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ENFERMEDADES GENETICAS - José Mordoh

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TOXICIDAD DE LA TERAPIA<br />

GENICA<br />

• 1999. Jesse Gelsinger (19 años) fallece<br />

por falla multiorgánica. Ensayo clínico<br />

con AV por falla en OTCD (ornithine<br />

decarboxylase deficiency).<br />

• 2003. FDA bloquea protocolos en TG<br />

utilizando vectores RV para tratar X-<br />

SCID debido a 2 casos de leucemia.

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