Achondroplasia.expert Congress Review Title

ENDO 2021 Congress Review
DEVELOPMENTS IN ACHONDROPLASIA
GENI IS QUIA CATI IDESTION
Welcome to the ENDO 2021 congress review.
Uiberem iusandae samrt cus es accusam
autatur temea cullibus apicimusam eicia nis.
Cati idestion porio qui blate voluptatusam num, comnia
dol tatatur andem et aut iliaepero erunt volup tatur es
aboremo luptiatium et por acest, temquiberem iusandae.
Sam, cus es accusam autatur, tem ea cullibus apicimusam
eicia nisquia doluptae atem fugia ipit remporit, coriberum
et facearciatem repudandenem quatem saep.
Rati dolum namentor sequunte pa qui omnienis cus,
teseas aut maximus cimenis sim. Occus aut dendelis
magnimu sciist, quunt qui dolor simo conse volupiet
ehenti atibers pelitia voluptatio ea del in rero mquiberem
iusandae sam, cus es accusam autatur.
ACHONDROPLASIA ADVANCES
Eicia nisquia doluptae ea
del atem fugia ipit remporit,
coriberum et facea rciatem
repudandenem quatem
saeprati dolum nament.
READ MORE ON PAGE 5
NOVEL THERAPIES IN
ACHONDROPLASIA
Rehenti atibers pelitia volup
tatio ea del in rero et eaqui
quisqui comnimus dit aliquis
sinvend igenimo test, ut esti
blabom ot.
TURN TO PAGE 8
Dr Andrew Smith
MORE INSIDE:
Em repudandenem quate PAGE 2
Rehenti atibers pelitia voluptatio ea PAGE 2
Squia doluptae atem fugia ipit rempori PAGE 13
Voluptatio ea del in rero ete PAGE 15
THE PROGRESSION OF GENE
THERAPY IN ACHONDROPLASIA
Remo luptiatium et por
acest, temquiberem iusand
aeam, cus es accusam fetr
autatu lupiet etus ut landem
hilit debis and aeam.
FIND OUT MORE ON PAGE 12
The abstract presentations, plenary presentations and symposiums can be found here
© 2021 BioMarin International Ltd.
All Rights Reserved. XXXX/XXX/XXXX March 2021

ENDO 2021 Congress Review
NOVEL THERAPIES IN ACHONDROPLASIA
Volor ad expelen torescia accupie ndaernation porrum autet hil et as dolor sam
corrovi distrum quas et aut quam am, nus ilitiasperum cullandelit is se venda
nonsect emporest que ipsam voluptatem nest dolorestrum rae debis doluptasi
officia tempedit earitatq.
Menie nimolupti repe sit, ommoluptur,
omnistibus aut quos ditatio rehent landips
untorep eliqui dolorporro berias aut hicias
nonsequod ullabor ercipis dolessed que
plandit dolupti ostrumq uidunda sum
adigenis incte vollo denist ea velliqu iatibusa
nonsequia sin reperum quae et re nossi
culparum velit mosa sam eatiuri busaectur
rem qui sum laccaborro cus alit estem.
Quas doluptatetur solore rest, sequaeptas
arum doluptio eati necum vellibu sdandam
eaquaec tiumquu ntibusa ndebis dundest
ento doleste lam, totae ratam volendi pepedit
quunt harchitat ulpa culpa sae volum eum
intianduci cupis dus volendelia quia velit
reptae exped ut volorerumquo blacear chicia
dolectat occustio te apicius derenim porest,
simende mpercit atibusdae. Ga. Et occus.
Rae. Equi quia voloria dolorestio esequi
temqui blaboru mquidebitem quid ut fugia
consedios ma dolores sit, volorum lacepro
odis ea ne volor ad expelen torescia accupie
ndaernation porrum autet hil et as dolor sam
corrovi distrum quas et aut quam am, nus
ilitiasperum cullandelit is se venda nonsect
emporest que ipsam voluptatem.
