Making Life numero 3

makinglife | giugno 2021 | numero tre 

PAZIENTE AL CENTRO 

PharmaFuture & Health

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The Best ingredients for a healthy life 

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makinglife | giugno 2021 

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e ne governa il cambiamento

INDICE 

Pharma Novel 

Commenti 

Farmaco e paziente 

A misura di paziente 

01 02 03 

6 Da oggetto passivo a 12 

soggetto attivo 

Perchè la periferia del 

paziente fa parte del 

centro 

14 

Personomica 

Medicina personalizzata 

e pediatria 

La voce dei pazienti rari 

18 

24 

28 

Equivalenti, biosimilari 

e accesso alle terapie 

30 

4

Sanità è 

condivisione 


Ricerca 

Sanità 

Comunicazione 

Pharmatelling 

04 05 07 

Pazienti attori nello 

sviluppo di farmaci 

Comitati etici, una 

garanzia per i diritti 

Misurare l’impatto 

dell’engagement 

Il valore economico del 

coinvolgimento 

Il toolbox per una 

collaborazione efficace 

32 

36 

38 

40 

42 

Sanità è condivisione 

E-Health, le frontiere 

dell’assistenza 

Centrale e consapevole 

44 

50 

54 

06 

La semantica del 

paziente 

Il baricentro della 

comunicazione 

56 

58 

Problemi di forma 

Packaging e contenuto 

Nasce il foglio 

illustrativo elettronico 

Che la 4° rivoluzione 

industriale abbia inizio 

Brand protection e 

supply chain visibility 

Rispetto per le persone 

e il pianeta 

64 

66 

70 

72 

76 

80 

5

Secondo 

PERSONE 

l’ultimo rapporto di 

Farmindustria, terapie avanzate, 

nanomedicina, medicina rigenerativa, 

immunoterapia, terapie combinate, smart pills, 

riprogrammazione cellulare sono le innovazioni destinate a 

AL 

stravolgere completamente il mondo life science, ponendolo 

difronte a sfide senza precedenti. È un cambio di paradigma 

epocale che, per consentire alle Atmp (Advanced Therapies 

Medicinal Products) di affermarsi, comporta la necessità 

di risolvere problematiche tecnologiche, organizzative, 

CENTRO 

manifatturiere, regolatorie, di accesso – ma anche etiche, 

sociali e legali – tutt’altro che semplici. Tutto ciò impone una 

riflessione sulla sostenibilità stessa del sistema. 

Se da un lato le Atmp, eradicando alla base l’espressione 

sintomatica della malattia e necessitando il più delle volte 

di una somministrazione one-shot, implicano una gestione 

completamente differente della malattia, dall’altro la loro 

Cristiana Bernini 

diffusione impatta pesantemente sull’economia del Sistema 

sanitario nazionale. Ciò richiede un ripensamento radicale 

dei modelli di governance, con l’applicazione, per esempio, 

di una formula di payment by results che, per essere 

applicata, deve essere supportata da un sistema di 

Real World Evidence che attinge dati dal mondo 

reale. Petabyte di dati genomici e clinici che 

vengono quotidianamente raccolti e che, se 

correttamente analizzati e gestiti, possono 

contribuire ad abbattere i silos dentro cui 

sono tradizionalmente richiusi gli stakeholder 

della sanità – aziende sanitarie, aziende 

farmaceutiche, enti regolatori e pazienti – per 

costruire un percorso di cura efficace. 

La salute di precisione richiede, d’altra 

parte, una sanità di precisione, che 

traghetti la medicina delle 4P – Partecipativa, 

Personalizzata, Preventiva e Predittiva – verso 

una medicina delle 6P. Laddove le due nuove P 

cui Farmindustria fa riferimento sono la medicina 

delle Prove, ovvero una medicina che si basa sulla 

misurazione dei risultati clinici, e la medicina dei Percorsi 

che pone il patient journey come pilastro imprescindibile 

6


della 

sanità. Precisione, quindi, 

per identificare le caratteristiche della 

popolazione, mappare i bisogni, dispensare 

le terapie, misurare i risultati in tutto il percorso 

diagnostico-terapeutico-assistenziale. 

Patient centricity, dunque, ma per arrivare a far sì che 

un’azienda farmaceutica riesca a spostare veramente il 

focus del business dal farmaco alla centralità del paziente 

è necessario innanzitutto un cambiamento culturale in 

seno all’azienda stessa, che deve iniziare a ragionare 

mettendo al centro la persona, sia essa utente finale, 

fornitore o personale dell’organizzazione, a qualsiasi 

livello, dando più valore alle competenze e adottando un 

approccio multidisciplinare. 

In Italia, rispetto alla media dell’industria manifatturiera, 

le imprese del farmaco risultano particolarmente 

attente alla centralità della persona: impiegano 

un maggior numero di laureati e diplomati (sono 

il 90% della forza lavoro), e di donne: la presenza 

femminile rappresenta il 43% del totale in tutte le 

categorie occupazionali (la media complessiva del 

manifatturiero è pari al 29%) ma la differenza più 

marcata si riscontra a livello 

dirigenziale dove la quota è pari 

al 31% (contro il 13% medio). Nel 

nostro Paese la farmaceutica si 

distingue anche per un approccio 

particolarmente innovativo alla 

contrattualistica aziendale, con ampio 

ricorso alla flessibilità (anche da parte 

dell’azienda) e all’erogazione di premi 

variabili, spesso convertibili in welfare. Un 

caso esemplare è quello di Bayer Italia, che 

all’inizio di quest’anno ha firmato un accordo 

con i sindacati che introduce l’alternanza «senza 

limiti» tra lavoro in presenza e smart working e 

cancella in un colpo la timbratura del cartellino. Un 

approccio innovativo, che promuove la cultura della 

responsabilità e della fiducia e rimette la 

persona al centro dell’organizzazione aziendale. 

7

PHARMA 

NOVEL 

Mario Addis 

8


9

10


11

DA OGGETTO PASSIVO 

A SOGGETTO ATTIVO 

Gabriele Costantino 

Dipartimento di Scienze degli Alimenti e del Farmaco 

Università di Parma 

gabriele.costantino@unipr.it 

Il consenso informato è il punto 

chiave per valutare la centralità 

del paziente ma l’accento dovrebbe 

essere posto sull’informazione 

piuttosto che sul “consenso” 

12


L’espressione “centralità del paziente” 

sta ai sistemi sanitari come l’espressione 

“centralità dello studente” sta ai sistemi 

formativi, scolastici e universitari. Se 

non viene coniugata all’interno di una 

declinazione di obiettivi misurabili e di 

strumenti effettivi per raggiungerli, non 

rimane che un enunciato di principio, 

astratto e sovrastrutturale. 

Quando si parla di centralità del paziente 

in Italia, si commette dal punto di vista 

formale quasi una tautologia. Il nostro 

Paese ospita un sistema sanitario 

universale fondato sul pagamento 

delle tasse dei cittadini, di estrema 

strutturazione e di elevata inclusività. 

È quasi un’ovvietà dire che le azioni, da 

qualsiasi livello vengano prese – dalla 

prevenzione alla diagnosi, dall’accesso 

alle cure fino al benessere – devono 

avere il cittadino-paziente come cuore del 

processo decisionale. 

Tuttavia, molte e storiche analisi 

dimostrano che, proprio nei sistemi 

universali, si annidano i rischi più concreti 

di diseguaglianza nell’accesso e nella 

qualità delle prestazioni. La declinazione 

operativa dell’espressione, quindi, deve 

essere spostata dalla definizione di 

“paziente” quale end-point di una filiera di 

prestazioni, alla definizione di “paziente” 

come insieme di cittadini-individui – 

ciascuno con le sue necessità – che si 

pone come soggetto attivo e oggetto 

passivo del sistema. Se possiamo dire 

che, nel primo caso, la centralità del 

paziente è effettivamente implementata 

nelle molteplici azioni del sistema 

sanitario, nel secondo scenario possiamo 

dire altrettanto? 

La risposta non è certo banale, e in 

questo numero di MakingLife molti 

contributi affronteranno il problema 

da diversi punti di vista. Ne voglio qui 

proporre uno, per la riflessione del lettore 

eventualmente interessato, che credo 

rivesta una particolare attualità in questo 

periodo di pandemia. Mentre gli aspetti 

di equità di accesso alle prestazioni, al 

farmaco e alla qualità delle prestazioni 

stesse sono ampiamente dibattute in 

termini di farmacoeconomia e politica 

sanitaria, c’è un aspetto che è spesso 

lasciato alla interpretazione deontologica 

del medico, ma che invece potrebbe 

essere oggetto di più ampio intervento. 

Mi riferisco in particolare all’informazione 

del paziente (e all’acquisizione del suo 

consenso) su trattamento, farmaci, 

possibili opzioni e alternative. 

Il cosiddetto “consenso informato”, che 

in alcuni casi può esser visto come 

un adempimento quasi formale e 

deresponsabilizzante la struttura che 

eroga il servizio, è invece il punto chiave 

in cui si valuta la centralità del paziente. 

Tutta la complessa filiera della sanità, 

che va dalla ricerca di base sui farmaci 

e sulle malattie, fino all’erogazione 

dei più comuni servizi assistenziali, 

è finalizzata alla preservazione e al 

raggiungimento dello stato di salute 

dell’individuo. E lo stato di salute è tra 

i fattori più disponibili all’individuo. Ma 

quanto il cittadino-paziente è realmente 

consapevole e, soprattutto, coinvolto nelle 

strategie e nelle scelte che porteranno a 

conseguenze per la sua salute? 

Attenzione. Certamente consapevolezza 

e coinvolgimento non significano 

derogare dalla responsabilità e dalla 

competenza dei professionisti della 

sanità. Vuol dire, in un processo che non 

può esser immediato ma che ha bisogno 

di sedimentazione e coltivazione, una 

coscienza diffusa sulle conseguenze o sui 

motivi che seguono o procedono qualsiasi 

atto sanitario. 

Anche nelle definizioni, ad esempio, della 

Commissione europea, ritorna spesso il 

termine “empowerment” del cittadinopaziente, 

che viene reso in Italiano con 

l’espressione “consapevolezza di sé 

e del controllo delle proprie decisioni, 

specialmente nella sfera sociale”. 

Ma la consapevolezza è un processo 

lungo e deve esser costruita attraverso 

l’informazione e la formazione. 

Nell’espressione “consenso informato” si 

tende generalmente a porre l’accento sul 

termine “consenso”, quale espressione 

di volontà condivisa, ma è ovvio che 

l’aspetto qualificante è l’informazione. 

Questo non riguarda solamente 

l’adesione a un particolare trattamento 

o particolare intervento, ma dovrebbe 

idealmente coprire il quadro totale delle 

prestazioni. Ad esempio, in un sistema 

universale i cittadini sono consapevoli 

del processo che porta alla formazione 

del prezzo del farmaco? Sono informati 

sui diversi livelli di validazione di efficacia 

(o di sicurezza) dei farmaci? Sono noti 

il meccanismo e gli attori coinvolti nel 

processo di monitoraggio post-marketing 

(farmacista, medico di medicina generale 

ecc.) e l’importanza che un reporting 

corretto e tempestivo ha per la salute 

pubblica? E possiamo andare avanti per 

molto. 

L’empowerment del cittadino-paziente è 

una necessità che da diversi anni viene 

riconosciuta ad alto livello. Possiamo 

ricordare, uno fra i tanti, un progetto 

finanziato dallo schema IMI (Innovative 

medicine initiatives) di EU/Efpia, 

denominato Eupati che ha avuto come 

obiettivo proprio quello di coinvolgere 

e “pesare” il contributo del paziente in 

tutta la fase dello sviluppo e di utilizzo 

dei farmaci. Su questa linea, oramai da 

diversi anni esistono protocolli d’intesa, 

accordi, anche dispositivi di legge che 

vanno in questa direzione. 

Tuttavia, forse occorre riflettere se 

rimpiazzare il sistema a “hub” (AIFA- 

Eupati; ministero-Regioni ecc.) con un 

sistema “point to point” (farmacistacittadino, 

medico di medicina generalepaziente, 

specialista-medico di medicina 

generale) non sia il vero modo di 

concretizzare l’espressione “centralità del 

paziente” e, allo stesso modo, introdurre 

compiutamente il concetto della 

competenza e del ruolo del professionista 

non solo nella gestione del singolo 

individuo ma nel miglioramento del 

sistema nazionale e della salute pubblica. 

13

Perché 

la periferia 

del paziente 

fa parte 

del centro 

Antonio Maturo 

Docente di Sociologia della salute 

presso l’Università di Bologna e 

la Brown University, e direttore 

del Centro di studi avanzati su 

umanizzazione delle cure e salute 

sociale (Università di Bologna). 

Da tempo, e da più parti, in sanità, si insiste sulla necessità di 

riorganizzare le cure ponendo il paziente al “centro”. Si tratta 

di un orientamento nobile, giusto ed efficace. La svolta nasce 

per scardinare due tendenze saldamente impiantate nel sistema 

delle cure: il paternalismo medico e la burocrazia sanitaria. 

Il paternalismo medico – molto forte in passato – si caratterizza 

per considerare il paziente come un essere passivo, incompetente 

e disorientato. Il medico è in questo caso colui (nel 

passato i medici erano per lo più uomini) che dice al paziente 

cosa fare, lo tratta con benevolenza e non perde troppo tempo 

a discutere della malattia. Del resto sa tutto lui, il medico. 

Il rapporto è quindi gerarchico, asimmetrico e il paziente è in 

soggezione e quindi non fa neppure domande. 

L’altra tendenza, o meglio l’altra degenerazione dell’assistenza 

medica, è la burocrazia sanitaria. Si tratta delle peripezie 

richieste ai pazienti, soprattutto in anni passati, per districarsi 

nei meandri delle richieste di cura, nelle liste di attesa, nella 

compilazione dei moduli. Il vecchio film “Il medico della mutua” 

è in tal senso un documentario molto realistico, anche 

rispetto al paternalismo medico. (E in effetti le due caratterizzazioni 

proposte, protagonismo medico e spersonalizzazione 

burocratica, sono due facce della stessa medaglia). 

Riportare, anzi, portare per la prima volta, il paziente al centro 

appare dunque più che sensato. Essendo tuttavia, questo, 

poco più che uno slogan, bisogna specificare il “come” e anche 

in questo caso vi sono molteplici diramazioni. Certamente c’è 

un aspetto organizzativo importante ed è quello riassumibile 

con l’altro slogan: “far girare la medicina e non il paziente”. 

Ciò significa, ad esempio, centralizzare tutta la documentazione 

sanitaria nel fascicolo sanitario elettronico. Ma c’è anche 

un’altra accezione: mettere il paziente al centro aumentando 

la sua autonomia. Infatti, al contrario del passato, lo scenario 

epidemiologico è oggi dominato dalle malattie croniche, quindi 

si presume che il paziente possa divenire in grado di “auto-curarsi”, 

almeno parzialmente. 

Non è paradossale rilevare la centralità delle malattie croniche 

durante una pandemia, perché pure il Covid produce le 

conseguenze maggiormente letali su persone anziane con 

malattie croniche. Per questo molti parlano di sindemia: una 

combinazione tra virus e malattia cronica (spesso legata a 

condizioni sociali e stili di vita precari). 

Secondo la prospettiva dell’autonomia, il paziente si riporta 

al centro facendolo diventare un esperto. In sintesi, con la 

cronicità viviamo più con le nostre malattie che con moglie o 

14


marito, in termini di anni di vita. Dunque, si diventa specialisti 

della propria condizione. In più, maggiore alfabetizzazione 

e possibilità istantanea di trovare informazioni online facilitano 

l’autocura. La prospettiva del paziente esperto si fonda 

su concetti come empowerment, health literacy, engagement, 

co-production (sempre rigorosamente scritti in inglese). In 

termini grossolani, per empowerment si può intendere la crescita 

del proprio senso di “auto-efficacia” nella gestione della 

propria malattia (mi arrendo: self-efficacy). La health literacy 

è la competenza sanitaria, ovvero la consapevolezza rispetto 

ai fattori che incidono sulla nostra salute e la forza per modificare 

in senso positivo i nostri stili di vita. L’engagement è 

il processo attraverso cui un paziente dal totale disorientamento 

operato dalla diagnosi giunge alla consapevolezza della 

malattia, fino a elaborare un proprio progetto di benessere. 

La co-produzione, invece, enfatizza l’importanza del paziente 

esperto per la creazione di piani di assistenza, elaborazione di 

strategie di cura e partecipazione nella valutazione delle cure. 

Accanto a questi aspetti centrali, si possono evidenziare, però, 

alcune componenti periferiche, ma non di minor importanza. 

Ad esempio, alla “periferia” del paziente troviamo i caregiver. 

Sappiamo quanto peso abbiano i famigliari (spesso le donne) 

nel sostenere i pazienti psicologicamente e praticamente, anche 

solo per l’aderenza alle cure. Andrebbe fatta una lunga 

riflessione anche sulla soffusa discriminazione di genere che 

viene causata dall’irrompere della malattia cronica in una famiglia 

e nella ripartizione dei ruoli di “caregiving”. 

Va tenuto in considerazione, inoltre, il più ampio strato delle 

reti sociali, ovvero i network e il capitale sociale: dai vicini e 

gli amici alla parrocchia alle associazioni di volontariato. Ma 

sono fondamentali anche componenti come reddito e istruzione: 

in tutte le fasi della gestione della malattia hanno un 

peso cruciale. Non è un caso che la maggior parte delle ricerche 

su diseguaglianza e salute si basino appunto sul SES: 

socio-economic status. Anzi, reddito e istruzione sono definite 

“determinanti sociali di salute”. (Su questo aspetto ho scritto e 

curato con Serena Barello e Marta Gibin un volume intitolato: 

La tripla elica: etica, engagement, equità. Il paziente tra autonomia 

e giustizia sociale). 

Ci sembra, quindi, che la centralità del paziente possa essere 

affermata solo se riconosciamo la sua forte dipendenza da 

aspetti meno “centrali” ma altrettanto condizionanti come il 

contesto famigliare, sociale, economico e il grado di reddito e 

istruzione. Insomma, nessun paziente è un’isola. 

15

“ 

Quotes 

& Data 

“ 

Percentuale di intervistati 

I PARAMETRI PIÙ EFFICACI PER MISURARE UN’INIZIATIVA PATIENT-CENTERED (PCI) 

100 % 83 % 82 % 82 % 80 % 

78 % 

27 % 30 % 

20 % 17 % 80 % 

91 % 91 % 67 % 44 % 

Tempo di 

sviluppo 

complessivo 

% di intervistati che hanno valutato la metrica molto preziosa per la performance della PCI 

% intervistati che hanno valutato la metrica molto facile da misurare 

0 % 

Numero di 

pazienti volontari 

raggiunti 

Le metriche più utili a pag. 24 

Soddisfazione 

complessiva 

dei pazienti 

Costo della PCI 

PCI utilizzata 

nel protocollo 

Numero di 

abbandoni non 

dovuti a SAE 

o AE 

Numero di 

modifiche al 

protocollo 

dovute a un 

emendamento 

Durata 

dello studio 

dal primo 

all’ultimo 

paziente 

Un ridotto 

coinvolgimento del 

paziente nel processo di 

cura decuplica il rischio 

di incorrere in ricadute e 

aggravamenti e aumenta 

l’incidenza di sintomi 

ansioso-depressivi e la 

spesa out-of-pocket. 

Monica Torriani 

a pag. 44 

Il coinvolgimento dei 

pazienti può portare 

risparmi 500 volte 

superiori rispetto 

all’investimento. 

Simone Montonati 

a pag. 40 

UN SONDAGGIO HA RIVELATO CHE 

UN ONCOLOGO SU CINQUE 

CONSIDERA LA PRESENZA DEI 

PAZIENTI NEI COMITATI ETICI SOLO 

UNA FORMALITÀ. L’82% DEI 

PAZIENTI AFFERMA CHE IL LORO 

RUOLO SI LIMITA AL CONSENSO 

INFORMATO. 

Paola Arosio 

a pag. 36 

Il concetto di medicina 

di precisione manca 

ancora di alcuni aspetti 

fondamentali della 

risposta individuale alla 

malattia: quelli sociali, 

psicologici, culturali, 

comportamentali ed 

economici. 

Caterina Lucchini 

a pag. 18 

16


Per arrivare 

a una 

descrizione 

completa della 

malattia è 

necessario 

andare oltre 

il mero elenco 

dei sintomi, 

per includere 

l’insieme 

di idee, 

sentimenti, 

aspettative e 

il contesto che 

accompagnano 

il paziente. 


a pag. 58 

I principi di usabilità, sicurezza, 

tracciabilità del farmaco assumeranno 

forme sempre nuove con la digitalizzazione 

e lo smart packaging. 

Paolo Egasti 

a pag. 66 

72.000-169.000 Stima dei 

bambini che muoiono ogni 

anno di polmonite a causa di 

farmaci contraffatti 

Luca De Toro 

a pag 76 

Un paziente consapevole non è solo un paziente informato. 

È una persona che sale sul palco della salute conoscendo il 

copione, ma recitandolo con il colore dei propri valori, dei 

propri bisogni e dei propri confini. 

Caterina Lazzarini e Ilenia La Leggia 

a pag. 54 

«Per le persone con malattie 

rare o rarissime la chiave di 

volta risiede in primo luogo 

nell’associarsi, ma ancora 

di più nella collaborazione 

tra associazioni con 

interessi simili, anche se con 

patologie differenti». 

Ilaria Ciancaleoni Bartoli 

direttrice di Omar-Osservatorio malattie rare 

a pag. 28 

IN UN’EPOCA 

CONTRADDISTINTA DALLA 

CRESCENTE AFFERMAZIONE 

DELLA MEDICINA DI PRECISIONE 

E DI QUELLA PERSONALIZZATA, 

COME SODDISFARE LE ESIGENZE 

DEI PICCOLI PAZIENTI? 

Valentina Guidi 

a pag. 24 

17

PERSONOMICA 

Il ponte dalla medicina di precisione alla medicina personalizzata 


18


Negli ultimi anni la medicina basata 

sulla conoscenza e sul trattamento 

dei pazienti, riconosciuti come 

individui con caratteristiche uniche, 

si è concentrata principalmente 

sulla caratterizzazione delle loro 

“unicità” biologiche, definite dai 

cosiddetti dati –omici. Genomica, 

metabolomica, epigenomica, 

proteomica, farmacogenomica, 

trascrittomica, microbiomica e una 

serie di altre -omiche definiscono 

ciascuna una parte della nostra 

identità biologica che può essere 

utilizzata per diverse applicazioni 

mediche: dall’identificazione di 

nuovi geni e biomarcatori coinvolti 

in diverse patologie, alla possibilità 

di prevedere la progressione di una 

malattia e consentire lo sviluppo 

di nuove terapie mirate su bersagli 

molecolari e cellulari precisi, come 

la target therapy, l’immunoterapia, o 

la terapia genica. Questo approccio, 

noto come medicina di precisione, è 

stato oggetto di un famoso discorso di 

Barack Obama nel 2015. La medicina 

di precisione rappresenta, in sostanza, 

l’adattamento del trattamento 

medico alle caratteristiche individuali 

di ogni paziente con l’obiettivo di 

rendere il processo di cura mirato a 

una determinata persona, al fine di 

aumentarne l’efficacia e diminuire 

le complicanze, gli insuccessi e gli 

sprechi economici. 

“ 

La personomica 

dà importanza alle 

preferenze personali 

dell’individuo, 

ai suoi valori e 

obiettivi, e al 

supporto che il 

paziente riceve 

dagli affetti 

salute umana, il concetto di medicina 

di precisione tipicamente non prende 

in considerazione aspetti di variabilità 

individuale legati alle esperienze di 

vita della persona stessa (vedi box). È 

qui che entra in gioco la personomica, 

termine coniato sempre nel 2015 e 

proposto alla comunità scientifica da 

Roy Ziegelstein della Johns Hopkins 

University School of medicine tramite le 

colonne di Jama International Medicine. 

La personomica determina come la 

malattia si rivela fenotipicamente e il 

modo in cui la patologia e l’individuo 

affetto rispondono al trattamento. 

In sostanza, tiene conto degli 

aspetti sociali, psicologici, culturali, 

comportamentali, dei fattori economici 

che influenzano le convinzioni sulla 

salute del paziente e delle sue 

interazioni con gli operatori sanitari. 

Con la personomica si dà importanza 

alle preferenze personali dell’individuo, 

ai suoi valori e obiettivi e al supporto 

che il paziente riceve dagli affetti. 

Medicina personalizzata vs medicina di precisione 

La medicina di precisione caratterizza gli individui 

sulla base di aspetti biologici e molecolari che possano 

targettizzare il processo di cura. Parte da grandi set di dati, 

derivati dalle scienze -omiche e dalle tecnologie a supporto, 

per ottenere diagnosi e terapie su misura. 

PERSONOMICA 

Sebbene l’utilizzo delle informazioni 

fornite dai dati -omici nella diagnosi 

e nella cura dei pazienti abbia un 

enorme potenziale per migliorare la 

La medicina personalizzata considera il profilo biologico 

del paziente, il suo stile di vita e l’influenza dei fattori 

ambientali, senza necessariamente basarsi su grandi set di 

dati per ridefinire la malattia. 

19

DIAGNOSTICA DI 

PRECISIONE 

Come detto, con l’avvento delle 

scienze -omiche è diventato possibile 

raccogliere dati sul DNA, sull’mRNA, 

sulle proteine, sul metabolismo e 

sulla risposta ai farmaci. Gli attuali 

tool tecnologici e lo sviluppo di test a 

livello cellulare, come saggi genetici 

rapidi (vedi box a pag. 35) e sensori 

da indossare, permettono inoltre 

di integrare i dati -omici con altre 

informazioni cliniche sullo stile di 

vita e sull’aderenza ai trattamenti. 

