Campania, Emilia Romagna, Lazio

IV CONVEGNO “ IL TRATTAMENTO CON
L’ORMONE SOMATOTROPO IN ITALIA
ROMA 27 Novembre 2012
Le Commissioni regionali per il GH:modalità regionali per il
monitoraggio dell’aderenza alla normativa e/o controllo della
spesa.
Laura Perrone
Dipartimento della Donna del Bambino e di Chirurgia Generale e Specialistica
Seconda Università degli Studi di Napoli
LA CAMPANIA

Regione Campania
Prof.ssa A.M. Colao
Prof.ssa M.C Salerno
Prof.ssa L. Perrone
Prof.A.Sinisi
Dott.ssa A. Klain
Dott. R. Volpe
Dott. D. Caggiano
Dott. V. Castaldo
Dott. G Scarano
Dott.ssa M.G. D’Avanzo
Commissione Regionale per il monitoraggio Farmaci Nota 39 Ormone
Somatotropo
Decreto n°8 del 07/02/2012
I° riunione settembre 2012

I nostri primi impegni………..
• Elaborazione modulistica condivisa per richieste alla Commissione
di autorizzazioni per SGA e per patologie fuori nota 39
• Elaborazione modulistica condivisa per il rinnovo di autorizzazione
per SGA
• Elaborazione di Linee guida per il follow-up dei soggetti adulti circa
l’adeguatezza del trattamento e della posologia del farmaco
• Fornire delibere di autorizzazioni entro 30 gg. dalla data della
richiesta

Le nostre azioni…………….
Sono state sottoposte alla Commissione
• N° 8 richieste di autorizzazione SGA*
• N° 2 S. di Noonan
• N° 1 Mutazione gene ALS
• N°
5 Rinnovo trattamento SGA
*1 richiesta è stata ritenuta non sufficientemente documentata per cui si
attendono integrazioni

Scheda di
richiesta e
follow up
Prontuario Terapeutico
Regionale Documento n.118
http://www.saluter.it/documentazione/ptr

Valutazione Follow up
Se la velocità di crescita staturale nel primo anno di terapia
raggiungerà il 50° centile per il grado di maturazione ossea
raggiunto o risulterà maggiore di 3 cm rispetto al pre-trattamento, la
terapia può proseguire.
Se dopo 6 mesi di trattamento con rhGH (0,035 mg/kg/die o 1
mg/m2/die) la velocità di crescita staturale/anno dovesse risultare
insoddisfacente, la dose di rhGH può essere eventualmente
incrementata fino ad un massimo di 0,050 mg/kg/die (a,b) .
La terapia andrà comunque sospesa al raggiungimento di una età
ossea di 14 anni nella femmina e 16 anni nel maschio o quando la
velocità di crescita staturale è inferiore ai 2 cm/anno (calcolata in un
intervallo di tempo di 6 mesi).
Riferimenti biblografici:
a. Growth Hormone Research Society. Consensus guidelines for the diagnosis and treatment of growth hormone (GH) deficiency in childhood and adolescence:
summary statement of the GH Research Society. J Clin Endocrinol Metab. 2000; 85 (11): 3990-3993.
b. Clayton PE, Cuneo RC, Juul A, Monson JP, Shalet SM and Tauber M. Consensus statement on the management of the GH-treated adolescent in the transition to
adult care. European Journal of Endocrinology 2005; 152: 165-170.

Trattamento con GH nella
Regione Emilia-Romagna (1)
Prevalenza di trattamento con GH nell'età evolutiva (0-18 anni)
3,0
n° trattati x 1000 residenti
2,5
2,0
1,5
1,0
0,5
0,0
ASL A ASL B ASL C ASL D ASL E RER ASL F ASL G ASL H ASL I ASL L ASL M
Aziende
2009 2010 2011

Trattamento con GH nella
Regione Emilia-Romagna (2)
Incidenza di trattamento con GH nell'età evolutiva (0-18 anni) - 2011
n° pazienti incidenti x 1000 residenti
0,50
0,45
0,40
0,35
0,30
0,25
0,20
0,15
0,10
0,05
0,00
ASL A ASL B ASL C ASL G ASL E RER ASL F ASL D ASL I ASL M ASL L ASL H
Aziende

