Debra 2012 -konferenssi Torontossa - Iholiitto ry
Debra 2012 -konferenssi Torontossa - Iholiitto ry
Debra 2012 -konferenssi Torontossa - Iholiitto ry
Create successful ePaper yourself
Turn your PDF publications into a flip-book with our unique Google optimized e-Paper software.
<strong>Debra</strong> <strong>2012</strong> -<strong>konferenssi</strong> <strong>Torontossa</strong><br />
Uusinta tietoa<br />
EB:n hoidoista<br />
<strong>Debra</strong> <strong>2012</strong> -<strong>konferenssi</strong> pidettiin syyskuussa <strong>Torontossa</strong> Kanadassa. <strong>Debra</strong> International<br />
on ebidermolysis bulloosaa sairastavien kansainvälinen järjestö. Se<br />
määritteli <strong>konferenssi</strong>n aluksi toimintansa tärkeimmiksi tavoitteiksi hoidon, tutkimuksen,<br />
jäsen<strong>ry</strong>hmien tukemisen, tiedotuksen ja yhteydet yhteistyötahoihin.<br />
Teksti: Mikko Blomqvist, Suomen EB-yhdistys <strong>ry</strong>, <strong>Debra</strong> Finland<br />
EB:aa sairastavien hoidon<br />
kahdeksi tärkeimmäksi<br />
ajankohtaiseksi tavoitteeksi<br />
<strong>Debra</strong> Internationalin<br />
puheenjohtaja<br />
Reiner Riedl nosti<br />
hoito-ohjeiden laatiminen<br />
sekä EB-CLINET-verkoston<br />
luominen. Hoito-ohjeet ovat<br />
EB-asiantuntijoiden laatimia<br />
suosituksia hoidon eri<br />
osa-alueille.<br />
<strong>Debra</strong> International on<br />
saanut valmiiksi EB-hammashoidon<br />
ohjeet. EB-haavanhoidon<br />
opas on valmistumassa<br />
ja työn alla on kivunhoidon,<br />
syövän ja ravitsemuksen<br />
hoitosuositukset.<br />
Myös kirjaa toimintaterapiasta<br />
työstetään.<br />
EB-CLINET on EB-keskusten<br />
ja asiantuntijoiden<br />
verkosto hoitoa koskevan<br />
tiedon ja asiantuntemuksen<br />
vaihtoon.<br />
EB-CLINET:in tavoitteena<br />
on myös helpottaa yli<br />
maiden rajojen tapahtuvaa<br />
EB:aa sairastavien<br />
hoitoa. EB-CLINET verkostoon<br />
kuuluvat EB-keskukset<br />
järjestivät ensimmäisen tapaamisen<br />
Salzburgissa lokakuussa.<br />
<strong>Debra</strong> International rahoittaa ja<br />
koordinoi EB-tutkimusta. Tutkijoille tarkoitettu<br />
EB<strong>2012</strong>-<strong>konferenssi</strong> järjestet-<br />
tiin marraskuussa Espanjassa. Tämän<br />
lisäksi joulukuussa käynnistyy EB-tutkimusapurahojen<br />
hakukierros MSAP.<br />
Peter Marinkovich kertoi geenisiirto- ja prototeiinihoitojen<br />
uusimmista saavutuksista EB:n hoidossa.<br />
Haavanhoito on kulmakivi<br />
EB -haavanhoidosta <strong>konferenssi</strong>n ohjelmassa<br />
oli kolme erillistä esitystä peräkkäin.<br />
Ensimmäisen esityksen haavanhoidon<br />
ohjeistuksista pitivät englantilaiset<br />
Jackie Denyer ja Elizabeth Pillay.<br />
Jackie Denyer on myös meille Suomalaisille<br />
tuttu, sillä hän on vieraillut<br />
usein Suomessa asiantuntijana.<br />
Heidän mukaansa haavanhoitoon<br />
käytetään Englannissa<br />
lähes 200 eri tuotetta.<br />
Tärkeää olisi saada tunnistettua<br />
näistä tärkeimmät<br />
EB-hoidon näkökulmista.<br />
Heidän mukaan haavanhoito<br />
on tieteenä vasta aivan<br />
alkutekijöissään. On hyvin<br />
vähän todisteita eri haavanhoidon<br />
menetelmien toimivuudesta.<br />
Haavanhoidossa on<br />
myös paljon hoidon tuloksiin<br />
vaikuttavia muuttujia ja tekijöitä.<br />
Osassa sairaaloista on<br />
vain vähän EB-tapauksia, joten<br />
lääkäreille ja hoitajille ei ker<strong>ry</strong><br />
kovin paljon kokemusta. Työn<br />
alla olevaan EB-haavanhoidon<br />
oppaaseen kerätään tietoa potilailta,<br />
kollegoilta, artikkeleista,<br />
konferensseista ja käytännön<br />
hoitotyön kokemuksista.<br />
