Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

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Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

Esperto internazionale e riconosciuto ematologo dalla comunità scientifica è il Prof.

Lucio Luzzatto, direttore del centro IIT 130 a Firenze e cattedratico presso L'università di

Firenze. Il Prof Luzzatto ha studiato ematologia a Pavia ed alla Columbia University,

Professore all'Università di Ibadan (Nigeria, 64-74), direttore dell'istituto di genetica e

biofisica a Napoli (CNR, 74-81) professore e direttore del dipartimento di ematologia

all'università di Londra (81-93) professore e chairman fondatore del dipartimento di

genetica umana al Memorial Sloan Kettering Cancer Center di New York e professore di

genetica umana alla Cornell University Medical College New York. Dal 2000 al 2004 fu

direttore scientifico dell'istituto nazionale per la ricerca sul cancro a Genova ed oggi

direttore scientifico del ITT e professore di ematologia all'università di Firenze. E' autore

di più di 300 pubblicazioni con collaborazioni internazionali con oltre 100 ricercatori di

fama mondiale, editore di diverse riviste fra cui il Journal of Haematology and Oncology.

Il Prof Luzzatto è un esperto mondiale per la malattia rara PNH ed autore di numerose

pubblicazioni in questo settore che hanno segnato il corso della malattia incluso

l'identificazione del gene PIG-A come gene responsabile della formazione della PNH a

causa di numerose mutazioni somatiche puntuali del tipo frameshift131. Dal suo lavoro e

ricerca in questo campo e dall'esperienza nel settore delle malattie del sangue è stato

possibile avanzare linee di ricerca, basate appunto sul meccanismo di azione della PNH,

che andassero ad interferire col processo di demolizione dei globuli rossi.

Dal giugno 2007 è disponibile un farmaco orfano per la cura del PNH, SOLIRIS 132

(eculizumab) di Alexion Europe SAS (Alexion Pharmaceuticals Inc 133 ), designato orfano il

17/10/2003. Il farmaco è un anticorpo ricombinante monoclonale IgG2/4k che si lega alla

proteina complementare 5C inibendo quindi la formazione di C5a e C5b prevenendo

quindi la generazione del complesso terminale C5b-9 responsabile della distruzione dei

globuli rossi che riportano un difetto sulla proteina sita sulla membrana chiamata CD59

che di solito ferma il complemento nell'attaccare i globuli rossi. SOLIRIS può essere

somministrato previa vaccinazione per il batterio Neisseria meningitidis (meningite) e

solo a pazienti che hanno precedentemente ricevuto trasfusioni di sangue e che non

siano allergiche a proteine di topo essendo l'anticorpo eculizumab umanizzato

ricombinante. Il prodotto, essendo un anticorpo monoclonale e quindi costituito

esclusivamente da ammino acidi disponibili nell'essere umano, non pone problemi di

metabolismo in quanto catabolizzati da enzimi lisosomi in piccoli peptidi e amminoacidi.

130 www.itt.it

131 Blood. 1995 Dec 15;86(12):4650-5.

132 www.eudrapharm.eu

133 www.alexionpharm.com

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