évolution et défis, D r Irène Maire (PDF) - CETL

Molécules Chaperonnes (EET 1)
Ligands de faible poids moléculaires qui se lient à un site
spécifique de la protéine mutante et l’accompagnent au cours de
sa synthèse
Les mêmes molécules peuvent agir comme chaperons de
l’enzyme dégradative à faibles [c] et inhibiteurs de synthèse du
substrat à plus haute [c]
Certains ↑ l’activité enzyme normale (forme adulte Pompe)
Avantage potentiel : peuvent traverser la BHE
mais applicable seul t à mutations donnant des protéines de
mauvaise conformation ou mal transportées et les formes
neurologiques sévères sont souvent dues à d’autres types de
mutations (protéines tronquées, grandes délétions…)