Enfermedades raras, huérfanas y olvidadas - Afidro

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Rare, orphan and neglected diseases 19 Identificación de la evidencia Es importante garantizar que, en lo posible, el proceso de selección de la evidencia esté libre se sesgos. La evidencia se obtiene de dos maneras: a partir de la búsqueda sistemática en las bases de datos electrónicas, pero también de la información que las partes interesadas quieran que se revise. Es importante aclarar que no se espera que el NCC revise literatura gris. La evaluación económica en las guías La evaluación económica cumple un papel importante en las guías elaboradas por NICE; el economista en salud debe estar en todo momento en la preparación de la guía y debe estar presente en todas las reuniones que se realicen. Es importante dar a conocer que lo que se están evaluando son costos y consecuencias, de cursos de acción alternativos, por lo cual los estudios de carga de la enfermedad o de costos de la enfermedad no tienen cabida en los análisis económicos de las guías. La razón es que el propósito es la maximización de los recursos en salud ganados. Las decisiones se toman en dos escenarios, el primero cuando la efectividad es superior y el costo necesario también lo es, y la segunda cuando la efectividad es menor con una disminución sustancial de los costos. Las evaluaciones económicas de las guías desarrolladas por NICE generalmente son estudios de costo-efectividad, y la medida de efectividad más usada son los avac (años de vida ajustados por calidad o QALY en inglés). En algunas ocasiones cuando el cálculo de QALY no puede ser estimado se pueden usar otras medidas de efectividad como los años de vida ganados, casos evitados, o desenlaces específicos de la enfermedad. En general la modelación se hace de tres formas: árboles de decisión, modelos de Markov, y simulación de eventos discretos. Para la evaluación económica se parte de los siguientes supuestos: • Todos los efectos en salud en los individuos son estimados • La perspectiva empleada es la del NHS o la del sector social gubernamental. • Se descuentan tanto costos como desenlaces, a una tasa empleada de 3,5% anual • El horizonte temporal se selecciona de acuerdo con la posible evaluación de costos y desenlaces de interés. • La calidad de vida es evaluada a partir de métodos de escogencia basados en preferencias, aplicada a una muestra de la población y validada por expertos. Si se va a usar caso referencia se deben explicar las razones del uso de esta metodología. Cuando se obtienen los resultados y una opción es dominante (con costos menores y efectividad mayor), la recomendación está hecha. Pero cuando existen varias alternativas que resultan ser más costosas pero más efectivas se debe calcular la magnitud de la razón de costo-efectividad incremental (RCEI) (ver Recuadro 7), y de acuerdo con esto se toma la decisión. Como consenso general de NICE se dice que una alternativa es costo-efectiva cuando la RCEI es menor de £20.000 por avac ganado, y se consideran una a una aquéllas que se estima tienen una RCEI comprendida entre £20.000 y £30.000 por QALY ganado. Cuando se determina una opción como costo-efectiva, el siguiente paso es ver el impacto en recursos de esta nueva intervención, se hace entonces un análisis de impacto presupuestal, simultáneamente con el periodo de validación de la guía con el NCC. La creación de recomendaciones para las guías El siguiente paso es traducir la evidencia encontrada en recomendaciones puntuales para la práctica clínica. Esta información debe ser presentada de forma clara y concisa, de tal manera que al leerla, no haya que revisar otras referencias. Las recomendaciones en cuanto a medicamentos deben contener tres aspectos: 1) El nombre del medicamento: debe presen
Rare, orphan and neglected diseases 20 tarse en la denominación genérica. 2) Dosis: no se cita normalmente en la recomendación exceptuando diferentes dosis para diferentes terapéuticas. 3) Uso off label: si la evidencia demuestra que un medicamento no aceptado tiene un efecto benéfico se hará una recomendación y se espera que su uso se individualice. La presentación de las recomendaciones se debe hacer siguiendo el formato de preguntas “PICO” (population, intervention, control, outcome), seguido de la explicación de por qué esta pregunta es de relevancia. Esta relevancia debe ser explicada a partir de las prioridades tanto de NICE, como de los pacientes, del NHS, de las prioridades nacionales, del tipo de información encontrada, además de consideraciones éticas y económicas. El desarrollo de criterios de auditoría clínica Para todo el proceso de la elaboración de guías, NICE contrata con Clinical Accountability, Service Planning and Evaluation (CASPE) Research Unit y Health Quality Service (HQS) para la auditoría interna del proceso. La escritura de la guía Cuando todo el proceso se ha cumplido, se realiza la publicación, que contiene, además de la guía completa, la guía de NICE, la guía de consulta rápida, y la guía para pacientes y cuidadores. Se enfatiza en que la información contenida en la guía completa sea de fácil comprensión para médicos no especialistas y para pacientes que conocen de su enfermedad. Consulta y negociación con los grupos de interés Para NICE, la información que se remite de las partes interesadas es de mucha utilidad ya que sirve de revisión por pares. Los comentarios dirigidos a NICE deben seguir el siguiente formato: • Organización: de donde se remite la información. • Capítulo de interés: localización del texto a comentar. • Comentarios. • Respuesta: lugar donde los desarrolladores de la guía responden las inquietudes. Si los comentarios vienen de las partes de interés registradas se publican en la página en internet con las aclaraciones necesarias. Antes de imprimir el documento final se envía a evaluación al revisor del grupo desarrollador de guías con todos los cambios sugeridos y aceptados. En el “appraising orphan drugs”, un documento publicado por NICE en 2006, se hace un análisis de la problemática de las enfermedades huérfanas al ser evaluadas desde los umbrales de costo-efectividad tradicionales, y se concluye que las enfermedades cuya prevalencia es menor de 1 por 50,000 habitantes en el Reino Unido deben tener ciertas consideraciones especiales, con umbrales de costo efectividad diferentes a otras condiciones médicas. La explicación está fundamentada en el principio de equidad que claramente perjudica a los pacientes que sufren de este tipo de enfermedades. La conclusión a la que llegan es que hay que generar un nuevo centro que se especialice en la evaluación de tecnologías en enfermedades raras. Según los cálculos de las RCEI, los umbrales podrían llegar a ser hasta 10 veces mayores. Ejemplos de esto son la enfermedad de Fabry, Gaucher y la mucopolisacaridosis I y III, cuyo manejo se encuentra aprobado, y cuyas RCEI por QALY adicional ganado se encuentran entre £100.000- £400.000 (ver Tabla 4). Tabla 4. Ejemplos de enfermedades huérfanas aprobadas por NICE, con RCEI hasta 10 veces superiores al estándar convencional.
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