il mieloma multiplo - Azienda ospedaliera S.Camillo-Forlanini
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Az.Osp.San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong>-Roma<br />
IL MIELOMA MULTIPLO<br />
Guida per i pazienti<br />
a cura del Dr. Luca De Rosa<br />
Ematologia e Centro Trapianti Cellule Staminali
<strong>Azienda</strong> Ospedaliera San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong><br />
IstItuto DI EmatotERapIa<br />
Unità Operativa di Ematologia e Centro Trapianti di Cellule Staminali<br />
Direttore Prof. Ignazio Majolino<br />
Staff Medico<br />
r. Battistini, F. Blandino, L. de rosa, MG Garzia, M. Lamanda, G. Luzi,<br />
S. Mancini, L. pac<strong>il</strong>li, B. pinazzi, a. proia, F. Spirito, a. Severino, V. zoli<br />
Coordinatori Infermieristici<br />
DEgEnza COnvEnzIOnalE C. Coratella<br />
CEnTrO TraPIanTI e. del Giudice<br />
DH-aMbUlaTOrIO M. Spalluto<br />
OSPEDalE DOMICIlIarE M. Spalluto<br />
Laboratorio di Ematologia<br />
C. ruscio, C. armentano, M. angelitti, F. palumbo<br />
Telefoni<br />
DIrEzIOnE 0658703495<br />
DEgEnza 0658703475-77<br />
CEnTrO TraPIanTI 0658703478-79<br />
DH-aMbUlaTOrIO 0658703483-84-91<br />
labOraTOrIO 0658703534<br />
OSP. DOMICIlIarE 0658703483
Indice<br />
Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
Introduzione . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 4<br />
Che cosa è <strong>il</strong> Mieloma Multiplo .....................................................4<br />
Le cause .............................................................................5<br />
I tipi . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .6<br />
I sintomi .............................................................................6<br />
Gli esami clinico-strumentali . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .7<br />
La stadiazione e la prognosi . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . .8<br />
Come si cura <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 8<br />
La terapia iniziale o di prima linea .................................................. 10<br />
Il paziente candidab<strong>il</strong>e al trapianto . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 10<br />
Il paziente non candidab<strong>il</strong>e al trapianto ............................................. 13<br />
Efficacia del trattamento . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 14<br />
La terapia di mantenimento . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 15<br />
La terapia di supporto .............................................................. 15<br />
La terapia recidiva . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 18<br />
Partecipare ad uno studio clinico . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 19<br />
Convivere con <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 20<br />
Domande frequenti ...............................................................22<br />
Cosa offre l’UOC di Ematologia dell’ Az.Osp. S.Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> di Roma ...........23<br />
Associazioni di volontariato . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 25<br />
GLOSSARIO . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . . 25<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
INTRODUZIONE<br />
Il Mieloma Multiplo è una malattia del midollo osseo che colpisce in prevalenza persone adulte<br />
ed anziane. l’invecchiamento della popolazione ha portato ad un incremento del numero di casi<br />
di Mieloma Multiplo, aumentando l’attenzione dei media verso questa patologia. lo scopo di<br />
questo opuscolo nasce proprio dalla necessità di fornire ai pazienti e ai loro fam<strong>il</strong>iari informazioni<br />
generali e suggerimenti su come comportarsi quando si è affetti da questa malattia. naturalmente<br />
le informazioni contenute in questa guida non intendono sostituire la consulenza dei medici, che<br />
sono le persone più adatte a cui rivolgersi per domande relative alla Sua situazione personale.<br />
Ci auguriamo che fornendo al paziente maggiori informazioni sulla sua malattia, possiamo<br />
ridurre la sua ansia e rendiamo più semplice la comprensione della malattia stessa. Mentre <strong>il</strong><br />
medico valuta ogni particolare situazione per scegliere la terapia più indicata, <strong>il</strong> paziente gioca un<br />
ruolo fondamentale per aiutare <strong>il</strong> medico nel valutare l’opzione terapeutica migliore. È importante<br />
che <strong>il</strong> paziente e la propria famiglia siano ben informati, facciano domande, e diano suggerimenti,<br />
un paziente che conosce la propria malattia aiuta <strong>il</strong> medico a prendere le decisioni migliori.<br />
Che cosa e’ <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong><br />
Il Mieloma Multiplo è un tumore del midollo osseo dovuta ad una crescita eccessiva di un<br />
particolare tipo di cellule che vengono chiamate plasmacellule, presenti normalmente nel midollo<br />
osseo e che fanno parte del sistema immunitario. le plasmacellule normali producono gli anticorpi<br />
(o immunoglobine) per aiutare a combattere le infezioni. nel <strong>mieloma</strong> le plasmacellule malate<br />
producono una grande quantità di una proteina, chiamata Componente Monoclonale o Componente<br />
M, che non è altro che un tipo particolare di anticorpo che non svolge nessuna funzione ut<strong>il</strong>e, ma<br />
<strong>il</strong> cui dosaggio consente di effettuare la diagnosi e <strong>il</strong> monitoraggio del <strong>mieloma</strong>. la Componente M<br />
contribuisce alla comparsa dei sintomi tipici del Mieloma Multiplo. Oltre a produrre la Componente<br />
M, le plasmacellule r<strong>il</strong>asciano una grande quantità di particolari sostanze, chiamate “citochine”,<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
che attraverso la stimolazione o <strong>il</strong> blocco di diverse cellule possono determinare la distruzione<br />
dell’osso, interferire con la produzione di cellule del midollo osseo, tra cui la produzione di globuli<br />
rossi causando anemia, e favorire la crescita delle plasmacellule a discapito delle cellule sane<br />
circostanti.<br />
Il <strong>mieloma</strong> colpisce gli adulti. l’età media del <strong>mieloma</strong> in fase iniziale è di circa 60 anni. Solo <strong>il</strong><br />
5-10% dei pazienti sono sotto i 40 anni. Esso può essere scoperto ad uno stadio pre-cancerogeno.<br />
lo stato più precoce è chiamato MgUS. Esso non è un vero e proprio tumore, ma una condizione<br />
chiamata gammopatia Monoclonale di Significato Incerto. nell’MGUS, le cellule del <strong>mieloma</strong><br />
costituiscono meno del 10% delle cellule contenute nel midollo osseo. Il rischio di passaggio da<br />
MgUS a <strong>mieloma</strong> attivo è molto basso: vi è solo l’1% di possib<strong>il</strong>ità all’anno di follow-up. Persino se<br />
le cellule <strong>mieloma</strong>tose sono ad un livello compreso tra <strong>il</strong> 10–30% del totale presente nel midollo<br />
osseo, <strong>il</strong> tasso di crescita può essere molto lento e rappresenta <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> smouldering/indolente<br />
o asintomatico. Entrambe queste condizioni possono evolversi molto lentamente e non richiedere<br />
trattamenti attivi. Molto importante è stab<strong>il</strong>ire la diagnosi corretta distinguendo l’MgUS o <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong><br />
indolente dal <strong>mieloma</strong> attivo o sintomatico, che richiede trattamenti.<br />
Le cause<br />
Sebbene negli ultimi anni siano stati condotti numerosi studi per identificare le possib<strong>il</strong>i cause del<br />
<strong>mieloma</strong>, ad oggi non ci sono ancora dimostrazioni certe. anche se molti fattori sembrano essere<br />
in grado di provocare o innescare <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong>, purtroppo non tutti i dettagli sono noti. riguardo<br />
eventuali fattori genetici predisponenti, sebbene sia stata segnalata una certa tendenza fam<strong>il</strong>iare,<br />
si può tranqu<strong>il</strong>lamente affermare che non si tratta di una malattia ereditaria, ossia chi ha un<br />
parente stretto ammalato di <strong>mieloma</strong> ha un rischio di sv<strong>il</strong>uppare la malattia del tutto sim<strong>il</strong>e a<br />
quello di chi non ha parenti affetti.<br />
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I tipi<br />
Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
Esistono differenti tipi e sottotipi di <strong>mieloma</strong>. la diversità dei tipi e dei sottotipi dipende dal tipo di<br />
immunoglobina (paraproteina) prodotta dalle cellule <strong>mieloma</strong>tose.<br />
Ci sono cinque tipi di catene pesanti: g, a, D, E ed M. Ci sono due tipi di catene leggere: kappa<br />
(k) e lambda (λ). la tipizzazione del <strong>mieloma</strong> (eseguita con un test chiamato “immunofissazione”)<br />
identifica sia le catene pesanti che quelle leggere. Circa <strong>il</strong> 65% dei pazienti è affetto da <strong>mieloma</strong><br />
Igg (Immunoglobulina g) con catene kappa o lambda. Il secondo tipo di <strong>mieloma</strong> più comune è<br />
quello Iga (Immunoglobulina a), anch’esso sia con catene kappa e lambda. I tipi IgM, IgD e IgE<br />
sono abbastanza rari.<br />
Oltre a produrre immunoglobine complete, <strong>il</strong> 30% dei pazienti produce contemporaneamente<br />
anche catene leggere isolate r<strong>il</strong>evab<strong>il</strong>i nelle urine o nel sangue. In circa <strong>il</strong> 20% dei pazienti, le<br />