Il processo di conoscenza e 

applicazione dei risultati appare 

dunque circolare: i grandi set di 

dati biologici e quelli ottenuti dalla 

digital health si integrano in una 

rete di conoscenze che alimenta sia 

le informazioni utili per l’evoluzione 

della scienza sia le informazioni 

utili per la gestione e il trattamento 

del singolo individuo. La medicina 

genomica ha un impatto importante 

in tutte quelle condizioni in cui la 

presenza di mutazioni ha un ruolo 

causale. In campo oncologico, 

per fare un esempio, la ricerca di 

oncogeni driver della malattia è 

sempre più usuale per costruire un 

processo di cura mirato e “aggiustare 

il tiro” in corso d’opera. I metodi di 

analisi sono diversi e possono essere 

applicati su un campione biologico 

ottenuto da una biopsia del tessuto 

indagato, oppure dalla più innovativa 

biopsia liquida, ovvero sul sangue. 

Quest’ultima ha il vantaggio di non 

essere invasiva e altamente ripetibile, 

permettendo di monitorare nel tempo 

le evoluzioni della malattia. In questi 

casi si va a ricercare il DNA tumorale 

rilasciato nel torrente ematico dai 

tumori primari e dalle metastasi. 

Attualmente sono anche in studio 

altri approcci non invasivi su fluidi 

biologici diversi dal sangue per 

rintracciare, oltre al DNA tumorale 

circolante, anche cellule tumorali 

circolanti o exosomi. 

IL CONTRIBUTO 

DEI BIG DATA 

Negli ultimi anni abbiamo assistito 

a una vera e propria esplosione 

di volume, velocità e varietà delle 

informazioni disponibili in campo 

medico: i cosiddetti big data, una 

collezione di dati biologici, biometrici 

ed elettronici di milioni di individui 

la cui interpretazione può fornire 

importanti basi per l’interpretazione 

dei risultati ottenuti, la previsione 

dei processi futuri e l’individuazione 

di terapie ad hoc. L’intelligenza 

artificiale (AI) e il machine learning 

sono entrambi applicabili alla 

medicina di precisione con l’obiettivo 

di andare oltre all’attuale capacità 

informativa dei big data e trovare il 

modo di comprendere i dati anche al 

fine di ottenere un valore pragmatico 

per la pratica clinica (vedi box a pag. 

35). 

Quando si parla di tecnologie e 

medicina va ricordato che gli sforzi 

non sono esclusivamente di convalida 

dei processi, ma l’attenzione è anche 

puntata sulle questioni di sicurezza, 

etiche e di privacy. 

UNA NUOVA ERA 

PER LA RICERCA 

CLINICA 

L’attuale modello di disegno e 

sviluppo di uno studio clinico 

rischia di non essere più adeguato 

al momento storico. Se infatti 

è vero che, grazie alla ricerca 

e all’individuazione di sempre 

più marcatori biologici, si può 

Visita 

medica 

Analisi 

genomica 

Decisione 

clinica 

Rivalutazione 

clinica 

20 

Campionamento 

Interpretazione 

clinico-biologica 

Follow-up 

nel tempo


individualizzare il processo di cura, 

è altrettanto vero che un disegno 

di uno studio clinico che non tiene 

conto di questa caratterizzazione 

della malattia rischia di non arrivare 

all’obiettivo: quello della cura “su 

misura”. In pratica, attraverso una 

progressiva segmentazione, anche 

tumori frequenti sono trattati oggi 

come malattie rare e ciò rende poco 

applicabile il classico trial clinico 

randomizzato. Per questo sono stati 

proposti nuovi disegni, i cosiddetti 

master protocol, che includono i 

basket trial, gli umbrella trial e i 

platform trial e hanno l’obiettivo di 

trovare il trial giusto per il singolo 

paziente (vedi infografica). Per farlo 

integrano nel trial anche realtà 

emergenti come il machine learning, 

il comprehensive molecular profiling 

e i dati di real world. L’enfasi sul 

ruolo dei biomarcatori in questi 

protocolli richiede un processo di 

screening sicuro e accurato. Negli 

umbrella trial applicati al campo 

oncologico, i pazienti con un tipo 

di tumore (in altre parole con lo 

stesso organo d’origine), sono 

esaminati per la presenza di una 

serie di biomarcatori e su questa 

base allocati ai bracci di trattamento 

con i farmaci corrispondenti, in 

cui ciascun farmaco è accoppiato 

allo specifico biomarcatore. Sono 

indicati in particolare nei casi 

in cui esistono diverse opzioni 

terapeutiche. Lo studio “ad ombrello” 

valuta anche l’efficacia del farmaci 

sul tipo di tumore individuale. 

La genotipizzazione del tumore 

suddivide i pazienti sulla base 

delle mutazioni per valutare le 

terapie target appropriate. I farmaci 

sperimentali possono essere 

valutati per diversi tipi di tumore 

con la stessa mutazione all’interno 

dello stesso studio o in un trial 

separato. Nei basket trial applicati 

al campo oncologico, invece, i 

pazienti sono reclutati solo sulla 

base delle caratteristiche molecolari, 

indipendentemente dall’origine del 

Tecnologie a supporto 

Immunoistochimica: l’antigene di interesse è ricercato in una 

porzione di tessuto sulla base di reazioni antigene-anticorpo 

Ibridazione fluorescente in situ: specifiche sequenze di 

DNA sono individuate a partire da campioni biologici diversi 

tramite sonde nucleotidiche marcate 

Next generation sequencing: milioni di frammenti di 

acidi nucleici sono sequenziati in parallelo in tempi ridotti. 

Rappresenta la tecnica con maggiore potenziale e si applica 

anche alla biopsia liquida 

Applicazioni cliniche dell’AI e del machine learning 

Intelligenza artficiale 

Raccolta, archiviazione, normalizzazione e 

tracciamento dei dati 

Monitoraggio continuo della terapia farmacologica 

Aderenza terapeutica 

Machine learning 

Individuazione di una linea di condotta senza 

richiedere istruzioni dirette 

Gestione delle combinazioni farmacologiche 

Sviluppo di biomateriali 

Monitoraggio dinamico e continuo della patologia 

Aderenza terapeutica 

21

tumore che non diventa quindi un 

criterio selettivo. Questa tipologia 

di studio risulta ideale per la 

valutazione mirata di terapie con 

target a bassa prevalenza. Il basket 

trial è indipendente dalla valutazione 

istologica e i bracci di trattamento si 

basano sulle mutazioni “condivise” 

dai pazienti. Le coorti di trattamento 

possono dunque essere più inclusive 

di mutazioni rare. Le risposte 

possono essere valutate per l’intera 

coorte o per le caratteristiche 

individuali. In tutti questi studi 

si prevede anche di introdurre 

caratteristiche di disegni adattativi, 

in base ai quali i risultati preliminari 

che via via vanno accumulandosi 

possono essere utilizzati per 

modificare il corso o la struttura 

del trial. Si tratta dei platform trial, 

studi in genere randomizzati, multi 

step e multi arm, con un braccio di 

controllo e più bracci sperimentali. 

L’applicazione è normalmente quella 

di valutare diverse terapie mirate per 

una o più malattie attraverso appunto 

cambiamenti in corso di studio, con 

flessibilità in base all’andamento 

del trial. Oltre a ciò, anche altri 

aspetti di grande importanza devono 

essere considerati, dalla capacità di 

garantire l’integrità della condotta 

della sperimentazione clinica, a 

una robusta struttura in grado di 

interpretare in modo appropriato 

i risultati per l’applicazione nella 

pratica clinica. 

BASKET TRIAL and UMBRELLA TRIAL 

the new design 

BASKET TRIAL 

Malattia 

sottotipo A 

UMBRELLA TRIAL 

Terapia 

target A 

Malattia 

sottotipo B 

Terapia mirata 

Malattia 

Terapia 

target B 

Malattia 

sottotipo C 

Terapia 

target C 

LIBRO BIANCO 

SULLA MEDICINA 

PERSONALIZZATA 

A fine aprile è stato presentato il 

primo “Libro bianco della medicina 

personalizzata in oncologia” 

realizzato dal gruppo “APMP – 

Associazioni pazienti, insieme per il 

diritto alla medicina personalizzata 

in oncologia”, con l’obiettivo di 

QUANDO 

Nelle fasi precoci 

di sviluppo 

In ogni fase 

RECLUTAMENTO 

Pazienti che condividono 

un biomarcatore, 

indipendentemente 

dall’origine del tumore 

Pazienti con stessa origine 

tumorale, divisi in base alla 

genotipizzazione 

UTILITÀ 

Utili per le 

malattie rare 

Utili quando 

si hanno a 

disposizione più 

trattamenti 

22


dare voce ai 3,6 milioni di pazienti 

oncologici in Italia. Il Libro bianco 

è il punto di partenza per aprire 

un dialogo costruttivo con le 

istituzioni e sottolineare l’importanza 

dell’oncologia personalizzata a livello 

scientifico, sociale ed economico. 

Arricchito dalle voci e dagli interventi 

dei maggiori esperti nel campo 

dell’oncologia, della genetica 

umana, dell’anatomopatologia, della 

sanità pubblica, della psichiatria e 

della psicologia, il volume analizza 

l’oncologia personalizzata da 

molteplici punti di vista – medico, 

farmaco-economico, sociologico – 

per evidenziare i benefici di questo 

approccio terapeutico per i pazienti e 

per tutto il sistema salute. 

In conclusione, il libro riassume in 

10 raccomandazioni le azioni 

concrete che devono essere 

implementate affinché la medicina 

personalizzata e l’oncologia di 

precisione diventino una realtà, a 

beneficio dei pazienti e dell’intero 

sistema salute. 

1 

La medicina personalizzata 

deve essere riconosciuta come 

diritto dei pazienti e per questo deve 

essere garantito accesso equo e 

uniforme all’oncologia di precisione 

su tutto il territorio nazionale: un 

accesso con standard di qualità, 

rapidità ed efficacia elevati. 

2 

I test di profilazione genomica 

devono essere inseriti nei 

Livelli essenziali di assistenza e i 

farmaci da profilazione genomica 

devono essere rimborsati sulla base 

della loro sostenibilità e soprattutto 

su quella dei bisogni insoddisfatti dei 

pazienti rilevati dalle associazioni. 

3 

I Molecular tumor board 

(MTB) devono essere istituiti 

all’interno delle Reti oncologiche 

regionali o dell’organizzazione 

sanitaria regionale e secondo 

i PDTA delle singole patologie 

opportunamente aggiornati alla 

luce delle evidenze scientifiche. 

Ogni paziente oncologico deve 

essere preso in carico da una 

équipe multidisciplinare e la scelta 

terapeutica deve prendere in 

considerazione, oltre alla situazione 

clinica, anche le aspettative, i bisogni 

e le abitudini di vita del paziente. 

4 

È necessario individuare e 

accreditare Centri specialistici 

regionali per l’esecuzione dei test 

di profilazione genomica (Next 

generation sequencing – NGS): 

l’eccessiva frammentazione non 

garantisce qualità e tempestività dei 

risultati. 

5 

È necessario costruire 

una piattaforma genomica 

nazionale che abbia la funzione di 

archivio di tutti i dati delle mutazioni 

e che possa aiutare i ricercatori a 

mettere in relazione le profilazioni 

genomiche con i dati clinici dei 

pazienti così da migliorare la 

conoscenza scientifica. 

6 

È fondamentale garantire 

un’informazione capillare 

e territorialmente uniforme per i 

pazienti e una formazione adeguata 

e sempre aggiornata per il personale 

sanitario che a diverso titolo entra in 

contatto con il paziente oncologico. 

7 

È necessario aumentare 

l’informazione sugli studi 

clinici di oncologia di precisione in 

corso in Italia così da garantire un 

rapido indirizzamento dei pazienti 

che potrebbero beneficiarne. 

La ricerca scientifica 

8 alla base della medicina 

personalizzata in oncologia 

deve essere finanziata e sostenuta 

dalle istituzioni, dalle aziende e dalle 

associazioni dei pazienti: oggi non 

tutti i tipi di tumore possono trovare 

risposte terapeutiche grazie alla 

profilazione genomica, ma future 

scoperte potranno aumentare le 

opportunità per i pazienti. 

La privacy e la proprietà 

9 dei dati personali e genetici 

devono essere tutelate in tutte 

le fasi della storia di malattia. 

Le modalità di accesso dei 

10 pazienti alla profilazione 

genomica e all’esame dei 

MTB devono essere individuate e 

condivise con le società scientifiche, 

con il coinvolgimento diretto delle 

associazioni dei pazienti. 

LA MEDICINA 

DELLE 5 P 

Quando si parla di medicina 

personalizzata in campo oncologico, 

è inevitabile ricordare l’approccio 

4P, riferendosi a un modello di 

cura predittivo, personalizzato, 

preventivo e partecipativo per il 

trattamento dei pazienti. Gabriella 

Pravettoni – professore ordinario di 

psicologia generale e direttore del 

dipartimento di oncologia ed ematooncologia 

dell’Unimi, e direttore 

della divisione di psiconcologia allo 

IEO – in un passaggio del “Libro 

bianco sulla medicina personalizzata 

in oncologia” sottolinea però 

quanto sia altrettanto importante 

dare rilevanza alla componente 

psicologica, oltre che clinica. P non 

solo come “psicologia”, ma anche 

come “persona” con una serie di 

bisogni: se pensiamo ai determinanti 

della medicina di precisione non 

possiamo prescindere dal fatto che il 

singolo individuo presenta esigenze 

cognitive, motivazionali, psicologiche 

che lo differenziano dagli altri. 

La personomica, quindi. Purtroppo, 

sebbene siano passati ormai 10 anni 

dall’introduzione del concetto della 

medicina delle 5P, siamo ancora 

molto indietro su questo approccio. 

23

SE LA MEDICINA 

PERSONALIZZATA 

(NON) INCONTRA 

LA PEDIATRIA 

Durante l’assunzione di farmaci, le esigenze dei più giovani variano in 

funzione delle loro capacità, della fase di sviluppo, e persino dell’area 

geografica in cui vivono. Conciliare efficacia, comodità e gradevolezza in 

un’unica formulazione rappresenta un vero rompicapo 


24


L’uso dei farmaci in età pediatrica è un 

argomento che merita un’attenzione 

particolare: spesso considerati come 

adulti in miniatura, neonati, lattanti, 

bambini e adolescenti hanno in 

realtà caratteristiche molto diverse. 

Eppure questa fascia di popolazione è 

scarsamente rappresentata negli studi 

clinici e spesso mancano dati specifici 

per un utilizzo razionale dei farmaci e per 

la formulazione di specialità dedicate. 

In un’epoca contraddistinta dalla 

crescente affermazione della medicina 

di precisione e di quella personalizzata, 

come soddisfare allora le esigenze dei 

piccoli pazienti? 

SI FA PRESTO A DIRE 

BAMBINO 

A partire dai neonati fino ad arrivare agli 

adolescenti, la fascia di età denominata 

pediatrica racchiude sottogruppi molto 

diversi tra loro. La distinzione può 

sembrare banale, ma non lo è affatto 

quando si parla di formulazione e 

somministrazione di farmaci. 

I diversi stadi di crescita sono infatti 

caratterizzati da enormi differenze in 

termini di metabolismo e assorbimento: 

i lattanti, ad esempio, vivono uno sviluppo 

accelerato che rende la metabolizzazione 

dei farmaci molto rapida, mentre gli 

adolescenti devono affrontare lo sviluppo 

puberale e i processi metabolici a esso 

collegati, che richiedono particolare 

attenzione ai dosaggi. Dalla nascita fino 

all’età adulta le funzioni dell’organismo 

cambiano, gli organi maturano e i 

processi biologici si modificano, rendendo 

necessario un continuo adeguamento 

delle terapie per massimizzare l’efficacia 

e ridurre al minimo gli effetti indesiderati. 

Anche la via di somministrazione 

preferenziale cambia in base all’età. 

In generale, le formulazioni liquide 

somministrate per via orale sono di gran 

lunga le più diffuse nella popolazione 

pediatrica, grazie ai vantaggi che 

offrono a livello di modulazione del 

dosaggio, evitando però le difficoltà 

di deglutizione. Un bambino, infatti, 

non sarà in grado di inghiottire forme 

farmaceutiche solide fino almeno ai due 

anni di età, a causa dell’immaturità del 

suo tratto gastroesofageo. Tuttavia, vi 

sono patologie che non possono essere 

trattate con specialità liquide orali e non 

tutti i farmaci possono essere formulati 

in questo modo. Se consideriamo poi 

un neonato prematuro, è evidente 

la difficoltà di impiego di qualunque 

farmaco che non sia somministrabile per 

via parenterale o, al limite, rettale. 

Eppure, nonostante le numerose 

esigenze dei piccoli pazienti, molti 

farmaci utilizzati in ambito pediatrico 

non sono formulati espressamente per 

questa fascia di età, ma sono specialità 

autorizzate per gli adulti e utilizzate offlabel. 

25

I RISCHI 

DELL’OFF-LABEL 

Questa pratica è tutt’altro che 

marginale: secondo la Società italiana di 

farmacologia, il 65% dei farmaci utilizzati 

nelle terapie intensive neonatali è off-label. 

Naturalmente, con il passare del tempo 

questo tipo di utilizzo è diventato sicuro 

per molte specialità farmaceutiche, grazie 

ai dati raccolti con la pratica. Tuttavia, 

la carenza di farmaci specificamente 

formulati per i piccoli pazienti rimane 

un problema, soprattutto quando si esce 

dagli ospedali e la somministrazione 

non spetta più al personale medico, ma 

ai genitori. Spesso, infatti, il dosaggio del 

farmaco per adulti viene ricalibrato in 

base a caratteristiche misurabili come 

peso e altezza ma senza tenere conto 

delle peculiarità dello specifico stadio di 

crescita. Inoltre, aprire e svuotare capsule, 

sbriciolare compresse, frammentare 

supposte, ridosare bustine, sono tutte 

operazioni che espongono al pericolo 

di sovradosaggio ed effetti avversi, 

soprattutto quando la mano che le esegue 

non è quella di un esperto. A tal proposito, 

nel 2014 Aifa ha lanciato una campagna 

pubblicitaria per sensibilizzare genitori e 

specialisti sui rischi dell’utilizzo off-label 

e sul valore aggiunto degli studi clinici 

condotti sui piccoli pazienti: secondo Aifa, 

fino al 2014 meno del 50% dei farmaci 

utilizzati in età pediatrica era stato 

sottoposto a sperimentazioni specifiche. 

Il motivo è comprensibile, se si pensa ai 

problemi etici che si celano dietro alle 

sperimentazioni su una fascia di età così 

vulnerabile. 

Tuttavia, negli ultimi anni gli sforzi in 

questa direzione hanno iniziato a dare 

i loro frutti. L’Ema nel 2007 ha infatti 

“ 

secondo la 

Società italiana di 

farmacologia, il 

65% dei farmaci 

utilizzati nelle 

terapie intensive 

neonatali è off-label. 

attivato il “Regolamento europeo relativo 

ai medicinali ad uso pediatrico”, che 

stabilisce l’obbligo di inserire nelle 

richieste di autorizzazione all’immissione 

in commercio dati su qualità, sicurezza 

ed efficacia del farmaco per questo 

uso specifico. In Italia è stato fondato 

il Network INCiPit (Italian network for 

pediatric clinical trials), con l’intento di 

sviluppare la ricerca clinica in ambito 

pediatrico. Posto di riuscire ad avere tutti 

i dati necessari, bisogna poi formulare 

un farmaco specifico per la fascia di età 

considerata. E anche qui le sfide non 

mancano. 

CON UN POCO DI 

ZUCCHERO LA PILLOLA 

VA GIÙ? 

Quale sapore viene percepito come 

cattivo da un bambino? Questo è un 

quesito fondamentale a cui non è facile 

rispondere. Sicuramente il sapore amaro 

non è gradito, ma a volte anche l’aroma di 

menta pone problemi, perché percepito 

come caldo o piccante. 

Le cose si complicano ulteriormente se si 

considerano le differenze dovute ai diversi 

stadi di crescita, la variabilità individuale, la 

componente culturale e quella psicologica. 

Infatti, secondo ricerche di mercato 

menzionate nel reflection paper di Ema 

dedicato alle formulazioni pediatriche, 

“ 

Dalla nascita 

all’età adulta, 

i processi biologici 

si modificano, 

rendendo necessario 

un continuo 

adeguamento delle 

terapie 

CONDIZIONE DA 

TRATTARE 

Dolore, febbre, 

allergia e infezioni 

Carenza vitaminica 

SAPORE 

ASSOCIATO IN 

EUROPA 

Ciliegia, fragola, 

banana, caramello 

Ribes nero, limone, 

lime, mandarino, arancia 

26 

condotti nella popolazione pediatrica. 

La carenza di formulazioni specifiche 

per l’infanzia, infatti, affonda le sue radici 

proprio nella scarsità di studi clinici 

Indigestione 

Limone, lime, 

arancia, menta


SENSAZIONE 

IN BOCCA 

GUSTO PER COPRIRE 

QUESTA SENSAZIONE 

Acido 

Basico 

Ciliegia, limone, lime, mandarino, 

arancia, fragola 

Banana, caramello, ciliegia, liquirizia, 

frutto della passione, pesca 

Amaro 

Ciliegia, cioccolato, uva, liquirizia, fragola, 

pesca, lampone, frutti misti 

Salato 

Caramello, uva, limone, 

arancia, vaniglia 

Dolce 

Banana, caramello, crema, cioccolato, 

uva, vaniglia 

se gusti come bubble gum e uva sono 

tra i preferiti negli USA, i sapori limone 

e frutti rossi sono più apprezzati dai 

bambini europei, anche se in Scandinavia 

il gusto liquirizia va per la maggiore. 

Stesso discorso per il livello di dolcezza: 

più marcato quello apprezzato negli Stati 

Uniti, più tenue quello appropriato per il 

Giappone. Addirittura la condizione clinica 

da trattare ha la sua importanza nella 

scelta del gusto da attribuire a un farmaco. 

Bisogna poi considerare che il gusto è 

influenzato anche dagli altri sensi. L’olfatto 

dei bambini è infatti sviluppato sin dalla 

nascita e, sebbene ancora immaturo, 

intorno ai cinque anni può determinare 

una intensa reazione agli odori. Anche 

il tatto ha il suo ruolo, sotto forma di 

sensazione percepita a livello di cavo orale. 

La vista, infine, completa la percezione 

del gusto nei piccoli pazienti: l’aroma di 

fragola, ad esempio, potrebbe essere 

identificato come cioccolato, se il farmaco 

che lo contiene è di colore marrone invece 

che rosa. 

Mascherare il sapore di un farmaco in 

maniera efficace, quindi, non è affatto 

semplice. Anche una volta individuato un 

aroma gradevole, aggiungerlo potrebbe 

non essere sufficiente, visto che per i 

piccoli percepire un sapore mescolato 

ad altri è molto difficile. Pure l’addizione 

di dolcificanti potrebbe non funzionare, 

sebbene i bambini siano più sensibili degli 

adulti al sapore dolce. I dolcificanti, infatti, 

soprattutto ad elevate concentrazioni, 

lasciano in bocca un retrogusto amaro, che 

riporta al punto di partenza chi si trova a 

formulare il farmaco. 

BABY PANEL 

Una valutazione oggettiva di sapori e 

odori può essere ottenuta con metodi 

analitici quantitativi, lingue elettroniche 

o, meglio ancora, attraverso i panel test. 

La partecipazione dei bambini a questo 

genere di test è infatti generalmente 

considerata etica, a eccezione di quelli 

associati ad alcuni tipi di farmaci che 

possono essere testati solo in presenza 

della malattia da trattare. Sicuramente, 

però, per funzionare il test deve essere 

disegnato tenendo presenti le necessità e 

le caratteristiche dei piccoli: la durata deve 

essere breve, la partecipazione divertente, 

i gusti proposti pochi, i quesiti formulati in 

modo semplice. Un test ben congegnato 

potrebbe comunque essere il modo 

migliore per valutare l’aderenza del sapore 

di una formulazione ai gusti dei bambini. 

La stessa cosa può funzionare anche per 

l’estetica del farmaco, come ha dimostrato 

l’azienda FabRx, che ha sottoposto le sue 

colorate compresse, ottenute con quattro 

tecnologie diverse di stampa 3D, al più 

severo dei giudizi: quello di una platea di 

bambini. 

Pur avvalendosi dell’aiuto dei diretti 

interessati, rimane difficile il compito di 

chi deve sviluppare una formulazione 

farmaceutica pediatrica combinando 

efficacia, comodità di somministrazione 

e gradevolezza nello stesso medicinale. 

Proprio come in un puzzle, caratteristiche 

fisiologiche, palatabilità, comodità di 

somministrazione ed effetto psicologico 

sono tessere che devono incastrarsi 

alla perfezione per venire incontro alle 

esigenze del paziente pediatrico e ottenere 

una terapia efficace. 

www.aifa.gov.it/farmaci-e-pediatria 

European Medicine Agency, Reflection Paper: 

formlations of choice for the paediatric population. 2006 

RIFERIMENTI 

www.sifweb.org/sif-magazine/articolo/quali-farmaciusare-per-l-eta-pediatrica-2021-02-17 

https://www.ospedaleniguarda.it/news/leggi/lasafarmaci-sosia 

Warsi M H, Yusuf M, Al Robain M, Khan M, Alsaab 

H, Muheem A, Khan S, 3D printing methods for 

pharmaceutical manufacturing: opportunity and 

challenges, 2018, Current Pharmaceutical Design 

www.fabrx.co.uk 

27

LA VOCE DEI PAZIENTI RARI 


Le reti tra pazienti 

– ma anche 

con ospedali, 

aziende, agenzie e 

associazioni – sono 

uno strumento 

fondamentale per 

gestire con efficacia 

le malattie rare 

28 

In ambito medico la percezione 

del “valore” del paziente da 

parte di tutti gli attori coinvolti 

è decisamente cambiata 

negli anni: dai pazienti stessi, 

alle aziende produttrici di 

farmaci, passando per le 

agenzie regolatorie. Abbiamo 

discusso del ruolo che il 

paziente dovrebbe avere – in 

particolare quando si parla di 

malattie rare – insieme a Ilaria 

Ciancaleoni Bartoli, direttore di 

“Omar-Osservatorio malattie 

rare”. 

