Glossaire des principaux termes de statistique

Au-delà du scoop :
interpréter et communiquer les résultats d’essais cliniques de
nouvelles technologies de prévention (NTP) du VIH
Glossaire des principaux termes de statistique
Afin de comprendre les résultats d’essais cliniques, il est utile de comprendre les termes de statistique
couramment utilisés pour les décrire.
Utilité vs efficacité
L’efficacité est la capacité d’un candidat de NTP de produire un effet clinique souhaité, comme la
protection contre une infection spécifique, selon un dosage et un horaire optimaux, parmi une
population donnée – autrement dit, le degré auquel une intervention fonctionne en situation contrôlée
(p. ex., essai clinique).
L’efficacité est calculée en comparant le nombre d’infections par le VIH survenues dans le groupe
expérimental et dans le groupe placebo. Si un plus grand nombre d’infections sont survenues parmi les
participants ayant reçu le placebo, les chercheurs peuvent alors estimer l’efficacité du candidat de NTP.
L’utilité désigne le degré auquel une intervention fonctionne dans la pratique, incluant la probabilité que
des usagers l’adoptent et l’utilisent correctement, sa tolérabilité ou sa facilité d’usage.
Efficacité statistique
L’efficacité statistique dépend de la taille de l’échantillon de l’essai (c’est-à-dire le nombre de
participants) — plus la taille de l’échantillon est grande, plus l’étude permet une bonne efficacité
statistique. L’efficacité statistique mesure la capacité d’une étude de trouver un lien entre une
intervention et le risque de maladie, lorsqu’un tel lien existe.
Si une intervention réduit réellement le risque de maladie, il est très probable qu’une étude ayant une
forte efficacité statistique décèlera un lien.
Toutefois, si l’étude a une faible efficacité statistique, il est peu probable qu’elle trouve un lien entre
l’intervention et le risque de maladie, même s’il en existe vraiment un.
Signification statistique
Si un résultat est dit statistiquement significatif, cela signifie qu’il est très probable que la différence
observée entre le groupe expérimental et le groupe de contrôle, dans un essai, soit due au produit luimême
et non à une coïncidence.
Divers calculs sont utilisés pour tenter de déterminer si le résultat obtenu est statistiquement
significatif, notamment les intervalles de confiance et la valeur p (voir ci-dessous).

Estimation ponctuelle
Le résultat d’un essai est présenté sous forme d’estimation ponctuelle – p. ex., une réduction de 31 % du
risque d’infection.
Intervalle de confiance (IC)
Il est peu probable que, si l’essai était répété plusieurs fois, l’estimation ponctuelle serait la même à
chaque fois. La véritable valeur d’efficacité est susceptible de se situer dans un intervalle de valeurs,
appelé intervalle de confiance (IC). L’intervalle de confiance donne une idée du degré de précision de
l’estimation ponctuelle — plus l’intervalle de confiance est large, moins les chercheurs sont certains de
la véritable efficacité du produit candidat. Les bornes supérieure et inférieure de l’intervalle de
confiance sont appelées limites de confiance.
La plupart des essais font état d’un « intervalle de confiance de 95 % ». Cela signifie qu’il y a 95 % de
chances que la véritable valeur se situe dans les limites de confiance, et 5 % de chances que même ce
vaste intervalle soit le fruit du hasard. Autrement dit, il reste 5 % de chances que la véritable valeur se
situe à l’extérieur de l’intervalle de confiance.
Valeur p
La valeur p (ou valeur de probabilité) est le pourcentage de probabilité que le résultat soit le fruit du
hasard. Plus la valeur p est faible, plus on peut faire confiance aux résultats de l’étude. Habituellement
(et arbitrairement), une valeur p de 0,05 ou moins est acceptée comme preuve d’une différence réelle.
Dans une description des résultats d’un essai clinique, l’estimation ponctuelle, l’IC et la valeur p seront
présentées comme suit :
31 % d’efficacité (IC = 1,2 % - 52,1 %, P = 0,04)
Estimation ponctuelle
Rapport de cotes (RC)
Le rapport de cotes (OR) indique dans quelle mesure il est plus probable qu’une personne exposée au
facteur examiné développera le résultat, comparativement à une personne non exposée. Il mesure la
force du lien entre deux variables – habituellement l’exposition à un facteur de risque/intervention, et
un résultat donné.
Pour calculer le RC, on détermine la probabilité d’exposition des personnes présentant le résultat ciblé
(i.e., cas), puis on la divise par la probabilité d’exposition des individus du groupe de contrôle.
RC > 1 signifie que le résultat est plus probable, suggérant un effet causal ou indésirable de l’exposition
RC ≈ 1 signifie qu’il n’y a pas de lien entre l’exposition et le résultat
RC < 1 signifie que le résultat est moins probable, suggérant un effet protecteur