Se soigner demain - Roche.fr

Communiqué
Se
soigner
demain

eDIto
-
La sante au 21e siecle :
une revolution en marche !
-
Dans les laboratoires du monde entier, c’est déjà
demain ! La recherche dans le domaine de
la santé est en pleine effervescence. En décodant
les secrets de l’ADN, cette molécule extraordinaire
contenue au cœur de chaque cellule vivante,
les scientifi ques ont ouvert la voie à une révolution
médicale. Aujourd’hui, les biotechnologies
permettent d’agir directement sur les “briques
du vivant”, cellules, gènes et protéines. Et la
médecine commence à bénéfi cier de cette nouvelle
connaissance des ressorts intimes de la vie.
Biomédicaments, thérapies génique ou cellulaire,
traitements ciblés, médecine personnalisée…
Des méthodes prometteuses de diagnostic et
de soin se profi lent. Avec, à la clef, la possibilité
d’améliorer la prise de charge “sur mesure”
de nombreux patients et de combattre
plus effi cacement des maladies graves
comme les cancers, les diabètes ou encore
la maladie d’Alzheimer.
Comment cette nouvelle offre de soins va-t-elle
changer nos vies ? Parviendrons-nous un jour
à éradiquer certaines maladies graves ? Vivrons-nous
centenaires et en bonne santé ? Ce dossier plonge
au cœur de l’aventure médicale du 21e siècle
et des espoirs qu’elle suscite. Pour tout comprendre
de la révolution thérapeutique actuelle. Mais
aussi découvrir les perspectives passionnantes
qui s’offrent aux futurs scientifi ques, médecins,
pharmaciens, professionnels de la santé et
des biotechnologies.
Livret réalisé par les Éditions déléguées de Bayard presse
en partenariat avec Roche.
Directrice des Éditions déléguées jeunesse :
beatrice.destresse@bayard-presse.com
Textes : Luc Ihaddadène. Conception et réalisation graphique :
Stéphane Gouhier. Secrétariat de rédaction : Cassandra Usciati.
Imprimé par Imprimerie Vincent à Tours en juillet 2012.
Photo de couverture : 123rf. Photos intérieures : Roche
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Sommaire
L’aventure génétique p. 4
Les thérapies du futur p. 6
Traquer l’ADN
pour mieux soigner ! p. 8
Le médicament fait
sa révolution p. 10
Cancers,
maladies neurologiques...
des défi s à relever p. 12
Métiers de passion,
métiers d’avenir p. 14
Et après-demain ? p. 16

4
z
-
-
L’aventure geneti oue
-
Le genome humain
- -
L’epopee de la recherche genetique
C’était l’une des quêtes scientifi ques les plus prodigieuses de tous
les temps : percer les secrets de l’ADN, cette molécule qui supporte
les gènes de chaque individu. Grâce au décryptage du code génétique,
la médecine a fait un bond de géant.
Il y a exactement cinquante ans,
en octobre 1962, le prix Nobel
de médecine récompensait une
équipe de scientifi ques* pour l’une
des découvertes les plus mportantes
de l’histoire de l’humanité :
la structure de l’ADN (révélée
en 1953). On savait déjà que cette
énigmatique molécule, contenue
au cœur de chaque cellule vivante,
était le support de l’information
génétique. En déterminant la forme
et l’organisation de l’ADN (en
double hélice), ces chercheurs ont
percé l’un des mystères de la vie.
Dès lors, le code secret des
organismes vivants a été ouvert.
Il restait encore à le décrypter.
Un travail colossal ! En effet, l’ADN
est une longue molécule qui,
déroulée, peut être comparée à
un rouleau de parchemin sur lequel
est rédigé un code de plusieurs
milliards de signes. Déchiffrer
l’ensemble du code génétique
d’un être humain a longtemps paru
hors de portée. Jusqu’aux années
1990, lorsque des équipes
scientifi ques de plusieurs pays
ont uni leurs forces pour s’atteler
à cette tâche gigantesque (voir
encadré p. 5). Treize ans d’efforts et
des milliards de dollars plus tard,
ils ont triomphé : le génome humain
a été entièrement décodé.
Le génome, c’est l’ensemble du “matériel génétique” d’un organisme. Le génome de chaque être humain
est presque identique (à 99,9 %). Mais, en même temps, chaque individu est parfaitement unique (grâce
aux variations du 0,1 % restant).
Cellule
Le corps humain est un organisme
composé de cent mille milliards
de cellules, qui forment ses tissus
et ses organes (la peau, le cœur,
les reins, les yeux, le cerveau…).
C
G
Noyau
T
T
A A
La molécule d’ADN
Lorsqu’on le déroule, l’ADN ressemble à une échelle composée
de deux “brins” (les montants) et de “paires de bases”
(les barreaux de l’échelle). Il existe 4 bases différentes,
représentées par les lettres A, G, T, et C. L’ADN rend chaque
personne unique puisque chacun a sa propre combinaison
de lettres A, G, T, C qui n’est pas celle de ses parents
ni de ses frères et sœurs (à l’exception des vrais jumeaux).
