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SOCIÉTÉ FRANÇAISE D’ANÉSTHÉSIE ET DERÉANIMATIONPARIS – 2 AVRIL 2009Petit Cours Illustré deMédicoEconomieRobert LAUNOISREES France : Réseau d ’Evaluation en Economie de la Santé28, Rue d’Assas - 75006 PARIS - 01 44 39 16 90 – E-mail: reesfrance@wanadoo.frhttp://www.rees-france.comSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 1

De la Recherche Clinique à la Politiquede Santé EBM* et EME **EBM**Evidence based medecineMéta-AnalysesMicro:RéférentielsEssaisRandomisésMeso:SROSIndicateursRecommandationsPratique CliniqueMacro:CirculairesEME****Evaluation MédicoEconomiqueAnalyse CoûtEfficacité[ACE]SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 3

EME:Un Lien entre Science & DécisionSciences EconomiquesEconomie de la santéRégulation des SystèmesEvaluation Médico EcoAnalyse StatistiqueCoût/EfficacitéSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 4

Qu’Est Ce Que l’EvaluationMédico-Economique?• L’évaluation médico-économique ne se limite pas à lasimple analyse des conséquences financières deschoix politiques• C’est une activité multi-disciplinaire, qui combine :• Epidémiologie• Données cliniques• Réglementation pharmaceutique• Tarifs de remboursement• Biostatistique• Ethique• ……..SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 5

Dans Quels Domaines ?• Vaccins• Médicaments• Dispositifs médicaux• Actes diagnostiques• Traitements• Séquences thérapeutiques• Réseaux/Filières• Organisation hospitalièreSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 7

Pour Faire Quoi?Pour défendre les intérêts des maladesen sélectionnant sur une base scientifiqueles « interventions » qui offrentles meilleurs bénéfices thérapeutiques, humains etfinancierspar unité monétaire engagée« AME » = EBM + ACE** ACE:Analyse Coût EfficacitéSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 8

L’EME : Une Approche Systémique del’InnovationBesoinsDispositif d’annonce, 3C,RCP,PPS,Soins de supportRessourceshumainesMoyenstechnologiquesCapacités definancementDemandeOffreSeuils, Pôles, Ets autorisés, Etsassociés, RRC, DCC, RéseauxRPC,SOR, AMMPratiquescliniquesEPP, OMEDIT, ConbusASMABénéficesthérapeutiquesASMR ( Etude Phare)MO, PTT, STICImpactpopulationnel&RésultatssanitairesIndicateur (s)QALY’s, COMPAQHSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 9

On a mis Combien? Pour Obtenir Quoi?ΔBDF*BL’EFFORT SOCIALEMENTACCEPTABLEAC ontrôleΔE*BDF: Besoin de FinancementSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 10

Un Questionnement Simple• Quelle Quantité d’effet thérapeutique ?• Quels besoins de financement?• Quel est l’effort socialement acceptable?SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 11

L’Accés Au Marché : Savoir AttaquerL’obstacle Pour le FranchirCOMEDIMARSCT, CPP,CEAP,CEPSPrescripteursAssociationsde patientsSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 12

ComparaisonNONSchémas d’ÉtudeÉtudeDescriptiveABSENCE DE PREUVEOUIAu MêmeMomentOUICoupeTransversaleNONOUIPlusieursMesuresNONOUIÉtudeAvant-AprèsSéries TemporellesInterrompuesADEQUATION FAIBLEDE LA PREUVEMêmeGroupeÉvénementsÉtudeCas-TémoinsDéfinitionDes GroupesRisqueNONAttributionContrôléeNONOUIProspectiveCohorteNONNONÉtude AA /STI AvecGroupe ContrôleCohorteRétrospectiveADEQUATION MODEREEDE LA PREUVEOUIOUICohorteRétrospectiveAléatoireOUIRandomisationNONCENTREÉtudePseudo randomiséeEssai RandomiséPar GrappeADEQUATION FORTEDE LA PREUVEINDIVIDUEssai RandomiséPar PatientSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 13

Appréhender la Quantité d’Effet:ΔEpour quantifier ladifférence entreles traitementsSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 14