cellule <strong>mieloma</strong>tose producono solo catene leggere, in questo caso si parla di <strong>mieloma</strong> a “catena<br />
leggera” o di “bence Jones” (bJ). raramente (in circa l’1–2% dei pazienti) le cellule del <strong>mieloma</strong><br />
producono poche o addirittura nessuna proteina monoclonale. In questo caso si parla di <strong>mieloma</strong><br />
“non secernente”. I mielomi a catena leggera o di bence Jones comportano una maggiore<br />
probab<strong>il</strong>ità di causare danno renale e/o portano a depositi di catene leggere nei reni e/o nei nervi e<br />
in altri organi, determinando una condizione nota come am<strong>il</strong>oidosi o malattia da deposito di catene<br />
leggere.<br />
I sintomi<br />
In 1/3 dei casi la diagnosi di Mieloma Multiplo è casuale ed avviene in seguito al riscontro della<br />
Componente M con l’esecuzione di normali esami del sangue di controllo. nei rimanenti 2/3 dei<br />
casi la malattia viene scoperta in seguito alla presenza di sintomi.<br />
Il sintomo più comune è <strong>il</strong> dolore osseo, più frequentemente localizzato alla colonna vertebrale,<br />
anche se, in realtà, può interessare qualunque segmento scheletrico del corpo. Il dolore è<br />
frequentemente associato alla presenza di una frattura patologica, dovuta all’indebolimento<br />
localizzato dell’osso stesso da parte della malattia. In alcuni casi <strong>il</strong> dolore osseo può accompagnarsi<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
ad un dolore di tipo nervoso, come nella sciatica, dovuto allo schiacciamento dei nervi da parte<br />
delle strutture ossee fratturate.<br />
la stanchezza è un altro disturbo che frequentemente si osserva e l’anemia ne è la causa<br />
principale. Talora <strong>il</strong> Mieloma si associa ad insufficienza renale. Il più delle volte l’insufficienza<br />
renale è asintomatica, ossia viene scoperta con gli esami del sangue senza che <strong>il</strong> paziente<br />
presenti specifici disturbi. Pur essendo clinicamente s<strong>il</strong>ente, in assenza di opportuni trattamenti<br />
l’insufficienza renale è destinata a peggiorare, costituendo così una temib<strong>il</strong>e conseguenza della<br />
malattia.<br />
Un altro disturbo che si può riscontrare in questi pazienti è l’ipercalcemia. Questa è conseguente<br />
all’esteso danno osseo indotto dalle plasmacellule e determina un quadro clinico caratterizzato da<br />
sonnolenza, debolezza muscolare, alterazioni del ritmo cardiaco e stitichezza.<br />
Meno di frequente è possib<strong>il</strong>e osservare neuropatia, ossia un malfunzionamento dei nervi, con<br />
conseguente riduzione del senso del tatto e con difficoltà a muovere i muscoli.<br />
Infine, i pazienti affetti da Mieloma sono spesso più suscettib<strong>il</strong>i alle infezioni. anche in questo<br />
caso la causa è da ricercare nell’indebolimento delle difese immunitarie causato dalla malattia<br />
stessa.<br />
Una volta che si ha <strong>il</strong> sospetto di Mieloma è necessario eseguire una serie di esami che servono<br />
a capire <strong>il</strong> grado di estensione della malattia.<br />
Gli esami clinico-strumentali<br />
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~<br />
gli esami del sangue normalmente comprendono:<br />
emocromo completo<br />
esami per studiare la funzionalità renale (azotemia, creatinina, uricemia)<br />
esami per lo studio del metabolismo delle ossa (calcemia, fosfatasi alcalina)<br />
dosaggio della paraproteina nel siero (elettroforesi proteica, dosaggio delle immunoglobuline,<br />
dosaggio delle catene leggere sieriche, immunofissazione sierica)<br />
dosaggio della paraproteina nelle urine (dosaggio delle catene leggere nelle urine,<br />
immunofissazione urinaria o proteinuria di bence Jones)<br />
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~<br />
Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
dosaggio delle catene libere nel siero o Freelite assay (solo in casi selezionati)<br />
beta-2 microglobulina<br />
proteina C reattiva<br />
lDH<br />
gli esami strumentali normalmente comprendono:<br />
l’aspirato midollare<br />
la biopsia osteomidollare (in casi selezionati)<br />
lo studio citogenetico del midollo osseo<br />
la radiografia dello scheletro<br />
la TaC e/o la rMn della colonna vertebrale<br />
la PET/TaC<br />
La stadiazione e la prognosi<br />
Dopo aver completato gli esami sopradescritti, è possib<strong>il</strong>e determinare la stadiazione del <strong>mieloma</strong>.<br />
la stadiazione indica la gravità della malattia e, di conseguenza, offre anche un quadro prognostico<br />
per i singoli pazienti. I due sistemi di stadiazione più ut<strong>il</strong>izzati sono quello di Durie e Salmon, che<br />
si basa sui valori di anemia, calcemia, componente M e lesioni ossee, e <strong>il</strong> sistema di stadiazione<br />
internazionale (ISS) che analizza solo due parametri: l’albumina e la beta-2 microglobulina.<br />
Come si cura <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong><br />
Decidere se iniziare o meno un trattamento è molto importante. non tutte le persone cui è stato<br />
diagnosticato un <strong>mieloma</strong> hanno bisogno di iniziare immediatamente una terapia per tenere sotto<br />
controllo la malattia. Poiché i trattamenti attualmente disponib<strong>il</strong>i non sono in grado di portare alla<br />
guarigione e presentano effetti collaterali, prima di intraprendere una terapia si attende fino al<br />
momento in cui iniziano a manifestarsi sintomi che creano problemi effettivi. a tutt’oggi i sintomi<br />
da prendere in considerazione per considerare un <strong>mieloma</strong> sintomatico e pertanto bisognoso di<br />
trattamento, sono: la comparsa di anemia, la presenza di insufficienza renale, la comparsa di<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
lesioni ossee o la presenza di ipercalcemia. Questi criteri sono quelli indicati dall’acronimo inglese<br />
“CRAB”: (C) innalzamento del calcio, (r) insufficienza renale, (a) anemia e (b) anomalie ossee<br />
(lesioni litiche o perdita ossea)<br />
Fino a pochi anni fa, le terapie usate più comunemente per <strong>il</strong> trattamento del <strong>mieloma</strong><br />
consistevano in diversi tipi di chemioterapia, steroidi, terapia ad alto dosaggio e trapianto di cellule<br />
staminali. recentemente, tuttavia, sono sati introdotti nuovi trattamenti nella classe di farmaci<br />
disponib<strong>il</strong>i: talidomide, bortezomib vElCaDE® e lenalidomide rEvlIMID® (farmaco analogo alla talidomide).<br />
Esiste anche una serie di terapie di supporto per <strong>il</strong> trattamento dei sintomi e delle complicanze<br />
indotti dal <strong>mieloma</strong>. Queste terapie comprendono un gruppo di farmaci noti come bisfosfonati,<br />
ut<strong>il</strong>izzati per trattare la malattia ossea e <strong>il</strong> dolore alle ossa, e l’eritropoietina per l’anemia.<br />
la scelta del trattamento per <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> non è una decisione semplice, in quanto non è ancora<br />
stato identificato un trattamento ottimale, anche perché nei singoli pazienti la malattia si manifesta<br />
in modo diverso. vantaggi, svantaggi ed effetti collaterali derivanti dai trattamenti disponib<strong>il</strong>i<br />
presentano spesso differenze significative. Questo è <strong>il</strong> motivo per cui è molto importante che lei sia<br />
coinvolto nella decisione in merito a quale sia <strong>il</strong> trattamento più adatto alla Sua situazione. Infatti,<br />
potrebbe decidere semplicemente di seguire <strong>il</strong> consiglio del suo medico o partecipare in modo<br />
più attivo al processo decisionale. Il suo medico dovrebbe essere in grado di adattare l’approccio<br />
terapeutico da lui scelto tenendo in considerazione anche le sue esigenze.<br />
Prendere una decisione dopo essere stati informati è importante, di conseguenza dovrebbe<br />
prendersi tutto <strong>il</strong> tempo necessario per decidere. Tuttavia, in alcune situazioni potrebbe esservi<br />
l’urgenza di iniziare <strong>il</strong> trattamento, ad esempio, in presenza di danno renale significativo. Per<br />
conoscere in maniera più approfondita la Sua malattia e le opzioni terapeutiche disponib<strong>il</strong>i, cerchi<br />
di raccogliere più informazioni possib<strong>il</strong>i che secondo lei è necessario avere. Potrà ottenere le<br />
informazioni desiderate rivolgendosi a medici, infermieri, altri pazienti, pubblicazioni o cercando<br />
in internet. Fare un elenco dei pro e contro di ciascuna opzione terapeutica è un metodo valido per<br />
aiutarla a decidere in merito a quale sia <strong>il</strong> trattamento migliore per lei. Parlarne con la propria<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
famiglia, amici o con altri pazienti, può servirle a fare chiarezza. la decisione dovrebbe prendere in<br />
considerazione la sua condizione personale, st<strong>il</strong>e di vita, come si sente rispetto ai pro e contro delle<br />
opzioni terapeutiche disponib<strong>il</strong>i e gli effetti collaterali che queste potrebbero comportare. la cosa<br />
importante è che sia d’accordo con <strong>il</strong> suo medico sul trattamento che dovrà intraprendere. Qualora<br />
decidesse di non intraprendere un trattamento attivo per <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong>, come anticipato, esistono<br />