G
C
T
A
C
G
46 chromosomes
Dans le noyau de chaque cellule
se trouvent 23 paires de chromosomes.
Ce sont des bâtonnets d’ADN enroulé.
G
C
20 000 gènes
Le gène est une séquence d’information génétique (un fragment
d’ADN ). C’est une portion d’ADN constituée d’une succession
de centaines de répétitions des 4 lettres de “l’alphabet du vivant”
(AGTC). Le génome humain est composé d’environ 20 000 gènes.
A
T
A
T
Les échantillons d’ADN, déposés sur une plaque
de verre, sont analysés et soumis à des tests.
Ce n’est pourtant qu’une étape !
Car les gènes sont semblables
aux commandants d’une armée.
Ils fabriquent d’autres molécules,
des soldats chargés d’exécuter
les ordres : les protéines. Celles-ci
remplissent toutes sortes de tâches
dans le corps humain, à commencer
par la fabrication et le renouvellement
des cellules et tissus. Le génome
décodé, les scientifi ques veulent
maintenant décrypter les protéines.
C’est un projet faramineux, car,
pour plus de 20 000 gènes, il existe
des centaines de milliers de protéines.
Grâce au génome, la médecine est
déjà entrée dans une nouvelle ère.
Aujourd’hui, il suffi t de prélever
une cellule du corps humain (dans
de la salive, du sang ou un cheveu)
pour extraire un peu d’ADN, puis
l’analyser pour détecter des maladies.
Bien avant la naissance, il est possible
par exemple de repérer certaines
anomalies dans l’ADN de l’enfant.
Identifi er les gènes qui fonctionnent
mal permet aussi de mettre au point
de nouveaux traitements, dans l’espoir
de soigner demain des maladies pour
lesquelles on ne dispose pas encore
de médicaments effi caces et sûrs.
* Ces scientifi ques sont James Watson, Francis Crick
et Maurice Wilkins (ainsi que Rosalind Franklin,
décédée avant l’attribution du prix Nobel).
Le Projet genome
humain (1989-2003)
-
Au début des années 1990, les États-Unis ont engagé un vaste
projet scientifi que dans le but de “séquencer” l’ensemble
du génome de l’être humain, c’est-à-dire de décrypter la longue
série de milliards de bases (les 4 lettres de “l’alphabet du vivant”
– AGTC) qui composent le code génétique porté par l’ADN.
Des équipes de scientifi ques de plusieurs pays d’Europe (dont
la France) et d’Asie ont participé au projet. Cet immense
inventaire de nos gènes a été achevé pour l’essentiel en 2003.
Informatique et biotechnologie
Les progrès fulgurants des biotechnologies (les technologies
du vivant) auraient été impossibles sans les avancées
de l’informatique, qui ne cessent de s’accélérer. Il y a dix ans,
le premier décryptage d’un génome humain avait nécessité
plus de dix ans de travail, et coûté trois milliards de dollars.
Dans un avenir proche, il sera techniquement possible
de décrypter le génome de chaque individu en quelques heures
et pour seulement 1 000 dollars.
John Craig Venter, l’electron libre
John Craig Venter est une star dans le domaine des biotechnologies
et un entrepreneur milliardaire, comme le sont les fondateurs
de Facebook ou de Google dans le domaine de l’informatique.
Dans les années 1990, ce biologiste américain s’est lancé
dans une folle compétition avec les scientifi ques internationaux
du Projet génome humain. Ainsi, dès 2000, avec son entreprise,
il est parvenu lui aussi, à décrypter un génome humain
complet : le sien !* Mais cet exploit a entraîné une polémique,
car J. Craig Venter a voulu déposer un brevet sur les gènes
découverts, ce qui reviendrait à privatiser des données
qui concernent toute l’humanité.
*Il est d’ailleurs possible de consulter en ligne le génome de J. Craig Venter
(http://huref.jcvi.org/, en anglais)
-

6
z
Les therapies du futur
Nouvelles therapies, nouvelles strategies
Avant même le décryptage complet
du génome humain, réalisé en
2003, les nouvelles connaissances
sur l’ADN ont suscité un immense
espoir : celui d’élaborer des
traitements pour guérir des maladies
incurables. Premières cibles :
les maladies génétiques, qui sont
directement causées par le
dysfonctionnement d’un ou de
plusieurs gènes. Mais l’enjeu est
bien plus large. En effet, dans
de nombreuses autres maladies,
des anomalies dans l’ADN ont été
mises en évidence. Ainsi,
les cancers sont également visés
par la recherche génétique.
-
Corriger un gène défectueux, greffer des cellules saines pour régénérer
un organe malade… Avec l’aide des biotechnologies, cela paraît désormais
possible. Mais la route est encore longue et semée d’embûches.
Dès les années 1960, des
chercheurs ont réfl échi au moyen
d’agir directement sur certains
gènes des malades. L’essor des
biotechnologies, dans les années
1970 et 1980, leur a fourni les
outils nécessaires : il est désormais
possible de produire de l’ADN de
synthèse, c’est-à-dire de fabriquer,
en laboratoire, certains gènes
En observant la manière dont les gènes
s’expriment, il est possible de détecter des
maladies à un stade très précoce.
