Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

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Fabio Pammolli, Massimo Riccaboni, Laura Magazzini, Mark Supekar

nell’8 percento dei casi si hanno informazioni limitatamente al numero di casi/famiglie

censiti e solo per il 5 percento delle malattie è stato possibile fornire una stima della

prevalenza.

Figura 4.3. Malattie rare di cui si dispone di informazioni su prevalenza/incidenza

94

Numero di casi

pubblicati

8%

Prevalenza stimata

(/100.000)

5%

Nessuna

informazione

87%

La Figura 4.4 riassume i dati sull’intensità di ricerca sulle malattie rare e riporta, in

percentuale, il numero di malattie per cui si ha ricerca attiva in termini rispettivamente

di:

(a) pubblicazioni (fPubmed, 1984-2008);

(b) brevetti (USPTO, EPO e WIPO, 1984-2008);

(c) sperimentazioni cliniche (clinicaltrials.gov, 1984-2008).

La maggior parte delle malattie rare si connota per un livello insufficiente di ricerca e

sviluppo: il 53 percento delle malattie ha un numero di pubblicazioni da 0 a 2, mentre

solo il 36 percento risulta associata a più di dieci pubblicazioni. Sul versante brevettuale

l’86 percento delle malattie è associata a un numero di brevetti da 0 a 2, mentre l’8%

percento delle malattie ha oltre dieci brevetti. Il numero di trial clinici si restringe

ulteriormente su di un sottoinsieme limitato di malattie: nel 91% dei casi non si supera

le due sperimentazioni, mentre solo nel 4% si arriva a dieci. Si evidenzia dunque un largo

insieme di patologie orfane e si nota come l’intensità di R&S decada rapidamente man

mano che si passa dalla ricerca di base (pubblicazioni) all’applicazione clinica.

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