numerose terapie di supporto che servono ad alleviare i sintomi della malattia. Per <strong>il</strong> trattamento<br />
dei sintomi, ad esempio <strong>il</strong> dolore, può essere ut<strong>il</strong>e consultare uno specialista di terapie palliative<br />
che sarà in grado di mettere a disposizione la propria competenza.<br />
Terapia iniziale o di prima linea<br />
Possiamo distinguere due diverse aree di trattamento del Mieloma Multiplo in base all’età e<br />
alle altre patologie del paziente. E’ necessario distinguere tra pazienti candidab<strong>il</strong>i al trapianto di<br />
cellule staminali e non candidab<strong>il</strong>i al trapianto. Infatti è stato dimostrato che <strong>il</strong> trapianto autologo<br />
è superiore rispetto alla chemioterapia convenzionale per i pazienti di età inferiore o uguale a 65<br />
anni, in assenza di importanti patologie concomitanti e con buona funzionalità d’organo; bisogna<br />
tuttavia tenere conto che <strong>il</strong> limite legato all’età non è così drastico e che in alcuni casi <strong>il</strong> trapianto<br />
può essere esteso anche a pazienti con età superiore a 65 anni dopo un’attenta valutazione delle<br />
condizioni cliniche generali. Per i pazienti di età superiore ai 65-70 anni <strong>il</strong> vantaggio del trapianto<br />
non è stato messo in evidenza.<br />
Pazienti candidab<strong>il</strong>i al trapianto<br />
Per i pazienti candidab<strong>il</strong>i al trapianto, le opzioni terapeutiche in prima linea di trattamento,<br />
elaborate sulla base dei risultati ottenuti dagli studi clinici, prevedono:<br />
Una terapia di induzione con lo scopo di ridurre le cellule di <strong>mieloma</strong> nel midollo osseo prima<br />
di procedere con le successive fasi di raccolta delle cellule staminali e trapianto. la terapia di<br />
induzione veniva in passato eseguita con chemioterapia convenzionale mentre oggi numerosi<br />
studi clinici hanno dimostrato la superiorità di combinazioni contenenti i nuovi farmaci non<br />
chemioterapici (bortezomib, talidomide, lenalidomide) associati a desametasone, chemioterapia o<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
combinati tra loro. nella Tabella 1 sono riportati gli schemi di induzione maggiormente ut<strong>il</strong>izzati.<br />
Una fase di raccolta delle cellule staminali emopoietiche autologhe dal sangue periferico, con l’impiego<br />
di fattori di crescita associati in genere a un chemioterapico, la ciclofosfamide ad alte dosi.<br />
Una fase di chemioterapia con melfalan ad alte dosi e successiva reinfusione delle cellule<br />
staminali emopoietiche autologhe (trapianto autologo). Una seconda procedura di terapia ad alte<br />
dosi può inoltre essere ripetuta a distanza di tre mesi dalla prima al fine di incrementare le risposte<br />
ottenute (doppio trapianto).<br />
Diversi studi clinici sperimentali stanno infine valutando la possib<strong>il</strong>ità di migliorare ulteriormente<br />
i risultati ottenuti applicando dopo <strong>il</strong> trapianto autologo una terapia di consolidamento con i<br />
nuovi farmaci. la terapia di consolidamento si basa sull’impiego di una trattamento efficace, di<br />
breve durata, che può essere sim<strong>il</strong>e a quello impiegato in induzione: allo scopo di incrementare e<br />
consolidare le risposte ottenute e ridurre l’eventuale malattia residua.<br />
Poiché senza trapianto di midollo osseo allogenico la malattia è destinata quasi inevitab<strong>il</strong>mente<br />
a recidivare, i soggetti giovani, con una lunga aspettativa di vita, sono i candidati ideali per questo<br />
tipo di trapianto.<br />
In termini temporali, dalla diagnosi alla conclusione delle terapie passa un intervallo di tempo<br />
variab<strong>il</strong>e tra 6 e 9 mesi, infatti: 5 mesi sono richiesti per i cicli convenzionali, la chemioterapia<br />
di mob<strong>il</strong>izzazione delle cellule staminali e la loro raccolta, poi vi sono 2-3 settimane di pausa,<br />
ed infine <strong>il</strong> periodo dell’autotrapianto. nel caso in cui segua un secondo autotrapianto, bisogna<br />
considerare un intervallo di 2-3 mesi tra <strong>il</strong> primo ed <strong>il</strong> secondo autotrapianto.<br />
In termini di degenza, tutta la prima fase (terapia di induzione) viene effettuata in regime<br />
ambulatoriale e/o di day hospital. la Ciclofosfamide e la successiva leucoaferesi può essere<br />
eseguita in regime di day hospital. Tuttavia <strong>il</strong> medico potrà ritenere ut<strong>il</strong>e eseguire l’uno o entrambe<br />
le procedure in regime di ricovero in casi particolari (necessità di inserire un catetere venoso per<br />
le leucoaferesi, frag<strong>il</strong>ità clinica del paziente, ecc.) con una degenza media di 3-7 giorni. Per <strong>il</strong><br />
trapianto è necessario <strong>il</strong> ricovero per una degenza di circa 15-20 giorni.<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
Tabella 1<br />
Trattamento di prima linea nel <strong>mieloma</strong>. Pazienti candidab<strong>il</strong>i al trapianto<br />
tERapIa DI pRIma<br />
LINEa<br />
VELCADE<br />
VD<br />
(VELCADE +<br />
DESAMEtASonE)<br />
VtD<br />
(VELCADE +<br />
tALiDoMiDE +<br />
DESAMEtASonE))<br />
ASSoCiAZioni Di<br />
VELCADE<br />
più CoMpLESSE<br />
(Con REVLiMiD,<br />
DoxiL, ALtRi<br />
AGEnti)<br />
tD<br />
(tALiDoMiDE +<br />
DESAMEtASonE)<br />
CommENtI VaNtaGGI sVaNtaGGI<br />
- Eccellente opzione<br />
approvata in prima<br />
linea<br />
- Di solito ut<strong>il</strong>izzata<br />
in associazione a<br />
desametasone<br />
- la più semplice<br />
opzione con velcade<br />
nella terapia di prima<br />
linea<br />
- la associazione più<br />
efficace<br />
- Effetti collaterali da<br />
discutere con <strong>il</strong> proprio<br />
medico<br />
- Molte combinazioni<br />
altamente efficaci<br />
- necessaria<br />
discussione attenta con<br />
<strong>il</strong> medico per quanto<br />
riguarda l’associazione<br />
di agenti contro l’uso<br />
sequenziale di agenti<br />
nel tempo<br />
- Semplice opzione di<br />
prima linea<br />
- valore ed effetti<br />
collaterali comparati<br />
all’ rD o al rd (vedi<br />
sotto)<br />
12<br />
- Ha dimostrato<br />
benefici significativi<br />
- Molte combinazioni<br />
disponib<strong>il</strong>i<br />
- Tassi di risposta<br />
eccellenti<br />
- approvato per<br />
l’induzione in prima<br />
linea<br />
- Tassi di risposta<br />
molto alti<br />
- Eccellenti tassi di<br />
risposta dopo trapianto<br />
- approvato per <strong>il</strong><br />
trattamento di prima<br />
linea<br />
- Eccellenti tassi di<br />
risposta<br />
- alcune combinazioni<br />
permettono un<br />
trattamento privo di<br />
steroidi<br />
- Un approccio orale<br />
che induce alla<br />
remissione nel 70% dei<br />
pazienti<br />
- approvato per <strong>il</strong><br />
trattamento di prima<br />
linea<br />
- Dà neuropatia<br />
periferica parzialmente<br />
o completamente<br />
reversib<strong>il</strong>e<br />
- Per via endovenosa<br />
- Possib<strong>il</strong>ità di effetti<br />
collaterali: neuropatia<br />
periferica<br />
- associazioni per via<br />
endovenosa<br />
- Potenziale per effetti<br />
collaterali<br />
- associazioni per via<br />
endovenosa<br />
- Tossicità aggiunte<br />
con incertezza sui<br />
benefici<br />
- neuropatia e<br />
trombosi venosa<br />
profonda sono<br />
potenziali rischi
tERapIa DI pRIma<br />
LINEa<br />
R o RD o RD<br />
(REVLiMiD DA SoLo<br />
o in ASSSoCiAZionE<br />
Con<br />
DESAMEtASonE AD<br />
ALtE o BASSE DoSi)<br />
DEsamEtasoNE<br />
VAD<br />
(VinCRiStinA+ADRi<br />
AMiCinA+DESAMEt<br />
ASonE<br />
Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
CommENtI VaNtaGGI sVaNtaGGI<br />
- alternativa molto<br />
efficace a TD<br />
- Spesso preferito sia<br />
dai medici che dai<br />
pazienti<br />
- Una soluzione<br />
semplice per la<br />
gestione delle prime<br />
fasi della malattia<br />
- E’ stata la prima<br />
opzione fino all’avvento<br />
dei nuovi agenti<br />
Pazienti non candidab<strong>il</strong>i al trapianto<br />
13<br />
- assunto per via orale<br />
- Eccellenti tassi di<br />
risposta<br />
- generalmente ben<br />
tollerato<br />
- Fornisce una<br />
percentuale di risposta<br />
sim<strong>il</strong>e al vaD<br />
- Induce remissione<br />
nel 70%<br />
- non danneggia le<br />
cellule staminali<br />
- revlimid da solo può<br />
produrre una risposta<br />
meno efficace<br />
- rischio di<br />
trombosi venosa,<br />
richiede ut<strong>il</strong>izzo di<br />
anticoagulanti<br />
- Può avere tossicità<br />
midollare<br />
- Può essere poco<br />
tollerato<br />
- Ha bisogno di<br />
accesso venoso<br />
(catetere) e può essere<br />
fonte di infezioni<br />
- la vincristina può<br />
indurre neuropatia<br />
nei pazienti non candidab<strong>il</strong>i al trapianto, <strong>il</strong> trattamento di riferimento è stato per lungo tempo<br />
rappresentato dalla combinazione di melphalan - primo farmaco ad essersi mostrato realmente<br />
attivo nei confronti del <strong>mieloma</strong> - e prednisone. negli ultimi anni, numerosi studi hanno mostrato<br />
come l’aggiunta dei nuovi farmaci alla terapia convenzionale permetta di incrementare in modo<br />
significativo le risposte ottenute. ad oggi gli schemi più ut<strong>il</strong>izzati comprendono quindi melfalan a<br />
dosi standard e/o cortisone associati a nuovi farmaci: bortezomib, talidomide, lenalidomide (vMP,<br />
MPT, MPr) ( vedi tabella 2 ) normalmente tutta la terapia viene somministrata ambulatorialmente<br />
o in regime di Day Hospital.
Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
tabella 2 – Trattamento di prima linea nel <strong>mieloma</strong>. Pazienti non candidab<strong>il</strong>i al trapianto<br />
tERApiA Di pRiMA LinEA VAntAGGi SVAntAGGi<br />
Mp<br />
(MELphALAn +<br />
pREDniSonE)<br />
MD<br />
(MELphALAn +<br />
DESAMEtASonE)<br />
Mpt<br />
Mp + tALiDoMiDE)<br />
VMp<br />
(Mp + VELCADE)<br />
MpR<br />
(Mp + REVLiMiD)<br />
ALtRE tERApiE CoME<br />
LA CiCLofoSfAMiDE E<br />
L’EtopoSiDE<br />
poSSiBiLi CoMBinAZioni:<br />
- VBMCp (pRotoCoLLo M2)<br />
- VMCp/VBAp (pRotoCoLLo<br />
SWoG)<br />
- ABCM (pRotoCoLLo UK<br />
MRC)<br />
Efficacia del trattamento<br />
- via orale<br />
- ben tollerato<br />
- Produce remissiioni nel 60%<br />
dei casi<br />
- I medici hanno alta fam<strong>il</strong>iarità<br />
con <strong>il</strong> protocollo<br />
- Produce benefici più rapidi di<br />
MP<br />
- via orale<br />
- ben tollerato<br />
- Più alti tassi di risposta<br />
rispetto a MP<br />
- approvato per la prima linea<br />
- via endovenosa<br />
- ben tollerato<br />
- Più alti tassi di risposta<br />
rispetto a MP<br />
- approvato per la prima linea<br />
- via orale<br />
- ben tollerato<br />
- Più alti tassi di risposta<br />
rispetto a MP<br />
- approccio più aggressivo<br />
- Ut<strong>il</strong>i come salvataggio<br />
14<br />
- Può danneggiare le cellule<br />
staminali per <strong>il</strong> trapianto<br />
- beneficio che si manifesta<br />
lentamente in diversi mesi<br />
- Il melphalan può danneggiare<br />
le cellule staminali<br />
- Desametasone poco tollerato<br />
in età avanzata<br />
- lo stesso come per MP<br />
- la talidomide può causare<br />
neuropatia periferica e indurre<br />
fenomeni trombotici, richiede<br />
anticoagulanti o aspirina<br />
- lo stesso come per MP<br />
- rischio di neuropatia<br />
periferica<br />
- Somministrazione endovenosa<br />
- lo stesso come per MP<br />
- Può indurre fenomeni<br />
trombotici, richiede<br />
anticoagulanti o aspirina<br />
- Più effetti collaterali che<br />
possono ridurre la qualità di<br />
vita<br />
- nessuna aggiunta di beneficio<br />
a lungo termine<br />
Come già precisato, obiettivo della terapia è ottenere <strong>il</strong> controllo della malattia e delle sue<br />
complicanze sull’organismo. Per scoprire come un paziente risponde ad un trattamento, è<br />
necessario condurre periodicamente numerosi esami. gli esami possono variare da paziente a<br />
paziente, di norma, tuttavia, comprendono normali esami del sangue e delle urine, da uno a due<br />
agoaspirati all’anno e saltuariamente esami radiologici e di diagnostica per immagini.
Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
I segni che la terapia è efficace si manifestano con:<br />
~<br />
~<br />
~<br />
~<br />
abbassamento del livello di paraproteina<br />
diminuzione del dolore osseo<br />
miglioramento dell’anemia<br />
riduzione del numero di plasmacellule nel midollo osseo<br />
Tuttavia, uno dei migliori indicatori della risposta al trattamento consiste nel miglioramento<br />
dello stato di salute complessivo del paziente. E’ importante notare ancora una volta che la durata<br />
della risposta è importante tanto quanto <strong>il</strong> grado. nel glossario sono riportati i tipi più importanti<br />
di risposta.<br />
La terapia di mantenimento<br />
Poiché <strong>il</strong> Mieloma Multiplo è una malattia inguarib<strong>il</strong>e con le terapie attuali, che però trae beneficio<br />
dai trattamenti, fino al punto da essere resa “cronica” per lunghi periodi di tempo, ci si è posti <strong>il</strong><br />
problema di evitare le ricadute di malattia. la terapia di mantenimento ha lo scopo di prolungare<br />
<strong>il</strong> periodo di risposta al trattamento, sia in remissione che in fase di plateau. Come terapie di<br />
mantenimento sono stati ut<strong>il</strong>izzati l’interferone e gli steroidi, ma non sempre è stato possib<strong>il</strong>e<br />
dimostrare un vantaggio clinico nel loro impiego. l’aggiunta all’attuale armamentario terapeutico<br />
della Talidomide ha messo a disposizione un farmaco con caratteristiche valide per <strong>il</strong> mantenimento<br />
(assunzione per bocca, scarsa tossicità a basse dosi, meccanismo d’azione antitumorale differente<br />
dai farmaci ut<strong>il</strong>izzati nell’autotrapianto). Tuttavia, a tutt’oggi, i risultati degli studi clinici che hanno<br />
ut<strong>il</strong>izzato talidomide come terapia di mantenimento restano molto contrastanti. la lenalidomide<br />
sembrerebbe avere dei vantaggi rispetto alla talidomide, ma i risultati sono ancora da considerare<br />
sperimentali.<br />
La terapia di supporto<br />
In aggiunta alla terapia primaria diretta al contenimento e alla eliminazione delle cellule<br />
responsab<strong>il</strong>i del <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong>, un corollario importante è rappresentato dalla terapia di<br />
supporto finalizzata a stab<strong>il</strong>izzare le condizioni del malato ed alleviare l’impatto fisico ed emotivo<br />
15
Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
della malattia. la terapia di supporto è spesso necessaria, in quanto la persona affetta da <strong>mieloma</strong><br />
<strong>multiplo</strong> può sv<strong>il</strong>uppare:<br />
1. Anemia:<br />
può manifestarsi come conseguenza del <strong>mieloma</strong>, o come effetto collaterale delle<br />
terapie e portare all’insorgenza di sintomi quali, affaticamento e debolezza. non sempre<br />
l’anemia necessita di trattamento terapeutico, in quanto <strong>il</strong> midollo osseo, spesso, è in grado<br />
di riprendere la sua funzione, in particolare se <strong>il</strong> trattamento riesce a tenere sotto controllo <strong>il</strong><br />
<strong>mieloma</strong>. Qualora si rendesse necessario <strong>il</strong> trattamento dell’anemia, possono essere ut<strong>il</strong>i le<br />
trasfusioni di sangue; inoltre è disponib<strong>il</strong>e un farmaco, l’eritoropoietina in grado di stimolare<br />
l’organismo a produrre un numero superiore di globuli rossi.<br />
2. Leucopenia e piastrinopenia:<br />
un basso numero di globuli bianchi (leucopenia) non sempre<br />
richiede un trattamento, tuttavia, occorre prestare attenzione ai sintomi di infezione (come<br />
ad esempio, febbre, tosse con espettorato di colore verde, dolore durante la minzione) e<br />
informare immediatamente <strong>il</strong> medico. Se la conta dei globuli bianchi è molto bassa, <strong>il</strong> medico<br />
potrebbe prescrivere un ciclo con terapia antibiotica per prevenire le infezioni prima che<br />
possano attaccare l’organismo. Esistono anche farmaci (denominati fattori di crescita) in<br />
grado di stimolare l’organismo a produrre una quantità superiore di globuli bianchi. Se la<br />
conta delle piastrine scende a livelli molto bassi (piastrinopenia), è possib<strong>il</strong>e intervenire con<br />
una trasfusione di piastrine.<br />
3. problemi nella funzionalità renale:<br />
nel <strong>mieloma</strong>, l’interessamento dei reni può essere<br />
ascrivib<strong>il</strong>e a diversi fattori. nella maggior parte dei casi è la proteina anomala, prodotta dalle<br />
cellule <strong>mieloma</strong>tose che danneggia i reni; ma anche la disidratazione e l’ipercalcemia, nonché<br />
alcuni farmaci impiegati per <strong>il</strong> trattamento della malattia e delle complicanze della malattia<br />
stessa, possono provocare danno renale (in particolare i farmaci antinfiammatori). Introdurre<br />
molti liquidi nell’organismo, è la cosa più importante che lei può fare per ridurre <strong>il</strong> rischio di<br />
danno renale. Dovrebbe cercare di bere almeno tre litri d’acqua al giorno. In base alle cause,<br />
esistono numerose opzioni per trattare <strong>il</strong> danno renale nel <strong>mieloma</strong>. In molti casi, <strong>il</strong> danno<br />
16
Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
renale è transitorio ed i reni possono recuperare la loro funzionalità. In un modesto numero<br />
di pazienti, tuttavia, <strong>il</strong> danno renale diventa permanente, necessitando così di un trattamento<br />