Comparer les Indices d’Efficacité et deSécurité sur les Critères de Jugement• Risque ou Efficacité absolue[RA], [EA]• Différence de risque ou d’efficacité absolu(e)• Risque ou efficacité relative [RR], [ER]• Rapport des côtes [OR]• Log de rapports de côtes [LOR]• Nombre de sujets à traiter [NNT]• Rapport de risques instantanés [HR]SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 15

Maitriser la Quantification desEffets Thérapeutiquesramantadine dans la prévention de la grippe(Jefferson 2002 – Higgins 2003)SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 16

Estimer les Avantages et les Risques desTraitements à Partir des Mêmes DonnéesRisque = Décision + Aléas thérapeutique + ConséquencesTrois éléments caractérisent les choix :• Les options thérapeutiques disponibles• Les probabilités de survenue des événementsconditionnellement au traitement choisi et leursdistributions• Les conséquences dommageables ou bénéfiques qui enrésultent et leurs contre-valeurs monétarisées.SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 17

Tenir Compte des Préférences dela Personne Malade[ex chimiothérapie cancer du sein métastatique]État cliniqueEx. réponse au traitementÉtat de santéDescription à partir du vécu dupatient (grille de référence HUI)Mesure de l’utilitéPondération de l’état de santé parl’appréciation subjective de la qualitéde vieSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 18

Intégrer les Jugements de Valeursen Pratique CliniqueEtats de Santé cancer du sein métastatiqueAvant le début de la chimiothérapie (ES1)Toxicités mineures (ES2)Neurotropénie fébrile sans hospitalisation (ES4)Progression précoce (ES20)Réponse confirmée (ES5)Réponse confirmée avec oedèmes graves (ES14)Réponse confirmée et neuropathie sévère (ES8)Stabilité (ES6)Progression (ES7)Progression et oedèmes graves (ES16)Soins terminaux (ES21)Cx de Qualitéde Vie0,860,760,660,520,810,740,570,750,650,530,25Source: Launois Bulletin du Cancer. 1997.SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 19

Chiffrer le Besoin de Financement:ΔCLa T2ASFAR - PL-9028/09 Robert Launois 20

Identifier la Demande de Soins àpartir de la Base PMSI[Exemple Chirurgie du Cancer du Sein]Alsace > 2 400 Île de France > 9 700Aquitaine > 3 400 Languedoc Roussillon > 3 100Auvergne > 1 500 Limousin > 1 000Basse Normandie > 1 400 Lorraine environ 2 300Bourgogne > 1 900 Midi Pyrénées environ 3 500Bretagne > 3 400 Nord pas de calais environ 4 700Centre > 2 800 Pays de Loire environ 4 600Champagne Ardenne > 1 700 Picardie > 1 400Corse > 260 Poitou Charente environ 1 900Franche comté > 1 100 PACA environ 4 900Haute Normandie environ2 000 Rhône alpes environ 7 200DOM > 700 total 67 000Autorisation CNIL 1268116SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 21

Dénombrer les Contacts:• Etude observationnelle rétrospective (TC2) dans 59centres hospitaliers français 293 patients ont été inclusentre avril et juillet 2006. 277 patients éligibles• Critères d’inclusion des patients : Patient adulte souffrant de PR (critère ACR20), En échec à un anti-TNF α et traité par un 2 èmetraitement ciblé depuis au moins 4 mois.• Critère d’exclusion: traités en 3ème ligne ou plusSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 22

Evaluer la Valeur des MoyensThérapeutiques Nécessaires:• Identifier le besoin de financement d’une option (BDF)• Comparer les besoins de financement des options• Minimiser les besoins de financement OBSOLETE• Analyser l’Impact sur le CTJ FRANCE• Analyser l’Impact Budgétaire sur la CSBM• Conduire une Analyse Besoins de financement / Utilité(QALY’s)SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 23

Valoriser de Coûts:Un travail de Chartiste• 4 tarifs de la liste hors T2A d’avril 2006 pour lestraitements médicamenteux ciblés• 82 prix publics TTC des traitements médicamenteuxconcomittants• 24 tarifs GHS correspondant aux hospitalisationsobservées• 7 tarifs de consultations médicales et paramédicales• 32 actes d’imagerie, actes de biologie : nomenclaturesCCAM, NGAB• 3 zones tarifaires de transport sanitaireSources: Nomenclatures PMSI, CCAM, NABM , NGAPSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 24