EB:ssa haavat ovat elämänmittainen<br />
asia. Tulevissa ohjeissa<br />
pyritään myös ottamaan<br />
mahdollisuuksien mukaan huomioon<br />
eri maiden erilaiset resurssit.<br />
Esimerkkinä he käyttivät sitä, että romaniassa<br />
haavanhoidossa on käytetty<br />
vessapaperia, johon on sulatettu eläinrasvaa,<br />
kun parempia hoitotarvikkeita<br />
30 5 | <strong>2012</strong>
ei ole ollut mahdollista hankkia.<br />
Toisen haavanhoidon esityksen piti<br />
italialainen Maya El-Hachem. Hän<br />
korosti monialaista näkökulmaa hoidossa.<br />
Hän sanoi Italian EB-klinikan<br />
olevan hyvin kiireinen, jolloin tutkimukselle<br />
ei jää aikaa. Klinikalle tulee<br />
myös potilaita ympäröivistä maista kuten<br />
esimerkiksi Romania ja nyt uutena<br />
Palestiinasta, jonka EB:aa sairastavien<br />
auttamiseksi oli käynnissä erityinen<br />
hanke.<br />
Kolmantena oli kanadalaisen Elena<br />
Popen pitämä esitys haavanhoidosta.<br />
Esityksessään hän korosti sitä,<br />
että haavanhoito on koko EB -hoidon<br />
kulmakivi. Hänen mukaansa hoitomenetelmissä<br />
on paljon vaihtelua maailmanlaajuisesti.<br />
Valittuihin hoitomuotoihin<br />
vaikuttavat paikalliset käytännöt,<br />
tarvikkeiden saatavuus, kustannukset<br />
ja perheiden toiveet. Hän sanoi,<br />
että perheiden toiveiden kuunteleminen<br />
on tärkeää, jotta valitut hoitomenetelmät<br />
ja tuotteet soveltuvat parhaalla<br />
mahdollisella tavalla perheiden<br />
arkeen ja aikatauluihin.<br />
EB ja silmäoireet<br />
Ken Nishal USA:sta puhui EB:n silmäoireista.<br />
Hänen tekemään tutkimukseen<br />
osallistui 55 alle kahdeksan<br />
vuotiasta EB:aa sairastavaa. Heistä 38<br />
prosentilla oli huonontunut näkö toisessa<br />
silmässä ja 24 prosentilla molemmissa<br />
silmissä. Hänen mukaansa<br />
tämä ei ole normaalia.<br />
Hänen mukaansa silmien ongelmat<br />
jäävät usein huomaamatta tai käsittelemättä,<br />
koska EB:aa sairastavilla on<br />
niin paljon muita oireita. Aikaisemmin<br />
EB:aan on liitetty lähinnä sarveiskalvon<br />
vauriot. Ken Nishal keskittyi<br />
silmän pinnan Goblin-solujen vaurioihin,<br />
jotka johtavat siihen, että silmän<br />
kyynelneste ei pysy silmän pinnalla.<br />
Tästä johtuen silmän räpytys ei toimi<br />
kuten normaalisti, vaan liian kuivana<br />
silmän räpytykset vaurioittavat ja<br />
naarmuttavat silmän pintaa. <strong>Debra</strong>n<br />
rahoituksen turvin Sophie Jones on<br />
pystynyt väitöstutkimuksessaan tutkimaan<br />
tätä ongelmaa.<br />
Ken Nishal toi esityksessään esille<br />
myös ”kyyneleen hajoamisaika”-mittarin<br />
käytön haasteet lapsien silmäongelmia<br />
tutkittaessa. Hänen mukaansa<br />
mittarin verrannaisarvoja on mitattu<br />
aikaisemmin vain aikuisilta. Lapsilla<br />
verrannaisarvo osoittautuikin erilaiseksi<br />
kuin aikuisilla mikä johti virhetulkintoihin.<br />
Muiden ohjeiden lisänä<br />
<strong>Debra</strong> International rahoittaa ja<br />
koordinoi EB-tutkimusta. Tutkijoille<br />
tarkoitettu EB<strong>2012</strong>-<strong>konferenssi</strong><br />
järjestettiin marraskuussa Espanjassa.<br />
yksinkertaisena ohjeena hän esitti ilmankostuttimen<br />
käyttöä nukkumistilassa<br />
silmän oikean kosteuden ylläpitämiseksi<br />
yön aikana.<br />
Uudet luuydinsiirtohoidot<br />
Jakub Tolar USA:sta Minnesotan yliopistosta<br />
kertoi luuydinsiirtojen (Bone<br />
marrow transplant - BMT) EB:n<br />
vaikeimpien muotojen hoidossa. Siinä<br />
luuydintä siirretään terveeltä henkilöltä<br />
sairastavalle. BMT on ensimmäinen<br />
kantasoluhoito, jota pystytään käyttämään<br />
EB:n hoitamiseen. Ensimmäiset<br />
kantasoluhoidot tehtiin viisi vuotta<br />