regolare di dialisi. Si tratta di depurare <strong>il</strong> sangue f<strong>il</strong>trandolo attraverso una macchina per<br />
dialisi, nello stesso modo in cui farebbero i reni se fossero sani.<br />
4. Danno osseo:<br />
la malattia ossea rappresenta una delle complicanze più comuni del<br />
<strong>mieloma</strong>. le cellule <strong>mieloma</strong>tose r<strong>il</strong>asciano sostanze chimiche che attivano gli osteoclasti<br />
deputati alla distruzione delle ossa, e bloccano gli osteoblasti, che normalmente riparano le<br />
ossa danneggiate. Quando ciò accade, le ossa si decompongono più rapidamente di quanto<br />
possono essere riparate, causando dolore osseo, lesioni litiche o addirittura fratture. la parte<br />
centrale e lombare del dorso, la gabbia toracica e le anche sono le aree colpite con maggior<br />
frequenza. le fratture si verificano più spesso a carico della colonna vertebrale o delle costole.<br />
Talvolta si verificano a seguito di una semplice pressione o ferita di lieve entità. le fratture delle<br />
vertebre possono portare al collasso delle stesse provocando dolore, diminuzione dell’altezza<br />
e curvatura della colonna vertebrale. grazie all’impiego di un gruppo di farmaci noti come<br />
bisfosfonati, negli ultimi anni <strong>il</strong> trattamento della malattia ossea nel <strong>mieloma</strong> ha subito una<br />
vera e propria rivoluzione. I bisfosfonati riducono l’ipercalcemia, controllano la malattia ossea<br />
esistente e rallentano l’ulteriore distruzione ossea. agiscono integrandosi nell’osso e bloccando<br />
l’attività delle cellule deputate alla distruzione delle ossa.<br />
5. Dolore osseo e fratture patologiche:<br />
sono <strong>il</strong> sintomo più comune per i pazienti ai quali viene<br />
~<br />
~<br />
diagnosticato <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> e sono spesso associati alla malattia ossea sottostante. la gestione<br />
efficace del dolore e la sua correlazione con la qualità della vita sono aspetti fondamentali e<br />
sono altrettanto importanti rispetto al trattamento della malattia stessa. Come per <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> in<br />
generale, <strong>il</strong> dolore è molto specifico per ogni individuo e <strong>il</strong> trattamento varierà di conseguenza.<br />
Tali disturbi possono richiedere l’impiego di:<br />
una terapia del dolore adeguata;<br />
un trattamento farmacologico con bifosfonati con lo scopo di inibire <strong>il</strong> progredire del<br />
17
~<br />
~<br />
Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
riassorbimento osseo e migliorarne la rigenerazione e la densità;<br />
un trattamento chirurgico per fratture ossee o lesioni vertebrali con rischio di compressione<br />
midollare;<br />
un trattamento ricostruttivo con vertebroplastica o cifoplastica per crolli vertebrali;<br />
un trattamento radioterapico.<br />
Oltre a gestire la sintomatologia specifica, <strong>il</strong> trattamento di supporto deve prevedere misure e<br />
interventi, volti a controllare altri aspetti della vita quotidiana del malato, quali:<br />
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l’attività fisica: va verificata con <strong>il</strong> medico la possib<strong>il</strong>ità di condurre una regolare attività fisica<br />
o l’opportunità di variarne l’intensità, in considerazione delle condizioni dello scheletro e del<br />
sistema della coagulazione, nel caso di attività sportive che possano indurre traumatismi;<br />
la dieta: va seguita con attenzione facendo riferimento alle raccomandazioni per un regime<br />
alimentare corretto. Particolare cautela va prestata all’assunzione di vitamina C, multivitaminici,<br />
thè verde e supplementi anti-ossidanti per le possib<strong>il</strong>i interazioni con i farmaci assunti;<br />
lo stato psicologico: importante <strong>il</strong> sostegno di uno psicologo, nel caso in cui emergano i primi<br />
segni di uno stato depressivo. Inoltre, per quanto possib<strong>il</strong>e, andrebbe limitato o comunque<br />
ridotto drasticamente lo stress da lavoro o fam<strong>il</strong>iare, dando priorità assoluta alla gestione del<br />
<strong>mieloma</strong>, fino al raggiungimento di una risposta e/o di una situazione di stab<strong>il</strong>ità di malattia.<br />
<strong>il</strong> sonno regolare: elemento molto importante per <strong>il</strong> Suo sistema immunitario.<br />
La terapia della recidiva<br />
Il Mieloma Multiplo è una patologia cronica, che inizialmente risponde bene alle terapie ma che<br />
tende a ripresentarsi nel tempo. Per questo motivo le recidive sono frequenti e, talora, di diffic<strong>il</strong>e<br />
trattamento, poiché le cellule che ricompaiono sono normalmente meno sensib<strong>il</strong>i ai chemioterapici.<br />
Se <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> compare nuovamente si parla di recidiva. Può essere molto deludente e angosciante<br />
per i pazienti, le loro famiglie e per chi li assiste. Parlare con <strong>il</strong> proprio medico, fam<strong>il</strong>iari o altri<br />
pazienti può essere molto ut<strong>il</strong>e. Se <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> ricompare, insieme al suo medico dovrà valutare<br />
quale terapia intraprendere per cercare di controllare nuovamente la malattia. E’ possib<strong>il</strong>e che<br />
18
Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
le opzioni di trattamento in caso di recidiva siano già state discusse durante <strong>il</strong> piano terapeutico<br />
iniziale. Tuttavia i rischi e i vantaggi delle terapie nelle persone con <strong>mieloma</strong> recidivante non sono<br />
molto chiari, molti medici preferiscono valutare nuovamente tutte le opzioni; nel frattempo, infatti,<br />
le opinioni del paziente e la malattia stessa possono variare. In alcuni pazienti, è possib<strong>il</strong>e ripetere<br />
con successo <strong>il</strong> trattamento originario, in particolare se la risposta iniziale alla terapia è stata<br />
buona. In altri invece, è possib<strong>il</strong>e che <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> non risponda alla terapia usata in precedenza; in<br />
questo caso si parla di malattia resistente o refrattaria.<br />
Se lei rientra nei casi di <strong>mieloma</strong> resistente / refrattario alla chemioterapia iniziale, esistono<br />
molte altre opzioni che possono essere adottate, tra cui:<br />
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provare un diverso tipo di chemioterapia<br />
sottoporsi a terapia ad alte dosi e trapianto di cellule staminali autologhe<br />
terapia con talidomide<br />
terapia con velcade<br />
terapia con steroidi ad alte dosi<br />
Terapia con revlimid, uno trattamento sperimentale<br />
impiego del trapianto allogenico di cellule staminali<br />
Partecipare ad uno studio clinico<br />
attualmente, sono in corso numerosi studi per trovare trattamenti più efficaci e meno tossici.<br />
Tuttavia, fino al momento in cui non ne sarà accertata l’efficacia e la sicurezza, questi trattamenti<br />
sono presi in esame solo per i pazienti che hanno avuto una progressione della malattia, o una<br />
recidiva dopo terapia convenzionale. Il modo migliore e più sicuro di assumere un nuovo farmaco e<br />
ricevere una nuova terapia, è tramite la partecipazione ad uno studio clinico. E’ importante capire<br />
che non tutti i pazienti sono idonei a ricevere un nuovo trattamento, ma se lei è interessato a<br />
provarne uno, dovrebbe discuterne con <strong>il</strong> suo medico. le sperimentazioni cliniche sono studi<br />
programmati, che coinvolgono i pazienti e hanno lo scopo di testare nuove terapie o confrontare<br />
19
Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
diversi tipi di trattamenti esistenti. vengono condotti seguendo una prassi rigorosa indicata in un<br />
“protocollo”. Tutti i pazienti arruolati in uno studio vengono monitorati attentamente. le informazioni<br />
raccolte nel corso di uno studio vengono confrontate e analizzate da esperti ricercatori. I risultati<br />
contribuiranno a stab<strong>il</strong>ire quali sono i trattamenti migliori che saranno in grado di migliorare le<br />
