Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

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Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

istituzionali anche se, grazie allo sforzo congiunto di WHO, Rare Diseases Task Force

(RDTF) e Orphanet nella prossima versione del sistema IDC (versione 11) sarà attirbuito

un codice specifico alle malattie rare ricorrenti mentre le malattie ultra rare saranno

ricomprese in una categoria residuale appositamente costituita (“other specific RD”). La

nozione di malattia rara * su scala internazionale è ad oggi pertanto associata alla

definizione di farmaco orfano. In Tabella 2.1 sono riportati i criteri introdotti per la

definizione di malattia rara negli Stati Uniti, Europa, Giappone ed Australia.

Tabella 2.1. Definizione di malattia rara in Europa, Stati Uniti, Giappone ed Australia

Paese Numero di persone affette da MR/100.000 o Prevalenza 13

Stati Uniti Malattia orfana come malattia o condizione che affligge meno di

200.000 soggetti o prevalenza inferiore a 75/100.000

Unione Europea Malattia mortale o molto seria che affligge non più di 50

individui su 100.000

Giappone Meno di 50.000 o prevalenza inferiore a 40/100.000

Australia Meno di 2.000 o prevalenza inferiore a 11/100.000

* Malattia ultra-orfana: prevalenza inferiore a 1/50.000

Nonostante l’elevata frammentazione, il segmento delle malattie rare rappresenta una

componente rilevante e in costante crescita della popolazione. In Europa il 6% della

popolazione ad un certo punto della vita è affetta da una malattia rara per un totale di

circa 15 milioni di individui 14 mentre negli Stati Uniti circa 25 milioni di persone sono

affette poco più di 6.000 malattie rare.

Negli ultimi 25 anni il settore legato alle malattie rare ha subito un impulso notevole

grazie agli incentivi introdotti negli Stati Uniti e negli altri paesi sviluppati.

Tali misure legislative sono volte ad incentivare gli investimenti privati da parete di

imprese farmaceutiche, biotecnologiche e produttori di medical devices nella R&S di

soluzioni terapeutiche per le malattie rare.

L'Orphan Drug Act (ODA) 15 , approvato nel 1983 negli Stati Uniti, predispose

l'insediamento, presso il FDA 16 , del Office of the Orphan Products Development (OOPD),

per la gestione amministrativa del programma relativo ai farmaci con designazione

13 P = I x D; P=prevalenza I=incidenza D=durata media

14 Basato su una popolazione corrispondente a 27 Stati Membri dell'Unione Europea

15 http://www.fda.gov/orphan/oda.htm

16 www.fda.gov

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