Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

corriere

Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

gli zeri nell’analisi)

Si noti come, in generale, livelli maggiori di brevetti/sperimentazioni/pubblicazioni sono

associati a malattie per cui è stato possibile stimare la prevalenza, quindi per cui sono

disponibili maggiori informazioni.

Se si guarda ai dati relativi alle pubblicazioni e alla sperimentazione clinica, le

distribuzioni per i casi “no info” e “cases/fam” (ovvero nessuna informazione e malattie

per cui è stato possibile misurare l’incidenza in termini di numero di casi) sono molto

simili e testimoniano un livello di ricerca molto inferiore rispetto ai casi per cui è stato

possibile ottenere una stima della prevalenza della malattia.

Nel caso dei brevetti invece, considerando i soli casi per cui si ha informazione circa

l’esistenza di almeno un brevetto associato alla malattie, è rilevante anche il livello di

ricerca per malattie per cui si ha informazioni esclusivamente su casi/famiglie.

Consideriamo ora le sole malattie per cui si dispone di informazioni su

incidenza/prevalenza analizzando la relazione che intercorre tra la dimensione del

mercato potenziale e l’intensità della ricerca. Il coefficiente di correlazione dei ranghi

di Spearman evidenzia un’associazione positiva e statisticamente significativa (al 5%) tra

la diffusione della malattia (rispettivamente il numero di casi e la prevalenza 121 ) e la

ricerca ad essa associata ad indicare che anche all’interno delle malattie rare, per

malattie con prevalenza inferiore si ha una minore intensità in termini di ricerca

(brevetti, pubblicazioni, sperimentazione clinica).

La relazione tra la dimensione del mercato e l’intensità di ricerca è rappresentata in

Figura 4.10. A conferma della relazione positiva tra le due grandezze considerate, il

coefficiente stimato di un modello di regressione lineare censurata in cui la variabile

sull’asse delle y è considerata come variabile dipendente (sperimentazione clinica,

pubblicazioni, brevetti) ed espressa come funzione lineare della variabile indipendente

(sull’asse delle x: prevalenza o numero di casi/famiglie) è sempre statisticamente

significativa. Sebbene debba essere interpretato con cautela, a causa della possibile

presenza di variabili omesse, il coefficiente stimato fornisce informazioni circa

l’elasticità β della “propensione alla ricerca” rispetto alla dimensione del mercato. La

Tabella 7 riporta gli intervalli di confidenza dei coefficienti stimati.

121 In alcuni casi non si ha una stima puntuale della prevalenza o l’indicazione del numero preciso di

casi/famiglie ma sono un’indicazione del tipo “N”. In questi casi il valore di N è considerato

nelle analisi.

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