L’ Analyse de Minimisation de Coûts:Un Produit à Ne Plus Utiliser !!!SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 25

Estimer L’Impact Financier SurLes Budgets Hospitaliers : Δ ISBHPaiements en suset valorisationdes tarifs GHSOncologueLe directeurSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 26

Combien la Représentation NationaleEst-Elle Prête à Verser ?Le Parlement vote la loi de financement de laSécurité Sociale qui fixe l'Objectif National desDépenses d'Assurance MaladieRéparti entre 6 sous objectifsRéseauxEts handicapésSoinsdevilleEtablissementsde santé tarifés àl’activité MCOAutresEtablissementsde santé SSR, PSYEtablissementsPersonnesAgéesSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 27

Le Langage des SiglesPLFSSONDAMMIGACODMCOODAMOQNProjet de loi de financement de la sécurité socialeObjectif national des dépenses d’assurance maladieMissions d’intérêt général et aides à la contractualisation; Etssecteur public et privé sous T2AObjectif de dépenses liées aux MCO; Ets secteur public et privésous T2AObjectif des dépenses d’assurance maladie: Ets secteur publichors T2AObjectif quantifié national: Ets secteur privé hors T2AFMESPPUSLDMO DMIFonds de modernisation des établissements publics etprivésUnités de soins de longue duréeMolécules facturées en sus dispositifs médicauxSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 28

Les Travaux Préparatoires àl’ONDAM Hospitalier 2007: 64,48 Md€ONDAMétablissementsde santé64,48 Md€Établissementshors T2A& FMESPP17,09 Md€Établissementssous T2A47,38 Md€ODAMPublicDAF hors USLD13,80 Md€OQN privé:

« Quand La Bonne Santé des Uns fait laMauvaise Santé des Autres »Base ONDAM Ets santé 2007:64,48 Md€+3,49%)Base Sous T2A 47,38 Md€ (+3,64%)Base ODMCO PUBLIC/PRIVE 41,38 Md€ (+2,83%)Base ACTIVITE GHS,GHT y compris,SUP, ATU 40,46 Md€Hors T2A:17,09 Md€(+2,82%)MIGAC 6,00 Md€(+9,67%)Hors Activité FAU, FPO0,92 Md€ (+2,06%)MO,DMI3,6 Md€ (+12,14%)Base TARIFS GHS, SUP, EXT 36,8 Md€SFAR - PL-9028/09 Robert LaunoisSource : Observatoire économique de l’hospitalisation publique et privée – JUIN 200830

Les Réalisations de 2007 Par Rapport à 2006Des Etablissements Tarifés à l’activité2006 RéalisationsMillions €2007 Réalisationsprévues Millions €Tx d’évolution 2006-2007 %ODMCO publicDAC 18 395 13 991 2,52Activité 10 360 15 173 1,42Médicaments DMI 1 933 2 255 16,63Forfaits 836 900 7,71TOTAL ODMCO PUBLIC 31 524 32 319 2.52ODMCO privéActivité 7 385 7 638 3,43Médicament DMI 1 267 1 324 4,46Forfaits 67 71 6,03TOTAL ODMCO PRIVE 8 719 9 033 3,60TOTAL ODMCO 40 243 41352 2,34MIGAC 5 548 5 986 7,90TOTAL Ets T2A 45 792 47 340 3,38Source : Observatoire économique de l’hospitalisation publique et privée – JUIN 2008 p39/40SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 31

Le Défi: Rassembler Tous les ElémentsQui Participent à la Prise de Décision PolitiqueL’EfficacitéThérapeutiqueLes Préférencesdes patientsL’EfficienceÉconomiqueSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 32

Rendre Compte à la Communauté:ΔE/ΔCQuel retour surinvestissement?SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 33

lasser les Stratégies Thérapeutiques en Fonction de leurRetombées Sanitaires et Economiques[Rapport Coût-Efficacité]ΔCLe Cauchemar(Plus cher et moins efficace)Le dilemme(Plus cher et plus efficace)ΔELe dilemme(Moins cher et moins efficace)Le rêve(Moins cher et plus efficace)SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 34

