Presentation-stämma 2012.pdf - Karo Bio AB

Nystart för Karo BioVD Per BengtssonÅrsstämma 12 juni 2012

Det gångna året

Eprotiromeprogrammet avbröts i februari 2012Långtidsstudie i hundar visade broskskador efter 12 månaderErosioner och svullnadDosberoende fynd, även i lågdosgrupp som motsvarar klinisk dosInga skador syntes efter 6, 8 eller 10 månaderKaro Bio beslutade avbryta fas III-studienStyrkommittén rekommenderade att studien avbrytsGår ej utesluta liknande skador i människaFinansiella konsekvenser40 Mkr i kostnader för eprotirome under 2012Budgeterade kostnader om 160 Mkr faller bort3

Eprotirome var huvudfokus under 2011AKKA-studien godkändes och startadeGodkännande i 12 länder och kontakter med 70 centerCa 200 HeFH-patienter av planerade 630 patienter rekryteradeAlkem förberedde 2 fas III-studierDirekta kostnader för eprotirome 101 MSEK4

Nytt stort avtal med Pfizer kring RORgammaNya småmolekylära läkemedel för att behandla autoimmunasjukdomarReumatoid artrit, MS, psoriasis, mmIntressant nytt mål – hämma kärnreceptorn RORgammaRORgamma styr differentiering av Th17 samt produktion av IL-17IL-17 roll ”kliniskt validerad” med monoklonala antikropparPotentiellt 217 MUSD plus royaltiesForskningsfinansieringUpfront och milestones10-14 MUSD under 2012-20135

Finansiella data i sammandragQ1Helår2012 2011 2011 2010Nettoomsättning 8,3 - - -Rörelsens kostnader -63,2 -49,6 -231,2 161,8- Avvecklingen av eprotirome -31,6 - - -Periodens resultat -54,0 -47,7 -226,6 -163,5Kassaflöde från löpandeverksamhet före rörelsekapital-41,6 -47,5 -224,2 -154,5Likvida medel 117,0 312,1 158,5 395,06

Vägen framåt

Omvärlden förändras – det gynnar Karo Bio!Området nukleära receptorer mognar – fler receptorer blirintressanta targetsStora läkemedelsbolag avvecklar intern FoU – behöver hjälpKaro Bio har en unik enhet specialiserad på nukleärareceptorerAvtalet med Pfizer visar möjligheternaKaro Bios världsledande kunnande inomnukleära receptorer är eftertraktat8

Finansiell anpassning för nytt lägeKraftig förbättring av kostnadslägetÅtgärder vidtagna som förbättrar negativt kassaflöde till 50-60 MSEKMål skapa sund balans mellan inkomster och utgifterLikvida medel 117 MSEK (1Q12)Flera finansieringskällor ger nya möjligheter9

Från bredd till spetsSlimmad organisation med spetskompetensFrån ca 70 till ca 45 medarbetareAffärsperspektiv i hela verksamhetenNya beslutsstrukturer och arbetsprocesser?$10

Strategisk riktningFokus där vi harunika möjligheter•Världsledande inom nukleära receptorer•I tidiga faser kan vi tillföra mest nyttaRätt riskhantering•Fler tidiga projekt ökar möjligheterna•Möjliga framgångar ska vägas mot risker•Risker ska gärna delas med andraKommersielltförhållningssätt•Projekt inom rätt områden•Tillvarata externa finansieringsmöjligheter•Öppenhet för värdeskapande affärsmöjligheter11

Verksamheten

Intressant portfölj med många möjligheterRORgamma avancerar snabbt i samarbete med PfizerERbeta avancerar mot kommersiellt lägeStor potential med låg risk i GR projektetNytt projekt i startgroparna – NURR1, nästa heta område?Unikt kunnande inom nukleära receptorer germöjligheter att starta nya innovativa projekt13

RORgamma avancerar i hög fartOrala läkemedel för behandling avautoimmuna sjukdomarTarget validerat av andra med mAb i fas IIRORγ antagonistMycket lovande utsikter för nytt läkemedelAvtal med Pfizer som kan ge upp till ca1500Mkr exklusive royaltyT H 17Pfizer finansierar allt utvecklingsarbete10-14 MUSD till och med 2013Projektet drivs framåt i högt tempoIL-17Pro-inflammatorisk14

Avtalet med Pfizer bekräftar vår ledande positionRätt fokus geravtal•Ett av forskarvärldens ”hot spots”Vi harvärldsledandekompetens•Pfizer, ett av världens ledandeläkemedelsbolag, väljer attsamarbeta med Karo BioVärde•Avtalet verifierar värdet avprojektet och Karo Bioskompetens15

NURR1 – nästa heta område?NURR1 – Nuclear ReceptorRelated Protein 1NURR1agonistStyr utvecklingen avregulatoriska T-celler (Treg)Treg övervakar och styr andra T-cellersaktivitetNURR1Lågt antal Treg-celler harkopplats till autoimmun sjukdomMS, reumatoid artrit, diabetes (typ 1),lupus, mflÖkning av antalet Treg-celler viaaktivering av NURR1T reg16

17Treg celler – Ett attraktivt target forläkemedelsföretag

ERbeta avancerar mot kommersiellt lägeKaro Bio har undersökt stora delar av ERbeta-områdetERbeta var helt outforskat vid starten på1990-taletBred plattform med högselektiva ERbeta-substanserLovande resultat i tester på flera indikationerCancer, CNS, kvinnohälsa, urologiOlika finansieringsmöjligheter öppnasCancer och MS är huvudspår18

ERbeta för MSMS valdes som CNS-indikation våren 2011Data visar goda effekter i MS modellerAnnan effekt än vanliga MS-medelProgressiva faserna som idag saknar terapiProjektet avancerar snabbtLovande läkemedelskandidater identifieradePartnersamtal pågårERβ agonistERβ agonist reparerar skadademyelinskidor19

ERbeta-agonister för behandling av cancerHämmar tumörtillväxt ochgynnar apoptos i fleracancermodellerPotential i flera cancerformerVehicle controlKB9520Initialt fokus på ovanligacancerformerMesoteliom (orsakad av asbest)KB9520 hämmar tillväxt ixenograft-modellKB9520 minskar äventumörvolymen mer effektivt änstandardbehandling in vivo20

Mål skapa finansiering i USA för KB9520Molekylen nära klinisk fasProjektet har möjligheter i Texas, USANy toppregion för life scienceStarkt cancerkluster med MD Anderson Cancer Center,Methodist Hospital System och forskningsfaciliteterGynnsam miljö för finansiering av life scienceExtern finansieringAnsökan om etableringsstöd förbereds, besked i Q4Kompletterande samfinansiering söks parallellt21

Stor potential i GR projektetNy anti-inflammatoriskbehandling med färre biverkningarLika effektiv som glukokortikoider(kortison, mfl), lämplig förlångtidsbehandlingLovande tidiga resultat med nyttangreppssättProjektet bedrivs i egen regiBlockerar transaktivering medbibehållen effekt bättre biverkningsprofil22

Nystart för Karo BioOmvärlden förändras – gynnar Karo BioFinansiell anpassning genomförsSpetsorganisation på platsIntressant portfölj med många möjligheterFullt fokus på att skapa ”nytt Karo Bio”23