cure per i pazienti.<br />
Essere invitato a partecipare ad uno studio clinico non significa necessariamente dovere<br />
provare una nuova terapia. lo studio può anche testare nuove modalità di impiego di trattamenti<br />
esistenti. In molti ospedali, incluso <strong>il</strong> nostro, trattare i pazienti oncologici nell’ambito di studi clinici<br />
rientra nelle normali attività. via, via che si ottengono ulteriori informazioni su queste terapie<br />
sperimentali, sarà più chiaro anche <strong>il</strong> loro ruolo rispetto ai trattamenti consolidati. Con <strong>il</strong> tempo,<br />
se si dimostreranno più efficaci e sicuri, potrebbero sostituire alcune delle terapie esistenti.<br />
Convivere con <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong><br />
Ogni persona reagisce in modo diverso alla notizia di essere affetta da <strong>mieloma</strong>. Inizialmente le<br />
potrebbe capitare di sentirsi sopraffatto, attonito e disorientato. E’ possib<strong>il</strong>e che in questa fase non<br />
riesca a recepire tutte le informazioni, ma non deve preoccuparsi; ci saranno molte opportunità in<br />
cui potrà riformulare le domande. alcune volte avrà la sensazione di controllare completamente<br />
i propri sentimenti, mentre altre volte forti emozioni potrebbero coglierla impreparata. Potrebbe<br />
sentirsi molto impaurito, provare rabbia e frustrazione. Questi sentimenti sono comuni e fanno<br />
parte del processo di accettazione della diagnosi. Imparare a conoscere meglio <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong>, le<br />
opzioni terapeutiche disponib<strong>il</strong>i e come sarà la vita dopo <strong>il</strong> trattamento della malattia, possono<br />
contribuire ad attenuare tali sentimenti. le persone accanto a lei, potrebbero provare alcuni stati<br />
d’animo analoghi; anche loro hanno bisogno di sostegno. Parlare insieme di come ci si sente può<br />
essere ut<strong>il</strong>e. Molti pazienti, in alcuni stadi della malattia, si sentono depressi e ansiosi. Sebbene<br />
talvolta le capiterà di sentirsi ottimista, potrebbe anche accadere di sentirsi sopraffatto. Potrebbe<br />
avere disturbi del sonno, diventare irritab<strong>il</strong>e o perdere interesse per le cose che fa abitualmente.<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
E’ importante riconoscere i sintomi e discuterli con <strong>il</strong> proprio medico. le complicanze psicologiche<br />
possono essere curate, se <strong>il</strong> medico ne viene informato. Se incontra difficoltà a gestire le proprie<br />
emozioni, chieda al suo medico l’aiuto di uno psicoterapeuta. Presso <strong>il</strong> nostro ospedale è, infatti,<br />
presente un servizio di consulenza psicologica al quale <strong>il</strong> suo medico curante potrà indirizzarla.<br />
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Elenchiamo alcuni consigli per gestire al meglio la malattia e le varie terapie:<br />
Si rivolga al suo medico di base, al medico dell’ospedale o all’infermiera per conoscere quali<br />
sono i servizi e i vantaggi di cui può usufruire e dove chiedere aiuto in caso di necessità.<br />
Chieda di potere avere <strong>il</strong> nome e <strong>il</strong> numero di telefono di un contatto che faccia parte del<br />
personale del reparto di ematologia.<br />
riferisca al suo medico qualsiasi effetto collaterale.<br />
Descriva i sintomi in modo semplice e preciso. non li sminuisca né li ingigantisca.<br />
assuma tutti i farmaci secondo le indicazioni ricevute. Ut<strong>il</strong>izzi box portap<strong>il</strong>lole a scomparti<br />
per ricordare più fac<strong>il</strong>mente quale farmaco assumere e quando.<br />
Cerchi di bere tre litri di acqua / liquidi ogni giorno.<br />
non trascuri <strong>il</strong> suo stato di salute se assiste un malato.<br />
Si ritagli del tempo per r<strong>il</strong>assarsi.<br />
Individui eventuali segni di stress o depressione (tristezza, disturbi del sonno, mal di testa,<br />
inappetenza) e li riferisca al suo medico.<br />
Faccia in modo che dormire un numero sufficiente di ore diventi una priorità.<br />
Cerchi di fare ogni giorno una cosa che le piace.<br />
Per chi assiste: ogni giorno trovi del tempo per sé; cerchi di uscire di casa, se possib<strong>il</strong>e.<br />
Pensi in modo positivo, ma si permetta di avere anche dei “giorni negativi”.<br />
Tenga un diario in cui annotare i sintomi.<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
Domande frequenti<br />
la scelta del trattamento è importante per la sopravvivenza e la qualità della vita dei pazienti<br />
affetti da <strong>mieloma</strong>. Per arrivare ad una consapevole decisione, <strong>il</strong> paziente ha bisogno di avere<br />
delle spiegazioni. Il suo medico è disponib<strong>il</strong>e a rispondere a tutti i tuoi quesiti. Un buon rapporto di<br />
comunicazione con la Sua équipe medica implica molta fiducia e collaborazione. Dovrebbe sentirsi<br />
a proprio agio quando rivolge loro eventuali domande o discute le opzioni terapeutiche. Conoscere<br />
meglio <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong>, i pro e i contro dei diversi trattamenti servirà a comunicare più fac<strong>il</strong>mente con<br />
l’équipe medica. Dovreste prendere insieme qualsiasi decisione relativa ai trattamenti. ricordi che<br />
<strong>il</strong> suo medico potrebbe non essere in grado di rispondere a domande specifiche relative al futuro<br />
della Sua malattia. ad esempio, lei potrebbe volere sapere se <strong>il</strong> suo trattamento avrà successo<br />
prima di intraprenderlo. Molto probab<strong>il</strong>mente <strong>il</strong> suo medico sarà in grado di fornirle delle cifre, ma<br />
non saranno comunque specifiche del suo caso.<br />
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le forniamo un elenco delle domande che può porre al suo medico:<br />
Quali sono le opzioni terapeutiche disponib<strong>il</strong>i?<br />
Posso scegliere <strong>il</strong> trattamento a cui sottopormi?<br />
Qual è l’obiettivo del trattamento?<br />
Qual è <strong>il</strong> grado di successo che ha riscosso in passato?<br />
Cosa accadrebbe se rifiutassi <strong>il</strong> trattamento?<br />
Questo trattamento è somministrato nell’ambito di uno studio clinico?<br />
Quale è la sua esperienza e quella della sua équipe per questo tipo di trattamento?<br />
Qual è la via di somministrazione della terapia e quanto tempo richiede?<br />
Sarà necessario recarsi in ospedale / <strong>il</strong> ricovero?<br />
Come ci si sente prima, durante e dopo <strong>il</strong> trattamento?<br />
Si potranno manifestare effetti collaterali? Quali e per quanto tempo potrebbero<br />
perdurare?<br />
Il trattamento potrà compromettere le mie probab<strong>il</strong>ità di avere figli in futuro?<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
Con che frequenza dovrei sottopormi a controlli ed esami del sangue?<br />
Quali sono le probab<strong>il</strong>ità di ottenere una remissione completa o parziale?<br />
Quanto dura la remissione della malattia dei pazienti?<br />
Quali sarebbero le opzioni terapeutiche in recidiva di malattia?<br />
Quanto tempo occorre affinché vengano alleviati problemi come dolore<br />
osseo, fratture patologiche, anemia, affaticamento, ipercalcemia?<br />
riceverò altri trattamenti, ad es. bisfosfonati e terapie di mantenimento?<br />
Come capirò se la malattia si è risolta?<br />
avrò bisogno di assistenza?<br />
Come pensa sarà la mia qualità della vita?<br />
Chi sarà <strong>il</strong> mio punto di contatto principale in ospedale da questo momento in avanti?<br />
Chi posso contattare in caso di emergenza?<br />
Cosa offre l’UOC di Ematologia<br />
la Struttura Complessa di Ematologia e Trapianto Cellule Staminali Emopoietiche (CSE) dell’az.<br />
Osp. S.Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> è particolarmente specializzata nel trattamento del Mieloma Multiplo.<br />
la terapia viene personalizzata in base alle caratteristiche prognostiche della malattia e l’Unità<br />
Clinica offre un pannello completo di indagini, tra cui l’analisi citogenetica e la FISH. Per quel<br />
