1.31 MB - Italian Journal of Public Health

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1.31 MB - Italian Journal of Public Health

IJPH - Year 9, Volume 8, Number 2, Suppl. 1, 2011

I T A L I A N J O U R N A L O F P U B L I C H E A L T H

Elementi chiave per il decisore

Chiara de Waure, Walter Ricciardi

1. L’emofilia A è una patologia ereditaria dovuta

ad un difetto della coagulazione del sangue

da carenza del fattore VIII (FVIII), il cui gene

è localizzato sul cromosoma X. Nel mondo,

secondo le stime della World Federation of

Haemophilia (WFH), si contano circa 110.000

casi prevalenti. In Italia, secondo le stime

del Registro Nazionale delle Coagulopatie

Congenite, vi sono circa 4.000 soggetti

affetti da tale patologia, la metà dei

quali rappresentata da emofilici gravi (FVIII

funzionale


I T A L I A N J O U R N A L O F P U B L I C H E A L T H

ragionevolmente superiore. Il valore del

rapporto incrementale di costo-efficacia

(ICER) della profilassi con Advate® risulta

pari a €35.036 per QALY guadagnato e rientra

quindi nei valori pienamente accettabili,

soprattutto considerato che l’emofilia è una

malattia rara. L’analisi di sensitività dimostra

tuttavia un certo grado di instabilità della

stima, cosa che renderà necessari ulteriori

studi di valutazione economica per meglio

stimare l’impatto sull’efficacia e sui costi,

possibilmente disaggregando per classi di

pazienti e per gravità della patologia.

6. Il trattamento del paziente emofilico richiede

un approccio multidisciplinare e una

raccolta completa e attendibile dei dati

epidemiologici e di assistenza ai fini di

una corretta pianificazione e programmazione

sanitaria. I registri regionali e nazionali

istituiti costituiscono pertanto uno

strumento fondamentale e una priorità

per gli interventi finalizzati al miglioramento

della gestione delle coagulopatie congenite. E’

inoltre necessaria un’organizzazione articolata

dei Centri di diagnosi e cura dell’emofilia che

sia in grado di assicurare una molteplicità di

servizi (servizio di reperibilità h 24, ricovero,

visite di controllo, consulenza psicologica,

addestramento al trattamento domiciliare,

counselling e diagnosi genetica) nell’ottica

dell’omogeneizzazione degli stessi. Per

quanto riguarda la modalità di erogazione,

l’adesione a regimi di profilassi può

essere facilitata da specifici programmi

assistenziali domiciliari. Nell’ambito

di un trattamento deospedalizzato, questa

modalità assistenziale, se opportunamente

monitorata dai clinici di riferimento, può

garantire al paziente emofilico la conduzione

di una vita completamente normale; l’attività

di assistenza domiciliare dovrebbe essere

tuttavia caratterizzata dall’impiego di un team

di operatori sanitari specializzati e formati

IJPH - Year 9, Volume 8, Number 2, Suppl. 1, 2011

ad hoc, in grado di istruire, supervisionare

e supportare il paziente e la famiglia alla

gestione/autogestione domiciliare, fino al

raggiungimento della completa autonomia.

7. In quest’ottica, al fine di implementare

l’offerta assistenziale, Baxter mette a

disposizione dei pazienti emofilici e

della Sanità Pubblica un pacchetto di

servizi domiciliari totalmente gratuiti

(servizio di assistenza domiciliare al paziente

emofilico - Home Clinical Assistance

(HCA); servizio di fisioterapia domiciliare -

Home Rehabilitation Assistance (HRA);

servizio di consegna a domicilio dei farmaci

- Home Delivery Service (HD); piattaforma

multimediale “B-nect/mobile patient

care”; servizio di terapia assistita con gli

animali -Ippoterapia; servizio di supporto

psicologico – Home Psychological

Assistance (HPA)). La collaborazione tra

il Servizio Sanitario Nazionale e l’azienda

farmaceutica rappresenta un esempio

di sinergia finalizzata all’interesse dei

pazienti, alla razionalizzazione/contenimento

della spesa sanitaria ed al perseguimento di

un giusto profitto “sostenibile”. Su questa

linea, Baxter ha introdotto per la prima

volta in emofilia, importandolo da altre aree

terapeutiche, una politica di Risk Sharing per

la compartecipazione con il Servizio Sanitario

ai costi nel caso di attuazione di programmi di

immunotolleranza con Advate®.

8. La sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia

in termini di profilassi e terapia degli episodi

emorragici conseguibili con Advate®

consente di emettere un giudizio etico

complessivamente favorevole. E’ tuttavia

opportuno che i decision makers si

adoperino per la creazione di percorsi di

continuità di cura e di assistenza globale

al paziente e per garantire un uguale

accesso al farmaco da parte di tutti i pazienti.

C A P I T O L O 8 S 9 5

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