Qual è il valore della 

prospettiva del paziente per 

le agenzie regolatorie? 

Coinvolgere i pazienti nel 

momento in cui si valuta un 

farmaco è importante perché 

rende possibile comprendere 

il reale valore, in termini di 

impatto sulla qualità della vita, 

di quella terapia. Quello che i 

Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Omar-Osservatorio malattie rare 

pazienti portano nei contesti 

regolatori, che per fortuna 

si stanno loro aprendo, è la 

visione relativa all’impatto di 

una terapia sulla vita reale, 

una cosa che non sempre 

viene misurata negli endpoint 

degli studi clinici. Le aziende 

dovrebbero imparare, e 

alcune lo stanno facendo, a 

coinvolgere i rappresentanti 

dei pazienti anche prima, 

quando si stabiliscono i 

protocolli degli studi e gli 

endpoint da valutare, e 

comunicare costantemente 

con loro per tutto il periodo 

di sperimentazione: all’inizio 

potrebbe apparire una 

complicazione, ma alla fine 

sarebbe un vantaggio per tutto 

il sistema. 

Quali vantaggi portano le reti 

ai pazienti e alle aziende del 

farmaco? 

Quando i numeri sono piccoli, 

come nel caso delle malattie 

rare, le reti sono essenziali. 

Per le persone con malattie 

rare o rarissime la chiave di 

volta risiede in primo luogo 

nell’associarsi, ma ancora di 

più nella collaborazione tra 

associazioni con interessi 

simili, anche se con patologie 

differenti. Un esempio concreto 

è quello dei pazienti che hanno 

a disposizione delle terapie 

enzimatiche e che con una 

battaglia unita sono riuscite, 

quasi in tutte le regioni, a 

vedersi riconosciuto il diritto 

alla terapia domiciliare. Oppure 

la battaglia portata avanti da 

tantissime associazioni perché 

in Italia fosse allargato lo 

screening metabolico: nessuna 

l’avrebbe ottenuto se avesse 

parlato solo per la propria 

piccola e ignota malattia. 

Ci sono poi le reti tra clinici 

e centri di riferimento, e tra 

la medicina di base e i centri 

esperti: tanto più questi 

sono capaci di scambiarsi 

informazioni, quanto più 

velocemente il paziente passa


dal sospetto diagnostico alla 

diagnosi e dalla diagnosi alla 

corretta e migliore presa 

in carico. Per le aziende 

farmaceutiche, investire 

in iniziative che portino a 

sviluppare reti è una mossa 

vincente, poter operare in 

un sistema più organizzato 

migliora la qualità del lavoro, e 

spesso anche il profitto. 

Quali passi avanti hanno fatto 

le aziende in questi anni nel 

riconoscimento del valore 

del paziente, e cosa manca 

ancora? 

Le aziende pharma che 

operano nel settore delle 

malattie rare sono di due tipi: 

quelle piccole o che comunque 

sono tutte concentrare sul 

“raro”, e le grandi aziende 

strutturate che hanno, tra 

tanti altri farmaci, anche quelli 

orfani. Gli approcci spesso 

sono diversi: le prime riescono 

ad avere un dialogo più 

semplice con le associazioni, 

le persone che vi lavorano 

vivono più direttamente i 

bisogni dei pazienti. Nelle 

altre tutto è più strutturato 

e non sempre le piccole 

associazioni riescono a capirlo, 

la collaborazione si fa un po’ 

più difficile e probabilmente 

meno soddisfacente da 

entrambe le parti, almeno fin 

quando non si arriva a “parlare 

la stessa lingua”. In ogni caso, 

in entrambe le tipologie di 

aziende l’attenzione al mondo 

dei pazienti/caregiver è molto 

migliorata negli ultimi anni, c’è 

sempre più la consapevolezza 

che non basta portare 

un’opzione terapeutica, ma che 

servono progetti che impattino 

su altri aspetti, anche di tipo 

sociale. E che questi progetti 

non vanno calati dall’alto, 

già impostati e decisi, come 

si faceva un tempo con un 

approccio un po’ paternalistico, 

ma devono nascere 

dall’ascolto e vanno costruiti 

insieme ai pazienti stessi. Su 

questo si sta migliorando ma si 

può progredire ancora, bisogna 

capire che le associazioni sono 

sempre più spesso composte 

di persone che non sono 

“povere vittime da aiutare” 

ma “i massimi esperti” della 

propria malattia, con i quali 

collaborare. 

Ci sono progetti sviluppati 

dalle pharma per il paziente 

che ritiene particolarmente 

apprezzabili? 

È una domanda difficile 

perché spesso “Osservatorio 

malattie rare” è chiamato a 

partecipare, e sovente come 

co-organizzatore o co-ideatore 

di questi progetti: chiaramente, 

tutte le volte che decidiamo 

di partecipare vuol dire che 

l’idea ci piace. Certo ci sono 

alcuni progetti per i quali ho un 

affetto particolare. 

Per esempio ho stimato molto 

le aziende che hanno deciso 

di sostenere la campagna 

#TheRAREside storie ai confini 

della rarità, una campagna 

organizzata da Omar e 

focalizzata a dare al largo 

pubblico un nuovo linguaggio 

e un nuovo modo di pensare 

alle malattie rare. Non avevano 

nulla da guadagnarci dal 

punto di vista commerciale, 

non si è parlato di patologie 

sulle quali questi sono 

attivi ma spesso di malattie 

pochissimo note, e potevano 

anche uscire messaggi un po’ 

“forti” e “fuori dal coro”. Eppure 

hanno abbracciato l’idea e 

hanno voluto lasciare la voce 

ai pazienti, e questo è un 

bellissimo segnale. E poi, come 

non pensare con particolare 

ammirazione a quelle aziende 

che, per venire incontro 

alle esigenze dei pazienti, 

e spesso per supplire alle 

carenze del sistema sanitario 

territoriale, hanno messo 

mano al portafoglio e hanno 

organizzato – avvalendosi di 

cooperative professionali di 

infermieri formati – le terapie 

domiciliari per i pazienti. 

C’è stato bisogno e richiesta 

da quando è cominciata 

la pandemia e l’accesso 

all’ospedale è diventato più 

complesso e potenzialmente 

rischioso e questi sono 

diventati programmi davvero 

indispensabili. Il sistema 

sanitario spesso non è in 

grado di garantire questo 

servizio, o almeno non riesce 

a farlo nei fine settimana o 

in orario serale – la fascia 

più accessibile per i pazienti 

che lavorano o studiano. 

Sotto pandemia poi non era 

nemmeno ipotizzabile che 

il pubblico potesse coprire 

questo bisogno, ed è quindi 

importante che il pharma 

abbia dato – e continui a 

dare – un contributo concreto, 

fattivo e che non comporta un 

aggravio di spesa per il Ssn. 

Gli avanzamenti tecnologici 

possono rappresentare 

dei validi alleati in questo 

complicato campo d’azione? 

La tecnologia è sempre un 

grande supporto, se la si 

usa bene. Nelle malattie 

rare tantissimo è cambiato 

semplicemente con la 

diffusione dell’accesso a 

internet, che ha permesso 

a persone con la stessa 

malattia di entrare in contatto 

e confrontarsi. Questo non 

avrebbe mai potuto accadere 

prima, condannando i pazienti 

a un forte senso di impotenza 

e solitudine. Un grandissimo 

aiuto può venire anche dalle 

reti tecnologiche tra ospedali, 

che consentono di scambiarsi 

referti anche di grande 

qualità (penso alle Tac) senza 

complicazioni, e senza che 

il paziente debba muoversi. 

Oltre a questo, un enorme 

aiuto potrà venire da un uso 

sempre più diffuso dell’AI che 

può aiutare ad esempio nella 

diagnosi, che nelle malattie 

rare è sempre uno scoglio 

grandissimo da superare. 

Per non parlare poi del futuro, 

nemmeno così lontano, delle 

terapie digitali, una novità 

assoluta che ancora deve 

prender piede in Europa ma è 

ben conosciuta negli USA. 

Malattie rare pediatriche: 

“bambini orfani di farmaci”, 

avevamo scritto tempo 

fa, puntando la luce sulla 

mancanza di studi ad hoc. 

Qual è la situazione attuale? 

La sperimentazione clinica 

sui bambini è sempre più 

complessa purtroppo, è 

così in tutto e non solo nelle 

malattie rare, dove pure ce 

ne sarebbe gran bisogno 

perché tantissime malattie 

si manifestano nei primi 

anni di vita e spesso un 

intervento terapeutico è tanto 

più efficace quanto più è 

precoce. Però al bisogno non 

è seguito nessun particolare 

incentivo o facilitazione alla 

ricerca pediatrica, è sempre 

un tema di cui si parla poco e 

forse meriterebbe di essere 

discusso a fondo, ma non con 

approccio accademico, bensì 

con l’orientamento a trovare 

delle soluzioni che aumentino 

la ricerca pediatrica ma 

salvaguardino sicurezza ed 

eticità. 

29

EQUIVALENTI e BIOSIMILARI 

per l’accesso alle TERAPIE 


In Italia, i costi 

elevati sono una 

delle principali 

cause di rinuncia 

e abbandono delle 

terapie. Una 

maggior diffusione 

dei farmaci off 

patent potrebbe 

contribuire a un 

più vasto accesso 

alle cure 

Enrique Häusermann, presidente di Egualia 

La possibilità di accedere 

alle prestazioni sanitarie è 

un aspetto determinante per 

l’equità di un sistema sanitario. 

Secondo i dati Istat, nel 2020 

un cittadino su dieci in Italia 

ha rinunciato alle cure pur 

avendone bisogno. Il dato 

è certamente appesantito 

dall’emergenza Covid-19, che 

ha creato notevoli difficoltà 

operative, ma anche nel 2019 

la situazione non è stata rosea: 

il 6,3% della popolazione 

ha rinunciato a curarsi e in 

questo caso le ragioni sono 

state soprattutto di carattere 

economico. Le segnalazioni 

giunte al Tribunale per i diritti 

del malato confermano che i 

costi più difficili da sostenere 

per le famiglie sono quelli 

relativi ai farmaci. Secondo 

un’indagine di Cittadinanzattiva, 

nel 2018 questo fattore ha 

creato difficoltà di cura per 

quasi un paziente su tre. 

In questo contesto, 

l’introduzione di farmaci 

equivalenti e biosimilari nel 

sistema sanitario ha avuto 

un ruolo importante ma i 

margini di miglioramento 

sono ancora ampi. Secondo 

le stime di Egualia – ex- 

Assogerici, l’associazione che 

in Italia rappresenta l’industria 

di equivalenti, biosimilari e 

value added medicines – i 

costi aggiuntivi per i pazienti 

dovuti al mancato utilizzo 

30


degli equivalenti disponibili 

in commercio ammontano 

a un miliardo di euro. «C’è 

ancora molto lavoro da 

fare – spiega il presidente 

dell’associazione Enrique 

Häusermann – e la nostra 

organizzazione può avere un 

ruolo importante. La nostra 

mission è da sempre quella 

di creare valore per la salute 

dei pazienti garantendo a tutti 

una maggior possibilità di 

accesso ai farmaci. Vogliamo 

ridurre le disuguaglianze 

ottimizzando l’uso delle risorse 

del Ssn. In questo senso, il 

cambio di denominazione 

da Assogenerici a Egualia 

ha una doppia funzione: 

evidenziare meglio questi 

nostri obiettivi e rendere conto 

dell’evoluzione che ha portato 

nuovi importanti player nel 

settore. Ora, oltre ai farmaci 

equivalenti, contribuiscono al 

raggiungimento di equità e 

accessibilità anche i biosimilari 

e i medicinali a valore aggiunto 

(value added medicine, 

farmaci off patent modificati 

o diversamente combinati per 

coprire specifiche esigenze 

terapeutiche N.d.R). Dalla 

loro introduzione sul mercato 

europeo, negli anni ‘70, gli 

equivalenti hanno aumentato 

l’accesso alle cure, perché 

inevitabilmente costano meno 

degli originator, sia per il 

paziente che per il Ssn». 

Queste soluzioni, essendo più 

economiche, aiutano anche 

nell’aderenza alla terapia? 

L’aderenza alla terapia è 

soprattutto una questione 

culturale e dipende in gran 

parte dal rapporto tra medico 

e paziente. Il punto chiave 

è che il paziente non deve 

solo essere informato sul 

corretto utilizzo del farmaco e 

sull’importanza dell’aderenza 

per l’efficacia delle cure. 

Bisogna anche renderlo 

consapevole del suo ruolo 

sociale e dell’impatto che il 

livello di aderenza avrà sulle 

persone attorno a lui: una 

corretta terapia è di aiuto 

al paziente, ma anche ai 

caregiver, al Sistema sanitario, 

all’intera collettività in cui 

vive. Questo è un passaggio 

fondamentale nella crescita 

del paziente. Certamente 

la questione economica 

ha un peso e anche per 

questo abbiamo attivato 

una collaborazione con 

Cittadinanzattiva per fornire 

ai cittadini una corretta 

informazione su equivalenti e 

biosimilari (vedi box). 

Perché queste informazioni 

non sono ancora conosciute 

da tutti? 

Innanzitutto il nostro Paese 

paga un ritardo significativo 

rispetto ad altre nazioni 

europee. Il brevetto sui 

farmaci, in Italia, è stato 

introdotto solo nel 1978 

mentre in altri Paesi era 

una realtà già dagli anni 

‘50. Questo ha fatto sì che 

mentre da noi venivano 

introdotti, i brevetti iniziavano 

a scadere in Germania, in 

Inghilterra e in altri Paesi 

del nord Europa, aprendo 

la strada ai generici. Oggi il 

mercato degli equivalenti in 

queste nazioni raggiunge il 

50-70% del totale. Noi invece 

abbiamo dovuto attendere 

il 1998, anno di scadenza 

dei primi brevetti, per poter 

introdurre i primi equivalenti. 

All’inizio degli anni 2000, le 

prime imprese (tedesche) 

che si sono affacciate al 

nostro mercato hanno 

incontrato enormi difficoltà 

dovute essenzialmente 

a una fortissima 

controinformazione da parte 

delle aziende che vendevano 

prodotti a marchio. Questo ha 

creato una forte resistenza 

nella classe medica e da lì 

è iniziato un conflitto che, 

di fatto, non si è ancora 

concluso. Creando a volte 

situazioni paradossali, con le 

aree più ricche del Paese che 

utilizzano più equivalenti di 

quelle con maggiori difficoltà 

di spesa. La penetrazione dei 

generici è infatti superiore al 

Nord rispetto al Sud. 

Quali altri aspetti 

dovrebbero essere 

considerati a beneficio dei 

pazienti? 

Un aspetto che considero 

importante è un fattore 

distorsivo cui va posta molta 

attenzione. I risparmi generati 

dall’impiego di equivalenti 

e biosimilari nell’ambito del 

servizio sanitario regionale 

o nazionale devono essere 

impiegati per stimolare 

l’innovazione. È un punto 

fondamentale che genera 

un circolo virtuoso nel 

quale i risparmi generano 

innovazione e valore per 

il paziente, e finanziano lo 

sviluppo di nuovi farmaci 

che, una volta scaduti, 

rientreranno a loro volta nel 

canale degli equivalenti. 

È fondamentale dunque che i 

risparmi vengano reinvestiti 

nel settore farmaceutico 

e non siano impiegati per 

ripianare buchi di bilancio 

negli ambiti più disparati. 

A volte, infatti, queste 

economie non rimangono 

nemmeno nel settore della 

sanità e in questo modo non 

generano nessun valore 

aggiunto per i pazienti. 

#ioequivalgo, il progetto che racconta gli equivalenti 

Per informare i cittadini sul valore degli equivalenti e dei biosimilari, è nato #ioequivalgo, un progetto realizzato da 

Cittadinanzattiva e sostenuto da Egualia. L’iniziativa, oltre ad aumentare la consapevolezza dei pazienti favorendone la libera 

scelta, mira a promuovere politiche trasparenti dei prezzi e a ridurre gli sprechi dovuti alla mancata aderenza alle terapie. 

Oltre a organizzare alcune giornate di sensibilizzazione – anche attraverso punti di informazione pubblici – il progetto 

ha visto la realizzazione di un sito web (ioequivalgo.it), una omonima app da consultare per conoscere la disponibilità di 

farmaci equivalenti, una pagina Facebook dedicata, e un leaflet tradotto in sette lingue per poter raggiungere la maggior 

fascia di popolazione possibile. La app permette di svolgere ricerche sulla base del nome del farmaco o del principio attivo 

selezionando la formulazione e il dosaggio prescritto dal medico o consigliato dal farmacista. Il risultato sarà l’elenco 

completo dei farmaci disponibili in commercio, sia originator che equivalenti, organizzati per fasce di prezzo. 

Il progetto è stato attivato nel 2016 ed è proseguito, nel 2020, con l’iniziativa “Ioequivalgo Scuola”, nata con l’obiettivo di 

coinvolgere nel percorso di sensibilizzazione anche gli istituti secondari di 2° grado di alcune regioni. 

31

Pazienti attori nello 

sviluppo dei farmaci 

DAL 

RECLUTAMENTO 

“ATTIVO” NEI 

TRIAL CLINICI AL 

COINVOLGIMENTO 

NELLE FASI DI 

SVILUPPO, IL 

CONTRIBUTO 

DEI PAZIENTI 

È DI ESTREMA 

IMPORTANZA 

ANCHE PER 

L’EVOLUZIONE DEI 

FARMACI 


32


Il coinvolgimento dei pazienti nello 

sviluppo dei farmaci ha due facce. 

Da un lato i pazienti possono essere 

visti come alleati dell’industria nelle 

varie fasi di progettazione dei trial 

clinici e convalida dei farmaci. La 

voce dei pazienti esperti è di estrema 

importanza per portare le esigenze 

di real-life già durante il disegno di 

uno studio. Dall’altro, nel parlare del 

coinvolgimento dei pazienti, si può 

riflettere su nuove possibilità, di solito 

legate alla tecnologia, di reclutamento 

“attivo”. Accelerare e aumentare 

la visibilità dei trial significa infatti 

aumentare il coinvolgimento dei 

pazienti, dunque migliorare e ridurre i 

tempi di ricerca connessi allo sviluppo 

di un farmaco. 

«Finalmente si è compresa 

l’importanza di coinvolgere i pazienti in 

questo ambito, d’altra parte i farmaci 

sono destinati ai pazienti, come si fa 

quindi a svilupparli senza di loro?». 

Parla così Paola Kruger, paziente 

esperto presso Eupati. Anche Lorenzo 

Cottini, consigliere e coordinatore GdS 

ricerche cliniche di AFI e presidente 

di General Manager High Research, 

conferma il crescente coinvolgimento, 

particolarmente, però, in studi Covid 

mentre «per le altre tipologie si 

continua a coinvolgere i pazienti, ma 

il periodo di pandemia ha causato un 

rallentamento in questo processo». 

Non si tratta solo di una questione di 

etica, ma di un vantaggio anche dal 

punto di vista aziendale, come comincia 

a emergere dagli studi scientifici. 

FASI DI INCLUSIONE 

I pazienti possono essere inclusi in tutte 

le fasi dello sviluppo, a partire dalla 

definizione dei bisogni insoddisfatti fino 

all’HTA. Come spiega Cottini «I pazienti 

esperti o rappresentanti di associazioni 

pazienti vengono generalmente inclusi 

in valutazioni di protocolli all’interno 

delle riunioni dei comitati etici (CE) 

e nella valutazione degli endpoint, 

soprattutto secondari, da parte dei 

board delle aziende farmaceutiche». 

La presenza, tuttavia, non è omogenea. 

«Ci sono aree – aggiunge Kruger – in 

cui è più facile vedere il coinvolgimento 

dei pazienti, come la definizione di un 

protocollo di ricerca, l’identificazione 

dei bisogni insoddisfatti e la valutazione 

dell’esperienza di ricerca, i cosiddetti 

“PROs”, cioè i Patient reported 

outcome. Altre aree vedono un minor 

coinvolgimento, come la decisione 

sugli endpoint (ancora appannaggio 

dei medici anche se si stanno facendo 

strada gli endpoint qualitativi, che 

riguardano la qualità di vita). Nei CE 

non sempre ci sono pazienti o non sono 

esperti. Anche questo è un aspetto 

importante: non è sufficiente essere 

pazienti per essere dei validi membri 

di un CE, bisogna capirne le logiche e i 

linguaggi». Anche per quanto riguarda la 

valutazione dei risultati di un trial clinico 

siamo ben lontani da un coinvolgimento 

attivo e costante dei pazienti. Un’area 

invece in cui si sta molto migliorando 

33

iguarda le pubblicazioni scientifiche. 

Come spiega Kruger, «oltre ad avere 

pazienti peer reviewer di pubblicazioni 

importanti (es: BMJ, Plos One) sta 

sempre più affermandosi il lay 

summary, un riassunto con linguaggio 

a misura di paziente della ricerca 

pubblicata che permette un maggiore 

accesso agli articoli scientifici». 

Un ulteriore ambito in cui la 

partecipazione dei pazienti è ancora 

limitata è quello dell’HTA che invece 

è importantissimo poiché si decide la 

rimborsabilità di un farmaco. 

34 

I PAZIENTI 

NELLE AGENZIE 

REGOLATORIE 

I pazienti sono presenti nei comitati 

dell’Ema per la valutazione dei dossier 

e vengono coinvolti nella revisione 

dei foglietti illustrativi. Sempre più le 

agenzie regolatorie richiedono evidenze 

del coinvolgimento dei pazienti (tramite 

PROs) nello sviluppo dei farmaci di 

cui viene richiesta l’AIC. L’Fda, a tal 

proposito, ha pubblicato una serie di 

guideline sul coinvolgimento attivo dei 

pazienti nelle varie fasi della ricerca. 

IDENTIKIT DEI 

PAZIENTI INCLUSI 

Di norma vengono scelti pazienti 

esperti – come i pazienti di EUPATI 

che hanno una preparazione specifica 

sullo sviluppo dei farmaci – oppure 

rappresentanti di associazioni. La 

partecipazione ai vari processi di 

approvazione o di sviluppo di protocolli 

o di documentazione dei farmaci e 

condivisione con il paziente esperto – 

anche da parte di aziende farmaceutiche 

– è frutto anche del recepimento della 

legge 3/2018 Lorenzin, che però ha 

bisogno dei relativi decreti attuativi. 

La tipologia di paziente dipende dal 

compito che si deve portare a termine. 

Come suggerisce Kruger, «se dobbiamo 

capire quali sono le priorità di ricerca 

in una certa area terapeutica è ovvio 

che dobbiamo chiedere al maggior 

numero possibile di pazienti con quella 

patologia. Se abbiamo bisogno di 

pazienti per contribuire a un aspetto 

“tecnico”, come il disegno di uno studio, 

affidarsi a pazienti esperti con una 

conoscenza certificata dello sviluppo dei 

farmaci permette di essere più rapidi e 

incisivi. Insomma, l’ideale è coinvolgere 

sia pazienti esperti che naïf». 

I VIRTUAL TRIAL 

Esistono disegni innovativi dei trial 

clinici che possono aumentare 

il coinvolgimento dei pazienti? 

Sicuramente la digitalizzazione sta 

portando a nuove opportunità per i 

pazienti coinvolti nella ricerca, così 

come l’uso dei social media, che 

permettono di raggiungere un grande 

numero di pazienti. Si parla sempre 

più spesso di virtual trial che possono 

favorire il reclutamento e il follow-up. 

«Tuttavia – aggiunge Cottini - nella 

pratica non vi sono ancora tanti esempi. 

Le autorità regolatorie sono piuttosto 

caute nel considerare tali tipologie 

di trial al pari dei trial tradizionali a 

livello di qualità della raccolta dei dati. 

Io ritengo che il livello tecnologico 

raggiunto sia ormai tale da poter 

considerare questi trial come studi 

tradizionali, sempre che si utilizzino 

mezzi opportunamente validati». Per 

Kruger, i virtual trial sono un grande 

vantaggio: «Spesso ai partecipanti di 

una sperimentazione viene dato un 

patient support program (PSP) che li 

“segue” nel percorso clinico, li aiuta a 

gestire gli impegni e permette loro di 

registrare molti parametri da remoto. 

I pazienti esperti sono spesso coinvolti 

nel disegno di questi PSP».


IL RUOLO DEI SOCIAL 

MEDIA 

«I social media – spiega Kruger – 

possono ampliare il reclutamento dei 

pazienti e informarli dei risultati di una 

ricerca». Le associazioni di pazienti 

sono spesso veicolo di divulgazione 

tramite i social della possibilità di 

essere inclusi in protocolli clinici e i 

ricercatori parlano alla comunità dei 

pazienti grazie a questi mezzi. «La Lega 

Italiana Ricerca Huntington, racconta ad 

esempio Cottini, manda regolarmente 

newsletter e video per informare i 

pazienti su molti aspetti della loro 

patologia, e soprattutto sull’importanza 

di essere inclusi in diversi tipologie di 

studi». Si sta esplorando anche l’uso dei 

social media nella farmacovigilanza, per 

catturare eventuali segnali di reazioni 

avverse che i pazienti comunicano tra 

loro. «Per esempio, racconta Kruger, 

c’è un progetto europeo che si occupa 

proprio di questo, si chiama WEB-RADR 

(vedi box)». 

Guardando il fenomeno dal punto di 

vista delle aziende farmaceutiche, i 

social media possono risultare molto 

importanti per alimentare la raccolta 

dei real world e dei PSP applicati agli 

studi clinici. «Le industrie – conferma 

Cottini – stanno investendo molto nel 

patient engagement per tramite di app 

e PSP. Interagiscono con le associazioni 

dei pazienti e utilizzano anche siti 

appositamente popolati per dare 

informazioni relative ai protocolli». 

È importante che le aziende sviluppino 

queste innovazioni tecnologiche 

insieme al paziente per assicurarne la 

reale fruibilità. Al contrario di quello 

che si dice in gergo clinico, i pazienti 

non sono “soggetti” della ricerca, sono 

“partecipanti”. 

