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oste la médecine<br />
maladies et à un diagnostic prénatal, des<br />
enfants en bonne santé naissent dans des<br />
familles à risque. Dans les années 2000,<br />
des « bébés bulles » (enfants aux défenses<br />
immunitaires affaiblies les obligeant à<br />
vivre dans une bulle) traités par thérapie<br />
génique peuvent enfin vivre normalement.<br />
En 2003 sont aussi annoncés les résultats<br />
des premiers essais de thérapie génique<br />
pour les myopathies de Duchenne et<br />
Becker.<br />
Naissance des thérapies géniques<br />
« Il faut entre vingt et trente ans de<br />
travaux avant la mise sur le marché<br />
d’un médicament de thérapie génique »,<br />
souligne Serge Braun, directeur scientifique<br />
de l’AFM-Téléthon. Pas moins de vingt<br />
ans d’essai sur l’homme ont ainsi été<br />
nécessaires pour rendre incontestable<br />
l’efficacité du traitement correcteur des<br />
cellules de la moelle osseuse chez les<br />
bébés souffrant d’immunodéficience et<br />
permettre d’envisager son remboursement<br />
(plusieurs centaines de milliers d’euros).<br />
Une thérapie qui non seulement peut<br />
soigner des milliers d’enfants dans le<br />
monde mais se décline aussi pour d’autres<br />
maladies comme la drépanocytose, qui<br />
touche notamment les personnes à la<br />
peau noire, ou l’adrénoleucodystrophie,<br />
qui atteint le cerveau.<br />
Les médicaments de demain<br />
« Les perspectives offertes par les thérapies<br />
géniques et cellulaires sont phénoménales.<br />
Des recherches sont en cours sur la<br />
dégénérescence maculaire, la maladie<br />
de Parkinson, les maladies du foie, de la<br />
peau, des muscles… et elles commencent<br />
même à être exploitées pour le cancer, les<br />
maladies cardiovasculaires, virales… »,<br />
affirme Serge Braun. De la recherche d’hier<br />
à l’ère industrielle, l’AFM-Téléthon est<br />
aujourd’hui sur le point de passer un cap<br />
décisif avec la création d’une grande unité<br />
de production de médicaments innovants<br />
à Évry. La concrétisation d’un espoir<br />
pour les malades atteints de maladies<br />
rares mais aussi pour la médecine toute<br />
entière qui pourra à terme bénéficier de<br />
ces immenses progrès. l<br />
+infos<br />
Genethon.fr<br />
Généthon,<br />
fleuron évryen<br />
de la thérapie génique<br />
« L’objectif de l’AFM-Téléthon<br />
est de comprendre les maladies<br />
rares ignorées pendant longtemps,<br />
d’identifier les gènes en cause,<br />
de mettre au point et de tester des<br />
traitements potentiels, et Généthon<br />
a été la première pierre de l’édifice »,<br />
rappelle Serge Braun, directeur<br />
scientifique de l’AFM-Téléthon.<br />
Créé en 1990, ce laboratoire<br />
emploie aujourd’hui 290<br />
chercheurs, pharmaciens, ingénieurs<br />
et techniciens et des programmes<br />
de recherche majeurs y ont été<br />
conduits, place la France au premier<br />
rang de la génétique mondiale.<br />
Après avoir réorienté en 1996 son<br />
activité vers la mise au point de<br />
gènes-médicaments, il a été<br />
labellisé en 2005 « établissement de<br />
thérapie génique et cellulaire » et<br />
a ouvert en 2013 Généthon<br />
BioProd. Situé sur le site de<br />
Genopole, c’est l’un des plus<br />
grands centres de production de<br />
médicaments de thérapie génique.<br />
D’ici 2020, YposKesi, acteur<br />
industriel pharmaceutique axé<br />
sur les médicaments de thérapies<br />
innovantes, né en novembre 2016<br />
sur ce site, prévoit de multiplier par<br />
trois les capacités de production<br />
avec la création d’une plateforme de<br />
production.<br />
évry magazine I Novembre - Décembre 2016 I 19
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