L’essor des biotechnologies et les progrès de la génétique ouvrent la voie à des médicaments
de nouvelle génération, de très haute technologie.
et protéines indispensables au
fonctionnement du corps humain.
Les conditions d’une révolution
médicale sont réunies. Mais
la route est encore longue et semée
d’embûches.
Dans les années 1990,
un immense effort est mené,
notamment en France, pour mettre
au point des thérapies géniques.
Cette stratégie consiste à restaurer
la fonction d’un gène défi cient
en introduisant directement dans
le génome des malades un gène
sain, pour restaurer des fonctions
défectueuses. L’idée paraît simple,
mais elle se révèle très complexe
à mettre en œuvre.
En 1999, un premier essai
fructueux est réalisé à l’Hôpital
Necker, à Paris. La thérapie
se montre effi cace pour soigner
des “enfants-bulle” – ainsi
surnommés car leurs défenses
-
immunitaires ne fonctionnent pas,
ce qui les oblige à vivre enfermés
dans une bulle stérile pour éviter
toute forme d’infection.
Mais ce succès est bientôt terni
par l’évolution de la santé
de certains de ces enfants, qui
souffrent de complications
dramatiques. Beaucoup d’autres
expériences de thérapie génique
dans le monde ont également
rencontré des diffi cultés
considérables. Mais l’espoir
de parvenir à des résultats plus
concluants à l’avenir demeure.
Depuis 1998 est apparue
une autre approche extrêmement
prometteuse : la thérapie cellulaire.
De nombreuses maladies sont
provoquées par la destruction
de certains types de cellules.
C’est le cas de quelques maladies
cardio-vasculaires, de leucémies,
ou encore de la maladie d’Alzheimer
et celle de Parkinson. La thérapie
cellulaire consiste à injecter dans l’organe
abîmé des cellules saines qui, en se
multipliant, pourraient restaurer sa fonction.
Pour cela, on utilise des cellules souches,
c’est-à-dire des cellules non spécialisées,
capables de se transformer en n’importe quel
type de cellule du corps : neurone, cellule
cardiaque, du foie ou de la peau… Ces
cellules se trouvent surtout dans l’embryon.
En effet, au début de la vie, il n’y a qu’une
seule seule cellule issue de l’ovule fécondé par un un
spermatozoïde. Celle-ci se divise d’abord en
cellules souches, souches, qui qui elles-mêmes engendrent engendrent
peu à peu les milliards de cellules spécialisées
qui composent le corps humain.
Cependant, utiliser ces cellules embryonnaires
– même pour soigner – fait débat : l’embryon
est un être vivant, qui ne peut pas être traité traité
comme un simple “matériau “matériau de construction”.
Heureusement, des cellules souches
se trouvent aussi dans dans certains endroits de
l’organisme l’organisme adulte. Et une technique
récente permet même même de reprogrammer
des cellules adultes, spécialisées, en cellules
souches, non spécialisées.
Cette année, des chercheurs ont réussi
à reconstituer, en partie, un muscle cardiaque cardiaque
grâce à des cellules souches cultivées
en laboratoire. Ainsi, la thérapie cellulaire
pourra peut-être, dans le futur, représenter
une alternative à la greffe d’un cœur cœur complet, complet,
une opération lourde.
Les thérapies thérapies génique et cellulaire n’en sont
encore qu’à leurs balbutiements. Mais elles
illustrent les les progrès considérables qu’on peut
attendre d’une meilleure meilleure connaissance
des des “briques du vivant” : cellules, ADN et
protéines. La compréhension des mécanismes
du vivant, qui s’améliore constamment, est
en train de révolutionner la manière dont
on détecte les maladies et dont on élabore
les médicaments…
u
Genentech,
membre du groupe Roche :
le Google des biotechnologies
En 1976, un biochimiste et un entrepreneur
talentueux décident de s’associer pour fabriquer
de nouveaux traitements grâce à des molécules
génétiquement modifi ées. Ensemble, ils fondent
Genentech, une start-up installée au sud
de San Francisco. Ils parviennent à recréer en
laboratoire des protéines vitales pour le corps humain.
C’est notamment le cas de l’insuline, une hormone
qui doit être administrée chaque jour aux personnes
qui souffrent d’une forme de diabète, ou encore
de l’hormone de croissance. La création de Genentech
a ainsi marqué la naissance d’une nouvelle fi lière
industrielle : les biotechnologies. Aujourd’hui,
l’entreprise, qui fait partie du groupe pharmaceutique
Roche, emploie plus de 10 000 personnes.
Et Genentech partage avec ses voisins de la Silicon
Valley, comme Google ou Apple, un esprit de liberté
et de créativité qui lui permet
de rivaliser sur le podium
des entreprises les plus attractives
au monde.

8
zTra ouer
l’ADN !
pour mieux soigner
Diagnostic : la nouvelle donne
Sans un diagnostic juste et détaillé, comment traiter une maladie ?
Grâce aux biotechnologies, la précision et la précocité
des diagnostics ont fait d’énormes progrès. Les maladies sont
désormais traquées à l’échelle moléculaire !
Pour soigner une maladie,
il faut d’abord la reconnaître.