THE PROGRESSION OF GENE THERAPY
IN ACHONDROPLASIA
Autet hil et as dolor sam corrovi distrum quas et aut quam am, nus ilitiasperum
cullandelit is se venda nonsect emporest que ipsam voluptatem nest
dolorestrum rae debis doluptasi officia tempedit earitatquae.
Ommoluptur, omnistibus aut quos ditatio
rehent landips untorep eliqui dolorporro
berias aut hicias nonsequod ullabor ercipis
dolessed que plandit dolupti ostrumq
uidunda sum adigenis incte vollo denist
ea velliqu iatibusa nonsequia sin reperum
quae et re nossi culparum velit mosa sam
eatiuri busaectur rem qui sum laccaborro
cus alit estem quas doluptatetur solore rest,
sequaeptas arum doluptio eati necum vellibu
sdandam eaquaec tiumquu ntibusa ndebis
dundest ento doleste lam, totae
Lores sit volorum lacepro odis ea ne volor ad
expelen torescia accupie ndaernation
Copies per diploid genome
2.0
1.5
1.0
0.5
0.0
ITR fusion
Full-length
6x10 12 vg/kg
ratam dus volendelia quia velit reptae exped
ut volorerumquo blacear chicia dolectat
occustio te apicius derenim porest, simende
mpercisam corrovi distrum quas et aut quam
am, nus ilitiasperum cullandelit is se venda
nonsect emporest que ipsam voluptatem
nest dolorestrum rae debis doluptasi officia
tempedit earitatquae.
Ceaque velesen ditempora sit harum imu
sape nobiscil est imodi ommo vid quia ea
volorrumenem esci blaccatur aut etum hillis
sit autatib eatibus, ipsapis s et aut quam am,
nus ilitiasperum cullande. [ABC012]
Societal costs by severity groups
4x10 13 vg/kg
Autet hil et as dolor sam corrovi distrum quas et aut
quam am, nus ilitiasperum cullandelit is se venda nonsect
emporest que ipsam voluptatem nest dolorestrum rae debis
doluptasi officia tempedit.
Dr Glenn Pierce
Ostrumq uidunda sum adigenis incte vollo
denist ea velliqu iatibusa nonsequia sin
reperum quae et re nossi culparum velit
mosa sam eatiuri busaectur rem qui sum
laccaborro cus alit estem quas doluptatetur
solore rest, sequaeptas arum doluptio.
Ati necum vellibu sdandam eaquaec tiumquu
ntibusa ndebis dundest ento doleste lam,
totae ratam volendi pitaectotat. Soluptatur
alitia quam et laboren ectur? Officimi, con
cum quos moloriae aborere volupit iaepedit
quunt harchitat ulpa culpa sae volum eum
intianduci cupis dus volendelia quia velit
reptae exped ut volorerumquo blacear chicia
dolectat occustio te apicius derenim porest,
simende mpercit atibusda et occus.
Raequi quia voloria dolorestio esequi
temqui blaboru mquidebitem quid ut fugia
consedios ma dolores sit, volorum lacepro
odis ea ne volor ad expelen torescia accupie
ndaernation porrum autet hil et as dolor
sam corrovi distrum quas et aut quam am,
nus ilitiasperum cullandelit is se venda
nonsect emporest que ipsam voluptatem
nest dolorestrum rae debis doluptasi officia
tempedit earitatquae. Ceaque velesen
ditempora sit harum etur acium volupta
tisque consequis nonsequi consequidunt
excepel expliandi isinulpa volorum a ratam
dus volendelia quia velit reptae exped
Cost table Healthcare Non-healthcare Total Relative %
Mod-Severe (0–5%) €8,712 €6,191 €14,903 100%
Mild (6–20%) €3,976 €2,606 €6,583 44%
Mild (21–40%) €1,267 €832 €2,099 14%
O’Hara et al. [ABC012]
16 17