Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

corriere

Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

EXECUTIVE SUMMARY

Il sistema di ricerca italiano, nelle sue componenti pubblica, privata e no profit, può

contare su di un elevato indice di specializzazione relativa, con punte di assoluta

eccellenza internazionale, nel settore delle malattie orfane (malattie rare, malattie

tropicali), mentre si palesano limiti strutturali nella disponibilità di infrastrutture e

competenze post-genomiche avanzate.

Questo rapporto raccomanda l’adozione di misure specifiche a sostegno della ricerca nel

settore delle malattie orfane. Al di là delle motivazioni specifiche riferite al comparto,

sia sul versante della domanda (carenza di incentivi all’investimento privato date le

ridotte dimensioni dei mercati di riferiemto) che sul versante dell’offerta (presenza di

fattori di potenziale vantaggio comparato per il nostro Paese), il rapporto evidenzia un

ulteriore fattore distintivo riferito al settore delle malattie orfane: i benefici di un

incremento dei livelli di investimento sulle malattie orfane è suscettibile di produrre

conoscenze rilevanti per l’avanzamento della frontiera scientifica e tecnologica in aree

più vaste delle scienze della vita. La ricerca su malattie orfane richiede e stimola lo

sviluppo di capacità general purpose lungo tutta la filiera dell’innovazione, tra cui in

particolare lo sviluppo di piattaforme tecnologiche di postgenomica e proteomica

avanzate, la costruzione di banche dati biologiche e dello sviluppo di test diagnostici che

vanno nella direzione dello sviluppo di medicinali personalizzati in base ad analisi

farmacogenetiche, lo sviluppo di prodotti biologici, la sperimentazione di nuove modalità

di conduzione di trial clinici, in considerazione dell'esiguo numero di pazienti trattati e di

nuove tecniche di predizione in base a modelli sviluppati in ambito clinico, la scoperta di

pathway genetici e di relazioni genotipo/fenotipo.

L’attivazione di linee di ricerca stabili nel settore delle malattie neglette, oltre a

sviluppare competenze tecnologiche avanzate può concorrere a stimolare la crescita di

realtà aziendali ed industriali (PMI e grande industria) ben connesse a cluster pubblico-

privati. Tale integrazione appare una condizione necessaria per realizzare quelle

condizioni di massa critica necessarie per affrontare le nuove frontiere della medicina

traslazionale e personalizzata, secondo le nuove tecniche farmacogenomiche e

postgenomiche.

La realizzazione di condizioni di massa critica è suscettibile di indurre ricadute socio-

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