MaculaVisie 2 2022

Thema
dus niet op gericht om bestaande schade
te genezen, maar om verdere schade te
voorkomen.
In het wetenschappelijk kader wordt meer
informatie gegeven over de verschillende
fases die klinische studies doorlopen.
Wetenschappelijk kader –
regelgeving en fasen van
klinische studies
Het ontwikkelen van een nieuwe
behandeling is een proces van jaren.
Er worden strenge eisen gesteld aan
geneesmiddelonderzoek. Klinische
studies moeten 3 stappen (fases)
doorlopen voordat ze op de markt
gebracht kunnen worden.
Fase I: hierbij wordt gekeken naar
de veiligheid en bijwerkingen van het
middel bij gezonde proefpersonen.
Fase II: er wordt gekeken naar de
werkzaamheid van het middel bij
patiënten. Er worden verschillende
doseringen getest.
Fase III: de werkzaamheid en veiligheid
van het middel wordt aangetoond
in een grotere groep patiënten. De
werkzaamheid wordt hierbij vergeleken
met eventuele reeds bestaande
behandelingen, of als deze niet
voorhanden is, met een placebo.
Na het succesvol doorlopen van deze
fasen kan het Europees Medicijn
Agentschap (EMA) het medicijn
officieel registreren voor gebruik.
De onderstaande Tabel 1 geeft een overzicht van de lopende fase II en III studies die
zich richten op het remmen van de groei van geografische atrofie bij LMD patiënten.
Tabel 1: Overzicht van complementremmers in actieve fase II of III studies
Naam Fase Verwachte Toedieningsroute Frequentie
afronding
GEM103 II 05-2022 Injecties in het oog Maandelijks
IONIS-FB-LRX II 10-2022 Onderhuidse injecties Maandelijks
GT005 (gentherapie) II 10-2023 Injectie onder het Eénmalig
netvlies
ANX007 II 12-2023 Injecties in het oog 1-2 maandelijks
NGM621 II 04-2023 Injecties in het oog 1-2 maandelijks
Pegcetacoplan III 01-2023 Injecties in het oog 1-2 maandelijks
Avincaptad pegol III 06-2023 Injecties in het oog 1-2 maandelijks
20 | MaculaVisie maart 2022