Descrizione delle richieste valutate
anni 2008‐2012
Centro richiedente numero %
centri RER 52 95
centri extraRER 3 5
totale richieste trattamento 55 100
Sesso dei soggetti in età evolutiva con richiesta di trattamento numero %
Femmine 23 42
Maschi 32 58
totale richieste trattamento 55 100
Diagnosi dei soggetti numero %
SGA con malattia rara o sospetto o note sindromiche 8 15%
SGA 19 35%
totale richieste per soggetti SGA 27 49%
alterazioni gene SHOX 2 4%
deficit di attività biologica del GH 3 5%
malattia rara 8 15%
iposomia grave 15 27%
totale richieste per bassa statura e normale secrezione GH 28 51%

Esito valutazione
anni 2008‐2012
Esito valutazione richieste suddivise per diagnosi numero %
autorizzaz. per soggetti SGA 22 40%
autorizzaz. per bassa statura e normale screzione GH 21 38%
totale richieste autorizzate 43 78%
pareri negativi per soggetti SGA 5 9%
pareri negativi per bassa statura e normale secrezione GH 7 13%
totale richieste non autorizzate 12 22%
25%
Richieste per bassa statura
e normale secrezione GH
Richieste per soggetti SGA
19%
75%
81%
autorizzate
non autorizzate
autorizzate
non autorizzate

Andamento terapie autorizzate
Situazione a novembre 2012
Andamento casi autorizzati numero %
prosecuzioni terapia 28 65%
trattamenti interrotti o non intrapresi 15 35%
totale richieste autorizzate 43 100%
Trattamento con GH nei casi autorizzati dalla Commissione
prevalenza trattamento 2012 (n° trattati*1000 residenti 0‐18 anni)
incidenza trattamento 2012 (n° pazienti incidenti*1000 residenti 0‐18 anni)
0,040
0,016

Modalità Regionali per il monitoraggio
dell’aderenza alla normativa e/o controllo della
spesa
Mecozzi Alessandra

• Decreto U0014 /2009
• Mappatura Centri Prescrittori
• Acquisti centralizzati e trattative con aziende
produttrici
• Analisi consumi
• Creazione sistema web‐based per prescrizione e
erogazione

N. Confezioni Spesa
gen-nov 2011 45340 € 8.175.810,60
gen-nov 2011 40048 € 7.270.512,89

CONFRONTO CONFEZIONI
ORMONE SOMATOTROPO ANNO 2011‐2012

CONFRONTO SPESA
ORMONE SOMATOTROPO ANNO 2011‐2012

DIMINUZIONE VENDITA IN VOLUME ORMONE SOMATOTROPO
ANNO 2011‐2012

DIMINUZIONE VENDITA IN VALUTA
ORMONE SOMATOTROPO ANNO 2011‐2012

SITUAZIONE PRECEDENTE
• Data‐base PT ASL RMA
• Centri prescrittori
• Servizi farmaceutici
• FAX
• E‐MAIL
• PT timbrato servizi farmaceutici territoriali
• PT allegato alla ricetta MMG

CRITICITA’
• Monitoraggio non completo
• Difficoltà di verificare congruità tra il prescritto dal
centro e dal MMG e quantità erogate
• Piani terapeutici non uniformi

Piano Terapeutico
Centri Prescrittori
ASL Capofila
• Gestione DPC
• Acquisto
• Programmazione
• Controllo
• Supporto logistico
• Monitoraggio
• Rapporti con
Prescrittori
Farmacie
DPC
Ricetta
Medico di Medicina Generale
Farmacia
Web-care
Verifica
presenza e
validità
piano

N°PAZIENTI PER CENTRI LAZIO
400
350
300
250
200
150
100
50
0
BAMBIN GESU'
P.UMBERTO I
SAN CAMILLO
P.GEMELLI
S EUGENIO
TOR VERGATA
S.ANDREA
BELCOLLE
IFO
PERTINI

N° PAZIENTI PER CENTRI FUORI REGIONE

PT ormone somatotropo

Distribuzione per patologie

Distribuzione per età pazienti con
deficit GH
500
400
300
200
anni 0-5
anni 6-10
anni 11-18
sopra 19
100
0

