Se soigner demain - Roche.fr

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Les therapies du futur
Nouvelles therapies, nouvelles strategies
Avant même le décryptage complet
du génome humain, réalisé en
2003, les nouvelles connaissances
sur l’ADN ont suscité un immense
espoir : celui d’élaborer des
traitements pour guérir des maladies
incurables. Premières cibles :
les maladies génétiques, qui sont
directement causées par le
dysfonctionnement d’un ou de
plusieurs gènes. Mais l’enjeu est
bien plus large. En effet, dans
de nombreuses autres maladies,
des anomalies dans l’ADN ont été
mises en évidence. Ainsi,
les cancers sont également visés
par la recherche génétique.
-
Corriger un gène défectueux, greffer des cellules saines pour régénérer
un organe malade… Avec l’aide des biotechnologies, cela paraît désormais
possible. Mais la route est encore longue et semée d’embûches.
Dès les années 1960, des
chercheurs ont réfl échi au moyen
d’agir directement sur certains
gènes des malades. L’essor des
biotechnologies, dans les années
1970 et 1980, leur a fourni les
outils nécessaires : il est désormais
possible de produire de l’ADN de
synthèse, c’est-à-dire de fabriquer,
en laboratoire, certains gènes
En observant la manière dont les gènes
s’expriment, il est possible de détecter des
maladies à un stade très précoce.
L’essor des biotechnologies et les progrès de la génétique ouvrent la voie à des médicaments
de nouvelle génération, de très haute technologie.
et protéines indispensables au
fonctionnement du corps humain.
Les conditions d’une révolution
médicale sont réunies. Mais
la route est encore longue et semée
d’embûches.
Dans les années 1990,
un immense effort est mené,
notamment en France, pour mettre
au point des thérapies géniques.
Cette stratégie consiste à restaurer
la fonction d’un gène défi cient
en introduisant directement dans
le génome des malades un gène
sain, pour restaurer des fonctions
défectueuses. L’idée paraît simple,
mais elle se révèle très complexe
à mettre en œuvre.
En 1999, un premier essai
fructueux est réalisé à l’Hôpital
Necker, à Paris. La thérapie
se montre effi cace pour soigner
des “enfants-bulle” – ainsi
surnommés car leurs défenses
-
immunitaires ne fonctionnent pas,
ce qui les oblige à vivre enfermés
dans une bulle stérile pour éviter
toute forme d’infection.
Mais ce succès est bientôt terni
par l’évolution de la santé
de certains de ces enfants, qui
souffrent de complications
dramatiques. Beaucoup d’autres
expériences de thérapie génique
dans le monde ont également
rencontré des diffi cultés
considérables. Mais l’espoir
de parvenir à des résultats plus
concluants à l’avenir demeure.
Depuis 1998 est apparue
une autre approche extrêmement
prometteuse : la thérapie cellulaire.
De nombreuses maladies sont
provoquées par la destruction
de certains types de cellules.
C’est le cas de quelques maladies
cardio-vasculaires, de leucémies,
ou encore de la maladie d’Alzheimer
et celle de Parkinson. La thérapie
cellulaire consiste à injecter dans l’organe
abîmé des cellules saines qui, en se
multipliant, pourraient restaurer sa fonction.
Pour cela, on utilise des cellules souches,
c’est-à-dire des cellules non spécialisées,
capables de se transformer en n’importe quel
type de cellule du corps : neurone, cellule
cardiaque, du foie ou de la peau… Ces
cellules se trouvent surtout dans l’embryon.
En effet, au début de la vie, il n’y a qu’une
seule seule cellule issue de l’ovule fécondé par un un
spermatozoïde. Celle-ci se divise d’abord en
cellules souches, souches, qui qui elles-mêmes engendrent engendrent
peu à peu les milliards de cellules spécialisées
qui composent le corps humain.
Cependant, utiliser ces cellules embryonnaires
– même pour soigner – fait débat : l’embryon
est un être vivant, qui ne peut pas être traité traité
comme un simple “matériau “matériau de construction”.
Heureusement, des cellules souches
se trouvent aussi dans dans certains endroits de
l’organisme l’organisme adulte. Et une technique
récente permet même même de reprogrammer
des cellules adultes, spécialisées, en cellules
souches, non spécialisées.
Cette année, des chercheurs ont réussi
à reconstituer, en partie, un muscle cardiaque cardiaque
grâce à des cellules souches cultivées
en laboratoire. Ainsi, la thérapie cellulaire
pourra peut-être, dans le futur, représenter
une alternative à la greffe d’un cœur cœur complet, complet,
une opération lourde.
Les thérapies thérapies génique et cellulaire n’en sont
encore qu’à leurs balbutiements. Mais elles
illustrent les les progrès considérables qu’on peut
attendre d’une meilleure meilleure connaissance
des des “briques du vivant” : cellules, ADN et
protéines. La compréhension des mécanismes
du vivant, qui s’améliore constamment, est
en train de révolutionner la manière dont
on détecte les maladies et dont on élabore
les médicaments…
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Genentech,
membre du groupe Roche :
le Google des biotechnologies
En 1976, un biochimiste et un entrepreneur
talentueux décident de s’associer pour fabriquer
de nouveaux traitements grâce à des molécules
génétiquement modifi ées. Ensemble, ils fondent
Genentech, une start-up installée au sud
de San Francisco. Ils parviennent à recréer en
laboratoire des protéines vitales pour le corps humain.
C’est notamment le cas de l’insuline, une hormone
qui doit être administrée chaque jour aux personnes
qui souffrent d’une forme de diabète, ou encore
de l’hormone de croissance. La création de Genentech
a ainsi marqué la naissance d’une nouvelle fi lière
industrielle : les biotechnologies. Aujourd’hui,
l’entreprise, qui fait partie du groupe pharmaceutique
Roche, emploie plus de 10 000 personnes.
Et Genentech partage avec ses voisins de la Silicon
Valley, comme Google ou Apple, un esprit de liberté
et de créativité qui lui permet
de rivaliser sur le podium
des entreprises les plus attractives
au monde.