Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

corriere

Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

3. Da raro a generale: nuovi modelli competitivi nel settore

delle scienze della vita

Ad oggi attraverso l’Orphan Drug Act (1983) ed il regolamento (EC) 141/2000 sono stati

approvati rispettivamente 325 farmaci orfani negli Stati Uniti e 43 farmaci orfani

nell’Unione Europea.

Nel 2003 il farmaco più importante per vendite mondiali era Epogen con vendite del

valore di $2,4 bln. Sempre nel 2003 un totale di 9 farmaci orfani generavano ricavi

blockbuster superiore a un miliardo di dollari per farmaco 104 .

Anche il farmaco orfano Glivec 105 , per la cura di CML e di tumori gastrointestinali, ha

raggiunto ricavi superiori a un miliardo di dollari con ottime possibilità di applicazione

per indicazioni non orfane.

Altri esempi di farmaci per condizioni orfane sono Cerezyme (imiglucerase) per il

trattamento della uOMP 106 Gaucher Diseases ed un costo per cura annuale per paziente

di € 580.000. Il costo di Fabrazyme 107 (Alpha-galactosidase A) per la cura della malattia

di Fabre è di circa 300.000 dollari per paziente/anno mentre Aldurazyme 108 (Laronidase)

per la cura di MPS1 costa circa 117.000 dollari per paziente/anno 109 .

Come abbiamo visto nei capitoli precedenti i prodotti orfani beneficiano di un periodo di

esclusività che varia a seconda del paese di immissione nel mercato da sette anni per gli

Stati Uniti a dieci per l’Unione Europea (ridotti a sei se il farmaco è redditizio ed

incrementati a dodici anni in caso di indicazione pediatrica). L’esclisività unitamente ad

incentivi fiscali concessi negli Stati Unit (50% sui costi della ricerca clinica) e la riduzione

dei costi per l'autorizzazione all'immissione in commercio rende il mercato degli OMP

molto appetibile per le imprese biofarmaceutiche di piccola e grande dimensione e ha

incoraggiato lo sviluppo di business model innovativi nella ricerca e nell’approccio ai

mercati emergenti.

Sebbene il segmento dei farmaci orfani non abbia rappresentato storicamente una

priorità per le grandi imprese farmaceutiche, la loro presenza in quest’area appare oggi

vasta e qualificata: Abbott Laboratories, Amgen, AstraZeneca, Bayer, Eli Lilly,

104 Seget S. Orphans join European pharma family: Pharmafocus.com.

105 Glivec: (Imatinib mesylate): autorizzazione UE all'imissione nel mercato ottenuta il 27/8/2001.

106 uOMP: ultra Orphan Medicinal Product.

107 Approvato per il mercato UE nel 4/4/2001.

108 Approvato per il mercato UE nel 10/6/2003.

109 I costi di R&S di Aldurazyme sostenuti da Genzyme e Biomarine ammontano a 100 milioni di dollari.

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