SANTE MAGAZINE

Déroulement du traitement contre l’hémophilie B
Les malades présentaient un déficit du facteur IX de coagulation (Rappel : 1 naissance
porteuse de la maladie sur 25 000 de garçons uniquement).
L’essai a été mené par une équipe anglo-américaine en 2010. Le protocole de l’essai fut la
perfusion par une veine du bras du médicament contenu dans un adénovirus (virus inoffensif
doté d’un génome constitué d’ADN, il s’intègre donc très facilement à l’organisme humain y
compris dans les cellules qui ne se divisent pas et ayant des cibles spécifiques) sur des
patients atteints d’hémophilie sévère, soit ayant un facteur de coagulation inférieur à 1%. De
plus, cet adénovirus avait une affinité particulière pour les cellules du foie, source de
l’hémophilie, sans pour autant causer de maladie. Cette perfusion contenait également le
facteur de coagulation IX manquant.
Les patients ont reçu des doses croissantes dans leur perfusion et furent suivis entre 6 et 16
mois.
Les résultats ont été prometteurs pour les 6 patients traités par ce rétrovirus de type
adénovirus : tous ont vu une hausse de leur taux de coagulation passant de 1% ) 2 voire
12%.
4 des 6 patients ont pu se passer de leur traitement contre l’hémophilie par injections et n’ont
pas connu de saignements spontanés. Pour les deux autres, le délais entre chaque injection
du facteur manquant via leur traitement habituel s’est vu espacé.
Les patients ont pu reprendre des activités physiques comme le football ou le semi-marathon
qui leur étaient auparavant non recommandés à cause du trop grand risque d’hématome ou
d’hémorragie.
De plus, la thérapie génique beaucoup moins chère que les traitements habituels pour les
hémophiles : le traitement par injections du facteur manquant intitulé traitement
prophylactique coûte annuellement entre 150 000 et 300 000 dollars américains, soit près 20
millions de dollars pour une vie entière. A l'inverse, le coût du traitement par thérapie
génique est d'environ 30 000 dollars par patient.
La thérapie génique s’avère donc être un véritable espoir dans la voie de guérison de
l’hémophilie même si les médecins restent encore prudents et s’assurent que le traitement
est viable sur le long terme et entreprend donc de nouveaux essais sur un plus large panel
de patients.
Déroulement de la thérapie génique contre l’immunodéficience et la leucémie plus
précisément
L’essai a eu lieu aux Etats-Unis et mené par une équipe de chercheurs new yorkais sur 16
patients adultes atteints de leucémie
Le protocole constituait à reprogrammer des lymphocytes T (variété de globules blancs qui a
donc de fortes vertus immunitaires) en rétrovirus pour détruire les cellules cancéreuses se
trouvant dans le sang. Trois injections ont été administrées aux malades. Les lymphocytes T
se sont rués sur les cellules cancéreuses et les ont anéanties.
Les leucémies présentent, en effet, une absence de maturation des globules blancs et ainsi
l’incapacité de lutter contre ce cancer à cause du manque de défenses immunitaires,
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