Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

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Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

1985 Genzyme, impresa biotecnologica statunitense con sede a Cambridge (Ma), ha

ottenuto la designazione orfana per Ceredase per la cura di pazienti affetti da Gaucher

Disease seguita un anno dopo da Amgen con Epogen (eritropoietina) che è ad oggi il

farmaco orfano a maggior fatturato pari a circa 2.5 milioni di dollari nel 2006 e 2007.

Anche i primi farmaci sviluppati da Enzon, Biogen e Genentech erano farmaci orfani e si

stima che l’Orphan Drug Act abbia contribuito alla costituzione di 50-60 nuove imprese

negli Stati Uniti.

Nel caso delle malattie rare inoltre la gestione dell'informazione scientifica e del

marketing del prodotto e l’accesso alle cure dei pazienti è facilitato dalla bassa

prevalenza nella popolazione, dal numero esiguo di centri di eccellenza per il

trattamento di condizioni rare, e dal ruolo svolto dalle associazioni nazionali ed europee

nel porre in relazione opinion leader e stakeholder favorendo un rapido uptake del

farmaco orfano da parte dei pazienti nell’ambito di reti già operanti a livello

internazionale. L'esclusività riduce anche l'onere delle attività tradizionali di marketing

e di informazione scientifica e quindi la possibilità di accedere a dati, pazienti e medici

in termini assolutamente diversi rispetto alle liaison scientifiche normali.

Già da queste prime osservazioni si evince la valenza dell’Orphan Drug Act a sostegno

della competitività internazionale del settore biotecnologico statunitense spesso

sottaciuta da coloro i quali si sono focalizzati esclusivamente sulle capacità differenziali

del sistema di ricerca nordamericano “a tripla elica” (università, start up companies, big

pharma).

In questo Capitolo intendiamo porre in risalto alcuni casi esemplari di imprese che hanno

sperimentato con successo nuovi modelli competitivi basati sul mercato dei farmaci

orfani. Il primo caso analizzato è quello di Genzyme che rapprenta il primo e più citato

caso di connubio tra biotecnologie e malattie rare. In seguito analizzeremo

un’importante realtà francese Orphan Europe, recentemente acquisita da Recordati, che

ha sviluppato un modello competiivo dedicato alle malattie rare nel contesto europeo.

Infine tratteremo il caso di Shire HGT impresa farmaceutica inglese che ha saputo dare

continuità alla presenza storica nel settore specialistico del deficit da attenzione e

iperattività sviluppando un modello competitivo innovativo nel settore delle malattie

ultra-rare perseguito attraverso un rapido processo crescita esterna e un attento

bilanciamento del proprio portafoglio prodotti.

L’ODA ha pertato sostenuto l’innovazione nel settore delle scienze della vita sia

favorendo lo sviluppo di competenze distintive sul piano scientifico-tecnologico sia

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