La première compétence
d’un médecin, c’est d’établir
un bon diagnostic, pour délivrer
ensuite le traitement adéquat.
Le moyen le plus courant
de déterminer un diagnostic,
est d’observer les symptômes,
c’est-à-dire les signes apparents
d’une maladie : fi èvres, douleur,
boutons sur la peau… Il est aussi
possible de faire des examens,
par exemple une prise de sang.
Aujourd’hui, les biotechnologies
permettent de détecter les
maladies à l’échelle de l’ADN.
Quand une maladie affecte
un organisme, elle perturbe
l’activité des cellules. Parfois, elle
modifi e même quelques “lettres”
du code génétique – ce qu’on
appelle des mutations de gènes. Or,
le moindre changement dans l’ADN
d’une cellule peut dérégler son
comportement : elle peut
alors se multiplier n’importe
comment, ou au contraire dépérir,
se mettre à fabriquer trop
de protéines, ou pas assez…
Une infi me modifi cation dans
la machinerie fragile d’un ensemble
de cellules risque ensuite
de déséquilibrer tout un organe
(comme le cœur, le pancréas,
les reins, le foie,…) et fi nalement
l’organisme tout entier.
Surveiller, détecter et corriger
ces perturbations de l’ADN
est aujourd’hui l’une des clefs pour
soigner certaines maladies
graves, qui commencent souvent
de manière discrète. Par exemple,
les cancers, qui se caractérisent
par une prolifération anormale
de cellules transformées. Plus une
maladie est repérée tôt, meilleures
sont les chances de la guérir
ou au moins de limiter ses effets.
Dans cette course de vitesse,
les techniques récentes d’analyse
de l’ADN ont apporté de nouveaux
outils. D’abord la PCR*, une
méthode qui permet, à partir
d’un échantillon d’ADN, d’isoler
Les techniques récentes d’analyse de l’ADN ont apporté de nouveaux outils.
une séquence particulière et
de “l’amplifi er”, c’est-à-dire d’en
obtenir des milliards de copies
en quelques heures. Ainsi,
on peut disposer d’une quantité
suffi sante d’ADN pour l’analyser.
Cette analyse peut être alors
réalisée grâce à une puce à ADN.
Il s’agit d’une petite plaque de
verre ou de plastique sur laquelle
l’échantillon d’ADN est déposé
pour observer, grâce à un procédé
chimique, la manière dont
les gènes fonctionnent.
Un biomarqueur est un outil
de diagnostic très précis. Quand
un gène, par exemple, produit
une protéine de manière excessive,
il est possible d’en détecter
la présence. La protéine fabriquée
en quantité anormale constitue
ainsi un biomarqueur qui apporte
une précision sur cette maladie. On
peut ensuite élaborer un traitement
ciblé, pour corriger l’excès de
production de la protéine, destiné
aux patients dont la maladie
présente cette particularité. C’est
là tout l’enjeu de la médecine
personnalisée (lire « Maladies
neurologiques, cancers… des défi s
à relever » p. 12).
Les progrès technologiques sont
tels que certains prévoient déjà
l’avènement prochain d’une
médecine prédictive. En effet, en
analysant le génome d’un individu,
il est possible de repérer des
prédispositions génétiques
à certaines maladies, c’est-à-dire
une probabilité plus ou moins
grande d’en être un jour atteint.
On peut imaginer que l’utilisation
d’outils de diagnostic moléculaire,
tels que les puces à ADN,
se généralise. Chacun pourrait
connaître les mutations de
son ADN, impliquées par exemple
dans le développement
d’un cancer. Une chose est sûre :
le diagnostic jouera un rôle
primordial dans les futurs progrès
de la médecine : quelles que soient
les technologies disponibles.
* PCR : “réaction en chaîne par polymérase ”
-
Decoder les cancers
Les cancers sont des maladies très complexes. Pour chaque
type de cancer (du sein, du poumon, de la peau etc.), il existe
de nombreuses variantes. En effet, différentes modifi cations
comme les mutations peuvent survenir dans l’ADN,
d’où l’existence de plusieurs variantes de la même maladie.
Les chercheurs de 14 pays se sont engagés dans un vaste projet
(l’International Cancer Genome Consortium) qui vise à étudier
le génome de dizaines de milliers de cellules cancéreuses,
pour établir la liste de toutes ces mutations. Objectif : élaborer
des thérapies ciblées pour chaque variante de ces cancers.
L’ADN et la police scientifique
Autrefois, c’est le relevé d’empreintes digitales qui permettait
d’identifi er la présence ou non d’une personne sur les lieux
du crime. Mais, les empreintes s’effacent facilement
et les policiers n’en retrouvaient pas toujours.
Aujourd’hui, il leur suffi t de récupérer une goutte
de sang ou un cheveu, puisque n’importe
quelle cellule du corps humain contient
de l’ADN. Ensuite, grâce à la PCR,
le moindre fragment d’ADN peut
être “amplifi é” de manière
à le rendre lisible. Il suffi t ensuite
de comparer cet échantillon
avec l’ADN d’un suspect pour
le confondre ou l’innocenter.