Riferimenti 

• Van Stekelenborg J et al. Recommendations 

for the Use of Social Media in 

Pharmacovigilance: Lessons from IMI WEB- 

RADR. Drug Saf 2019;42:1393-1407 

• Levitan et al. Assessing the Financial Value of 

Patient Engagement: A quantitative approach 

from CTTI’s patient groups and clinical trials 

project therapeutic innovation & regulatory 

Science 2018;52:220-229 

• PARADIGM. Recommendations on the 

required capabilities for patient engagement. 

• www.web-rar.eu 

• www.lirh.it/it 

WEB-RADR, social media e farmacovigilanza 

Il progetto WEB-RADR (Recognising adverse drug reactions), finanziato nell’ambito della Innovative medicines 

initiative (IMI) dell’UE, ha studiato l’utilità e il ruolo dei social media in farmacovigilanza, valutandone punti di 

forza e di debolezza. 

Ecco le raccomandazioni dei ricercatori. 

1. QUALI SOCIAL MEDIA SCEGLIERE 

Facebook e Twitter non sembrano di grande utilità per individuare nuove segnali di farmacovigilanza: 

grande quantità di dati ma ridotta qualità. Inoltre, non risultano particolarmente d’aiuto nel contesto della 

signal detection. Meglio social media più specifici come Patient Fora, una piattaforma con sezioni dedicate 

a singole malattie, farmaci o popolazioni di pazienti, o Reddit, che nella sezione ‘subreddits’ contiene forum 

di discussione dedicati ad argomenti specifici. 

2. DOVE INDIRIZZARE LE FUTURE RICERCHE 

I social media sembrano essere particolarmente validi per ridefinire o rivalutare reazioni avverse già 

note, soprattutto in termini di impatto sulla qualità della vita. Secondo il WEB-RADR, infatti, il 12% dei post 

analizzati conteneva questo tipo di informazioni. In alcune aree di nicchia, come i farmaci in gravidanza o 

i casi di misuso/abuso, la combinazione dei metodi tradizionali con le piattaforme social potrebbe 

efficacemente migliorare l’individuazione del segnale. 

3. IL RUOLO CHIAVE DELLA COLLABORAZIONE 

Con i social, il concetto di farmacovigilanza potrebbe spostarsi dalla semplice segnalazione degli eventi 

avversi a un’attività olistica di valutazione complessiva del rapporto rischio beneficio di un farmaco. 

Per raggiungere questo obiettivo dovrà essere affrontata la questione della sicurezza dei dati in rete e 

soprattutto si dovranno attivare collaborazioni tra diversi stakeholder. 

35

Comitati etici 

una garanzia per i diritti 

Paola Arosio 

LA PRESENZA DEL CITTADINO 

ALL’INTERNO DI QUESTI 

ORGANISMI È FONDAMENTALE 

PER ASSICURARE IL PLURALISMO 

E VEICOLARE LE ISTANZE 

DEI PAZIENTI MA RESTA 

ANCORA TANTO DA FARE PER 

PROMUOVERE UN’EFFETTIVA 

PARTECIPAZIONE 

Il caso più noto, e più aberrante, è stato quello degli 

esperimenti medici effettuati nei lager nazisti, i cui 

responsabili furono condannati durante il processo di 

Norimberga per crimini contro l’umanità. Ma le violazioni 

dei diritti umani nel nome della ricerca scientifica furono 

numerose. Un esempio si rintraccia nel Tuskegee study, svolto dal 

1930 al 1972, durante il quale quasi 400 uomini di colore affetti da 

sifilide vennero lasciati morire senza alcuna terapia per studiare il 

decorso della malattia. 

UNA LUNGA STORIA 

Nel 1966 Henry Beecher, professore di anestesiologia 

all’Università di Harvard, pubblicò un noto articolo nel quale 

stigmatizzava, dati alla mano, il comportamento di ricercatori 

che avevano incluso in studi rischiosi i pazienti senza informarli, 

mentre l’anno successivo l’eticista britannico Maurice Henry 

Pappworth denunciò centinaia di sperimentazioni, condotte in 

circostanze simili, che coinvolgevano adulti e bambini, e diede 

alle stampe il saggio Cavie umane: la sperimentazione sull’uomo. 

Proprio da questi presupposti cominciarono a diffondersi, negli 

anni Sessanta, i primi comitati etici sulle sperimentazioni. Prima 

negli Stati Uniti, poi in Europa, quindi in Italia. Nel nostro Paese, 

in particolare, questi organismi sono stati istituiti con 

il decreto ministeriale del 18 marzo 1998, che ne ha 

formalizzato la presenza in tutte le strutture assistenziali. 

Nel 2006, con il decreto ministeriale del 12 maggio, 

vengono poi stabiliti i requisiti minimi dei comitati, inclusa 

la loro composizione. È in questo momento che fa capolino, 

al fianco di clinici, medici di medicina generale, farmacologi, 

farmacisti, infermieri e altri esperti, anche la figura del paziente, 

definito, come recita l’articolo 2, comma 4, «un rappresentante del 

volontariato per l’assistenza o dell’associazionismo di tutela dei 

pazienti». Un’eterogeneità che prevede, da una parte, la presenza 

di membri tecnici, dall’altra di quelli laici. Una composizione 

“mista” mirata a favorire la compenetrazione di diverse 

prospettive, il confronto, il pluralismo delle visioni, incrinando 

una cortina che spesso segmenta, separa e divide. Presupposti 

fondamentali, perché questo si concretizzi, è l’assenza di gerarchie 

e di poteri e la disponibilità all’ascolto reciproco. 

IL RISCHIO DI UN RUOLO 

MARGINALE 

In concreto, le responsabilità e i ruoli del rappresentante dei 

36


cittadini-pazienti sono molto variabili e possono includere queste 

funzioni: 

• contribuire alla valutazione del protocollo di ricerca 

• valutare l’eticità degli studi considerando sia la rilevanza per i 

pazienti e per la ricerca, sia il rapporto tra rischio e beneficio 

• tutelare la sicurezza e i diritti degli assistiti e la riservatezza 

dei dati 

• verificare le informazioni fornite ai pazienti, per quanto 

riguarda sia le finalità della ricerca, sia la chiarezza e 

completezza del consenso informato 

• esprimere un parere in merito all’approvazione o al rifiuto 

dello studio in esame 

Tuttavia, all’atto pratico, spesso accade che il tutto si riduca a un 

compito informativo o poco più. Ciò a causa del fatto che, pur 

essendo consapevoli del proprio mandato, molte volte i membri 

laici non riescono a essere sufficientemente attivi nelle discussioni 

durante le riunioni e a concretizzare le proprie richieste e 

le proprie istanze. In mancanza di adeguati strumenti per 

argomentare, finiscono, insomma, per avere un ruolo marginale e 

residuale. 

I RISULTATI DI ALCUNE INDAGINI 

Tutto questo è confermato da alcune indagini che, pur non 

essendo recentissime, sono le uniche al momento a disposizione. 

Nel 2004 gli esperti dell’Università di Padova hanno svolto 

una ricerca inviando a 64 comitati etici sul territorio nazionale 

un questionario composto da 16 domande. Delle 33 persone 

che hanno risposto, 20 uomini e 13 donne – la maggior parte 

pensionati di età superiore ai 60 anni – la metà ha dichiarato che, 

prima di entrare a fare parte del comitato etico, non sapeva di 

che cosa si trattasse e non ne aveva mai sentito parlare. Oltre 

la metà, inoltre, ha affermato di sentirsi in una condizione di 

subalternità rispetto agli altri membri. Il 6% ha riferito di non 

riuscire a fare valere le proprie opinioni e il 36% di riuscirci solo 

in parte. E ancora, il 18% ha ritenuto di non ricoprire un ruolo 

definito e ha espresso queste motivazioni: «Mi trovo in difficoltà 

a esprimere le mie idee», «non mi sento a mio agio con gli altri 

componenti del gruppo», «gli altri membri mi sottovalutano 

perché non ho competenze scientifiche». L’82% ha dichiarato 

che il proprio compito è, di fatto, circoscritto a ciò che riguarda 

il consenso informato per il paziente e si traduce nel verificare 

completezza, chiarezza e comprensibilità dei moduli. Infine, il 75% 

ritiene che nel comitato etico ci dovrebbero essere più persone 

che rappresentano i cittadini. Una successiva indagine, svolta nel 

2008 da Partecipa Salute, che ha coinvolto 136 associazioni di 

pazienti, di cui 47 rispondenti, ha mostrato che solo il 32% degli 

assistiti ritiene che le ricerche svolte nei precedenti cinque anni 

rispondano ai bisogni dei pazienti per rilevanza del quesito clinico 

e solo il 23% per rilevanza dell’esito misurato. 

Sul fronte opposto, i tecnici non sempre percepiscono 

favorevolmente la presenza di un componente laico nel comitato. 

In una ricerca pubblicata nel 2006 sullo European Journal of 

Cancer Prevention è stato chiesto a 83 oncologi quale fosse 

la funzione del paziente nel comitato etico. Il 63% lo riteneva 

fondamentale per tutti gli aspetti; il 22% riteneva il suo ruolo 

solo formale, nella convinzione che al rappresentante delle 

associazioni mancassero le nozioni tecnico-scientifiche per 

fornire un contributo significativo al dibattito; il 15% lo riteneva 

fondamentale, ma solo relativamente ad alcuni aspetti, per 

esempio il consenso informato e l’informazione ai pazienti. 

Qual è la funzione del paziente nel comitato etico? 

Fondamentale per 

tutti gli aspetti 

Solo formale 

Solo per il consenso 

informato 

15% 

22% 

63% 

Fonte: Mosconi et al., European Journal of Cancer Prevention 2006, 15:91–94 

SERVONO INFORMAZIONE E 

LAVORO IN “RETE” 

Davanti a questi dati, è evidente che qualcosa è necessario 

fare. «Si dovrebbe investire maggiormente sulla formazione 

del rappresentante dei pazienti, in modo da incrementarne 

le competenze, attraverso convegni, workshop, seminari che 

possono essere organizzati dalle società scientifiche e dalle 

istituzioni nazionali», sostiene Antonio Gaudioso, segretario 

generale di Cittadinanzattiva e da marzo membro del comitato 

etico dell’Istituto superiore di sanità. «Tale attività formativa 

dovrebbe essere svolta sia prima dell’ingresso all’interno del 

comitato, sia in itinere, in modo da favorire l’aggiornamento sulle 

terapie avanzate e innovative, basate anche sulla genetica e sulla 

genomica. Inoltre, potrebbe essere utile implementare una “rete” 

sia tra i rappresentanti dei cittadini nei vari comitati, sia con la 

comunità di riferimento, creando degli spazi di dialogo e confronto. 

In aggiunta, in occasione della valutazione di un protocollo 

sperimentale, si potrebbe invitare al comitato il rappresentante 

dell’associazione dei pazienti ai quali lo studio è rivolto. 

È importante che queste strutture non siano organismi burocratici 

deputati solo a garantire la correttezza delle procedure e il rispetto 

delle tempistiche, ma conservino il ruolo di garanti pubblici della 

tutela dei pazienti, riflettendo una nuova cultura dell’assistenza 

sanitaria fondata su informazione, autonomia, democraticità, 

trasparenza». Così facendo, i comitati potrebbero davvero 

diventare un anello di congiunzione, un trait d’union tra scienza 

e società, in cui il malato recupera il proprio ruolo di soggetto 

portatore di valori, esperienze, competenze. 

37

MISURARE L’IMPATTO 

38 

La volontà di 

migliorare la 

qualità del patient 

engagement è 

condivisa da tutti, 

ma quali sono le 

attività più efficaci 

e come vanno 

misurate? 


Che il coinvolgimento dei 

pazienti nello sviluppo dei 

farmaci generi benefici 

è ormai chiaro a tutti gli 

stakeholder. Meno evidente è 

come questo coinvolgimento 

debba tradursi in pratica. 

Le attività messe in campo 

finora sono apparse spesso 

disomogenee e legate 

all’iniziativa delle singole 

società. 

A mancare sono soprattutto 

un quadro di riferimento 

univoco e procedure 

condivise e standardizzate. 

Per la verità i documenti 

strategici non sono 

mai mancati: molte 

associazioni di pazienti 

come la Parkinson’s disease 

foundation, la Clinical trials 

transformation initiative e 

il Medical device innovation 

consortium (Mdic) hanno 

aiutato a precisare le regole 

d’ingaggio, individuando i casi 

in cui la partecipazione dei 

pazienti è più efficace. A loro 

DELL’ENGAGEMENT 

volta, enti pubblici, privati e 

accademici come il Patientcentered 

outcomes research 

institute, la European patients 

academy for therapeutic 

innovation (Eupati) dell’ IMI, e 

il Nihr inglese hanno fornito 

un contributo essenziale alla 

sensibilizzazione di tutte le 

parti in causa. 

Tuttavia, le prime iniziative 

hanno fornito spesso solo 

un quadro teorico, senza 

dettagliare sufficientemente 

quali attività attivare e come 

farlo. Ora, l’approccio sta 

mutando. 

Il Mdci, ad esempio, ha 

da poco pubblicato una 

vera e propria checklist da 

seguire durante le pratiche 

di partecipazione attiva, il 

Nihr raccoglie in un sito web 

tutte le risorse di training 

sull’argomento, e Pfmd, Epf 

ed Eupati, tre progetti dedicati 

al PE, hanno organizzato una 

serie di eventi virtuali (Peof) 

mirati proprio ad “abbattere 

la frammentazione e i silos 

che sono spesso presenti nel 

lavoro di coinvolgimento dei 

pazienti”. 

TROPPI INDICI 

Capire quali attività siano le 

più efficaci tra tutte quelle 

messe in campo, comunque, 

non è un’operazione facile, 

dato che neanche i parametri 

utilizzati per misurare le 

performance sono standard 

e cambiano a seconda 

dell’organizzazione che 

gestisce il processo. Uno 

studio ha rilevato che per 121 

progetti sono state impiegate 

666 metriche diverse. Data 

la vastità di indici in uso, i 

ricercatori – un team della 

University school of medicine 

di Boston e del DIA global 

center di Washington – 

hanno rinunciato a calcolare 

l’impatto complessivo 

delle iniziative centrate sul 

paziente. Tuttavia, hanno 

provato a mettere ordine in 

questo contesto cercando 

di identificare quali KPI 

(Key performance indicator) 

ottengono i migliori risultati 

per stimare l’impatto delle 

iniziative di engagement. 

Per fare questo hanno 

analizzato altre ricerche 

scientifiche, interrogato 

i database disponibili e 

intervistato rappresentanti 

dell’industria e dei pazienti. 

Alla fine hanno selezionato le 

30 patient-centred initiative 

(PCI) più frequentemente 

utilizzate dall’industria 

biofarmaceutica e hanno 

confrontato le metriche 

impiegate in ognuna di esse, 

valutandone costi, facilità 

di gestione, e capacità di 

stimare i benefici in termini 

di qualità e velocità del 

processo e di livello di 

soddisfazione dei pazienti. 

GLI OTTO 

FATTORI CHIAVE 

In totale sono stati identificati 

44 KPI di cui otto vengono 

considerati i più significativi 

da almeno l’80% dei membri 

di lavoro intervistati (vedi 

figura 1): 

Modifiche alle 

tempistiche di sviluppo 

Numero di pazienti 

raggiunti da uno specifico PCI 

Soddisfazione 

complessiva dei pazienti 

Costo del PCI 

l PCI utilizzato in uno 

specifico protocollo di studio 

clinico 

Numero di abbandoni 

non dovuti a un evento 

avverso 

Numero di cambiamenti 

al protocollo dovuti a un 

emendamento che avrebbero 

potuto essere evitati 

Durata dello studio


% di intervistati che hanno valutato la metrica molto preziosa per la performance di una Patient-Centric Initiative 

% di intervistati che hanno valutato la metrica molto facile da misurare 

Percentuale di intervistati 

100 % 83 % 82 % 82 % 80 % 

78 % 

27 % 30 % 

20 % 17 % 80 % 

91 % 91 % 67 % 44 % 

0 % 

Tempo di 

sviluppo 

complessivo 

Numero di 

pazienti volontari 

raggiunti da una 

specifica PCI 

Soddisfazione 

complessiva 

dei pazienti 

Costo del PCI 

PCI utilizzata 

nel protocollo 

Numero di 

abbandoni 

(non dovuti a 

SAE o AE) 

Numero di 

modifiche al 

protocollo 

dovute a un 

emendamento 

Durata 

dello studio 

(dal primo 

all’ultimo 

paziente) 

Figura 1. Le metriche più significative 

Fonte: doi: 10.1007/s43441-019-00034-0 

RITORNO 

SULL’ENGAGEMENT 

I ricercatori hanno comunque 

provato a stimare anche 

il “Return of engagement” 

(ROE, l’equivalente del ROI 

finanziario, che rappresenta il 

ritorno sull’investimento) per 

le PCI più frequenti. I risultati 

sono piuttosto interessanti. 

In generale, il patient 

engagement ha generato 

un miglioramento per le 

linee di sviluppo dei farmaci 

consentendo alle aziende 

di risparmiare milioni di 

dollari con un investimento 

relativamente ridotto: 

quando le aziende hanno 

coinvolto i pazienti – in 

particolare le associazioni 

che li rappresentano - 

le performance sono 

migliorate e hanno reso 

più rapide le pianificazioni 

e le approvazioni da parte 

di comitati etici e agenzie 

regolatorie. Inoltre, il numero 

di iscritti è aumentato e e le 

modifiche ai protocolli si sono 

ridotte. Sorprendentemente, 

sono soprattutto i PCI a basso 

costo a generare i maggiori 

benefici. 

Le attività di counseling e 

formazione al paziente, ad 

esempio, prevedono costi 

relativamente ridotti sia 

in termini di tempo che di 

risorse. Eppure il loro impatto 

è significativo: non solo i 

pazienti hanno riportato una 

maggiore “autoefficacia” 

(la consapevolezza di 

essere capaci di dominare 

specifiche attività), ma i dati 

clinici suggeriscono che 

hanno acquisito anche una 

miglior capacità di gestire la 

malattia. 

Anche l’impiego dei social 

media implica costi ridotti e 

un elevato impatto. Il costo 

di reclutamento online è di 

circa 4.000 dollari a paziente 

randomizzato, la metà 

rispetto ai metodi tradizionali. 

Un’organizzazione ha rilevato 

che con questa modalità è 

stato possibile reclutare la 

metà dei partecipanti. 

Anche le attività partecipative 

come l’open desing e il 

crowdsourcing presentano 

bassi costi ma anche i 

loro effetti sono limitati. 

Le organizzazioni hanno 

riferito che i tempi 

per la pianificazione e 

l’approvazione da parte 

dell’organizzazione interna 

si allungano. In un caso, 

il crowdsourcing per sei 

settimane ha portato al 

feedback di 102 tra pazienti e 

medici, rendendo necessarie 

quattro modifiche principali 

del protocollo e cinque 

minori. 

Le app dei pazienti possono 

avere un impatto significativo 

ma il loro costo elevato 

riduce il ROE. Lo sviluppo 

della sola app può costare 

circa 30.000 dollari, cui 

vanno sommati dai 100 a 250 

dollari per ogni dispositivo 

indossabile (il cui impatto 

dipende dalla tipologia). 

La medicina digitale e il 

gaming vengono considerati 

al momento troppo costosi 

e con diverse complicazioni 

nella gestione, che riducono 

il ROE sotto un livello di 

convenienza. Man mano che i 

costi scendono e l’esperienza 

di implementazione si 

accumula, l’equilibrio del ROE 

può cambiare, incoraggiando 

l’uso di questi PCI. 

Riferimento 

Stergiopoulos S, Michaels DL, Kunz BL, 

Getz KA. Measuring the Impact of Patient 

Engagement and Patient Centricity in 

Clinical Research and Development. Ther 

Innov Regul Sci. 2020 Jan;54(1):103-116. doi: 

10.1007/s43441-019-00034-0. Epub 2020 

Jan 6. PMID: 32008233. 

39

QUANTO VALE 

IL PATIENT 

ENGAGEMENT? 

Il coinvolgimento del paziente nei trial clinici 

è un elemento che non può più essere 

trascurato. Uno studio scientifico ha provato 

a calcolarne il valore economico 


Nonostante il consenso pressoché 

unanime degli stakeholder sulla 

necessità di coinvolgere i pazienti 

anche nelle fasi di sperimentazione 

clinica, sono pochi i trial nei quali questa 

intenzione viene tradotta in pratica. 

Secondo uno studio pubblicato su 

“Research involvement and engagement” 

nel 2018, su 2.777 studi clinici 

analizzati, solamente 23 (meno dell’1%) 

coinvolgevano i pazienti in modo attivo e 

significativo. I fattori alla base di questo 

ritardo possono essere diversi. Al di là 

di una certa riluttanza ad abbandonare 

il tradizionale approccio paternalistico, 

alcune organizzazioni hanno chiamato in 

causa la mancanza di standard operativi, 

le difficoltà di creare meccanismi 

interni per coordinare e monitorare 

queste attività, la preoccupazione per 

eventuali conflitti di interesse o questioni 

legali. Tuttavia, uno dei fattori più 

frequentemente menzionati è l’incertezza 

sul ritorno finanziario che queste attività 

possono fornire. 

Un team di ricercatori americani 

ha provato a colmare questo gap 

sviluppando un modello per stimare il 

valore finanziario del coinvolgimento 

dei pazienti, tenendo conto dei principali 

driver di business: costo, rischio, ricavi e 

tempo necessario. 

PREVEDERE 

IL FUTURO 

Il modello di calcolo si basa sulla 

tecnica di previsione denominata 

“Stima del valore attuale netto (ENPV)”, 

generalmente impiegata in settori ad 

alto rischio come quello energetico e, 

appunto, quello farmaceutico (sebbene 

sia la prima volta che viene utilizzata per 

una valutazione sul patient engagement). 

Il NVP rappresenta la somma di tutto 

il flusso di denaro che si verificherà a 

seguito di un determinato investimento 

(al netto delle tasse e dell’inflazione). 

Nei casi in cui il NVP non sia certo, 

poiché dipende da variabili che possono 

determinare gradi diversi di successo 

(come nel caso dello sviluppo di un 

farmaco), si utilizza l’ENVP (Expected 

net present value). Questo fattore tiene 

Successo 

40% 

Fase 2 

Fallimento 

60% 

Successo 

60% 

Fase 3 

Fallimento 

40% 

Successo 

90% 

Approvazione autorità 

Fallimento 

10% 

Prob 

22% 

2% 

16% 

60% 

NPV 

($Mil) 

400 

-45 

-40 

-3 

40


RIDUZIONE DI ENVP E NVP A FRONTE DI UN INVESTIMENTO IN PATIENT ENGAGEMENT 

PARI A $100.000 

Evitare un 

emendamento 

Migliorare la patient 

experience 

Fattori 

combinati 

Pre-fase 2 

Cost gain 5x - 5x 

Crescita ENPV 38x 301x 349x 

Crescita NPV 245x 382x 619x 

Pre -fase 3 

Cost gain 21x - 21x 

Crescita ENPV 150x 570x 750x 

Crescita NPV 320x 309x 649x 

Fonte: Levitan, B. et al. (2018) ‘Assessing the Financial Value of Patient Engagement: A Quantitative Approach from CTTI’s Patient Groups and Clinical Trials Project’, 

Therapeutic Innovation & Regulatory Science, 52(2), pp. 220–229. doi: 10.1177/2168479017716715. 

conto di tutte le possibilità esistenti, 

della probabilità che si verifichi un 

evento piuttosto che un altro e del 

risultato finanziario in ognuno di questi 

casi. La sommatoria di tutti i risultati 

finanziari possibili è l’ENVP, che può 

essere utilizzato per individuare il miglior 

investimento in un ventaglio di alternative 

simili. 

In questo caso, i ricercatori hanno stimato 

l’impatto del coinvolgimento del paziente 

su NPV e ENVP in un tipico programma di 

sviluppo oncologico nelle fasi 2 e 3. 

Il calcolo è visualizzabile sottoforma di un 

diagramma nel quale vengono indicate 

le probabilità che il progetto segua un 

determinato percorso – ad esempio che 

il farmaco venga o meno approvato – e 

i risultati in termini finanziari (NVP) per 

ogni punto di arrivo. La somma di questi 

esiti finanziari rappresenta l’ENPV di 

un progetto e se è positiva significa che 

l’investimento può essere considerato 

interessante. La figura a pag.22 presenta 

un esempio di modello applicato a un 

progetto in fase 2 nel quale ENPV = (0,22 

X $400) + (0,02 X –$45) + (0,16 X –$40) + 

(0,60 X –$3) = 77 milioni di dollari. 

QUANTO COSTA 

COINVOLGERE IL 

PAZIENTE? 

Per calcolare i costi di coinvolgimento 

del paziente nella revisione di un 

protocollo clinico, i ricercatori hanno 

ipotizzato che lo sponsor debba 

organizzare discussioni facilitate 

della durata di un paio di giorni. I costi 

includono la ricerca preliminare dei 

soggetti, la preparazione del personale, 

il tempo di partecipazione, i costi del 

facilitatore e della struttura, le spese di 

viaggio e alloggio per i diversi pazienti e 

per i caregiver, per un totale di 100.000 

dollari. 

QUANTIFICARE I 

BENEFICI 

D’altra parte, la collaborazione dei 

pazienti nello sviluppo di un protocollo 

può tradursi in benefici significativi, 

come la riduzione dei tempi di 

reclutamento, una maggiore aderenza 

al protocollo e un ridotto tasso di 

abbandono del trial. Ma il vantaggio 

più rilevante è probabilmente la 

possibilità di realizzare protocolli 

migliori “by design” evitando successivi 

emendamenti. Le modifiche a un 

protocollo per gli studi di fase 2 

aggiungono, in media, 90 giorni alla 

timeline di sviluppo e comportano costi 

diretti per 141.000 dollari. I costi indiretti 

(il personale per l’implementazione 

dell’emendamento) possono essere 

tre o quattro volte maggiori. L’input dei 

pazienti può aiutare a disegnare fin 

dall’inizio protocolli più coinvolgenti e 

più semplici da gestire per i partecipanti 

evitando successive implementazioni e 

relativi emendamenti. 