sitten. Hoidon seurauksena ankkurointisäikeiden<br />
määrä ihossa lisääntyi,<br />
mikä tuotti merkittävän parannuksen<br />
ihon kestävyyteen. Kestävyyttä<br />
testattiin rakkulanmuodostumistestillä,<br />
jossa mitattiin rakon muodostumisen<br />
aikaa alipaineessa.<br />
Toisessa kokeessa siirrännäiseen lisättiin<br />
MSC-soluja. MSC-solut pystyvät<br />
muuttumaan kaikiksi muiksi solutyypeiksi.<br />
Kolmannessa suoritetussa<br />
kokeessa muutettiin prosessia siten,<br />
että käytetyn kemoterapian määrää<br />
vähennettiin toivoen, että hoidolla<br />
saavutettaisiin silti yhtä hyvä hoitotulos.<br />
Vähennetty kemoterapia vähentäisi<br />
komplikaatioiden määrää merkittävästi<br />
verrattuna aikaisempaan hoitoon.<br />
Jakub Tolar kertoi myös uusimmasta<br />
tutkimuksesta, joissa potilaan<br />
omia korjattuja soluja voidaan käyttää<br />
lähteenä luudinsiirteelle. Tämä vähentäisi<br />
komplikaatioita myös verrattuna<br />
sisaruksilta otettuihin solusiirteisiin.<br />
Hoitojen lopputuloksesta Jakub sanoi,<br />
että he eivät ole BMT-hoidoilla parantanut<br />
ketään, eli rakkuloita voi vielä<br />
jonkin verran tulla, mutta hoitojen<br />
jälkeen tilanne on hallittavissa. Kysyin<br />
Jakubilta hänen esitelmän jälkeen hänen<br />
näkemystään saavutetun parannuksen<br />
pysyvyydestä. Hänen mukaansa<br />
parannus on pysyvä, mutta EB-oireet<br />
eivät silti kokonaan häviä, vaan<br />
esimerkiksi tulehdus haavoissa voi olla<br />
yhä hyvin vaarallinen.<br />
Proteiiniterapiaa mikroneuloilla<br />
Peter Marinkovich Stanfordin yliopistosta<br />
kertoi proteiiniterapiahoidosta,<br />
jota kehitetään yhdessä Lotus<br />
Tissue Repair -yrityksen kanssa. Menetelmässä<br />
mikroneuloilla viedään<br />
C7-proteiinia ihoon. C7:n valmistus on<br />
paljon kalliimpaa kuin kollageenin, jota<br />
käytetään ihon <strong>ry</strong>ppyjen hoitoon.<br />
Se pitää pystyä laittamaan ihon sisällä<br />
myös oikeaan kohtaan.<br />
Aluksi valmistetaan soluja, jotka<br />
tuottavat 1000 kertaa enemmän<br />
C7:aa kuin mitä kyseiset solut tuottavat<br />
normaalisti. Tuotettu C7 siirretään<br />
mikroneuloilla ihoon. Mikroneulat<br />
ovat noin hyttysen piikin kokoisia<br />
eli niiden pistoa ei ollenkaan tunne.<br />
Mikroneuloista voidaan valmista myös<br />
siteitä, jotka ihon päälle käärittäessä<br />
kuljettavat sisältämänsä C7:n ihoon.<br />
Tällöin potilas voisi tehdä tämän itse<br />
kotonaan. Mikroneulat sulavat ja liukenevat<br />
nopeasti käytön jälkeen pois.<br />
Proteiiniterapiahoidoista puhui<br />
myös David Woodley USA:sta. Hän<br />
kertoi, että heidän käyttämänsä PacificGMP-laboratorio<br />
onnistui puhdistamaan<br />
tuotetun C7-proteiinin helposti.<br />
Tutkija<strong>ry</strong>hmä on saanut tutkimukseen<br />
rahoituksen Barack Obaman myöntämästä<br />
apurahasta. Tämän turvin he<br />
tulevat tekemään tuplasokkotutkimuksen,<br />
johon osallistuu kahdeksan aikuista<br />
RDEB potilasta. Seuraavaksi<br />
tutkimusta jatketaan lapsilla.<br />
Toisessa kokeessa he ovat tutkineet<br />
C7:n kuljettamista mikroneulojen sijasta<br />
ruiskuttamalla verenkiertoon.<br />
Tällöin C7 kulkeutuu verenkierrosta<br />
ainoastaan ihossa niihin kohtiin, joissa<br />
on ihovaurioita<br />
Proteiiniterapiahoito nähtiinkin<br />
erittäin lupaavana hoitomuotona EB:n<br />
oireiden vähentämiseen yksinkertaisella<br />
kotona suoritettavalla hoidolla.<br />
Hoidon tulokset eivät kuitenkaan ole<br />
pysyviä vaan hoito tulee uusia säännöllisesti.<br />
Lähivuosina kuulemme varmasti<br />
lisää tämän hoitomuodon kehityksestä<br />
ja tuloksista. •<br />
5 | <strong>2012</strong><br />
31
Change language