2005 - Anselmus Colloquium

Soms is extrapolatie van data van volwassene naar kind niet zonder meer mogelijk,
bijvoorbeeld omdat het ziekteproces voor kinderen en volwassenen anders
verloopt of omdat er met andere maten gemeten moet worden voor wat betreft uitkomst
van onderzoek. In deze gevallen zullen, afhankelijk van de situatie, klinische
studies nodig zijn in de betreffende doelgroep. Vaak is het zo dat, voordat hier mee
begonnen wordt, er al veiligheidsgegevens beschikbaar zijn uit preklinisch onderzoek
en fase I-studies bij volwassenen. Dit geldt bijvoorbeeld tijdens het ontwikkelen
van vaccins. Echter, in het geval van aandoeningen die alleen en specifi ek
bij kinderen voorkomen, zoals ‘inborn errors of metabolism’ of neonatale dyspneu,
zal het hele ontwikkelingstraject van een product zich alleen binnen de doelgroep
kunnen afspelen.
SPECIFIEKE PRODUCTONTWIKKELING VOOR KINDEREN
Wat betreft de ‘timing’ van onderzoek bij kinderen in het proces van productontwikkeling,
hangt het er van af in hoeverre men onderzoek bij volwassenen kan
afwachten. Men wacht in het algemeen op de resultaten van fase I en II klinisch
onderzoek. Wanneer een onderzoek de klinische fase III bereikt, komt onderzoek
Tabel 2. Klinische fasen in de productontwikkeling van een geneesmiddel (naar: Goodman & Gil-
man’s The Pharmacological Basis of Therapeutics. Hardman JG en Limbird E (eds), 10e ed).
fase I
bij wie? waarom?
onderzoek bij:
· gezonde vrijwilligers
· speciale populaties (nier- en
leverinsuffi ciëntie
fase II · geselecteerde patiënten
onderzoeken van:
· veiligheid
· biologische effecten
· metabolisme, kinetica, drug
interacties
· therapeutische werkzaamheid
· dosering
· kinetica, metabolisme
fase III · grote groepen geselecteerde
patiënten
post-marketing
· veiligheid en werkzaamheid
fase IV
· patiënten uit de dagelijkse
praktijk
· bijwerkingen
· gebruikerspatronen
· eventuele extra indicaties
30 ANSELMUS COLLOQUIUM
volwassenen
volwassenen
kinderen