Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

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Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

Australia

Il programma sui medicinali orfani in Australia fu lanciato nel 1998 con l'intenzione di

incoraggiare sponsor (pubblico e privato) l'immissione in commercio di nuovi trattamenti

per i pazienti colpiti da malattie rare. Per medicinale orfano si intendono pertanto

farmaci, vaccini o agenti diagnostici in vivo con i quali i medici curano, diagnosticano o

prevengono malattie rare. Il programma prevede l'esenzione da imposte di registrazione

e tempi di valutazione inferiori (255 giorni lavorativi) ma a differenza del caso

statunitense, europeo e giapponese non preved attualmente l'esclusività di mercato.

In Australia i medicinali orfani sono definiti come medicinali per curare malattie o

condizioni che affliggono non più di 2.000 persone in un dato momento. Questo equivale

ad una prevalenza di circa 1/10.000 tra le più basse su scala internazionale (Tabella 2.1).

Nel giugno 2004, 81 prodotti hanno ricevuto designazione orfana 49 e tra essi 42 sono stati

registrati con 34 ammissibili per sussidio pubblico attraverso lo schema del

Pharmaceutical Benefit Scheme (PBS) 50 o del Life Saving Drugs Program (LSDP).

Al fine di ottenere l'indicazione di farmaco orfano è necessario registrare tale medicinale

presso il Drug Safety and Evaluation Branch del TGA 51 . Se lo status orfano è concesso il

medicinale con tutte le specifiche viene pubblicato sulla Gazzetta del Governo

Australiano. Il processo di assegnazione di status orfano non è esclusivo ed il governo può

autorizzare altri medicinali per la medesima condizione rara a condizione che il principio

attivo non sia simile dal punto di vista chimico-fisico o che abbia aspettative cliniche

superiori. Dopo la pubblicazione lo sponsor registra il medicinale presso l’Australian

Register of Therapeutic Goods (ARTG) 52 con riferimento al regolamento 16J del

Therapeutic Goods Regulations 53 .

Unione Europea

Il 16 Dicembre 1999, al fine di stimolare la ricerca pubblica e privata nel settore delle

malattie rare, l'Unione Europea ha approvato il regolamento (EC) 141/2000 e

49 http:www.tga.gov.au/docs/html/orphand2.htm

50 http://www.health.gov.au/pbs

51 Therapeutic Good Administration, http://www.tga.gov.au

52 http://www.tga.gov.au/docs/html/artg.htm

53 http://www.tga.health.gov.au/legis/index.htm

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