che riguarda la terapia, l’Unità fornisce tutti i trattamenti attualmente disponib<strong>il</strong>i per trattare al<br />
meglio un paziente con <strong>mieloma</strong>, trattamenti che spaziano dalla chemioterapia convenzionale,<br />
all’impiego di nuovi farmaci da soli o in associazione fino al trapianto allogenico di cellule staminali,<br />
anche da donatore da banca. Presso <strong>il</strong> nostro ospedale è anche presente un Centro Trasfusionale<br />
in grado di fornire tutto <strong>il</strong> supporto necessario per la terapia trasfusionale e per la raccolta e<br />
criopreservazione delle cellule staminali sia midollari che da sangue periferico. relativamente<br />
al trapianto allogenico, vengono ut<strong>il</strong>izzati differenti modalità di trapianto, spaziando dai protocolli<br />
convenzionali alle modalità più innovative che prevedono l’impiego di regimi di preparazione<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
estremamente leggeri e ben tollerati. riguardo ai nuovi farmaci, l’Unità Operativa Complessa di<br />
Ematologia e Centro Trapianti CSE dell’ azienda Ospedaliera S.Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> è inserita in un<br />
network di centri ematologici d’eccellenza che rappresentano l’asse portante della sperimentazione<br />
clinica nel Mieloma Multiplo in Italia. Tale condizione permette l’accesso ai protocolli più innovativi<br />
ed ai farmaci di più recente ingresso nella fase di sperimentazione clinica italiana od europea.<br />
all’interno dell’Ospedale sono, inoltre, presenti tutte le più importanti specialità mediche e<br />
chirurgiche in grado di soddisfare tutte le necessità e trattare le eventuali complicazioni che si<br />
venissero a delineare nel corso della malattia.<br />
Dal 2007 è attivo presso l’ Ematologia della nostra azienda: l’Ospedale Ematologico Domic<strong>il</strong>iare<br />
(OED). Tale progetto è stato reso possib<strong>il</strong>e attraverso la collaborazione dell’UOC di Ematologia con<br />
la S.a.ne.S. che mette a disposizione personale multidisciplinare, altamente qualificato, costituito<br />
da medici specialisti, infermieri professionali, assistenti sociali, psicologi e volontari ed è stata<br />
ufficializzata una convenzione tra S.a.ne.S. - U.O.C. di Ematologia e Trapianto di Cellule Staminali<br />
Emopoietiche - azienda Ospedaliera S. Cam<strong>il</strong>lo/<strong>Forlanini</strong> . Da allora è iniziata un’attività di<br />
assistenza domic<strong>il</strong>iare ematologica con effettuazione di prestazioni qualificate diagnostiche,cliniche<br />
e terapeutiche, permettendo in media a 15 pazienti al mese di usufruire di un’ assistenza medica<br />
ed infermieristica domic<strong>il</strong>iare altamente qualificata. Dal 2009 è da segnalare una significativa ed<br />
essenziale collaborazione economica con roma<strong>il</strong> che ha permesso <strong>il</strong> potenziamento dell’attività.<br />
nella pratica l’operatore sanitario (infermieri, medici o altro personale qualificato) si reca in<br />
media due-tre volte a settimana al domic<strong>il</strong>io del malato per prelievi, trattamenti medici trasfusionali<br />
con emoderivati, visite specialistiche o altre prestazioni diagnostico- terapeutiche, coordinandosi<br />
peraltro con <strong>il</strong> medico di base e con i servizi offerti dai C.a.D. delle a.S.l. di appartenenza. Chieda<br />
al suo medico di riferimento le modalità per accedere a tale assistenza.<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
Associazioni di volontariato<br />
la S.a.ne.S, è un’organizzazione non a scopo di lucro (OnlUS) nata nel 1984 con l’obiettivo di<br />
sostenere <strong>il</strong> malato oncoematologico e la sua famiglia nonché di integrare, attraverso l’operato dei<br />
volontari e, laddove è possib<strong>il</strong>e, <strong>il</strong> supporto economico, <strong>il</strong> lavoro degli operatori sanitari dell’U.O. di<br />
Ematologia dell’ospedale S.Cam<strong>il</strong>lo di roma. nel corso degli anni, tanto è stato fatto per migliorare<br />
le condizioni di cura e di degenza dei pazienti attraverso l’allestimento di day-hospital e laboratori,<br />
ma dal 2007 le risorse economiche sono principalmente impiegate a sostegno dell’ Ospedale<br />
Ematologico Domic<strong>il</strong>iare, svolto da personale altamente qualificato e assolutamente gratuito per <strong>il</strong><br />
paziente. Inoltre, i volontari dell’associazione garantiscono, previo accordo, un servizio di navetta,<br />
anch’esso totalmente gratuito, per i pazienti impossib<strong>il</strong>itati a raggiungere i centri di cura. Su<br />
apposita richiesta la S.a.ne.S. garantisce inoltre, <strong>il</strong> servizio di assistenza e supporto psicologico e<br />
<strong>il</strong> servizio di assistenza medico-legale per pazienti e operatori. attraverso apposite convenzioni con<br />
strutture accoglienti private quali “bed&breakfast”, ubicati in zone limitrofe all’azienda Ospedaliera<br />
San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong>, aiuta pazienti e fam<strong>il</strong>iari in cura presso la suddetta azienda, provenienti<br />
da fuori roma, a trovare opportuno alloggio. l’associazione di volontariato a.l.b.a. (associazione<br />
contro le leucemie del bambino e dell’adulto) nata nel 2002 integra queste attività della S.a.ne.S<br />
battendosi per un’assistenza globale che comprenda anche accoglienza, scuola, alloggio, ambienti<br />
completamente dedicati ai bambini.<br />
GLOSSARIO<br />
AnEMiA: diminuzione del numero normale di globuli rossi, solitamente al di sotto di 10g/dl su<br />
13–14g/dl di emoglobina come valore normale. Il <strong>mieloma</strong> nel midollo osseo blocca la produzione<br />
di globuli rossi, causa insufficienza respiratoria, debolezza e stanchezza.<br />
AnGioGEnESi: formazione del vaso sanguigno, che solitamente accompagna la crescita di tessuti<br />
maligni, incluso <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong>.<br />
AntiCoRpo: proteina prodotta da alcuni globuli bianchi (plasmacellule) per combattere le infezioni<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
e la malattia in forma antigene come ad esempio batteri, virus, tossine, o tumori. Ogni anticorpo<br />
può legarsi unicamente ad uno specifico antigene. gli anticorpi possono agire in molteplici modi.<br />
lo scopo di questo legame è aiutare a distruggere l’antigene.<br />
ASpiRAto MiDoLLARE: rimozione, attraverso un ago, di un campione di midollo osseo da<br />
sottoporre all’esame microscopico. E’ <strong>il</strong> principale test clinico, insieme alla biopsia osteomidollare,<br />
per determinare la percentuale di cellule del <strong>mieloma</strong> nel midollo osseo.<br />
BEnCE JonES: proteina del <strong>mieloma</strong> presente nelle urine. Il valore della proteinura di bence<br />
Jones è espresso in termini di grammi per 24 ore. normalmente un valore molto basso di<br />
proteinura (< 0.1g/24h) può essere presente nelle urine, ma in questo caso si tratterà di albumina<br />
anzichè di proteinura di bence Jones. la presenza di qualsiasi proteina di bence Jones nelle urine<br />
è anormale.<br />
BEtA 2 MiCRoGLoBULinA (β2M): piccola proteina che si trova nel sangue. alti livelli si manifestano<br />
in pazienti in cui <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> è attivo. livelli bassi o normali si hanno in pazienti in fase iniziale e/o<br />
con malattia inattiva. In recidiva, la λ2M può aumentare prima che si manifesti qualsiasi altro<br />
cambiamento nei livelli di proteine. Perciò, <strong>il</strong> 90% delle volte la λ2M è ut<strong>il</strong>e per determinare l’attività<br />
della malattia.<br />
BifoSfonAto: tipo di farmaco che si lega alla superficie dell’osso dove è riassorbito (o distrutto)<br />
e protegge <strong>il</strong> corpo dall’attività osteoclasta.<br />
BiopSiA oStEoMiDoLLARE: prelievo, attraverso un ago, di una parte di tessuto dall’osso. le<br />
cellule sono controllate per vedere se sono cancerogene.<br />
BoRtEZoMiB (VELCADE®): Il bortezomib è <strong>il</strong> capostipite di una nuova generazione di farmaci<br />
(inibitori del proteosoma). E’ un farmaco che viene somministrato per via endovenosa rapida<br />
