SANTE MAGAZINE

Quel est le déroulement de la thérapie génique ?
Au départ, des cellules souches sont prélevées de la moelle osseuse du patient. Puis en
laboratoire, des biologistes s’apprêtent à créer un vecteur, c’est-à-dire une enveloppe dans
laquelle sera introduit le médicament. L’organisme est doté de nombreux transporteurs pour
administrer les gènes dans les cellules que l’on appelle donc vecteurs. Ils sont dérivés de
virus (corps pénétrant le plus facilement dans l’organisme) devenus inoffensifs après une
manipulation qui leur a ôté le gène défaillant causant la multiplication du virus. Leur
inoffensivité ne leur permet donc pas de se répliquer et d’infecter d’autres cellules.
Dans le cas de la thérapie génique, les gènes retirés sont remplacés par le gène
thérapeutique qui joue le rôle de médicaments et plus de virus.
Après obtention de ce vecteur, est introduit le « gène médicament » aussi appelé « gène
suicide ». Ce gène est presque identique à celui de départ puisqu’il s’agit d’une copie mais
qui a été modifiée pour remplacer dans la séquence d’ADN le gène défectueux qui provoque
la maladie.
Avant d’être réintroduite dans le corps du patient, les cellules contenant le vecteur sont
mises en culture jusqu’à ce que le vecteur s’intègre complètement à l’ADN des cellules
souches initiales (non transformées) du patient, reformant sa double hélice caractéristique.
C’est à ce moment-là que le vecteur a acquis toutes ses propriétés de gène dit
« médicament ».
Puis les cellules corrigées sont administrées dans l’organisme du patient et vont agir en
prenant la place des séquences d’ADN mutées ayant entraîné la maladie et vont ainsi rendre
le patient sain, puisque ces gènes présentant un défaut sont supprimés par le médicament.
© Inserm, Généthon/S. Charrier & D. Stockolm
Cellule hématopoïétique (relative à la formation de globule rouge) corrigée par transfert de gène. Correction en
jaune.
Qu’est-ce qu’un gène ?
Un gène est une portion d’ADN. Il est porteur d’un caractère de l’information génétique qui
fabrique une protéine. Cette protéine joue le rôle d’agent thérapeutique.
Dans notre corps, nous avons 23000 gènes qui composent notre génome qui sont transmis
par nos parents et que nous transmettrons à nos enfants : identité et caractérisation de
l’individu, information génétique. S’il y a un manque ou un défaut d’un gène, une maladie voit
le jour.
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