UN ROI DEL 50.000% 

Sulla base di queste assunzioni, 

le analisi hanno dimostrato che il 

coinvolgimento dei pazienti può 

portare risparmi – in termini di 

NPV e ENPV – 500 volte superiori 

rispetto all’investimento di 100.000 

dollari necessario a organizzare gli 

incontri. Secondo i ricercatori è come 

accelerare il lancio di un prodotto in 

pre-fase 2 di due anni e mezzo (un 

anno e mezzo per la pre-fase 3). 

È sufficiente un emendamento in meno 

per risparmiare più di mezzo milione 

di dollari in pre-fase 2 e oltre due 

milioni di dollari in pre-fase 3, valori 

che superano i costi di investimento 

rispettivamente di cinque e ventuno 

volte. Nel complesso, un’attività di 

coinvolgimento dei pazienti che evita 

una modifica del protocollo e migliora 

i livelli di reclutamento, aderenza e 

retention accresce l’NPV di 62 milioni 

di dollari e l’ENPV di 35 milioni di 

dollari (75 milioni di dollari per la prefase 

3). 

Riferimenti 

Levitan, B. et al. (2018) ‘Assessing the Financial Value 

of Patient Engagement: A Quantitative Approach from 

CTTI’s Patient Groups and Clinical Trials Project’, 

Therapeutic Innovation & Regulatory Science, 52(2), 

pp. 220–229. doi: 10.1177/2168479017716715 

Fergusson, D. et al. (2018) The prevalence of patient 

engagement in published trials: a systematic review. 

Res Involv Engagem 4, 17. doi:10.1186/s40900-018- 

0099-x 

41

PARADIGM 

il toolbox 

per coinvolgere 

il paziente 

Nonostante il crescente consenso degli 

stakeholder sulla necessità di aumentare 

il livello di patient engagement in tutto 

il ciclo di vita del farmaco, i pazienti 

continuano a essere una risorsa 

largamente sottoutilizzata. 

Negli ultimi anni sono state avviate molte 

iniziative lodevoli ma con risultati spesso 

frammentari e non sempre significativi. 

A pesare è soprattutto la mancanza di 

linee guida dettagliate e di un preciso 

quadro di riferimento. In questo contesto 

UN PROGETTO EUROPEO HA ELABORATO UN KIT DI 

STRUMENTI PER AIUTARE TUTTI GLI STAKEHOLDER 

NEL PROCESSO DI PATIENT ENGAGEMENT 

PIANIFICAZIONE DEL PROCESSO DI ENGAGEMENT 

1 

Interessi diversi 

In un ambiente con diversi stakeholder, gli obiettivi possono spesso essere contrastanti. Avere piena coscienza di queste 

diversità è fondamentale per la riuscita del processo. Paradigm ha elaborato una guida per aiutare i pazienti a prendere 

decisioni informate prima di impegnarsi ma anche per far capire agli stakeholder che gestiscono lo sviluppo del farmaco 

quali sono le reali conseguenze di questo impegno in una realtà multi-stakeholder. 

Miglioramento della guida Eupati 

I ricercatori hanno preparato una versione “migliorata” della guida Eupati (European patients’ accademy on therapeutic 

innovation) che illustra i passi da seguire che non sono stati affrontati nel documento originale. L’obiettivo è quello di 

descrivere ciò che dovrebbe accadere durante la pianificazione e quali discussioni dovrebbero essere affrontate prima 

dell’impegno da parte dei pazienti, in modo da garantire interazioni reciprocamente vantaggiose e una preparazione 

adeguata. 

Raccomandazioni sulle capacità necessarie per il patient engagement 

Ogni stakeholder può usare queste raccomandazioni per analizzare le capacità della propria organizzazione di pianificare, 

implementare e valutare attività significative e sostenibili di coinvolgimento dei pazienti attraverso il ciclo di vita dei farmaci. 

Lo strumento indica, per i diversi stakeholder coinvolti, quali sono le competenze e le risorse necessarie, anche in termini di 

conoscenze, abilità e comportamenti. 

Accordi legali per il coinvolgimento dei pazienti 

I principi guida sugli accordi legali tra rappresentanti dei pazienti e aziende farmaceutiche sono stati elaborati allo scopo di 

fornire una base per lo sviluppo dei contratti formali. Hanno l’obiettivo di assicurare una protezione ragionevole per chi firma 

e di fornire una guida ai patient advocate ogni volta che hanno bisogno di rivedere un accordo legale. 

Selezionare i pazienti 

Durante l’analisi dei processi esistenti è stata identificata una evidente lacuna nelle procedure seguite per identificare i 

rappresentanti dei pazienti. Il progetto ha elaborato un documento che si occupa specificamente degli elementi da tenere in 

considerazione quando si identificano i pazienti e i loro rappresentanti e delle competenze necessarie per abbinare l’attività 

più appropriata a ogni individuo. 

42


è nato PARADIGM (Patients active in 

research and dialogues for an improved 

generation of medicines), un progetto 

realizzato nell’ambito dell’Innovative 

medicines initiative (IMI) da 34 

partner tra associazioni dei pazienti, 

accademici, industria farmaceutica ed 

enti pubblici. Tra questi vi sono anche 

molte big pharma, l’Efpia (European 

federation of pharmaceutical industries 

and associations), università e, a 

rappresentare il punto di vista regolatorio, 

anche l’Agenzia italiana del farmaco 

(unica agenzia del farmaco nazionale) 

e l’Agenzia europea per i medicinali 

(EMA). L’obiettivo finale era quello di 

gettare le basi per la definizione di 

alcune procedure standard. Il progetto, 

terminato nel 2020, ha avuto come 

risultato principale la creazione di un 

toolbox che raccoglie tutti gli strumenti 

e le informazioni di base necessarie per 

rendere più semplice il coinvolgimento 

dei pazienti durante lo sviluppo di un 

farmaco. Il toolbox è suddiviso in tre 

sezioni che rispecchiano le diverse fasi di 

ogni progetto: pianificazione, gestione e 

valutazione. 

Riferimenti 

https://imi-paradigm.eu 

Vat, LE, Finlay, T, Robinson, P, et al. Evaluation of patient 

engagement in medicine development: A multi‐stakeholder 

framework with metrics. Health Expect. 2021; 24: 491– 506. 

https://doi.org/10.1111/hex.13191 

GESTIRE IL PATIENT ENGAGEMENT 

2 

Il codice di condotta 

Questo documento descrive gli elementi essenziali per una collaborazione significativa tra tutti gli stakeholder coinvolti. 

L’aderenza a questo codice è ritenuta essenziale per garantire un’interazione aperta e fruttuosa dei partner coinvolti con i pazienti 

e i loro rappresentanti. Ogni stakeholder, quindi, dovrebbe integrarne le regole e verificarne il rispetto da parte degli altri. 

Lavorare con i CAB 

I Community advisory board (CAB) possono migliorare la ricerca fornendo consigli diretti e indipendenti su diversi aspetti di uno 

studio clinico in modi che, dalla prospettiva dei pazienti, risultano più inclusivi. La creazione e la gestione di un CAB, però, richiede 

molta attenzione nella pianificazione, organizzazione, follow-up, monitoraggio e valutazione. Questo toolkit intende fornire una 

serie di strumenti di base per avviare e sviluppare efficacemente i CAB. 

Early dalogue 

Il coinvolgimento dei pazienti nei processi di early dialogue è una disciplina emergente e i ricercatori hanno pensato fosse utile 

offrire alcune risorse per semplificare i processi e fornire una guida sui metodi e gli approcci più adatti. 

Utilizzando questo strumento – comunque adattabile alle diverse esigenze – gli enti di HTA saranno in grado di modellare le linee 

guida, le liste di controllo e le schede informative in base al loro processo specifico. 

REPORTING E VALUTAZIONE 

3 

Monitoraggio e valutazione 

Non esiste unico set di metriche adatte a ogni iniziativa o organizzazione. Pertanto, è stato sviluppato un tool che permette agli 

utenti di selezionare le metriche adatte per sviluppare un set personalizzato in linea con gli specifici obiettivi. Selezionare le 

metriche su misura insieme a tutti gli stakeholder contribuisce a delineare linee di sviluppo condivise. 

Comunicazione 

La divulgazione tempestiva delle attività di patient engagement al pubblico è un elemento cruciale nell’evoluzione del processo, 

eppure non sempre viene affrontato in modo appropriato. La “Guidance for reporting and dissemination of patient engagement 

activities” è stata sviluppata per supportare le organizzazioni nel reporting e nella diffusione delle informazioni sulle attività di PE 

in cui sono coinvolte. Lo strumento include principi guida, una lista di controllo e un modello integrabile nella documentazione già 

esistente. 

43

Sanità è 

condivisione 

44


La diffusione 

senza precedenti 

dell’informazione 

e delle tecnologie 

digitali permette 

al paziente di 

partecipare in prima 

persona alla piena 

realizzazione del 

percorso di cura 


Il patient engagement è una 

direttiva etica e pragmatica 

del sistema sanitario che 

implica il coinvolgimento 

attivo del paziente in tutto il 

suo percorso di cura. 

Non una semplice indicazione 

di miglioramento della 

Sanità, ma un indirizzo 

pienamente recepito nei piani 

nazionali della cronicità e 

della prevenzione. Un vero e 

proprio cambio di paradigma 

che rivoluziona l’assistenza 

sanitaria fin dalle basi e 

richiede sensibilizzazione 

pubblica e sviluppo di 

competenze specifiche, a tutti 

i livelli. 

Il coinvolgimento del paziente 

è un processo complesso e 

trasversale che deve tenere 

conto di tutti fattori di natura 

individuale, relazionale, 

organizzativa, sociale, 

economica e politica che 

caratterizzano la persona 

e che si deve muovere in 

funzione della sua capacità di 

assumere un ruolo proattivo 

nella gestione della salute. 

L’aumento dell’età media 

della popolazione, il rischio di 

collasso dei servizi sanitari 

e la precarietà indotta dalla 

crisi economica in atto ci 

impongono di ridistribuire il 

burden in maniera più equa 

e sostenibile e di condividere 

le responsabilità della cura. 

Se in epoca pre-pandemica 

il concetto di engagement 

piaceva per l’aura etica e 

socialmente corretta di cui si 

circondava, oggi è una priorità 

assoluta, senza la quale 

risulta difficile immaginare il 

futuro della Sanità. 

45

ENGAGEMENT, 

EMPOWERMENT 

Diffusamente confuso con il 

concetto di coinvolgimento, 

l’empowerment configura 

invece il processo di 

sviluppo delle competenze 

necessarie affinché la 

popolazione nella sua 

globalità sia attivamente 

coinvolta – come insieme 

di singoli individui e come 

organizzazione generale 

– nelle decisioni che 

riguardano la salute. 

Perché vengano messi 

in atto i comportamenti 

strumentali all’engagement, 

data la sua natura 

relazionale, è necessario 

che tutti gli attori ricevano 

adeguata formazione. 

Non solo i pazienti, dunque, 

ma anche i caregiver, 

i professionisti e tutti i 

cittadini. 

Non abbiamo forse 

immaginato il futuro della 

Sanità all’insegna della 

prevenzione? 

L’adesione alle campagne 

vaccinali e l’adozione di 

uno stile di vita equilibrato 

ci allontanano sempre più 

dal concetto tradizionale 

di paziente per avvicinarci 

a quello, generale ma non 

generico, di “persona”. 

UN APPROCCIO 

CULTURALMENTE 

DIVERSO 

Il focus sulla persona ci 

obbliga, nell’analisi dei 

suoi bisogni insoddisfatti, 

a considerarne entrambe 

le componenti, fisica ed 

emotiva. E ad accettare 

che molti di questi siano 

generati dalla limitata 

capacità di ascolto espressa 

dagli operatori sanitari. 

Ferma restando la 

necessità di migliorare 

questo aspetto, occorre 

parallelamente potenziare 

la digital health, che può 

rappresentare per i cittadini 

un vantaggioso strumento 

abilitante per esprimere 

gli unmet need e per i 

professionisti un sistema 

utile per intercettarli. 

Pensiamo ai dispositivi che 

permettono la 

comunicazione con il 

medico, la possibilità di 

compilare direttamente una 

segnalazione di reazione 

avversa a un farmaco, la 

partecipazione a forum 

allestiti da istituzioni, 

associazioni pazienti o 

aziende farmaceutiche. 

In questi ambiti emerge 

chiara la preponderanza 

della componente emotiva 

nel desiderio di interazione. 

I pazienti appaiono 

decisamente più concentrati 

sui dubbi nella gestione 

delle emozioni legate alla 

malattia, sulla frustrazione 

generata da una qualità di 

vita inaccettabile, sul timore 

delle evoluzioni negative 

della patologia, sulla paura 

della morte. Per questo 

il patient engagement 

deve comportare un 

coinvolgimento pieno 

della persona, che 

risponda meglio e più 

esaurientemente ai suoi 

bisogni. 

IL RUOLO DELLE 

ORGANIZZAZIONI DI 

PAZIENTI 

Nella riorganizzazione 

complessiva della Sanità, 

le associazioni pazienti 

hanno subito un’evoluzione 

drastica, da portavoce 

di bisogni a partecipanti 

attive nelle scelte di politica 

sanitaria. 

Questa metamorfosi è 

alla base dello sviluppo 

della patient advocacy, una 

modalità di partecipazione 

attiva dei pazienti alla 

ricerca farmacologica e 

clinica e alla condivisione 

nella scelta dei trattamenti 

terapeutici che passa per 

l’impegno in prima persona 

nei gruppi di supporto. 

La patient advocacy 

viene definita come l’uso 

strategico di informazioni 

e risorse allo scopo di 

influenzare decisioni 

politiche e comportamenti 

collettivi e individuali per il 

miglioramento della salute 

di singoli individui o intere 

comunità. 

L’esempio statunitense di 

PatientsLikeMe evidenzia 

efficacemente come un 

network di pazienti (in 

questo caso malati di 

SLA) possa rappresentare 

una fonte preziosa di 

46


dati. PatientsLikeMe è 

una piattaforma in cui 

i malati condividono 

sintomi, trattamenti e 

risultati terapeutici: le 

informazioni raccolte 

al suo interno vengono 

trasformate in dati sulla 

malattia e successivamente 

aggregate per la 

produzione di conoscenza 

da ricondividere fra gli 

associati. 

Uno schema virtuoso in 

grado di produrre big data 

nel campo delle malattie 

rare, tradizionalmente 

penalizzato dalla difficoltà 

nel reclutamento dei 

pazienti e nella generale 

indisponibilità di 

statistiche significative. 

E, in seconda battuta, 

una chiara dimostrazione 

della necessità del 

coinvolgimento dei 

caregiver. 

UN PAZIENTE PIÙ 

COINVOLTO È PIÙ 

ADERENTE ALLA CURA 

Le iniziative di patient 

engagement trovano ideale 

applicazione nella gestione 

delle malattie croniche, 

nell’ambito della quale 

permettono la progettazione 

di modelli di cura che 

vedono la persona coinvolta 

come soggetto attivo ed 

esperto nel processo 

clinico-assistenziale. 

Niente a che vedere, quindi, 

con l’idea di presa in carico, 

che rimanda all’immagine 

di un paziente-zavorra 

da portare di peso da un 

ambulatorio all’altro. Il 

focus è spostato verso 

una persona che, nel suo 

interesse e per una Sanità 

più efficace e sostenibile, è 

chiamata a fornire spunti 

nella definizione delle 

sperimentazioni cliniche e 

a partecipare alle politiche 

sanitarie, trasformandosi 

da utente finale a coproduttore. 

Da uno studio pubblicato 

nel 2017 dal centro di 

ricerca Engage minds 

hub dell’università Cattolica 

di Milano e condotta su 

pazienti cronici emerge 

chiaramente come un 

basso coinvolgimento nel 

processo di cura decuplichi 

il rischio di incorrere in 

ricadute e aggravamenti 

rispetto a pazienti con alto 

engagement e aumenti 

significativamente 

l’incidenza di sintomi 

ansioso-depressivi nei 

pazienti e la spesa outof-pocket. 

Una maggiore 

proattività nella gestione 

della malattia e, più in 

generale, del proprio stile 

di vita è alla base di una 

più spiccata attenzione 

alla prevenzione e alla 

diffusione di comportamenti 

virtuosi. 

La letteratura riporta 

numerose evidenze che 

testimoniano, ad esempio, 

come una maggiore 

attivazione pre-operatoria 

del paziente sia associata 

a un minore dolore postchirurgico 

e a un più 

rapido recupero dopo una 

procedura di artroplastica. 

E, in generale, come la 

bassa partecipazione del 

paziente implichi costi 

sociali più elevati in tutti i 

percorsi di cura. 

Per valutare l’efficienza 

delle politiche sul 

coinvolgimento occorre 

monitorare i risultati 

delle iniziative nel 

tempo adottando sistemi 

appropriati. Un esempio è 

l’Epital care model (ECM), 

messo a punto da un team 

di ricercatori danesi. ECM 

è una sorta di template 

47

disegnato per un approccio 

proattivo e preventivo, che 

permette di progettare 

servizi di salute digitale 

sulla base dei bisogni dei 

pazienti cronici. 

Unanimemente ammirato, 

il modello di valutazione 

degli interventi sanitari 

predisposto dal NICE 

britannico si basa sulle 

informazioni fornite 

da pazienti e caregiver 

in relazione a diversi 

fattori: esiti di cura che 

possono essere d’aiuto a 

specifici gruppi di pazienti, 

impatto del trattamento 

(su salute, qualità di vita, 

equilibrio familiare, sociale 

e professionale), facilità 

d’uso ed effetti collaterali, 

“ 

Nothing 

about me 

without 

me 

Valerie Billingham 

eventuali preferenze 

dei pazienti, sottogruppi 

che potrebbero ricevere 

più o meno benefici dal 

trattamento e aree che 

necessitano di ulteriori 

ricerche. 

COME 

PROMUOVERE 

IL PATIENT 

ENGAGEMENT 

Per diffondere 

efficacemente la direttiva 

del coinvolgimento attivo 

del paziente occorre in 

primo luogo rinunciare 

a interventi frammentati 

e isolati e optare per 

iniziative strutturali e 

articolate, che producano 

risultati misurabili e 

monitorabili nel tempo e 

che garantiscano supporto 

agli operatori sanitari e 

valorizzino la figura del 

caregiver. 

Sulla base degli studi 

realizzati intorno al 

patient engagement, 

l’Università Cattolica di 

Milano, in collaborazione 

con Regione Lombardia e 

sotto la supervisione 

dell’Istituto superiore di 

sanità ha promosso nel 

2017 una Conferenza di 

consenso che ha prodotto 

le “Raccomandazioni per 

la promozione del patient 

engagement in ambito 

clinico-assistenziale per le 

malattie croniche”: 

IL PROCESSO DI ENGAGEMENT DEL MALATO (PHE MODEL) 

BLACKOUT 

“Sono sconvolto” 

ALLERTA 

“Sono un corpo malato” 

ADESIONE 

“Sono un paziente” 

PROGETTO 

EUDAIMONICO 

“Sono una persona” 

Il malato rifiuta la 

diagnosi, sembra 

emotivamente 

“congelato”, 

incapace di 

comprendere la 

propria condizione 

di salute e non 

abbastanza 

equipaggiato e 

informato per 

riuscire a gestire 

concretamente la 

malattia. 

Il malato è 

consapevole della 

sua condizione di 

salute e spaventato. 

Non ha abbastanza 

informazioni per 

dare senso alla 

sua condizione 

di salute e attua 

comportamenti 

confusi e 

disorganizzati per 

gestire la sua salute. 

Il malato ha 

accettato la 

sua diagnosi, 

ha sufficienti 

informazioni 

(seppure astratte) 

relative alla sua 

malattia e al suo 

trattamento, è 

formalmente 

aderente ai 

trattamenti 

seguendo un rigido 

“copione” . 

Ha elaborato la 

sua malattia, 

ha un livello di 

health literacy 

elevato e una forte 

conoscenza su come 

gestire la salute, è 

capace di proiettare 

la sua condizione 

di malattia in 

una traiettoria 

“eudaimonica” di 

vita. 

Il modello patient health engagement (PHE) 

Fonte: Graffigna et al. 2013, da Università Cattolica del Sacro Cuore 

LIVELLI INCREMENTALI DI ENGAGEMENT 

48


1 

L’ENGAGEMENT È UN CONCETTO OMBRELLO. Parlare di engagement significa avere in mente 

un concetto sovraordinato e inclusivo rispetto ad altri termini d’uso nel linguaggio sanitario, 

come l’aderenza del paziente. 

2 

L’ENGAGEMENT NON È SOLO UN “FATTO” della persona con patologia cronica. Parlare 

di engagement significa assumere una visione sistemica e multi-attore del percorso sanitario 

implicando anche un cambiamento organizzativo. 

3 

L’ENGAGEMENT È UN PROCESSO COMPLESSO. Promuovere l’engagement della persona è 

un processo articolato e soggettivo ed è necessaria una personalizzazione degli interventi di 

promozione. 

4 

VALUTAZIONE DELL’ENGAGEMENT. Costituisce la conditio sine qua non per la sua promozione. 

Appare fondamentale dotarsi di strumenti di valutazione al fine di personalizzare gli interventi 

di promozione e misurarne l’efficacia. 

5 

UN PROFESSIONISTA SANITARIO “ENGAGED” promuove l’engagement. È necessario 

sensibilizzare e formare i professionisti sanitari e il team di cura. 

6 

LA FAMIGLIA E LA RETE INFORMALE della persona con patologia cronica costituiscono 

l’ossatura del sistema di promozione dell’engagement. 

7 

LE ASSOCIAZIONI DI PERSONE con patologie croniche, i famigliari e i volontari giocano un 

ruolo cruciale nella promozione dell’engagement. 

8 

SENSIBILIZZAZIONE SOCIALE. La realizzazione dell’engagement in sanità è funzione di una 

sensibilizzazione sociale sul suo valore. 

9 

LE NUOVE TECNOLOGIE costituiscono un fattore abilitante fondamentale 

dell’engagement della persona con malattia cronica ma non sostituiscono la relazione 

terapeutico-assistenziale. 

10 

GARANZIE. Sono necessarie forme di certificazione e regolamentazione delle tecnologie per la 

promozione dell’engagement 

RIFERIMENTI 

• Unmet Needs: Hearing the Challenges of Chronic Patients with Artificial Intelligence – B. Tewarie et al - 

NEJM Catalyst, 2019 

• The Epital Care Model: A New Person-Centered Model of Technology-Enabled Integrated Care for People 

With Long Term Conditions – K. Panareth et al – JMIR Research Protocols, 2017 

• Promozione del patient engagement in ambito clinico-assistenziale per le malattie croniche: 

raccomandazioni dalla prima conferenza di consenso italiana – G. Graffigna et al – Recenti Progressi in 

Medicina, 2017 

49

E-HEALTH 

LE NUOVE 

FRONTIERE 

DELL’ASSISTENZA 

PAOLA AROSIO 

50


DALLE TERAPIE DIGITALI 

ALL’INTELLIGENZA ARTIFICIALE, DALLA 

REALTÀ VIRTUALE AI SERIOUS GAME, 

ECCO LE PRINCIPALI INNOVAZIONI HI-TECH 

CHE OFFRONO TRATTAMENTI E SOLUZIONI 

ALL’AVANGUARDIA AI PAZIENTI 

In una conferenza tenuta a Roma 

nel gennaio del 2020, pochi giorni 

prima che tutto fosse paralizzato 

dalla pandemia, Kathrin Cresswell, 

ricercatrice a capo dell’unità Innovation 

dell’Università di Edimburgo, incaricata 

dal governo scozzese di studiare 

l’evoluzione dell’informatica applicata 

alla salute, aveva messo in chiaro: 

«Nulla dovrebbe essere basato 

esclusivamente sulla tecnologia. 

Gli sviluppi tecnologici dovrebbero 

sempre essere guidati dai bisogni». 

Anche, e forse soprattutto, da quelli 

dei pazienti. Proprio in quest’ottica, 

ecco una carrellata delle principali 

innovazioni hi-tech degli ultimi anni 

che riguardano l’ambito assistenziale. 

TERAPIE DIGITALI 

Ultimo approdo della scienza medica, 

le terapie digitali sono trattamenti 

basati su algoritmi e software 

fruibili tramite app. «Si tratta di 

applicazioni tecnologiche che erogano 

varie terapie, tra cui la cognitivocomportamentale, 

il colloquio 

motivazionale, la psicoeducazione 

o altri interventi, mirati a trattare 

varie patologie», spiega Gualberto 

Gussoni, direttore scientifico del 

Centro studi della Federazione delle 

associazioni dei dirigenti ospedalieri 

internisti (Fadoi) di Milano. Tra queste, 

si annoverano insonnia, ansia, asma, 

depressione, dipendenza da droghe 

o da nicotina, deficit di attenzione e 

iperattività, autismo, schizofrenia, 

disturbi dell’alimentazione, obesità, 

ipertensione, broncopneumopatia 

cronica ostruttiva, diabete di tipo 2, e 

perfino le reazioni avverse derivanti 

dalla chemioterapia o da altri farmaci 

antitumorali. È importante sottolineare 

che tali terapie nulla hanno a che 

vedere con le tantissime app che si 

possono trovare in rete: utilizzabili da 

sole oppure in aggiunta a un farmaco, 

sono assimilabili in tutto e per tutto 

ai medicinali. Al pari di questi ultimi, 

infatti, devono, essere sottoposte 

a una rigorosa sperimentazione 

scientifica mirata a dimostrarne 

sicurezza ed efficacia ed essere 

prescritte dal medico. «Le tecnologie 

impiegate devono essere di volta in 

volta le più idonee a raggiungere gli 

obiettivi prefissati, tenendo conto 

sia delle caratteristiche del paziente 

(per esempio, se è un bambino o un 

anziano, un uomo o una donna), sia 

dell’indicazione della terapia stessa», 

precisa Giuseppe Recchia, cofondatore 

e amministratore delegato 

di DaVinci Digital Therapeutics e 

vice-presidente della Fondazione 

Smith Kline. Importante è anche la 

presenza, come una sorta di eccipienti, 

degli strumenti giusti affinché i 

pazienti siano incentivati a iniziare e 

soprattutto a proseguire la terapia. Si 

può puntare, per esempio, su assistenti 

virtuali, promemoria, giochi (con punti, 

livelli, premi), collegamenti con il 

medico o con altri pazienti affetti dalla 

medesima patologia. 