« La Fin du Tout Politique »• Eclairer la conduite de l’action avant toute décision depréemption• La question à poser: celle du retour sur investissement• Ex : Eviter un nouvel accident de passage à niveau coûte 80000€ suppléméntaires à la SNCF, et améliorer les carrefoursroutiers 800€ .– Réduire crédits de la sncf de 80 000 = un mort de plus.– Redéployer vers la sécurité routière = 100 vies humainessauvées. Gain net 99 morts évités• La question est/combien doit on dépenser en plus par rapport àce que l’on dépense actuellement? Rien à voir avec la valeur dela vie. C’est la valeur des moyens utilisés en + qui estappréhendéeSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 35

« La Fin Du Tout Scientifique »Les Essais, des Outils Nécessaires, Mais non SuffisantsPour Évaluer l’ASMR• Les essais randomisés sont indispensables pour évaluerl’efficacité relative• Deux limites– Ils confrontent 2 traitements en tête à tête. Les méta analysesprésentent le même défaut.– Ils négligent les répercussions financières etpsychologiques des traitements mise en œuvre.• Les avantages et les inconvénients d’un nouveau traitementdoivent être repérés par rapport à l’ensemble de l’arsenalthérapeutique existantSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 36

A La Recherche d’un Seuil de RéférenceTransnosologique de l’Efficience ThérapeutiqueCoût Total (euro par patient)0CoûtAncien traitementSoins de supportTest NAT(>100,000 € /AVG)AEfficacitéEfficacité Thérapeutique (AVG)AVG = Années de vie gagnées ; QALY = Années de vie ajustées sur la Qualité^BDialyse (50,000 € /AVG)Le corridor d’efficiencesocialement acceptable 0-90 000€Statines.En préventionSecondaire(20,000 €// AVG)Tx antihypertenseurDans le diabète deType 2 (500 €/ AVG)SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 37

« Benchmarker C’est la Santé » :L’Exemple des Unités Neuro-Vasculaires• En 2005 94 000 séjours pour AVC constitués en France.• Les UNV réduisent le risque absolu de mortalité de 5,6; le rt-PA de11% soit ≈ 7 000 décès évités .• Age moyen des avc 71 ans. Gain moyen espérance de vie 10 ANS.• Une UNV coûte 2 M€ . Il en faut 146 soit un besoin de financementannuel de ≈ 300 M€• Le coût par décès cérébrovasculaire évité ne dépasse pas 33 000 €• En 2007 33 UNV seulement; En 2008 1352 thrombolyses ≈ 1,5 % desAVCIAimez son Prochain Comme soi-même « Mais Qui Est Mon Prochain ? »Livre de L’Ecclésiaste Ch 3 v 26,27SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 38

Assurer la Soutenabilité et la Cohérencedes Choix Solidaires• La valeur accordée à l’état sanitaire est une donnée sociopolitique– Cette valeur devrait être unique au nom de l’égalitéd’accès aux soins.– En fait, des valeurs différenciées peuvent se justifier• La probabilité qu’un traitement soit efficient varie en fonction desefforts financiers jugés socialement acceptable (ESA)• L’OMS* a proposé une règle de soutenabilité en fonction du ProduitIntérieur Brut (PIB) par habitant (FR 28356 € [2006] )*Consulté 02/2008: http://www.who.int/choice/costs/CER_thresholds/en/index.html.SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 39

Réunir Les Incertitudes Dans de Grands Sacsd’Ignorance• Faire une typologie deces sacs.• Simuler des tiragesau hasard issus de cesloisSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 40

Incertitudes• Incertitude par essence :Caractéristique consubstantielle auphénomène étudié : Irréductible.• Incertitude par ignorance due au manque d’information sur lephénomène étudié : Réductible Par apport de donnéesnouvelles.• Tout ce qui est incertain est probabilisé; A sortie on n’a pas unvaleur mais une distribution de valeurs.SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 41