10
z
Le medicament fait
sa revolution
Les nouvelles voies du medicament
En améliorant la précision du diagnostic, on peut adapter
les traitements au portrait moléculaire des patients et de leur maladie.
C’est la vocation de la médecine personnalisée, qui s’appuie
sur de nouveaux médicaments ciblés.
Pour soigner les maladies, la
médecine a un allié : la pharmacie.
Cette discipline – la fabrication
de médicaments – est assez
récente. Pendant des millénaires,
les médecins ne disposaient
que de quelques remèdes naturels,
souvent peu effi caces. Le recours
à la magie et à d’autres méthodes
sans fondements scientifi ques
tenait souvent lieu de médicaments.
Résultat : l’espérance de vie
était très faible.
Mais à partir du 21 e siècle,
la naissance de la pharmacie
moderne a changé le cours
de l’histoire. Il y a eu d’abord
la mise au point de médicaments
chimiques (comme la morphine,
l’aspirine…) pour soulager
la douleur, puis la découverte
de la vaccination (grâce à
Louis Pasteur notamment), et enfi n
celle des antibiotiques, molécules
capables de tuer les bactéries
responsables d’infections (à partir
des années 1940). Grâce à ces
découvertes décisives, la pharmacie
est devenue une industrie,
capable de produire en masse
des médicaments qui ont sauvé
des millions de vie.
Aujourd’hui, une nouvelle page
de cette histoire est en train de
s’écrire grâce aux biotechnologies.
À l’ère de la chimie succède
La mise au point d’un medicament
Avant d’être autorisé, un nouveau médicament doit faire ses preuves. C’est un processus
de recherche et développement (R&D) très long (dix ans en moyenne) et très coûteux
(près d’un milliard d’euros pour un seul médicament).
Découverte d’une molécule
En laboratoire, on étudie des dizaines de milliers
de molécules susceptibles de guérir des maladies.
Le principe actif du futur médicament peut provenir
d’un produit naturel (extrait de plantes par exemple),
de la chimie (entièrement fabriquée en laboratoire)
ou des biotechnologies (protéine créée dans
des cultures de cellules).
-
-
Tests en laboratoire
Sur 10 000 molécules, 100 retiennent
l’intérêt des chercheurs. On leur fait
alors subir des tests sur des cellules
vivantes et des animaux, comme
des souris. On s’assure notamment
qu’elles ne sont pas toxiques.
Avant d’arriver à la fabrication industrielle
d’un médicament, dix ans de recherche et de
développement sont nécessaires.
celle de la biologie moléculaire.
Par exemple, des cellules
cultivées en laboratoire, comme
des bactéries, peuvent servir
à fabriquer naturellement,
des molécules thérapeutiques,
comme des hormones ou
des anticorps.
Essais sur l’homme
Sur ces 100 molécules,
10 présentent assez de garanties
pour être testées sur des des humains.
D’abord sur une poignée
de volontaires, en bonne santé,
puis sur quelques malades. Enfi n,
si les essais sont concluants,
sur des milliers
de malades
dans le monde.
OK
Autorisation
Ça y est ! Après des années de
tests, le médicament est au
point. Mais il doit encore être
évalué par un organisme d’État,
qui vérifi e qu’il est effi cace et
sans danger avant d’autoriser
sa commercialisation.
(Source : Leem.org)
Les progrès de la génétique
inaugurent aussi l’ère de la médecine
personnalisée. Explication : quand
nous sommes malades, le médecin
prescrit, en fonction des symptômes
observés, un médicament qui a fait
ses preuves sur un très grand nombre
de malades (voir l’infographie p. 10).
Or, nous sommes tous différents
les uns des autres ! Donc, l’effet
d’un médicament peut varier
d’un individu à l’autre. En général,
cette variation est minime. Mais dans
le cas de certaines maladies graves,
un médicament peut être très
effi cace chez certains patients et
se révéler beaucoup moins effi cace,
voire nocif chez d’autres. Ainsi,
l’époque des médicaments “pour
tous” cède peu à peu la place à une
médecine adaptée à des catégories
spécifi ques de patients.
Les thérapies “ciblées” permettent
d’adapter le traitement au profi l
biologique des patients et de leur
maladie. En effet, ces nouveaux
médicaments sont conçus pour
s’attaquer, chacun, à une variation
génétique précise de la maladie.
Avant de prescrire le médicament,
le médecin fait faire au patient
un test de diagnostic moléculaire
pour mesurer par exemple l’activité
d’un gène particulier. Dans le cas
d’un cancer du sein, des médicaments
ciblés ne sont utilisés que lorsque le
test révèle la présence d’une anomalie
de fonctionnement du gène HER2.
Dans le cas contraire, on se tourne
vers un autre traitement.

12
z
Cancers, maladies neurologioues...
des defis a relever
Au 21 e siècle, l’essor des
médicaments modernes (vaccins
et antibiotiques notamment)
a contribué à éliminer certaines
maladies infectieuses. De terribles
fl éaux du passé ont été éradiqués,
comme la variole ou la polio,
ou sont devenus très rares. Mais,
malgré les efforts de la recherche,
de nombreuses maladies restent
encore incurables et d’autres sont
apparues récemment, comme
le sida qui a fait des ravages à partir
des années 1980.