Una delle prime terapie digitali nel 

mondo è stata Deprexis, che ha 

fatto capolino una decina di anni fa. 

Progettata da un team di psichiatri 

e psicologi e realizzata dall’azienda 

Gaia Healthcare, è stata sviluppata, 

come suggerisce il nome stesso, 

per contrastare la depressione. Il 

programma, su misura per ciascun 

paziente, è composto da 11 moduli, 

che insegnano per esempio ad 

affrontare i pensieri negativi o le 

51

situazioni che causano disagio. Il 

trattamento, che andrebbe effettuato 

un paio di volte alla settimana per 

tre mesi, è stato testato in 14 studi, 

dimostrando di avere effetti simili a 

quelli dei farmaci antidepressivi, ai 

quali può essere anche associato nei 

casi più gravi. In particolare, alcune 

ricerche hanno evidenziato che il 

suo impiego è in grado di diminuire 

tristezza e indecisione e di migliorare 

nel contempo autostima e qualità della 

vita. Più di recente, nel 2017 l’azienda 

Pear Therapeutics ha sviluppato Reset, 

per arginare le dipendenze da droghe, 

alcol, nicotina. Il dispositivo, composto 

da una app per il paziente e da un 

cruscotto per il medico, eroga una 

terapia cognitivo-comportamentale 

suddivisa in 61 moduli, con lezioni, 

esercizi, quiz. Il trattamento, che deve 

comunque essere supportato da un 

programma terapeutico nello studio 

del medico e che ha una durata di 

tre mesi, ha dimostrato la propria 

efficacia in una sperimentazione 

condotta su 507 pazienti in dieci 

centri specialistici statunitensi. L’anno 

successivo è stata creata anche la 

terapia «cugina» Reset-0 per trattare 

la dipendenza da oppiacei. Nel 2019 

è stata la volta di Oleena, progettata 

dall’azienda Voluntis per aiutare i 

malati di tumore nella gestione dei 

sintomi derivanti dalla patologia o dai 

trattamenti, consentendo nel contempo 

il monitoraggio remoto da parte del 

team assistenziale. Dall’oncologia al 

diabete con BlueStar, l’app prodotta 

sempre nel 2019 da Welldoc per tenere 

sotto controllo glicemia, attività fisica, 

alimentazione, pressione, peso, sia 

manualmente che tramite bluetooth. 

Gli studi effettuati sul dispositivo 

hanno evidenziato che è in grado di 

abbassare l’emoglobina glicata di due 

punti percentuali: un risultato positivo, 

che spesso non si riesce a ottenere 

neppure con i farmaci. 

Nell’ambito delle malattie croniche, nel 

2020 negli Stati Uniti è stato approvato 

anche Somryst, un dispositivo contro 

l’insonnia utilizzabile dai 22 anni d’età, 

che eroga trattamenti su misura. Il 

prodotto è stato testato in due studi. 

Uno, pubblicato su Jama Psichiatry, 

è stato condotto su 303 pazienti che 

hanno ottenuto un miglioramento 

del tempo di addormentamento 

e del numero di risvegli notturni, 

mantenutosi anche a distanza di sei 

mesi e un anno. L’altro, comparso 

sulle pagine di Lancet Psychiatry, ha 

coinvolto 1.149 pazienti con insonnia 

associata a depressione, che hanno 

riscontrato benefici che si sono 

protratti per oltre dodici mesi. Nel 

medesimo anno ha ricevuto il via 

libera anche Endeavor, una terapia 

digitale per i bambini di età compresa 

tra gli 8 e i 12 anni affetti da deficit 

di attenzione con iperattività. La 

tecnologia consente l’attivazione 

di specifici gruppi di neuroni e può 

offrire un trattamento personalizzato. 

L’efficacia del metodo è stata 

dimostrata da uno studio condotto su 

348 piccoli pazienti e pubblicato su 

Lancet Digital Health. 

Se queste sono le principali terapie 

digitali già in uso, altre sono in 

fase di sviluppo. Tra queste si 

annoverano Hypertension per 

l’ipertensione, Smoking Cessation 

per la disassuefazione dal fumo e 

altre, per esempio per il trattamento 

dell’autismo e della schizofrenia. A 

oggi questo tipo di terapie è diffuso 

soprattutto negli Stati Uniti e in 

parte in alcuni Paesi europei, come 

Germania, Francia, Gran Bretagna. 

L’Italia sta muovendo ora i primi passi: 

istituzioni, università, imprese stanno 

cooperando per fare approdare questi 

trattamenti anche nel nostro Paese e 

per sviluppare la ricerca in tale ambito. 

INTELLIGENZA 

ARTIFICIALE 

Oltre che nei settori dell’imaging e 

della chirurgia, l’intelligenza artificiale 

trova una delle sue più importanti 

applicazioni nei robot per l’assistenza 

sanitaria. Secondo Global market 

insights, questo mercato valeva 359,1 

milioni di dollari (circa 300 milioni di 

euro) nel 2017, con una prospettiva 

di crescita del 19,3% dal 2018 al 

2024. Qualche esempio? Nel 2017 

Catalia Health, in collaborazione 

con Pfizer, ha realizzato Mabu, un 

robot creato per favorire l’aderenza 

52


terapeutica del paziente. Non un 

semplice promemoria, ma un sistema 

che utilizza appositi algoritmi per 

dialogare con l’assistito, sfruttando 

il potenziale dell’interazione faccia 

a faccia e rispondendo anche a 

eventuali domande o dubbi sul 

trattamento. Per supportare chi ha 

problemi di udito, il robottino è stato 

integrato con un ampio touch screen 

su cui è possibile visualizzare le 

parole che vengono pronunciate a 

voce. Inizialmente utilizzato per le 

persone con malattie renali, artrite 

reumatoide e insufficienza cardiaca, 

ora il dispositivo può essere impiegato 

anche in altre patologie. I ricercatori 

del Boston Children’s Hospital e della 

Northeastern University, invece, hanno 

unito le forze per creare Huggable, un 

orsacchiotto robotico per migliorare 

la qualità dell’assistenza nei reparti 

ospedalieri di pediatria. Uno studio 

pubblicato su Pediatrics ha dimostrato 

che i bambini che utilizzavano il 

dispositivo per filastrocche, canzoni, 

giochi provavano meno paura e 

dolore. Vari anche i robot progettati 

per assistere gli anziani in ospedale, 

nelle residenze sanitarie e a domicilio. 

Tra questi, si annoverano My Spoon 

oppure Obi, in grado di supportare 

la nutrizione in chi ha problemi di 

mobilità. O ancora Temi, capace di 

offrire una guida nell’esecuzione dei 

movimenti. Significativo è lo studio 

internazionale Caresses (Cultureaware 

robots and environmental 

sensor systems for elderly support), 

attualmente in corso, mirato a valutare 

l’impatto sugli anziani che vivono in 

una casa di riposo dell’impiego del 

robot Pepper, prodotto da SoftBank 

Robotic e capace di riconoscere i volti e 

le emozioni. Alcuni esperti sostengono 

la necessità di introdurre, per la 

valutazione delle soluzioni robotiche, 

il metodo dell’Health technology 

assessment (Hta). In proposito, uno dei 

contesti più virtuosi è la Finlandia, dove 

è stato sviluppato e testato il Digi-Hta, 

un protocollo specifico per l’analisi 

dell’intelligenza artificiale e dei robot. 

REALTÀ VIRTUALE 

Sempre più utilizzata in ambito sanitario 

è anche la realtà virtuale, nella quale 

vengono simulate tramite la tecnologia 

situazioni quotidiane con le quali il 

paziente può interagire grazie ad 

apposite interfacce, come occhiali o 

caschi. Strumenti che vengono impiegati 

soprattutto nella terapia del disturbo 

da stress post-traumatico, ma che 

possono essere utilizzati anche per il 

trattamento di depressione, ansia, fobie, 

disturbo ossessivo-compulsivo, disturbi 

alimentari. Attualmente è in corso una 

sperimentazione chiamata Game Change, 

guidata dagli esperti dell’Università di 

Oxford, che ha coinvolto 432 pazienti con 

schizofrenia che hanno difficoltà a uscire 

di casa. Attraverso vari scenari, come 

andare al pub, prendere un autobus, 

sostare nella sala d’attesa del medico, i 

partecipanti allo studio potranno mettersi 

alla prova, imparando a pensare e agire in 

modo più funzionale. 

SERIOUS GAME 

Chi pensa che i serious game siano solo 

giochi o poco più commette un errore. Si 

tratta, infatti, di attività ludiche ad hoc il 

cui obiettivo è incrementare l’attenzione 

nei confronti della prevenzione e di alcune 

patologie. Un esempio è Digest Inn, un 

gioco ideato per supportare le persone 

sovrappeso o obese nella perdita dei 

chili di troppo. In questo caso, gli utenti 

sono invitati a mantenere in buono stato 

un hotel, che rappresenta il proprio 

organismo. Simile è Land of secret 

gardens, un gioco rivolto a ragazzi di 11-12 

anni, mirato a incentivare la vaccinazione 

contro l’Herpes papilloma virus (Hpv) 

per prevenire le infezioni dell’apparato 

genitale. In tal caso, l’organismo è 

paragonato, come suggerisce il nome, a un 

giardino segreto di cui avere cura. Sono in 

fase di sperimentazione anche altri giochi, 

focalizzati, per esempio, sulla prevenzione 

del virus Hiv e sulla riduzione del dolore 

cronico percepito. 

53

Centrale e 

Consapevole 

LA MEDICINA SI STA 

ORIENTANDO VERSO UN 

PAZIENTE EMPOWERED. 

DI QUALI COMPETENZE 

HA BISOGNO E COSA PUÒ 

FARE IL PAZIENTE PER 

ASSUMERSI LA PROPRIA 

RESPONSABILITÀ NEL 

PROCESSO DI CURA E 

PREVENZIONE? 

Caterina Lazzarini 

Giornalista scientifica e life coach. 

Ilenia La Leggia 

Career coach e docente 

del “Master in intelligenza 

emotiva” di Accademia 

della felicità, Milano. 

Il paziente al centro è il mantra del 

mondo della salute di questi anni, che si 

concretizza in una ricerca basata sulla 

genetica del paziente, in un linguaggio 

medico che scende dalla cattedra e si 

libera dei “paroloni”, in un packaging 

attento alle difficoltà del malato. 

Questo approccio capovolge il paradigma 

della cura e non sempre i pazienti 

sono disposti a mettersi al centro della 

propria salute o del processo di cura e 

guarigione. Essere al centro implica essere 

consapevoli di cosa si vuole e comunicarlo 

in modo comprensibile all’interlocutore, 

non solo essere informati correttamente 

e avere compreso il significato delle 

informazioni ricevute. Significa essere 

responsabili della propria salute e questo 

è un impegno che, in realtà, non tutti sono 

disposti a sostenere. Essere consapevoli, 

quindi, è il primo passo per essere al 

centro e responsabili della propria salute e 

dei processi di cura. 

Un paziente consapevole non è solo un 

paziente informato. È una persona che 

sale sul palco della salute conoscendo 

il copione, ma recitandolo con il colore 

dei propri valori, dei propri bisogni e dei 

propri confini e trovando altri attori che 

accolgono la sua interpretazione. 

È altresì importante che anche la personaprofessionista 

sanitario sia consapevole, 

perché solo in questo modo il colloquio e la 

relazione con la persona-paziente saranno 

in grado di produrre un reale processo 

terapeutico e di cura. E nessun medico 

si troverà a domandare: “Perché non fa 

quello che dico?” 

NON BASTA ESSERE 

INFORMATI 

Il termine consapevolezza deriva 

dall’unione di “con” e “sapere”, con-sapere, 

ovvero essere a conoscenza di qualcosa, 

rendersi conto di qualcosa. 

54


Vivere consapevolmente vuol dire cercare 

di essere consci di tutto quello che 

riguarda le nostre azioni, i nostri bisogni, 

i nostri obiettivi e i nostri valori in tutte le 

aree della nostra vita (lavoro, relazioni, 

salute, famiglia, finanze, spiritualità) 

e significa farlo al meglio delle nostre 

capacità comportarci in accordo con 

quello che vediamo e sappiamo. Significa 

rispettare gli eventi reali senza cercare 

di eluderli o di negarli, essere concentrati 

su ciò che stiamo facendo mentre lo 

facciamo, significa individuare i nostri 

confini, il nostro scopo ed essere coscienti 

del nostro mondo interiore. 

La consapevolezza ci garantisce di vivere 

la vita che desideriamo rispondendo ai 

nostri bisogni più profondi e rispettando le 

nostre “condizioni”. 

Essere consapevoli, quindi, va ben al di là 

del concetto di conoscenza intellettuale. 

È una condizione in cui la cognizione 

di qualcosa si fa interiore, profonda, 

perfettamente armonizzata col resto della 

persona, in un tutt’uno coerente. 

È quel tipo di sapere che dà forma a chi 

siamo, alla condotta di vita, alla disciplina 

– rendendole autentiche – e denota uno 

stato frutto di un processo estremamente 

intimo, e di importanza cardinale. 

La consapevolezza è così importante da 

essere considerata in coaching il primo 

pilastro su cui si fonda l’autostima, che in 

tal senso è la reputazione che acquistiamo 

presso noi stessi. 

IMPARARE LA 

CONSAPEVOLEZZA 

Va da sé che la consapevolezza non si può 

inculcare: non è un dato o una nozione, e 

non ci arriva in dono il giorno del nostro 

18esimo compleanno. Però c’è una buona 

notizia: si può allenare. 

L’allenamento parte da due principi base: 

ascolto attivo, profondo e accogliente, 

e osservazione. Principi che possono 

sembrare semplici, ma ai quali non siamo 

culturalmente abituati. Difficilmente 

stiamo nel qui e ora, in connessione 

profonda con noi stessi, siamo troppo presi 

da quello che è successo o da quello che 

succederà nel nostro immediato futuro. 

Difficilmente ci “concediamo il permesso” 

di dichiarare i nostri bisogni, senza sentirci 

deboli e a disagio. 

Questa invece è la chiave per poter 

arrivare alle decisioni più giuste anche per 

la nostra salute. 

Quando ci sentiamo alla deriva e in 

trappola, è difficile prendere decisioni che 

ci mettano al centro senza farci sentire 

in colpa perché in qualche modo non 

stiamo soddisfacendo le aspettative altrui. 

L’approvazione degli altri crea dipendenza, 

ci illude che può renderci felici e ci dà 

quell’adrenalina che ci convince che 

stiamo andando nella giusta direzione. 

In realtà, nel percorso di salute è 

fondamentale liberarsi da queste 

convinzioni limitanti e concentrarsi su di sé 

invece che sull’essere sempre all’altezza 

delle aspettative, per riuscire ad ascoltare 

veramente e profondamente noi stessi. 

Sganciarci da tutto questo implica un 

grande lavoro di auto-conoscenza e un 

passaggio cruciale da cui spesso si tende 

a fuggire: stabilire i nostri limiti. 

Si crede che stabilire dei confini equivalga 

a sabotare le relazioni, ad allontanare gli 

altri. In realtà evoca chiarezza e identità, ci 

permette di riconoscere il nostro spazio e 

quello altrui. 

È quando non stabiliamo confini precisi 

che iniziamo a sabotarci, smettiamo di 

dire i nostri no e alimentiamo, negli altri, 

aspettative irrealistiche e snervanti per 

noi. Come si stesse parlando della loro e 

non della nostra salute. 

Tra lo stimolo e la 

risposta c’è uno spazio 

e in quello spazio sta 

tutto il nostro potere di 

scegliere, nella nostra 

risposta risiede la nostra 

crescita e la nostra 

libertà 

VIKTOR FRANKL 

Neurologo e psichiatra 

UN APPROCCIO ATTIVO 

Quando il paziente (o il professionista della 

salute) si trovano a ragionare sui propri 

bisogni e a chiedersi che cosa sia giusto 

per loro in un preciso momento, lo sforzo 

da fare è quello di andare più in profondità 

rispetto alla situazione contingente di 

salute o malattia. In sostanza, è importante 

ampliare la riflessione e il contesto 

temporale, ragionando più sul lungo 

periodo. 

La persona-paziente deve acquisire 

più consapevolezza al di là del disagio 

che sta vivendo e al sintomo che si 

sta manifestando mentre la personaprofessionista 

deve imparare a essere 

un facilitatore di questa consapevolezza, 

guidando il paziente in un percorso di 

conoscenza di sé e delle proprie esigenze. 

L’obiettivo è condurre il paziente a 

effettuare le giuste scelte (anche in ambito 

terapeutico) per garantirsi un decorso 

della malattia e in generale un percorso di 

guarigione più efficace. 

Diventare consapevoli di chi siamo, dei 

nostri bisogni, dei nostri confini, di quanto 

è accaduto nella nostra vita, di come siamo 

cambiati, di quale futuro ci sta davanti è 

un passo fondamentale. Chi è consapevole 

non subisce e non reagisce a ciò che 

accade, ma agisce, affronta, rielabora, 

è sveglio, presente e tiene ben saldo il 

timone della propria esistenza, salute 

compresa. 

Quattro azioni pratiche 

per esercitare 

la consapevolezza 

PRENDERCI DEL TEMPO 

PRIMA DI RISPONDERE A 

UNA RICHIESTA O A UNA 

SITUAZIONE 

COMUNICARE E RISPETTARE 

I NOSTRI BISOGNI E I NOSTRI 

IMPEGNI 

DARCI IL PERMESSO DI 

CAMBIARE IDEA 

ESPRIMERE LA NOSTRA 

OPINIONE 

55

PLa semantica 

del 

L’ACQUISIZIONE DI UN RUOLO SEMPRE PIÙ CENTRALE DA 

PARTE DEL PAZIENTE SI RIFLETTE ANCHE NELLA SCELTA DEI 

TERMINI VIA VIA IMPIEGATI PER INDICARLO 

aziente 

cambia con la 


ocietà 

56


In un tempo relativamente vicino, non ci si poteva permettere 

di esercitare il diritto alla sensibilità, o forse era la sensibilità 

generale a essere diversa: il medico aveva l’obiettivo di 

strappare il malato alle grinfie della morte e tutto il resto 

era un dettaglio di trascurabile importanza. Non deve, quindi, 

scandalizzare che molto sbrigativamente il malato venisse 

identificato col numero del letto che occupava in ospedale. 

La possibilità di discernere sulle questioni linguistiche 

non è però prerogativa della nostra epoca, se è vero che 

nell’antichità greca venivano tenute in grande considerazione 

la preparazione filosofica del medico e la sua dimestichezza 

con l’uso delle parole. 

Oggi, tuttavia, la percezione collettiva cambia con velocità 

supersonica, la scienza compie passi da gigante e 

l’ascesa della medicina predittiva e potenziativa estende 

smisuratamente la platea dei sani che si rivolgono al medico: 

in questo contesto, ha ancora senso raccontare di malattie e 

pazienti? 

Alle radici della terminologia 

La parola paziente deriva dal latino patiens, participio 

presente di patio, un verbo che racchiude il valore della 

sofferenza, ma anche della sopportazione. Nel termine è 

la dimensione del patimento e della passività espressa dal 

subire il dolore in una posizione subordinata. 

Ma la condizione del paziente che si sottopone a trattamenti 

sanitari senza profferire parola è stata di fatto ribaltata 

dall’avvento, alla fine degli anni ’60, della patientcentered 

medicine, che ha sostanzialmente delegittimato 

l’atteggiamento paternalistico del medico nella relazione 

di cura. Oggi, i dibattiti accesi sui vaccini e sulla medicina 

difensiva testimoniano che i ruoli si stanno invertendo e che 

di pazienza ne è rimasta ben poca. 

Ma, per soppiantare il termine, occorre immaginare un valido 

sostituto, che incontri la stessa fortuna in termini di efficacia 

comunicativa. Una parola che si faccia perdonare la perdita 

del parallelismo con le altre lingue europee. In inglese, 

l’unico vocabolo con cui viene definito il paziente in ambito 

strettamente sanitario è patient, che diventa client nell’ambito 

dell’assistenza legale. Lo stesso, a meno di una diversa 

pronuncia, per il francese, per il tedesco (almeno al maschile, 

dacché il femminile è patientin) e, con una minima variazione, 

per lo spagnolo (paciente), che conserva decisa distinzione 

dall’assistito (beneficiario). 

Superare il concetto di passività 

Un vocabolo che piace discretamente alle associazioni di 

categoria dei medici è assistito. Un termine che, tuttavia, 

sottolinea ancor di più la condizione di passività di chi 

vorrebbe essere curato, anche nell’etimologia: assistere 

(ad-sistere) è un verbo latino che può essere tradotto con 

l’espressione stare accanto, un’espressione che indica un 

atteggiamento di solidarietà, proprio per questo unilaterale. 

Perché il paziente sia al centro della cura, è imprescindibile 

che abbia un ruolo attivo o che, almeno, non sia “oggetto” di 

assistenza da parte del medico. 

Riconoscere la particolarità 

La Costituzione apre un’altra prospettiva; nell’articolo 

32, quello concernente la tutela della salute, non parla di 

paziente, ma di individuo (nella sua accezione giuridica 

indistinta) e di persona (per gli aspetti di autodeterminazione 

della salute). Anche la Convenzione di Oviedo, il primo trattato 

internazionale in materia di bioetica, fa riferimento alla 

persona, all’uomo e all’essere umano. 

Il termine “persona” deriva dall’etrusco e indica la maschera 

dell’attore e il personaggio che con questa si intende 

rappresentare; qualifica l’individuo distinguendolo dai suoi 

simili e ne evidenzia le componenti relazionali, la coscienza di 

sé e la dignità. 

Il senso di questo vocabolo si completa con l’introduzione 

della medicina personalizzata, che tiene conto della 

molteplicità dei bisogni personali, a cui occorre rispondere 

con terapie tailor-made. 

COSTITUZIONE ITALIANA – ART. 32 

La Repubblica tutela la salute come fondamentale diritto 

dell’individuo e interesse della collettività, e garantisce 

cure gratuite agli indigenti. 

Nessuno può essere obbligato a un determinato 

trattamento sanitario se non per disposizione di legge. 

La legge non può in nessun caso violare i limiti imposti dal 

rispetto della persona umana. 

“La persona è una 

sostanza la cui 

caratteristica specifica 

riguarda la sua dignità” 

Tommaso D’Aquino – Summa Theologiæ 

57

Il baricentro della 

comunicazione dalla 

malattia al paziente 

DURANTE UNA CONSULTAZIONE 

CLINICA, IL PROFESSIONISTA 

SANITARIO DEVE ABBANDONARE 

I TECNICISMI E ABBRACCIARE 

LE QUATTRO DIMENSIONI CHE 

IL PAZIENTE PORTA CON SÉ 

DURANTE UNA MALATTIA: IDEE, 

SENTIMENTI, ASPETTATIVE E 

CONTESTO 


58


Nelle parole è insito un 

potenziale effetto iatrogeno 

che si somma a quello 

generato dall’insieme dei 

trattamenti cui si sottopone 

il paziente. Un’azione che 

molti hanno cercato di 

quantificare e qualcuno è 

riuscito a raccontare con 

delicata empatia, come 

è accaduto al neurologo 

Fabrizio Benedetti, che 

ha studiato gli effetti 

farmacologici scatenati 

dall’interazione con pazienti 

affetti da patologie gravi. 

In generale, le fasi della 

terapia nelle quali le parole 

sembrano assumere un 

valore strategico sono 

quelle della prescrizione 

di nuovi trattamenti, della 

spiegazione di cosa sia 

un consenso informato, 

della presentazione di una 

diagnosi che non dissolve i 

dubbi, e della preparazione 

dei pazienti a procedure 

dolorose o invasive. 

LA MALATTIA 

AL CENTRO 

Temuta nell’approccio al 

consulto medico, indagata 

durante l’anamnesi, 

esplorata in fase 

diagnostica, aggredita 

con le terapie, la malattia 

ha inevitabilmente 

rappresentato per secoli 

il soggetto principale 

dell’interazione medicopaziente. 

Dapprima nel tentativo di 

formulare una diagnosi, 

poi nella stesura del 

piano di terapia e ancora 

nel follow up è stato 

storicamente più immediato 

concentrarsi sui sintomi, 

sulla loro scomparsa o 

esacerbazione, piuttosto 

che sul paziente come 

elemento di unicità. 

Il successo di questo 

approccio, che si presta 

all’oggettivizzazione e 

alla standardizzazione 

galileiana, è legittimato 

dalla piena compatibilità 

con il metodo scientifico. 

Ma scricchiola sotto 

i pesanti passi 

dell’innovazione, che 

procedono speditamente 

verso un mondo che ha 

superato la logica binaria, 

ha abbandonato la cara, 

vecchia questione di vita 

o di morte, per concedersi 

all’ambiguità delle zone 

grigie, a concetti facilmente 

sfuggenti – come la qualità 

di vita – diventate nel 

frattempo un nuovo habitat 

delle scienze mediche. 

IL MEDICO 

CONFRONTA, 

IL PAZIENTE 

ASSOLUTIZZA 

Com’è noto, per effetto 

dell’amplificazione 

viscerosomatica, la 

stessa noxa patogena può 

produrre infinite sfumature 

di uno stesso sintomo, 

diversi gradi di sofferenza 

e lasciare un ricordo del 

tutto soggettivo, in funzione 

della sensibilità personale 

e delle circostanze fisiche, 

psicologiche ed emotive 

nelle quali si trova il 

paziente. 

