Nouveaux traitements dans la mucoviscidose
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PTC124 restaure <strong>la</strong> fonction de CFTR/sécrétion de Cl -4Cycle 1Cycle 2Cycle 1Cycle 220 Cycle 1Cycle 2Cycle 1Cycle 24, 4, 8 mg/kg10, 10, 20 mg/kg10, 10, 20 mg/kg4, 4, 8 mg/kg4, 4, 8 mg/kg10, 10, 20 mg/kg10, 10, 20 mg/kg4, 4, 8 mg/kg210Total Chloride Transpor (mV)0-2-4∆=-2.8∆=-2.4∆=-2.7∆=+1.1Total Chloride Transport (mV)0-5-10p=0.025-6-8p=0.037∆=-4.6p=0.046 ∆=-3.9Amélioré-20p=0.014p=0.046MutationNormalisationReponseQ493X1/31/3G542X7/148/14Normalisation : 14/30Repo<strong>la</strong>risation au moins égale à -5 mV en valeur absolueR553XW846X1/20/11/20/1Réponse : 20/30∆ au moins égal à -5 mVW882XE1104X1/10/21/11/2R1162X2/21/2W1282X2/42/4Q1313X0/10/1Sermet-Gaudelus et al. AJRCCM 2010
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