La médecine du 21 e siècle a donc
de nombreux défi s à relever. Dans
quels domaines peut-on espérer
des progrès ? Pourra-t-on un jour
guérir tous les cancers, la maladie
d’Alzheimer, la schizophrénie,
-
Combattre les fleaux de notre temps
La médecine a fait des progrès immenses depuis deux siècles.
Mais de nombreuses maladies, comme les pathologies cardiaques
et les cancers, continuent de faire des ravages. Ce sont autant
de défi s à relever pour la médecine du 21 e siècle. État des lieux.
Les médicaments issus des biotechnologies sont conçus pour apporter de nouvelles
solutions aux maladies de notre époque.
l’autisme, l’asthme ? La révolution
médicale actuelle ouvre des pistes
thérapeutiques encourageantes,
mais les diffi cultés sont
considérables et il faudra du temps
pour voir ces espoirs se concrétiser.
La première cause de mortalité
dans le monde reste les maladies
cardiovasculaires (infarctus,
insuffi sance cardiaque, accidents
vasculaires cérébraux, etc.).
Elles sont responsables de la mort
de millions de personnes
dans le monde chaque année
(17 millions de décès en 2008,
soit 30 % des décès dans
le monde). Dans ce domaine,
des solutions d’avenir se profi lent,
comme la thérapie cellulaire :
récemment, des chercheurs
,
israéliens ont réussi à transformer
des cellules humaines de peau
en cellules de coeur et à les greffer
à du tissu cardiaque de rat.
Les cellules implantées ont réussi
à battre en rythme (voir p. 6-7).
Mais, même si ces progrès sont
importants, la meilleure manière
de combattre les maladies
cardiovasculaires réside dans
la prévention et l’adoption d’un
mode de vie sain. Parmi les facteurs
de risque : le tabac, l’alcool,
la sédentarité ou encore l’obésité.
L’obésité, qui progresse partout
dans le monde, favorise aussi le
diabète. Le nombre de décès liés
à cette maladie devrait doubler
d’ici à 2030 (par rapport à 2005).
Le diabète perturbe une hormone
vitale, l’insuline, qui régule le taux
de sucre dans le sang. De nouveaux
médicaments et des thérapies
géniques sont à l’étude pour
stimuler la production d’insuline.
Mais ici encore, les progrès
dépendent d’abord de l’amélioration
des modes de vie.
Les chercheurs concentrent
aussi leurs efforts pour combattre
l’un des fl éaux de notre temps :
le cancer. Avec les maladies
cardiaques, les cancers sont l’une
des principales causes de mortalité
dans le monde. Dans ce domaine,
les thérapies du futur s’appuient
sur plusieurs approches telles
que la combinaison de médicaments
qui agissent sur différents
mécanismes à l’intérieur des cellules
cancéreuses, sur l’environnement
de ces cellules, ou encore
des traitements qui stimulent le système
immunitaire (voir p. 10-11). Les cancers
sont des maladies si variées et si complexes
qu’il n’existe pas de solution universelle pour
les guérir tous. Mais les traitements récents
améliorent déjà le pronostic de nombreux
cancers, et à l’avenir, il sera possible de mieux
maîtriser leur évolution.
De même, il n’existe pas de médicament
pour guérir le sida. Cette maladie virale, qui
se transmet par le sang ou lors de relations
sexuelles non protégées, reste un fl éau mortel.
Les médicaments antirétroviraux ont beaucoup
amélioré la vie quotidienne de nombreux
malades, qui peuvent souvent vivre longtemps
avec le virus. Mais aucun vaccin n’a pu
être mis au point à l’heure actuelle. Il reste
donc indispensable de se protéger du sida,
notamment lors de rapports sexuels
grâce au seul moyen effi cace : le préservatif
(masculin ou féminin).
Enfi n, de nombreux programmes de recherche
sont menés, partout dans le monde, dans le
but d’améliorer la prise en charge des maladies
d’Alzheimer et de Parkinson. Ces maladies
neurologiques, qui touchent les personnes
âgées, se manifestent par la dégradation des
neurones dans certaines parties du cerveau,
ce qui entraîne des troubles de plus en
plus graves de la mémoire puis des facultés
intellectuelles… Actuellement, des vaccins
thérapeutiques et des thérapies cellulaires
sont à l’étude. Des outils de détection
précoce, à l’aide de l’imagerie cérébrale ou
de biomarqueurs (voir p. 8-9) peuvent aussi
jouer un rôle déterminant pour retarder ou
limiter l’apparition des symptômes. À elle
seule, la maladie d’Alzheimer concerne plus de
30 millions de personnes dans le monde. Avec
l’allongement de la durée de la vie, ce nombre
pourrait tripler d’ici à 2050. C’est donc
un immense défi d’avenir.