Nell’interazione, tuttavia, 

il medico di base, lo 

specialista, il referente per 

la sperimentazione clinica, 

e il farmacista hanno 

bisogno di riferimenti 

precisi. Mentre il paziente 

si sente legittimamente 

al centro del suo 

palcoscenico, all’interno 

di una scena dalla quale 

59

peraltro avrebbe preferito 

tenersi fuori, l’operatore 

sanitario tende a riportare 

il singolo caso a una 

categoria più generale e 

da lui più agevolmente 

leggibile. 

Ed è nel tentativo di 

attribuire un valore 

al sintomo, fedele 

indice dell’effettivo 

quadro clinico, che il 

professionista incastona 

nel racconto arzigogolato 

e apparentemente confuso 

del paziente interruzioni 

e puntualizzazioni, 

comportamenti di cut 

off che hanno lo scopo 

di riportare lo scambio 

a un piano di maggiore 

oggettività. 

VERSO UN 

NUOVO 

MODELLO 

Il fallimento del modello 

disease centered ha 

aperto molti dibattiti sulle 

possibili evoluzioni della 

comunicazione al paziente. 

La volontà di estendere 

il campo di osservazione 

dell’operatore sanitario, di 

leggere il disturbo come 

una complessità personale 

e sociale ha portato alla 

nascita del paradigma 

biopsicosociale, secondo 

il quale la comprensione 

della malattia può 

realizzarsi solo attraverso 

lo studio degli aspetti 

biologici, psicologici e 

sociali in cui si sviluppa nei 

singoli pazienti. 

Un approccio lodevole, ma 

dispersivo. 

D’altronde, se il 

coinvolgimento del paziente 

sembra essere un punto 

irrinunciabile, non è stato 

sempre chiaro su quali 

leve agire per generare 

engagement. 

Informare il paziente fin 

nei minimi particolari, 

metterlo al corrente di 

tutti i risvolti della sua 

malattia, descrivere 

minuziosamente le terapie 

prescritte: potrebbe essere 

una strategia efficace? 

Forse in un mondo ideale, 

poiché nella realtà si è 

osservato che conoscere 

tutte le reazioni avverse dei 

farmaci assunti aumenta 

la frequenza con cui 

questi vengono avvertiti e 

riportati. 

La stessa esistenza 

dell’effetto nocebo è 

testimonianza di questo 

importante aspetto, la 

cui gestione pone più di 

qualche interrogativo etico. 

Mentre l’evoluzione delle 

tecnologie biomediche 

permette la rilevazione 

di dettagli sempre più 

sofisticati, ci si domanda 

quale reale contributo 

possa offrire alla terapia la 

comunicazione al paziente 

di dati privi di valore 

diagnostico. 

COMUNICARE 

IL RISCHIO 

È tuttavia non solo opinione 

diffusa ma legge che il 

paziente debba essere a 

conoscenza del rischio 

connesso a un trattamento 

o a una procedura, inteso 

come probabilità che a 

seguito di essi si verifichi 

un danno o una lesione. 

Si tratta di un fenomeno 

che oggi stiamo vivendo 

in maniera amplificata. 

La diffusione di dati di 

farmacovigilanza sul 

vaccino AstraZeneca 

non accompagnati da 

adeguata comunicazione 

dei meccanismi con cui 

questa scienza si muove 

ha generato comprensibile 

e prevedibile allarme nella 

popolazione, e messo a 

rischio l’engagement del 

pubblico nella campagna 

vaccinale. 

Piuttosto che chiedersi 

se informare il paziente, 

sarebbe opportuno 

domandarsi come 

farlo, dal momento che 

la strutturazione del 

messaggio influenza 

la sua percezione delle 

informazioni e quindi i 

comportamenti finali. 

E tenere conto del livello di 

alfabetizzazione sanitaria 

della popolazione a cui 

l’informazione è destinata. 

Inoltre, poiché la 

comunicazione è un 

processo biunivoco, è 

assolutamente necessario 

che il paziente vi partecipi 

con ruoli attivi di primaria 

importanza. Ad esempio, 

riportando la propria 

esperienza personale 

con i farmaci, fornendo 

il proprio parere sulla 

comprensibilità e la 

pertinenza dei messaggi 

prodotti, partecipando 

all’elaborazione dei 

documenti diretti al 

pubblico – come i 

foglietti illustrativi e le 

comunicazioni in materia 

di sicurezza – supportando 

i media con elementi di 

storytelling della malattia. 

CIÒ CHE IL 

PAZIENTE 

PORTA CON SÉ 

Per arrivare a una 

descrizione completa della 

malattia, si è quindi giunti 

alla conclusione che sia 

necessario andare oltre il 

mero elenco dei sintomi, per 

includere l’insieme di idee, 

sentimenti, aspettative e 

contesto che accompagnano 

il paziente e ne costituiscono 

la cosiddetta “agenda”. 

Nell’ambito della 

consultazione clinica, 

la comunicazione deve 

permettere di abbracciare 

queste quattro dimensioni 

che il paziente porta con sé e 

con la sua malattia. 

Il professionista raccoglie 

informazioni finalizzate alla 

costruzione di un quadro 

60


dettagliato, generalmente 

con una strategia open-toclose 

nella quale a domande 

aperte, necessarie a mettere 

a fuoco la circostanza in 

maniera più grossolana, 

seguono approfondimenti 

puntuali di completamento. 

In questa fase la capacità di 

ascolto dell’operatore e la 

sua abilità nell’utilizzo delle 

tecniche di continuazione 

mettono il paziente nella 

condizione di riportare il suo 

vissuto di malattia senza 

essere inibito da interruzioni 

e chiarimenti. 

È nella seconda fase dello 

scambio che il paziente 

vede restituite informazioni 

circa il suo stato di salute. 

Ed è qui che, al fine di 

generare engagement e 

favorire l’aderenza alla 

terapia, la comunicazione 

richiede chiarezza espositiva 

e l’abolizione di inutili e 

fuorvianti tecnicismi. 

Infine, al di là delle 

circostanze estemporanee, 

occorre costruire una 

relazione con il paziente, 

oltrepassare il concetto dello 

scambio di informazioni, 

seppure rilevanti, per 

sconfinare in un territorio 

nel quale tecniche e 

strategie possono ben poco 

e ci si deve affidare alla 

potenza del dialogo. Perché 

la relazione evolve nel 

tempo, intensificandosi nei 

momenti di riacutizzazione 

della malattia e rispondendo, 

per quanto consentito 

dalle conoscenze, alle 

preoccupazioni vere del 

paziente e non al bisogno di 

adempiere al commitment 

della completezza 

scientifica. 

61

62

makinglife | giugno 2021 | numero tre 

PRODUCTION 

Pharma Telling & Industry 63


Non sempre la corretta assunzione dei farmaci e l’aderenza alla terapia dipendono dalla chimica del 

prodotto o dalla fisiologia. Per molti pazienti, ad esempio anziani o in età pediatrica, le criticità 

possono essere legate anche al tipo di formulazione o al packaging. Uno studio ha mostrato che fino 

al 25% di tutti gli errori terapeutici nascono dalla confusione con il nome del prodotto e il 33% sono 

attribuibili a equivoci legati alla confezione o all’etichettatura. Si tratta di errori non trascurabili, che 

provocano ogni anno migliaia di morti e milioni di dollari di costi. 

64

IL RISCHIO 

DEI FARMACI SOSIA 

È importante ridurre al minimo le possibilità 

di un errore terapeutico, cosa che può accadere 

quando si utilizzano farmaci LASA (Look-alike/soundalike). 

Conosciuti anche con la dicitura sosia, questi 

farmaci hanno nomi commerciali simili o confezioni che si 

assomigliano, tanto da poter indurre in errore e provocare 

la somministrazione di un farmaco al posto di un altro. 

Lo sbaglio può essere commesso non solo a livello 

domiciliare ma anche dal farmacista al momento 

dell’acquisto o dal personale sanitario, come 

confermato dall’esperienza del Centro antiveleni 

dell’Ospedale Niguarda di Milano: ecco perché 

differenziare nettamente a livello grafico 

e fonetico un farmaco può fare 

la differenza. 

CHI SOMMINISTRA 

IL FARMACO 

ISTRUZIONI 

(IN)COMPRENSIBILI 


Il foglietto illustrativo rappresenta per il paziente 

una vera e propria guida all’uso del farmaco 

e dovrebbe quindi riportare tutte le informazioni 

necessarie “in modo da risultare facilmente 

leggibile e chiaramente comprensibile” (come 

recita il DL 219/2006 che recepisce la direttiva 

europea in materia). Nonostante gli indubbi 

sforzi prodotti finora per rendere più accessibile 

il foglietto illustrativo, una recente indagine di 

AFI ha rilevato che quasi l’80% dei pazienti 

ritiene debba ancora essere migliorato (vedi 

articolo sul foglietto illustrativo elettronico). 

In molti caso il paziente non assume il 

farmaco da solo: l’onere spetta al personale 

sanitario oppure, molto più spesso, a un caregiver, 

generalmente non in possesso di specifica formazione. 

Soprattutto in quest’ultimo caso, la somministrazione 

del farmaco deve essere il più semplice possibile, magari 

agevolata da dispenser o siringhe con l’indicazione del 

dosaggio corretto. Creare un momento rilassato 

quando bisogna somministrare il farmaco è un 

buon metodo per rendere l’assunzione della 

medicina psicologicamente accettabile per 

il paziente e quindi aumentare l’efficacia 

della terapia. 

UN SAPORE GRADEVOLE 

Gli aromi rappresentano un ostacolo importante 

nella formulazione di farmaci, soprattutto per quelli 

a uso pediatrico. Se pensiamo alle specialità liquide 

somministrate per via orale, le più diffuse tra i piccoli 

pazienti, forse il maggiore ostacolo da superare è proprio 

quello del sapore. Il senso del gusto dei bambini, infatti, 

è differente rispetto a quello degli adulti e, nonostante il 

suo sviluppo inizi già durante la gestazione, la completa 

maturazione avviene solo durante l’adolescenza. 

Il risultato è che formulazioni orali con un sapore 

percepito come “cattivo” possono essere poco efficaci, 

non tanto a livello farmacologico, ma proprio per la 

difficoltà di assicurarsi una corretta somministrazione. 

Tuttavia, per l’adulto che deve formulare il farmaco, è 

difficile capire quando un gusto può essere accettato di 

buon grado da un bambino (vedi articolo a pag. 62). 

L’AIUTO DELLE NUOVE 

TECNOLOGIE 

Per rendere l’assunzione di una medicina accettabile 

o addirittura divertente possono concorrere anche le 

nuove tecnologie. La recente applicazione della stampa 

3D alla produzione di farmaci ha infatti aperto scenari 

molto promettenti legati alle caratteristiche intrinseche 

di questo metodo di produzione. Le stampanti 3D 

permettono di ottenere compresse dalla solubilità 

molto accentuata, perfette per chi ha problemi di 

deglutizione oppure di inserire diverse specialità nella 

stessa compressa, così da evitare di ripetere più volte 

l’operazione di somministrazione nel caso di terapie 

complesse. Un altro vantaggio deriva dal 

fatto che personalizzare un farmaco è molto più 

semplice rispetto ai metodi produttivi tradizionali: la 

stampa 3D infatti permette di ottenere piccole quantità 

di prodotto, caratteristica che si sposa perfettamente 

con l’aggiunta di eccipienti particolari a seconda delle 

esigenze del paziente. Inoltre, questa metodologia 

prevede un consumo nel breve periodo, cosa che 

minimizza i problemi di stabilità che potrebbero esserci 

con l’aggiunta di questi ingredienti. Grazie a colori 

brillanti, aromi gradevoli e persino forme inconsuete si 

può conferire all’assunzione del farmaco un carattere 

giocoso, molto adatto nei casi in cui il paziente è un 

bambino. 

65

LA 

FORMA 

E 

IL 

CONTENUTO 

Oltre a rispettare le rigide 

normative di sicurezza, il packaging 

farmaceutico si evolve di pari 

passo con l’esigenza di facilitare 

il paziente nell’assunzione dei 

prodotti medicinali 

Paolo Egasti 

66


La regolamentazione del 

packaging nel settore 

farmaceutico tocca aspetti 

come sicurezza, igiene, 

qualità e precisione, e impone 

standard estremamente 

elevati al fine di tutelare 

l’utente. 

Tra le numerose prerogative 

del confezionamento, 

la prima ed essenziale 

riguarda la protezione del 

prodotto dalle influenze 

esterne (luce, umidità, 

ossigeno, contaminazione 

biologica, danno meccanico). 

Il contenitore deve inoltre 

essere compatibile con il 

prodotto: è infatti essenziale 

che il prodotto non sia 

modificato dal packaging, 

e viceversa. La scelta del 

materiale di packaging 

viene testata per stabilità e 

compatibilità – quasi fosse 

essa stessa il prodotto 

medicinale – con rigorosi 

controlli di qualità fin dalle 

fasi molto precoci di sviluppo. 

Garantire la sicurezza è 

infatti un aspetto essenziale 

del packaging. 

L’esempio classico riguarda 

i tappi con chiusura a prova 

di bambino, di cui sono state 

sviluppate diverse versioni 

fin dagli anni ’60 negli Stati 

Uniti. In questo modo, grazie 

alla confezione, si sono ridotti 

i casi di avvelenamento 

accidentale; oggi è una 

normale procedura eseguita 

in tutto il mondo, codificata in 

norme e linee guida, con test 

obbligatori specifici. 

Ma ogni medaglia ha il suo 

rovescio: se da un lato la 

chiusura di sicurezza evita 

aperture indesiderate, d’altra 

parte potrebbe essere 

difficilmente utilizzabile 

da pazienti anziani o con 

patologie che impediscono 

di esercitare la forza o 

la precisione necessaria. 

Accade allora che alcune 

tipologie di pazienti spesso 

preferiscono acquistare 

confezioni di prodotti con 

aperture tradizionali, se 

disponibili. I cambiamenti 

demografici, come il 

crescente numero di persone 

anziane, pongono dunque 

nuove sfide ai progettisti 

di packaging. In base 

alla tipologia di farmaco 

occorre considerare qual è 

la categoria di soggetti che 

può averne maggiormente 

bisogno e valutare caso per 

caso quale apertura è più 

opportuna (sempre al fine 

di facilitare l’utilizzatore 

senza venir meno alle 

caratteristiche di sicurezza). 

67

USER FRIENDLY 

Esercitare creatività nel 

packaging non è sempre 

facile, dovendo rispettare 

regole molto rigide e tener 

conto anche della filiera 

industriale di produzione e 

di distribuzione. Ma, oltre a 

tutte le esigenze pratiche 

e di sicurezza che deve 

soddisfare, al packaging si 

chiede sempre più spesso di 

essere anche user friendly. 

ASSISTENZA AL 

PAZIENTE 

Oltre alla basilare funzione 

di protezione del prodotto 

il packaging riveste anche 

un significativo ruolo di 

comunicazione con l’utente 

e di facilitazione al corretto 

utilizzo: sia con materiale 

scritto (foglietto illustrativo ed 

eventualmente inserti di altro 

tipo), sia con la confezione 

stessa, che avrà una certa 

forma, si aprirà in un certo 

modo, avrà un certo colore. 

Una buona progettazione 

generale della confezione 

diventa un fattore centrale nel 

far sentire il paziente a proprio 

agio con il prodotto, e questo 

ha conseguenze positive. 

Il packaging e l’etichettatura 

possono inoltre aiutare a 

rafforzare le istruzioni fornite 

dal medico o dal farmacista. 

Da questo punto di vista il 

packaging diventa un aiuto per 

garantire la compliance. 

Per contro, un packaging non 

accurato può portare a errori 

di assunzione del prodotto. Se 

un farmaco è in commercio 

in diversi dosaggi sarebbe 

opportuno differenziare 

il loro confezionamento 

secondario, per esempio con 

un codice colore, o comunque 

evidenziando il dosaggio in 

modo molto evidente e di 

immediata lettura. Può perfino 

essere l’autorità regolatoria a 

chiedere modifiche di questo 

tipo, se riceve segnalazioni in 

proposito. 

O pensiamo al caso di 

un’azienda che immette 

sul mercato un nuovo 

prodotto ricalcando il nome 

di un precedente prodotto di 

successo, ma con una diversa 

via di somministrazione: 

c’è un notevole rischio che 

gli utenti abituati al primo 

prodotto utilizzino la stessa 

via di somministrazione 

del prodotto già noto, con 

conseguenze e rischi più o 

meno gravi a seconda dei 

casi, ma quasi sicuramente 

con efficacia ridotta, se non 

nulla (e ricordiamo che in 

farmacovigilanza la mancanza 

di efficacia è considerata un 

evento avverso). 

Un caso in cui è l’integrità del 

prodotto a essere garantita 

dal packaging è quello della 

soluzione parenterale in cui il 

contenitore di vetro dispone 

di chiusura con elastomero 

(accuratamente selezionato 

in base al tipo di prodotto 

contenuto nel flacone) 

tenuto in posizione da un 

cerchio di alluminio; questa 

modalità infatti minimizza 

le possibili contaminazioni 

e rende l’utilizzo sicuro, 

senza pregiudicare la facilità 

di utilizzo anche per i non 

professionisti. Per inciso, la 

scelta di un tipo di gomma 

sbagliato potrebbe risultare 

incompatibile con un dato 

prodotto, o non garantire la 

sterilità. Per affermare che una 

chiusura in gomma è adatta 

a un dato prodotto occorrono 

studi di stabilità, e devono 

essere soddisfatti i requisiti 

richiesti dalle farmacopea del 

luogo in cui il prodotto sarà 

commercializzato. 

Il packaging d’altra parte 

evolve di pari passo con la 

formulazione dei prodotti. 

La via di somministrazione 

di un prodotto a volte può 

cambiare, per andare 

incontro a esigenze 

di usabilità. Nuove 

formulazioni naturalmente 

richiedono packaging 

adeguati. Qualche esempio 

comprende gli stick pack 

per polvere orosolubile, 

i sacchetti per soluzione 

orale da ricostituire in 

acqua, i tubi di alluminio per 

compresse masticabili. 

Un altro modo in cui il 

packaging può mettersi 

al servizio dell’utente 

riguarda i prodotti monouso, 

o comunque forniti nella 

quantità esatta, per evitare 

avanzi. Un collirio potrà 

dunque essere fornito in 

confezione singola, al fine 

di evitare contaminazioni 

batteriche dopo l’apertura. 

Un antibiotico potrà essere 

confezionato nella giusta 

quantità per la terapia, al 

fine di limitare i costi ed 

evitare abusi che potrebbero 

contribuire all’antibioticoresistenza. 

68


Negli ultimi anni, packaging 

“amico” significa anche 

avere la possibilità di poterlo 

facilmente avviare al riciclo 

o a un corretto smaltimento 

in modo che non sia 

inquinante; la sensibilità del 

pubblico si è molto evoluta 

in questo senso. 

Le stesse considerazioni di 

usabilità si possono fare per 

il farmaco veterinario. 

In questo caso non è il 

paziente a utilizzare il 

prodotto ma un caregiver. 

Avere ad esempio il 

prodotto in una grossa 

siringa a vite graduata 

(anziché in un semplice 

tubetto) può facilitare la 

somministrazione della 

giusta quantità, a patto che 

sia chiaro come si usa la 

siringa e come misurare 

in modo esatto la quantità 

necessaria. 

CHIP IN 

I noti principi di usabilità, 

sicurezza, tracciabilità 

vengono ribaditi e aggiornati 

ai tempi moderni e alle 

innovazioni tecniche 

disponibili, e assumeranno 

forme sempre nuove con lo 

smart packaging. 

La digitalizzazione sta 

già trasformando – e in 

futuro trasformerà sempre 

più profondamente – 

l’industria del packaging. 

Dai processi ai servizi, dalle 

relazioni commerciali, ai 

controlli di contraffazione. 

L’integrazione di un chip 

nel confezionamento 

primario renderà possibile 

l’inserimento del prodotto 

in un ecosistema digitale 

complesso, che riguarderà 

tutti gli aspetti del prodotto 

stesso. A partire da una 

elevatissima automazione 

della filiera produttiva e 

distributiva, in cui sarà il 

packaging a controllare 

i macchinari. Un altro 

processo che risulterà 

facilitato è il monitoraggio 

remoto e complessivo della 

shelf-life del farmaco, 

per parametri come 

temperatura, umidità, 

irraggiamento luminoso. 

L’importanza sta ovviamente 

nel fatto che queste variabili 

potrebbero influenzare 

significativamente lo stato 

di conservazione e, in 

ultima analisi, l’efficacia 

del farmaco. Il chip potrà 

interagire con svariati 

dispositivi elettronici, 

compresi quelli del paziente. 

Esistono già applicativi 

che fondono il mondo 

fisico e quello digitale, 

fornendo informazioni 

organizzate sul prodotto 

da assumere. Per il tramite 

della confezione stessa il 

paziente potrà accedere 

facilmente a informazioni e 

supporto ai propri bisogni. 

Il packaging diventa un 

punto di accesso dell’utente 

al mondo digitale, a 

partire dalle modalità 

di somministrazione 

e di utilizzo, con scopi 

molteplici, tutti basati sulla 

comunicazione con l’utente 

finale. Si potrà creare una 

rete di contatti immediati 

tra paziente, medico e 

produttore, con l’obiettivo 

finale di fornire servizi per 

migliorare l’aderenza del 

paziente alla terapia. 

Gli applicativi associati 

ai chip, inoltre, potranno 

fornire diverse funzioni 

di facilitazione: dal 

promemoria dell’orario 

di somministrazione fino 

all’ordine di una nuova 

confezione in farmacia 

prima che quella in uso 

sia terminata. Un altro 

vantaggio rilevante 

riguarda la possibilità per 

i produttori di gestire in 

modo più semplice i farmaci 

personalizzati. 

In questo scenario 

complessivo da un lato il 

paziente ottiene più servizi 

ed è più assistito, dall’altro 

le aziende sono facilitate 

nella gestione di tutta la 

vita del prodotto e possono 

raccogliere dati generati 

dall’utente. L’analisi di tali 

dati potrà anche permettere 

di progettare nuovi servizi 

di valore aggiunto, in un 

sistema basato in maniera 

sempre crescente su 

feedback e integrazione. 

Il packaging si evolve. Con la 

sua parte fisica e con la sua 

parte smaterializzata nella 

digitalizzazione diventerà 

un’interfaccia ancora più 

rilevante per il consumatore. 

69

NASCE IL FOGLIO 

ILLUSTRATIVO 

ELETTRONICO 

Daniele Martini 

Un gruppo di 

lavoro AFI sta 

sviluppando 

una versione 

elettronica del 

documento per 

rendere più 

comprensibili, 

chiare e 

aggiornate le 

informazioni sui 

farmaci 

Nonostante il lavoro svolto negli ultimi 

anni da enti regolatori e aziende 

farmaceutiche, sembra che l’obiettivo 

di rendere il foglio illustrativo più 

user friendly non sia ancora stato 

raggiunto. Secondo un’indagine 

su 2.000 partecipanti condotta da 

AFI attraverso i social media, nove 

pazienti su dieci ritengono i fogli 

illustrativi (FI) ancora da migliorare. 

Il 20% degli intervistati rinuncia 

addirittura a leggerli: di questi, il 

40% è dissuaso dalla complessità 

dei contenuti o dalla forma con cui 

vengono presentati. La situazione 

peggiora con l’età: nella fascia tra 

i 70 e gli 85 anni, il 50% trascura 

il foglietto perché lo ritiene poco 

comprensibile e tra gli over 85, tre 

su quattro vorrebbero un linguaggio 

più semplice. La fruibilità del FI 

è un elemento da non trascurare 

perché interferisce con la possibilità 

di accesso alle informazioni sul 

farmaco per molti cittadini-pazienti, 

soprattutto per soggetti fragili, come 

gli anziani e gli ipovedenti. 

70


PERCHÉ NON LEGGE O LEGGE RARAMENTE IL FOGLIETTO ILLUSTRATIVO? 

Preferenze per fascia di età 

è poco utile 

è poco comprensibile 

conosco il farmaco che assumo (consumo abituale) 

non mi fido delle informazioni che vi sono contenute 

il medico e/o il farmacista mi forniscono tutte le informazioni necessarie 

cerco le informazioni su internet per mio conto 

1,56% 

12,50% 

45,31% 

1,56% 

32,81% 

6,25% 

12% 

20% 

40% 

4% 

24% 

0% 

4,17% 

25% 

31,25% 

6,25% 

29,17% 

4,17% 

0,00% 

50% 

25% 

20% 

5% 

0% 

CHE 

4 

°RIVOLUZIONE 

° 

LA INDUSTRIALE 

ABBIA 

INIZIO! 

72


LA BLOCKCHAIN È 

DESTINATA A DIVENTARE 

UNA TECNOLOGIA CHIAVE 

PER L’INNOVAZIONE, ANCHE 

NELL’AMBITO DELLA SUPPLY 

CHAIN. IL WORLD ECONOMIC 

FORUM HA PUBBLICATO UN 

TOOLKIT INDIRIZZATO ALLE 

ORGANIZZAZIONI CHE VOGLIONO 

IMPLEMENTARLA 

Luca De Toro 

VERSO LA VALUE CHAIN 

Nei giorni del primo “Global technology governance summit 

(Gtgs)”, il 6 e 7 aprile a Tokyo, sono emerse alcune questioni: 

“le nuove tecnologie digitali possono davvero aiutare il mondo 

a migliorare? Sono in grado di assicurare una ripresa dalla 

attuale pandemia? Saranno capaci di prevenire analoghe crisi 

future?” 

Organizzato dal “World economic forum”, l’Organizzazione 

internazionale per la cooperazione pubblico-privato, il 

Gtgs è un evento mondiale sulla regolamentazione e 

l’implementazione della “Quarta rivoluzione industriale”, un 

summit di richiamo per gli stakeholder globali, focalizzato 

sulla progettazione e sullo sviluppo responsabili delle 

tecnologie emergenti. 