Confronto distribuzione per età

Distribuzione per peso nel deficit di GH

Distribuzione per farmaco
nel deficit di GH

Distribuzione per età pazienti con
ipopitituarismo idiopatico
90
80
70
60
50
40
30
20
10
0
anni 4-25
anni 26-50
anni 51-70
più di 70

Distribuzione per peso nell’ipopituitarismo
idiopatico

Distribuzione per farmaco
nell’ipopituitarismo idiopatico

INDICAZIONI TERAPEUTICHE APPROVATE (RCP)
GH_Deficit
Bambini (GHDC)
Sindrome Turner
(TS)
Insufficenza
renale Cronica
(CRI)
GH_Deficit Adulti
(GHDA)
Piccolo per età
gestazionale
(SGA)
Sindrome di
Prader-Willy (PW)
Alterazione del gene
SHOX (SHOX)
GENOTROPIN-Pfizer
OMNITROPE-Sandoz
HUMATROPE-Lilly
NORDITROPIN -Novo
SAIZEN -MerckSerono
NUTROPIN-Ipsen
ZOMACTON-Ferring
x x x x x x -
x x x x x x -
x x x x x - x
x x x x x - -
x x x x x - -
x x x x - - -
x x - - - - -

ANALISI PER INDICAZIONE DI DEFICIT GH NEL BAMBINO (dosaggio medio da RCP Omnitrope)
PRODOTTO dosaggio (mg) peso dose/die (mg) dose/mese (mg) formulazione dose/anno (mg)
costo mg (prezzo
Lazio)
costo annuo
OMNITROPE-Sandoz 0,0300 25 0,75 22,50 10 mg 273,75 14,50 3.969
GENOTROPIN-Pfizer 0,0300 25 0,75 22,50 0,8 mg 273,75 21,79 5.965
HUMATROPE-Lilly 0,0300 25 0,75 22,50 12 mg 273,75 13,69 3.748
NORDITROPIN -Novo 0,0300 25 0,75 22,50 15 mg 273,75 24,59 6.732
SAIZEN -MerckSerono 0,0300 25 0,75 22,50 8 mg 273,75 23,27 6.370
NUTROPIN-Ipsen 0,0300 25 0,75 22,50 10 mg 273,75 19,82 5.426
ZOMACTON-Ferring 0,0300 25 0,75 22,50 4 mg 273,75 25,69 7.033
PRODOTTO dosaggio (mg) peso dose/die (mg) dose/mese (mg) formulazione dose/anno (mg)
costo mg (prezzo
Lazio)
costo annuo
OMNITROPE-Sandoz 0,0300 15 0,45 13,50 10 mg 164,25 14,50 2.382
GENOTROPIN-Pfizer 0,0300 15 0,45 13,50 0,6 mg 164,25 20,53 3.372
HUMATROPE-Lilly 0,0300 15 0,45 13,50 12 mg 164,25 13,69 2.249
NORDITROPIN -Novo 0,0300 15 0,45 13,50 15 mg 164,25 24,59 4.039
SAIZEN -MerckSerono 0,0300 15 0,45 13,50 8 mg 164,25 23,27 3.822
NUTROPIN-Ipsen 0,0300 15 0,45 13,50 10 mg 164,25 19,82 3.255
ZOMACTON-Ferring 0,0300 15 0,45 13,50 4 mg 164,25 25,69 4.220
PRODOTTO dosaggio (mg) peso dose/die (mg) dose/mese (mg) formulazione dose/anno (mg)
costo mg (prezzo
Lazio)
costo annuo
OMNITROPE-Sandoz 0,0300 30 0,90 27,00 10 mg 328,50 14,50 4.763
GENOTROPIN-Pfizer 0,0300 30 0,90 27,00 1 mg 328,50 22,68 7.450
HUMATROPE-Lilly 0,0300 30 0,90 27,00 12 mg 328,50 13,69 4.497
NORDITROPIN -Novo 0,0300 30 0,90 27,00 15 mg 328,50 24,59 8.078
SAIZEN -MerckSerono 0,0300 30 0,90 27,00 8 mg 328,50 23,27 7.644
NUTROPIN-Ipsen 0,0300 30 0,90 27,00 10 mg 328,50 19,82 6.511
ZOMACTON-Ferring 0,0300 30 0,90 27,00 4 mg 328,50 25,69 8.439

Grazie dell’attenzione