La recherche
translationnelle
Les progrès en médecine dépendent de plus en plus
des avancées dans d’autres disciplines, notamment
la biologie moléculaire. Or, la recherche est un processus
long, et il peut se passer des années avant que de nouvelles
connaissances fondamentales se traduisent par de nouveaux
médicaments pour les malades. Pour accélérer ce processus,
une approche se développe, qui consiste à favoriser
une meilleure collaboration entre chercheurs et médecins,
et entre recherche publique et recherche privée. Ainsi,
des traitements innovants peuvent passer plus rapidement
du laboratoire au lit du malade, afi n d’être utiles le plus vite
possible à des patients en attente de nouvelles thérapies.
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zuopzuopzuop
uopzuopzuopz
zuopzuopzuop

14
Pourquoi pas moi ?
Ce sont les artisans de la révolution médicale
actuelle : médecins et pharmaciens, mais aussi
chercheurs, informaticiens, chefs de produits… Les
métiers de la santé vous attendent ! En voici quatre
exemples, au sein de l’industrie pharmaceutique.
Le secteur de la santé est en pleine ébullition.
Et derrière cette révolution médicale, il y a
des hommes et des femmes. Des chercheurs,
médecins ou pharmaciens bien sûr. Mais aussi
des informaticiens, des juristes, des commerciaux…
Car les innovations qui façonnent la médecine
de demain font appel à des compétences et
des profils variés. Quelle que soit leur spécialité,
leur enthousiasme sert la cause la plus noble qui
soit : soigner des malades, sauver ou prolonger
des vies. À ceux qui rêvent de s’épanouir dans une
activité valorisante, engagée au service des autres :
les nouveaux métiers de la santé vous attendent.
Voici quatre exemples de personnes qui travaillent
au sein de l’industrie pharmaceutique à différentes
phases de la création d’un nouveau médicament.
Metiers de passion
metiers d’avenir
La sante, ma vocation !
À l’ombre des progrès actuels, il y a
des professionnels de divers horizons,
aux parcours variés, qui œuvrent ensemble
à l’amélioration des soins des malades.
Illustration dans l’industrie pharmaceutique.
Pharmacien
"affaires reglementaires”
La mission de ce pharmacien consiste
à s’assurer que chaque étape depuis
le développement du médicament jusqu’à
sa commercialisation se déroule en conformité
avec la réglementation et dans le respect
des “bonnes pratiques” (règles rigoureuses
que se sont fixées les industriels de la santé).
Il se charge de toutes les démarches
nécessaires auprès des autorités de santé.
Par exemple, avant de commencer
les essais cliniques, le pharmacien “affaires
réglementaires” constitue un dossier qui décrit
précisément la manière dont ils vont être
menés, pour obtenir des autorités de santé
l’autorisation nécessaire. Ensuite, il suit
le déroulement des essais, en veillant
au respect de la réglementation. Quand les
résultats des essais sont concluants, il prépare
le dossier de demande d’autorisation de mise
sur le marché du nouveau médicament.
Études : Doctorat de pharmacie (Bac+6) assorti
d’un master en affaires réglementaires.
Profil : Rigueur, capacité de réflexion et d’analyse,
qualités relationnelles, bon niveau d’anglais.
Temoignage : Nahla de Sahb-Grau,
pharmacienne “affaires réglementaires”
chez Roche
« C’est un métier très varié : on est présent
à toutes les étapes, du développement à
la commercialisation du nouveau médicament.
Il faut se tenir au courant de l’évolution de
la réglementation, savoir l’interpréter et
trouver des solutions pour s’y adapter. C’est
aussi un travail d’équipe qui demande un bon
relationnel. Quand le médicament obtient
enfin l’autorisation de mise sur le marché,
cela procure une grande satisfaction de savoir
qu’on a participé à cette avancée qui
va améliorer la vie de nombreux malades. »
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Medecin de recherche clinique
Les essais cliniques représentent une étape cruciale
dans la mise au point d’un nouveau médicament.
D’abord, en laboratoire de recherche, pour observer
ses effets sur des organismes vivants (cellules, animaux
de laboratoire…). Puis à l’hôpital, grâce au concours
de personnes volontaires et de personnes malades
en attente de nouveaux traitements. Le médecin de
recherche clinique met au point les protocoles
de recherche clinique et veille à la bonne réalisation
des études cliniques.
Études : Doctorat en médecine (entre 9 et 12 ans).
Profil : Passionné et prêt à travailler dur car les études
sont longues et prenantes. Bon niveau d’anglais.
-
Pharmacometricien
Le pharmacométricien utilise l’informatique pour
simuler l’action des médicaments sur le corps humain
grâce à des modèles mathématiques qui imitent de
manière théorique des phénomènes biologiques. Ces
simulations informatiques permettent d’anticiper l’effet
d’un médicament diffusé dans l’organisme, dans le but
de déterminer le dosage optimal. La pharmacométrie
permet de guider les essais cliniques pour accélérer
la recherche et le développement.
Études : Doctorat de pharmacie (Bac+6) et/ou master
de biomathématiques/biostatistiques (Bac+5 ou plus),
bon niveau d’anglais.
Profil : Esprit scientifique, attiré à la fois par
la recherche et l’informatique !
Chef de produit
Quand, au terme d’une dizaine d’années de recherche,
un médicament est enfin disponible, il faut le faire
savoir ! C’est le rôle du chef de produit. Sa mission : faire
connaître les qualités thérapeutiques et le progrès que
ce traitement représente pour les malades. Sa démarche
est importante, pour présenter aux médecins le nouveau
médicament, ses bénéfices et ses effets indésirables et
promouvoir son bon usage.