Nato nel 1971 per iniziativa dell’economista e accademico 

Klaus Schwab come fondazione senza scopo di lucro, il 

WEF, con sede a Ginevra, mira a essere una fondazione 

indipendente, imparziale e non legata a interessi particolari, 

che fa dell’integrità morale e intellettuale i capisaldi del 

proprio operato. 

La capacità di sfruttare e diffondere le nuove tecnologie deve 

necessariamente integrarsi con un loro impiego appropriato 

al fine di ridisegnare il modo di vivere e operare nel nuovo 

contesto post-pandemico e iper-digitalizzato. Il rischio 

che si aggravino le disuguaglianze sociali ed economiche 

già esistenti è difatti evidente – non solo agli esperti dei 

servizi governativi e dell’imprenditorialità – e anche per 

questo motivo la Quarta rivoluzione industriale dovrà essere 

governata e saldamente orientata. 

Uno dei settori in cui è necessario adottare misure 

proattive per far sì che l’adozione e la diffusione delle 

nuove tecnologie non comportino concentrazione delle 

offerte di servizi, disparità tra player, riduzione della 

concorrenza, è la supply chain, in particolare quella dei 

mercati di nicchia come il farmaceutico. Serve quindi un 

nuovo paradigma, un approccio “disruptive”, più agile, per 

governare le tecnologie più avanzate, per gestire i nuovi 

modelli di business digitale, per realizzare quanto prima 

una vera “value chain”. 

Proprio il World economic forum ha rilasciato nell’aprile 

2020 un documento-guida, un “toolkit”, per aiutare le 

organizzazioni, di tutte le dimensioni e a tutte le latitudini, 

a realizzare progetti di implementazione di una delle 

tecnologie più innovative, la blockchain, applicata in 

particolare alle supply chain. Il progetto del WEF ha 

richiesto oltre un anno di lavoro: sono state coinvolte più di 

80 aziende e startup, università, organizzazioni private ed 

enti statali di 50 Paesi. Sono stati esaminati più di 40 casi 

d’uso. Il risultato è molto buono: è sempre più chiaro cosa 

significhi adottare la filosofia blockchain per un’impresa, 

quali sono i vantaggi e le potenzialità da cogliere, quali le 

linee guida e le “best practice”, quali le sfide, i rischi e le 

problematiche che ci si troverà ad affrontare. 

73

COME APPROCCIARE LA 

BLOCKCHAIN 

In questa epoca digitale, le organizzazioni sono 

impegnate a comprendere al meglio quale ruolo avranno 

le tecnologie emergenti come l’intelligenza artificiale, 

l’Internet of things (IoT), l’informatica quantistica, la 

blockchain, e come queste si possono integrare nel 

loro business. Semplificare processi complessi o intere 

filiere è la motivazione trainante per la modernizzazione 

tecnologica. 

Innovare, scegliere approcci distintivi verso il 

cambiamento, orientarsi alla rivoluzione: le istituzioni 

e le aziende possono oggi intraprendere con fiducia il 

percorso verso l’adozione della tecnologia blockchain. 

Come avvenuto per i primi computer moderni negli anni 

’70, per Internet negli anni ’90, per il cloud computing 

negli anni 2000, la blockchain deve essere vissuta 

e avvicinata come qualsiasi altra nuova soluzione 

tecnologica. Deve essere approcciata e integrata alle altre 

soluzioni già utilizzate quotidianamente. 

Ma attenzione: come per ogni altra tecnologia, anche 

per la blockchain possono esserci situazioni in cui non è 

necessariamente utile o conveniente applicarla. 

UN GIOCO DI SQUADRA 

La blockchain è un gioco di squadra. Questa squadra 

può essere capitanata da un’azienda leader ma, in ogni 

caso, è l’ecosistema nel suo complesso che può riuscire 

a creare e allocare valore, tramite relazioni mutuamente 

profittevoli, fiduciarie, condivisioni basate su regole, 

standard e protocolli chiari e trasparenti. La tecnologia 

blockchain ha il potenziale per rivoluzionare il modo in 

cui le aziende competono e gli stakeholder collaborano 

nel mondo delle supply chain. 

Che la Quarta rivoluzione industriale abbia inizio! 

I NOVE REQUISITI 

Il WEF, nel proprio “toolkit”, riporta nove requisiti chiave 

che le organizzazioni devono soddisfare per sviluppare 

una qualsiasi nuova soluzione tecnologica aziendale. 

Gli elementi di questo elenco risultano molto appropriati 

per stimolare la riflessione anche in relazione a una 

implementazione di successo di soluzioni blockchain. 

Risultati definiti 

La tecnologia blockchain deve essere approcciata come uno 

strumento per raggiungere scopi specifici. Il potenziale della 

blockchain risiede nella sua capacità di consentire interazioni 

fiduciarie e più efficienti di tipo “peer-to-peer”, automazioni 

tra aziende supportate da contratti intelligenti, in genere 

come parte di una soluzione più ampia. 

Integrità operativa 

Le soluzioni blockchain forniscono una solida garanzia 

per la distribuzione dei dati, la loro sicurezza e autenticità. 

L’attenzione alla protezione e al trattamento dei dati è 

sensibilmente cresciuta anche nella gestione delle supply 

chain. 

Per sua natura, la tecnologia blockchain garantisce la 

tracciabilità completa e protegge dalle alterazioni dei dati, che 

diventano immutabili una volta scritti all’interno del registro 

distribuito. 

Conformità regolatoria 

Come sempre, l’evoluzione e il cambiamento precedono le 

normative e inducono i legislatori ad agire. Per essere ben 

regolamentata, la tecnologia blockchain deve essere prima 

di tutto correttamente compresa. Comunque, i costi di una 

eventuale perdurante non regolamentazione supererebbero di 

gran lunga quelli dell’armonizzazione. I principali rischi legali 

e normativi includono le violazioni antitrust, l’applicabilità 

distorta degli “smart contract”, i requisiti antiriciclaggio, la 

protezione della proprietà intellettuale, la protezione dei dati 

personali e il GDPR, le implicazioni e le complessità fiscali. 

Interoperabilità 

L’interoperabilità è la capacità dei sistemi informatici di 

scambiare e utilizzare le informazioni in modo collaborativo. 

In un ecosistema blockchain, selezionando il modello di 

interoperabilità più adeguato e praticabile, si garantisce 

che i player di filiera e gli utenti possano realmente fidarsi 

delle informazioni che ricevono e dei risultati dei processi 

a monte e a valle. Le interazioni “peer-to-peer” proprie dei 

registri distribuiti e condivise tramite la tecnologia blockchain 

velocizzano l’obiettivo di validazione di una tracciabilità “endto-end” 

e, quindi, la realizzazione di una reale “catena del 

valore”. 

Sicurezza 

Come qualsiasi nuova tecnologia, anche le soluzioni basate 

su blockchain devono includere adeguate garanzie di 

cybersecurity. Uno dei principali fattori di differenziazione 

della blockchain è il suo decentramento, che ha profondi 

impatti positivi sulla governance della sicurezza e, dal punto 

di vista dell’integrità, la rende di gran lunga migliore rispetto 

ai database tradizionali e ai “cloud”. In ogni caso, la blockchain 

non fa eccezione alla regola generale della sicurezza 

74


informatica secondo cui una corretta gestione del rischio 

richiede che le misure di sicurezza siano previste “by design”. 

Scalabilità 

La tecnologia blockchain è in grado di crescere insieme 

all’organizzazione che la implementa. Dato che le piattaforme 

attuali potrebbero un giorno diventare obsolete, è prudente 

prendere in considerazione la possibilità di non ancorare le 

attuali applicazioni decentralizzate ai protocolli blockchain 

sottostanti. Ciò può aiutare la migrazione futura verso una 

nuova piattaforma. Secondo il WEF, chi applica tecnologia 

blockchain deve pianificare l’aggiornamento o la sostituzione 

entro 3-5 anni. 

Governance 

Con l’avvento dell’era digitale, istituzioni e organizzazioni 

hanno iniziato a strutturare le loro attività e architetture 

aziendali sotto forma di ecosistemi. Per lavorare insieme in 

modo efficace, la governance è fondamentale, così come la 

realizzazione del giusto framework. Si inizia a comprendere il 

potenziale dirompente della blockchain per risolvere criticità 

proprie delle supply chain globali, fornire maggiore efficienza, 

fiducia, automazione e trasparenza. 

Partecipanti conosciuti e fidati 

Identificare i player responsabili di ogni passaggio o 

transazione è un “must” in ogni supply chain. Grazie alla 

tecnologia blockchain si realizza un sistema responsabile 

di identità digitali di tutti gli attori coinvolti nella filiera. A tal 

fine è necessario che vi siano regole e procedure chiare per 

l’aggiunta di nuovi partecipanti alle reti distribuite. 

Condivisione delle informazioni 

Applicare la tecnologia blockchain in supply chain comporta la 

tanto attesa e auspicata condivisione di dati operativi che, nei 

sistemi tradizionali, vengono generati internamente (e custoditi 

gelosamente) all’interno delle singole aziende associate in 

un ecosistema più ampio. Per garantire la protezione dei dati 

condivisi tra gli attori della filiera, la tecnologia blockchain 

consente di applicare crittografie in modo che le informazioni 

siano utilizzabili solo dalle parti abilitate. 

REQUISITI ESSENZIALI DELLE SOLUZIONI TECNOLOGICHE AZIENDALI 

Condivisione 

delle 

informazioni 

Risultati 

definiti 

Partecipanti 

conosciuti e 

fidati 

Governance 

Requisiti 

chiave 

dell’azienda 

Integrità 

operativa 

Conformità 

regolatoria 

Scalabilità 

Sicurezza 

Interoperabilità 

Fonte: Redesigning Trust: blockchain Deployment Toolkit, World economic forum 2020 

75

BRAND 

PROTECTION E 

SUPPLY CHAIN 

VISIBILITY 

Luca De Toro 

Per proteggere il paziente dai rischi dei farmaci 

contraffatti e aumentare la sua consapevolezza, 

è necessario un approccio sistemico che 

comprenda strategie fisiche e virtuali 

76


Per progettare e realizzare soluzioni 

focalizzate sul paziente è necessario 

mettere in campo una precisa 

strategia. Che si tratti di una terapia, 

di una sperimentazione clinica o di 

una procedura sanitaria si devono 

raccogliere i feedback dai pazienti e 

da chi è loro vicino, così da avere i 

dati e le evidenze reali per prendere 

le opportune decisioni in base alle 

loro esigenze e aspettative. 

L’approccio “patient centricity” 

prevede un coinvolgimento operativo 

ed emotivo del paziente, lo pone 

al centro di dinamiche e buone 

pratiche di cura, di comunicazione, 

di educazione, rendendolo l’attore 

principale del percorso verso il 

miglioramento della propria salute. 

CENTRICITY, 

EXPERIENCE ED 

ENGAGEMENT 

Eppure, in relazione ad alcuni aspetti 

e processi, sembra che il paziente 

non sia ancora così centrale, anzi 

venga trascurato e lasciato solo. 

Forse ci dimentichiamo che il 

termine “paziente” non indica solo 

chi si rivolge a un medico o a una 

struttura di assistenza sanitaria per 

questioni di salute, ma è anche un 

aggettivo che indica una persona 

disposta a moderazione, tolleranza o 

rassegnata sopportazione. Al giorno 

d’oggi il “Paziente” non è più tanto 

“paziente” e questo lo induce spesso 

a fare scelte sbagliate. Tra queste, 

l’acquisto di farmaci o di prodotti per 

la salute da canali online o da fonti 

non sicure. 

“Patient 

centricity” 

è 

“patient 

engagement” 

e 

“patient 

experience” 

L’IMPAZIENZA DEL 

PAZIENTE 

Che si tratti di pazienti cronici, in 

degenza, o affetti da semplici malanni, 

nel nostro Paese la percezione dei 

rischi legati agli acquisti online di 

medicinali resta ancora limitata e 

ampiamente insufficiente, come 

dimostrato dai numerosi casi di 

cronaca e dagli studi condotti 

dall’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) 

insieme al ministero dello Sviluppo 

economico. 

Chi di noi può ritenersi 

sufficientemente informato? Chi 

conosce la differenza tra farmaci 

contraffatti e farmaci falsificati e i 

pericoli connessi? Sono in molti quelli 

che nell’ultimo anno hanno acquistato 

(o acquistano regolarmente) dai 

canali di vendita e-pharmacy o social 

network. 

Il perimetro della “patient centricity” 

va quindi ampliato, l’asticella deve 

essere alzata, è necessaria una 

visione sistemica che comprenda 

anche ciò che sta a monte di una 

terapia, supporta operativamente 

una sperimentazione clinica, sostiene 

logisticamente ogni procedura 

sanitaria, nelle strutture ospedaliere o 

a casa dell’impaziente paziente. 

La tecnologia, oggi, può certo aiutare 

a sviluppare un approccio olistico di 

“patient centricity” che includa aspetti 

quali la “supply chain visibility” e la 

“brand protection”. 

NUOVE REGOLE DAL 

2025 

Su questi versanti ci sono ancora ampi 

margini di miglioramento. 

Dal punto di vista normativo è attivo 

dal 9 febbraio 2019 il sistema di 

tracciatura e vigilanza – in capo 

agli stati dello Spazio economico 

europeo (See) – per il contrasto alla 

contraffazione farmaceutica e la 

sicurezza dei pazienti. 

Grazie alla presenza di un codice 

identificativo univoco a barre 

bidimensionale (datamatrix 2D), 

tutti i farmaci con obbligo di ricetta 

dispensati nella UE sono soggetti 

a verifica di autenticità da parte 

dell’Emvs, il sistema europeo di 

verifica dei medicinali, istituito nel 

2016 in attuazione della direttiva 

anticontraffazione (62/2011/UE) e 

del relativo regolamento delegato. 

77

L’obiettivo è proteggere i pazienti 

europei dal rischio di ingresso di 

farmaci contraffatti nella catena di 

approvvigionamento legale. Tale nuova 

disciplina in Italia entrerà in vigore nel 

2025 in considerazione della proroga 

concessa al nostro Paese in quanto 

dotato di un preesistente sistema, 

il cosiddetto “bollino farmaceutico”. 

Le nostre imprese produttrici, che 

esportano per oltre il 70%, hanno 

ovviamente già adeguato le loro 

linee produttive al nuovo sistema per 

rispondere alle richieste del mercato 

europeo. Sono infatti già pronte 

qualora si optasse per una immediata 

operatività anche sul nostro territorio 

con l’istituzione dell’ente preposto, 

la National medicines verification 

organization – Nmvo), operativo a 

livello nazionale e collegato all’Emvs. 

I DANNI DELLA 

CONTRAFFAZIONE 

E i farmaci non prescritti? O gli 

altri prodotti del mondo della 

salute? Nell’ultimo anno, per cause 

certamente attribuibili alla pandemia 

globale, sul web sono aumentate 

esponenzialmente le vendite di 

falsi test di screening del sangue 

per diagnosticare il Covid-19, di 

mascherine di qualità scadente, di 

medicinali difettosi o contraffatti. E ora 

che ci sono i vaccini l’allarme è ancora 

più rilevante. 

Sul sito del nostro ministero della 

Salute è presente una sezione che 

riporta l’allarme lanciato dall’Ocse 

(Organizzazione per la cooperazione 

e lo sviluppo economico) e dall’Euipo 

(European union intellectual property 

office) incaricato di gestire i marchi 

dell’Unione e i disegni e modelli 

comunitari registrati. 

I recenti sequestri di materiale 

medico contraffatto venduto come 

rimedio contro il Covid-19, si leggeva 

a marzo 2020 in una nota diffusa 

dai due organismi, “mette in luce la 

necessità di far fronte a un crescente 

traffico internazionale di medicinali 

contraffatti che costano ogni anno 

miliardi di euro mettendo vite a 

repentaglio”. 

Le conseguenze negative a livello 

mondiale causate dai farmaci 

contraffatti spaziano dai danni alla 

salute delle persone alle mancate 

vendite, dalla perdita di posti di lavoro 

ai danni alla reputazione dei legittimi 

produttori. Anche i governi e le 

economie patiscono perdite di gettito 

e ingenti costi per la cura dei pazienti 

che hanno subito conseguenze 

negative in seguito al consumo di 

farmaci contraffatti. 

Chi alimenta il mercato della 

contraffazione, sia chi produce 

illegalmente sia chi acquista prodotti 

non originali, rende inutili gli 

investimenti che le aziende, i brand, 

fanno in ricerca e sviluppo. 

Molti aspetti oggi contribuiscono, 

direttamente o indirettamente, 

alla contraffazione: l’espansione 

dell’economia globale, il consumismo, 

il desiderio dei consumatori di 

ottenere beni che non potrebbero 

permettersi. 

Il commercio elettronico ha 

amplificato e complicato ulteriormente 

il problema della contraffazione. 

Prodotti non originali possono essere 

trovati e acquistati anche su alcune 

piattaforme legittime oltre che nei 

canali virtuali meno visibili del “deep e 

dark web”. 

INVESTIRE AL 

MEGLIO LE PROPRIE 

RISORSE 

La verità è che la maggior parte 

delle imprese affrontano, o hanno 

affrontato, il problema della 

contraffazione solo dopo aver scoperto 

di esserne state vittime. Avviano 

quindi azioni legali, collaborazioni con 

autorità doganali e forze dell’ordine, 

inaspriscono gli accordi contrattuali 

e commerciali con i propri partner 

prevedendo sanzioni in caso di non 

conformità, misurano i livelli di 

servizio tramite sfidanti indicatori 

di performance, iniziano a svolgere 

specifici controlli e audit periodici. 

Attività onerose e dispendiose che 

richiedono un enorme effort per tutti 

gli attori coinvolti in termini di risorse 

impiegate, tempo dedicato e costi 

sostenuti. 

Sarebbe invece opportuno investire 

meglio tutte queste risorse, portando 

a beneficio della “patient centricity” gli 

strumenti propri della “supply chain 

visibility” e della “brand protection”. 

Grazie a questo approccio sistemico 

sarebbe possibile ridurre al minimo 

le vulnerabilità delle filiere globali 

tramite strategie sia fisiche sia 

virtuali, in un’ottica sempre più rivolta 

al paziente. 

L’utilizzo della tecnologia risulta 

fondamentale per combattere la 

contraffazione, integrando soluzioni 

di tracciabilità e di autenticazione 

del prodotto. Le aziende possono 

utilizzare etichette e imballaggi 

intelligenti per monitorare i farmaci 

attraverso il loro intero ciclo di 

vita, in tutti i passaggi della filiera, 

dalla produzione, agli stoccaggi, 

ai transiti, alla dispensazione, alla 

somministrazione, alle applicazioni 

terapeutiche, alle successive evidenze. 

La supply chain deve trasformarsi in 

“value chain”, ovvero una catena in 

grado di accrescere la competenza 

dei pazienti/consumatori, la loro 

informazione, l’educazione e la 

consapevolezza diretta verso la 

minaccia della contraffazione dei 

prodotti e la protezione dei marchi 

originali. 

RIFERIMENTI 

La contraffazione nel settore dei farmaci, 

mise.gov.it 

Coronavirus: allarme Ocse e Ue contro 

medicinali contraffatti, salute.gov.it 

78


I COSTI DELLA CONTRAFFAZIONE 

72.000-169.000 

Stima dei bambini che muoiono ogni anno di polmonite a causa di 

farmaci contraffatti 

32% 

Percentuale di persone che hanno sofferto problemi di salute dopo 

aver assunto farmaci contraffatti (sondaggio in UK) 

9,6 miliardi di euro 

Perdite subite dall’industria farmaceutica europea nel periodo 

2012-2016 a causa della contraffazione 

200-800 milioni di euro 

Costi sopportati dal settore farmaceutico per implementare le 

misure anticontraffazione 

1,7 miliardi di euro 

Stima delle tasse non incassate dai governi a causa della contraffazione 

Fonte dati: OECD/EUIPO (2020), Trade in Counterfeit Pharmaceutical Products, Illicit Trade. doi.org/10.1787/a7c7e054-en 

79

Rispetto per i collaboratori, 

le persone e il pianeta 

L’attenzione di IGB per il paziente non 

è fatta solo di soluzioni innovative ed 

efficaci ma di un più generale rispetto per 

alcuni valori fondamentali 


Alessio Bressan, Ceo IGB - Industrie Grafiche Bressan 

Specializzata nel packaging 

farmaceutico e per cosmetici, 

IGB - Industrie Grafiche 

Bressan – è da sempre 

impegnata nello sviluppo di 

soluzioni innovative per la 

sicurezza e l’efficacia delle 

confezioni. Tra le soluzioni 

brevettate vi sono astucci 

tamper evident e child 

resistant. Ma non è questo 

l’unico modo con cui IGB pone 

attenzione al paziente, come 

racconta Alessio Bressan, Ceo 

della società. 

Cosa significa per voi mettere 

al centro il paziente? 

«Per noi il rispetto delle 

persone è fondamentale, 

che si parli di collaboratori, 

fornitori, clienti o utenti 

finali. È parte integrante dei 

nostri valori e si esprime in 

ogni aspetto dell’attività che 

svolgiamo. Anche verso il 

paziente, la nostra attenzione 

non si limita alla progettazione 

di soluzioni per garantire 

massima sicurezza e facilità 

d’uso. Vogliamo che i valori che 

condividiamo con il paziente 

vengano rispettati in tutto il 

ciclo di produzione. Per questo 

realizziamo prodotti facili da 

usare, sicuri per i bambini ma 

anche ecocompatibili e nel 

pieno rispetto dei lavoratori di 

tutta la filiera. 

Come si traduce questo nei 

vostri prodotti? 

«I nostri prodotti sono 

completamente plastic 

free e riciclabili, essendo 

realizzati esclusivamente in 

cartoncino. IGB è certificata 

FSC (Forest stewardship 

council), uno standard che 

garantisce l’utilizzo di legno 

proveniente da foreste 

gestite in maniera corretta e 

responsabile, secondo rigorosi 

standard ambientali, sociali ed 

economici. 

Non solo il prodotto finale è 

rispettoso dell’ambiente, lo è 

anche l’intero ciclo produttivo: 

da quasi 15 anni – tra le prime 

cartotecniche in Italia – siamo 

certificati ISO 14001, il punto 

di riferimento normativo per le 

aziende dotate di un sistema di 

gestione ambientale. 

Anche il rispetto dei lavoratori 

è un fattore fondamentale: ci 

certificammo anni fa secondo 

lo standard OHSAS 18001, che 

al tempo definiva i requisiti 

per un sistema di gestione 

della salute e della sicurezza 

sul lavoro e che ora è confluita 

nella ISO 45001, per la quale 

siamo pure certificati». 

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TAMPER EVIDENT 

Rappresenta la risposta di IGB alla direttiva 2011/62/EU, 

“Falsified medicines directive”, e permette di lavorare con le 

stesse performance degli astucci standard. Sono confezioni 

dotate di dispositivi anti-manomissione molto particolari: non 

utilizzano, nei processi di confezionamento, né colla né adesivi 

e offrono numerosi vantaggi. Innanzitutto la sicurezza, poiché 

è impossibile aprire l’astuccio senza lasciar un’evidenza 

irreversibile (mentre la colla può essere allentata col calore e 

le etichette più economiche possono essere sostituite). Inoltre, 

anche questa soluzione, che mantiene inalterate grafiche, 

testi e leggibilità delle informazioni anche dopo l’apertura, è 

completamente riciclabile, essendo realizzata integralmente 

in cartoncino. Infine, una caratteristica unica: un sistema 

tattile di scritte in Braille che permette anche ai non vedenti di 

verificare l’integrità delle confezioni. 

CHILD RESISTANT 

FOLDING BOX 

La soluzione Child Resistant di IGB protegge in maniera 

semplice e sicura i bambini evitando che possano 

accidentalmente aprire le confezioni e ingerire i 

farmaci. Si tratta di contenitori completamente in 

cartone e del tutto simili a quelli tradizionali ma dotati 

di un sistema di chiusura che non può essere aperto 

dai bambini. La confezione è pienamente conforme alle 

normative di riferimento sugli imballi farmaceutici per 

la protezione dei bambini (BS EN ISO 8317 per l’Europa 

e 16 CFR 1700.20 negli USA). 

DROP-LOCK 

FOLDING BOX 

IGB ha realizzato particolari astucci farmaceutici anticaduta. 

Dal punto di vista estetico sono contenitori 

esattamente identici alle comuni confezioni per flaconi 

ma il loro design è stato pensato con un’apertura 

bloccata sul fondo per evitare la caduta dei flaconi più 

pesanti. Nonostante siano dotati di una elevata tenuta 

meccanica, sono realizzati completamente in cartone, 

senza colla né etichette e non necessitano di macchine 

speciali per essere confezionati. Grazie a queste 

caratteristiche possono essere utilizzati sulle normali 

linee standard – ma anche lavorati manualmente – a 

costi particolarmente contenuti e sono completamente 

riciclabili. 

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NUMERO 2 - MARZO 2021 

Casa editrice 

MakingLife Srl 

Piazza della Repubblica, 10 

20121 Milano MI 

Tel. 02 36525293 

Direttore responsabile Cristiana Bernini 

Coordinamento redazionale Simone Montonati | simone.montonati@makinglife.com 

Comitato scientifico 

Valeria Brambilla 

Giacomo Bruno 

Carla Caramella 

Hellas Cena 

Giorgio Lorenzo Colombo 


Stefano Govoni 

Teresa Minero 

Maria Luisa Nolli 

Giuseppe Recchia 

Art Director Simone Abbatini 

Illustrazioni di Mario Addis 

Hanno collaborato 

Paola Arosio 

Maura Bernini 


Luca De Toro 

Paolo Egasti 


Ilenia La Leggia 

Caterina Lazzarini 



Antonio Maturo 


Commerciale Alessia Fellegara | alessia.fellegara@makinglife.it 

Stampa Starprint Srl - via A. Ponchielli 51 - 24125 Bergamo 

Abbonamenti Tariffa per l’Italia: cartaceo annuale € 39,00 

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