Simulation de Monte Carlo et Bootstrap• Pour construire l’intervalle de confiance du ratio RCED = ΔC /ΔE , on a besoin de connaître sa distribution d’échantillonnage.• Théorème central limite :– ΔC, ΔE → Loi NormaleLe ratio de 2 lois normales ≠ loi normale• Monte Carlo : obtenir la distribution d’échantillonnage deRCED à partir de la distribution a priori des paramètres dumodèle et/ou de la distribution empirique.• Boostrap : obtenir la distribution d’échantillonnage du RCED àpartir de la distribution empirique des observations.SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 42

Comment ça Marche ?La technique est opérationnalisée en quatre étapes :1. Tirage aléatoire avec remise de Nc (c= 1…C) individusappartenant au groupe contrôle et calcul du coût moyen et del’efficacité moyenne sur cet échantillon2. Tirage aléatoire avec remise de n t individus (t = 1…T)appartenant au groupe ttx innovant et calcul du coût moyen etde l’efficacité moyenne sur cet échantillon3. Calcul par différence du ratio coût efficacité différentiel entreles deux échantillons bootstrapés4. Répétition de l’opération K fois pour obtenir une estimation dela distribution du RCED dans le plan ACESFAR - PL-9028/09 Robert Launois 43

Eclairer La décision Sans La Gouverner• La valeur (K) accordée par la Société à une quantité d’effetsupplémentaire est une donnée socio-politique sur laquellel’évaluateur n’a pas à se prononcer• Les résultats doivent être analysés à la lumière des différentesvolonté de payer envisageables de la part des autorités enconstruisant une courbe d’effort socialement acceptable par lacollectivité nationale• Cette courbe donne la probabilité que le traitement soitconsidéré comme efficient par les autorités pour toutes lesvaleurs possibles de K,• Procédure d’estimation : Générer par bootstrap B couples (ΔE,ΔI) - Calculer la proportion de points sous la droite pour touteles valeurs de KSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 44

Acceptabilité du Traitement pour LaCollectivitéΔC+ + + ++ ++en fonction de l’effort financier qu’elle accepte de déployer+Probabilité d’acceptationV = 30 k€ / AVGΔEP = 20 %oV = 30EFSA (k€ / AVG)2 échantillons debootstrap sur 10en dessous de lacourbeSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 45

Acceptabilité du Traitement pour laΔC+ + + ++ ++V = 60 k€ / AVG+ΔECollectivité6 échantillons debootstrap sur 10en dessous de lacourbeProbabilité d’acceptationP = 60 %P = 20 %oV = 30EFSA (k€ / AVG)SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 46oV = 60

Distribution des Niveaux d’EfficienceSocialement AcceptablesCESA*Probabilité d’acceptationP = 20 %P = 60 %oV = 30oV = 60La CESA illustre laprobabilité d’accepterun projet sur la based’un critère d’efficienceen fonction de l’effortsocialement acceptableESA (k€ / AVG)* Courbe d’Efficience socialement acceptableSFAR - PL-9028/09 Robert Launois 47

Le Seuil de 50 000 € : Un Repére DépasséxxLe corridor d’efficience socialementacceptable85000 €Cancer du sein métastatique 1 ière ligne GP vs CP. Programmation sous TreeAge 2006SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 48

Codifier la Place de l’EME et dela Concertation dans le Débat PublicRechercheIn vitroEssais[ECR]Aides à la conduite de l’actionTechnocratieEBM[SCIENTISME]Conflits de territoires : études en pratique réelle Vs ECRNeuro-MarketingQualité de vieEpidémioSYSTEMESEXPERTPréférencesrévéléesSchémas de recueilde l’informationModèlespronostiquesComitésd’expertsJugementcliniqueDegré de formalisationPart d’intuitionETM [HTA]Conflits de territoires : Etudes Qualitatives Vs QuantitativesDémocratiesanitaireDémocratiereprésentativeLider MaximoPréférencesdéclaréesEthiqueMoraleModes de prise en comptedes valeursSources: M. Martineau 2000; J. Dowie 2006SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 49

CONCLUSION (1)Archibald CochraneExiger des moyens sur la base de données épidémiologiques ou defaits scientifiquement démontrés est indispensable mais ne suffit plus.SFAR - PL-9028/09 Robert Launois 50