Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

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Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

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3. molte malattie rare sono di origine genetica, e lo studio della malattia può fornire

importanti informazioni di carattere generale sui processi che caratterizzano il

metabolismo umano (Kaplas, 2005);

4. farmaci designati orfani o loro analoghi possono ottenere ulteriori indicazioni

terapeutiche per patologie comuni;

5. il supporto fornito dalla Food and Drug Administration statunitense (FDA) per lo

sviluppo di farmaci orfani può favorire l’apprendimento da parte delle piccole

imprese biotecnologiche dei protocolli di sperimentazione utili per lo sviluppo di

composti futuri. Danzon et al. (2005) mostrano come la probabilità di successo

nelle sperimentazioni cliniche aumenti con l’esperienza.

Non a caso il primo prodotto ad ottenere l’autorizzazione all’immissione in commercio di

molte imprese biotecnologiche è stato un prodotto orfano e alcuni prodotti blockbuster

(ovvero prodotti con vendite oltre $1 miliardo all’anno), tra cui Epogen e Neupogen di

Amgen, erano stati originariamente immessi in commercio come farmaci orfani e poi

successivamente estesi ad altre indicazioni (Kaspar, 2005; Wästfelt et al., 2006).

In prospettiva inoltre gli avanzamenti nel campo della genomica modificheranno

ulteriormente il processo innovativo verso forme di medicina “personalizzata”.

All’interno di questo scenario le imprese dovranno modificare il proprio modello

competitivo per adattarsi ad una crescente differenziazione di prodotto e a mercati per

loro natura di piccole dimensioni: trattamenti altamente personalizzati per specifici

genotipi possono offrire maggiori benefici terapeutici e minori effetti collaterali per il

sottogruppo di pazienti a cui sono rivolti.

L’ODA ha favorito lo sviluppo di terapie personalizzate e differenziazione delle opzioni di

cura. Uno degli effetti associati all’introduzione dell’ODA è stato l’aumento della ricerca

per trattamenti farmacogenomici e di terapia genica, indirizzati a sottogruppi specifici

all’interno di malattie ampiamente diffuse quali alcune forme tumorali (Yin, 2008).

L’Europa ha introdotto solo recentemente incentivi specifici per lo sviluppo di farmaci

orfani, ed evidenza empirica sugli effetti di tale legislazione non è, a nostra conoscenza,

ancora disponibile. Tuttavia i dati sulle registrazioni e commercializzazioni di farmaci

orfani in Europa sono incoraggianti: 511 prodotti per la cura di malattie orfane sono stati

registrati dal 2000 ad oggi 10 e 43 farmaci sono già entrati in commercio 11 a fronte di una

sostanziale assenza di trattamentei prima dell’entrata in vigore della legge. Molti di

questi prodotti tuttavia hanno già ricevuto una designazione orfana negli Stati Uniti.

Nel valutare il potenziale della legislazione sui farmaci orfani in ambito europeo occorre

tenere presente alcune differenze strutturali tra gli Stati Uniti e l’Europa per quel che

concerne:

(Kling, 1998).

10 Fonte: http://ec.europa.eu/enterprise/pharmaceuticals/register/orphreg.htm

11 Fonte: http://www.orpha.net/docs/List_of_orphan_drugs_Europe.pdf

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