Études : Doctorat de pharmacie (Bac+6) complété
par une formation en marketing.
Profil : Dynamique, enthousiaste, et doté de bonnes
qualités relationnelles.
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Temoignage : Zahira Mouri, directrice médicale
en oncologie chez Roche
« Après mes études de médecine, et une spécialisation
en biologie médicale, j’ai travaillé longtemps à
l’hôpital, auprès des patients. J’ai vu leurs souffrances,
notamment en cancérologie. Après dix ans de métier,
j’ai voulu passer du côté de la recherche et participer
au développement de nouveaux médicaments pour
alléger les souffrances de ces malades. Chez Roche,
c’est particulièrement motivant, car nous travaillons sur
des médicaments de nouvelle génération, issus
des biotechnologies, et qui apportent un vrai bénéfice
aux personnes malades. »
-
Temoignage : Sylvie Retout, pharmacométricienne
chez Roche
« Je suis mathématicienne de formation et j’ai voulu
appliquer mes connaissances à quelque chose d’utile.
C’est pourquoi je me suis tournée vers la recherche
pharmaceutique. Mon travail a pour objectif de
prédire les effets d’un médicament grâce à un modèle
mathématique, en fonction de son dosage et d’autres
variables, comme l’âge ou le poids du patient. C’est
une discipline amusante, qui suppose d’apprécier
les mathématiques, la biologie et l’informatique. Mais
surtout, mon activité sert à faire avancer la recherche :
c’est aussi cela qui me plaît. »
-
Temoignage : Suzanne Cerdan-Valantin, chef
de produit oncologie sein
« Le chef de produit intervient comme un chef
d’orchestre, une fois le médicament mis à disposition.
J’interagis avec des interlocuteurs différents, dans
l’entreprise comme à l’extérieur. Ma formation de
pharmacienne me permet d’accompagner les médecins,
dans le respect de l’éthique, pour faire progresser
la prise en charge et la qualité de vie des malades.
En un mot, c’est un métier passionnant ! »

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Et apres-demain ?
-
Jusqu’ou peuvent aller les progres de la medecine z?
Biothérapies, thérapie cellulaire, médecine personnalisée…
Jusqu’où peuvent aller les progrès de la médecine ? Tour d’horizon
de quelques questions d’avenir.
La télémédecine pour tous ?
Médecins et patients sont
de plus en plus connectés ! Déjà,
des consultations à distance,
en visioconférence, permettent
de suivre, depuis leur domicile,
des patients incapables de se
déplacer. Bientôt, chacun pourra
aussi accéder à son dossier médical
en ligne, à n’importe quel endroit
du globe. Un chirurgien se trouvant
à New York a même déjà réussi
à opérer une patiente située
à Strasbourg à l’aide d’ordinateurs
et de robots connectés à très haut
débit (par fi bre optique) !
Un corps de rechange ?
Pourrons-nous un jour remplacer
un foie, un rein ou un poumon
défaillant par un organe de rechange,
reconstitué en laboratoire grâce
à ses propres cellules souches ?
Les progrès récents de la thérapie
cellulaire et de la médecine
régénérative permettent d’y rêver.
On sait déjà “faire repousser”
une partie d’un organe (un tissu)
grâce à des cellules souches. Mais
un organe complet est une machine
très complexe : la perspective
d’en fabriquer un à partir de cellules
souches est encore très lointaine.
Vivre 130 ans ?
Actuellement, dans les pays riches,
comme la France, l’espérance de vie
moyenne avoisine les 80 ans.
-
C’est déjà très bien. Mais il est
sans doute possible de repousser
cette limite. Jusqu’à 120 ou 130 ans,
selon certains scientifi ques !
Cependant, le problème n’est pas
de vivre plus longtemps mais
de rester en bonne santé. Il faudrait
en particulier trouver un remède
aux maladies qui touchent
les personnes âgées, comme celles
d’Alzheimer ou de Parkinson.
Des nanomédicaments ?
Grâce aux technologies de l’infi niment
petit (les “nanotechnologies”), les
chercheurs espèrent mettre au point
des médicaments conçus à l’échelle
du nanomètre (un milliardième de
mètre). Tels des missiles téléguidés,
ces “nanomédicaments” pourraient
notamment servir à détruire une
cible précise, par exemple un groupe
de cellules cancéreuses, sans abîmer
les cellules saines qui les entourent.
La fi n de la chirurgie ?
Certains chirurgiens disent que
l’avenir de leur métier est de…
disparaître ! Aujourd’hui, ils sont
assistés par des outils robotiques.
Demain, leur rôle consistera sans
31/07/2012
le
doute à surveiller des opérations
réalisées par des robots avec
Établi –
des gestes d’une précision extrême.
À plus long terme, il sera peut-être
possible de réparer le corps grâce
aux thérapies cellulaire et génique et
aux nanomédicaments par exemple. 02423/CIEI/0712
Information communiquée par Roche - www.roche.fr
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