secondo <strong>il</strong> seguente schema: una somministrazione <strong>il</strong> giorno 1, 4, 8 e 11, con un periodo di riposo<br />
di 10 giorni. Si vengono così ad ottenere cicli di 3 settimane. Il più delle volte <strong>il</strong> bortezomib viene<br />
associato alla somministrazione di Desametazone per via orale ai giorni 1-2, 4-5, 8-9 e 11- 12. In<br />
generale vengono effettuati fino a 6 o 8 cicli con tale farmaco. Può essere effettuata una terapia<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
di associazione con Talidomide (bortezomib + Desametazone + Talidomide), con un notevole<br />
incremento del numero di risposte cliniche.<br />
riguardo alla tossicità della terapia con bortezomib, è opportuno segnalare come i due disturbi<br />
di gran lunga prevalenti siano rappresentati da un possib<strong>il</strong>e riduzione delle piastrine e dalla<br />
comparsa di neuropatia periferica. Quest’ultimo disturbo, in particolare, può rendere difficoltosa la<br />
prosecuzione delle terapie. In occasione delle visite mediche effettuate durante <strong>il</strong> trattamento con<br />
bortezomib, l’ematologo valuterà la comparsa di disturbi da neuropatia e, se presenti, deciderà<br />
se proseguire la terapia al dosaggio abituale, oppure a dosaggio ridotto, oppure se sospendere<br />
temporaneamente <strong>il</strong> trattamento fino a che non si sia avuto un miglioramento del quadro clinico.<br />
CAtEnE LEGGERE LiBERE: porzione di proteina monoclonale di basso perso molecolare che può<br />
essere misurata attraverso un’analisi sensitiva chiamata Freelite® test.<br />
CELLULE StAMinALi: cellule immature da cui tutte le cellule del sangue si sv<strong>il</strong>uppano. le cellule<br />
staminali si trovano normalmente nel midollo osseo e possono essere raccolte per <strong>il</strong> trapianto.<br />
ChEMiotERApiA: trattamento per la cura dei tumori che prevede l’ut<strong>il</strong>izzo di farmaci che uccidono<br />
tutte le cellule che si dividono rapidamente.<br />
ConSEnSo infoRMAto: processo mediante <strong>il</strong> quale <strong>il</strong> medico fornisce al paziente informazioni<br />
sufficienti circa procedura proposta per far sì che i pazienti prendano una decisione consapevole<br />
riguardante l’essere sottoposti o meno alla procedura. Il medico deve, in aggiunta alla spiegazione<br />
delle procedure, spiegare i rischi, i benefici, le alternative terapeutiche e i costi.<br />
CREAtininA: piccolo composto chimico normalmente espulso dai reni. Se i reni sono danneggiati,<br />
<strong>il</strong> livello sierico della creatinina si accumula, con conseguente aumento dei livelli sierici di<br />
creatinina. Il test sulla creatinina sierica è usato per misurare la funzione del rene.<br />
DESAMEtASonE: potente corticosteroide impiegato da solo o in associazione ad altri farmaci.<br />
DiALiSi: Quando i reni di un paziente sono incapaci a f<strong>il</strong>trare <strong>il</strong> sangue, esso è purificato passando<br />
attraverso una macchina di dialisi.<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
EffEtti CoLLAtERALi: problemi che si verificano a causa dei farmaci oggetto del trattamento.<br />
Comuni effetti collaterali del trattamento per <strong>il</strong> cancro sono stanchezza, nausea, vomito,<br />
diminuzione delle cellule del sangue, perdita di capelli, e ferite della bocca.<br />
EffiCACiA: potenza nel produrre un effetto; l’efficacia in una ricerca contro <strong>il</strong> tumore si riferisce a<br />
come <strong>il</strong> trattamento è efficace.<br />
ELEttRofoRESi: test di laboratorio nel quale <strong>il</strong> siero del paziente (sangue) o le molecole presenti<br />
nell’urina sono sottoposti a separazione in accordo con la loro taglia e carica elettrica. Per pazienti<br />
affetti da <strong>mieloma</strong>, l’elettroforesi del siero o delle urine permette sia di quantificare le proteine<br />
del <strong>mieloma</strong> (Proteina-M) , sia di caratterizzare <strong>il</strong> tipico picco monoclonale caratteristico di ogni<br />
paziente. l’elettroforesi è usata come mezzo sia per la diagnosi che per <strong>il</strong> monitoraggio.<br />
EMoCRoMo: Si tratta dell’esame che analizza le cellule che compongono <strong>il</strong> sangue: i globuli rossi,<br />
che trasportano l’ossigeno, i globuli bianchi che aiutano a combattere le infezioni e le piastrine,<br />
deputate alla coagulazione del sangue.<br />
ERitRoCiti: vedi “globuli rossi”<br />
ERitRopoiEtinA: ormone prodotto dai reni. I pazienti affetti da <strong>mieloma</strong> con i reni danneggiati<br />
non producono abbastanza eritropoietina e possono diventare anemici. Iniezioni di eritropoietina<br />
sintetica possono essere ut<strong>il</strong>i. le trasfusioni di sangue possono essere un’altra alternativa,<br />
specialmente in situazioni di emergenza. l’eritropoietina sintetica è usata come prof<strong>il</strong>assi prima<br />
della chemioterapia e come terapia di supporto dopo la chemioterapia per evitare l’anemia.<br />
ESAME DELLo SChELEtRo: serie di raggi X per l’esame del cranio, della colonna vertebrale, delle<br />
costole, del bacino, e ossa lunghe che mostrano eventuali lesioni litiche e/o osteoporosi.<br />
fRAttURA pAtoLoGiCA: rottura dell’osso solitamente causata da alcune condizioni della malattia.<br />
Esse si manifestano in pazienti con ossa frag<strong>il</strong>i e affetti da <strong>mieloma</strong> che non possono sopportare<br />
un peso normale o stress.<br />
fUoCo Di S. Antonio: vedi “Herpes zoster.”<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
GLoBULi BiAnChi (LEUCoCiti): termine generale per indicare la varietà di cellule che combattono<br />
germi, infezioni e agenti che causano allergie. Queste cellule si sv<strong>il</strong>uppano nel midollo osseo e si<br />
espandono in tutte le altre parti del corpo. I globuli bianchi includono i neutrof<strong>il</strong>i (i granulociti), i<br />
linfociti, e i monoliti, eosinof<strong>il</strong>i e basof<strong>il</strong>i.<br />
GLoBULi RoSSi (ERitRoCiti): cellule del sangue che contengono emoglobina e liberano ossigeno<br />
nelle altri parti del corpo. la produzione dei globuli rossi è stimolata da un ormone (eritropoietina)<br />
prodotta da reni. I pazienti affetti da <strong>mieloma</strong> con danno renale non producono abbastanza<br />
eritropoietina e possono divenire anemici. Iniezioni di eritropoietina sintetica possono essere<br />
ut<strong>il</strong>i. le trasfusioni di sangue sono un’altra alternativa, soprattutto in condizioni di emergenza.<br />
l’eritropoietina sintetica è ut<strong>il</strong>izzata come prof<strong>il</strong>assi prima della chemioterapia e come terapia di<br />
supporto dopo chemioterapia per evitare anemia.<br />
hERpES SiMpLEx: uno dei virus più comuni; causa infiammazione spesso visib<strong>il</strong>e intorno alla<br />
bocca, comunemente chiamata “febbre”.<br />
hERpES ZoStER: virus che si stab<strong>il</strong>isce intorno ai nervi del paziente precedentemente colpito da<br />
varicella, infezioni, comparsa di bolle, gonfiore e dolore.<br />
hLA: test sanguigno ut<strong>il</strong>izzato per trovare un siero o midollo osseo compatib<strong>il</strong>e per trasfusioni o<br />
trapianti.<br />
iGD, iGE: due tipi di <strong>mieloma</strong> che si manifestano meno frequentemente.<br />
iGG, iGA: i due tipi di <strong>mieloma</strong> più comuni. la g e la a si riferiscono al tipo di proteina prodotta<br />
dalle cellule di <strong>mieloma</strong>. la proteina del <strong>mieloma</strong>, che è un’immunoglobulina, è composta da due<br />
catene pesanti (per esempio di tipo g) associato a due catene leggere, entrambe di tipo kappa o<br />
lambda. Tuttavia, i due sottotipi più comuni di <strong>mieloma</strong> hanno catene pesanti identiche (per es.<br />
Igg kappa e Igg lambda). I termini pesante e leggero si riferiscono alla taglia e al peso molecolare<br />
della proteina; le catene pesanti sono più grosse di quelle leggere. Poiché le catene leggere sono<br />
più piccole, riescono ad attraversare <strong>il</strong> f<strong>il</strong>tro renale passando nelle urine e risultando nella proteina<br />
di bence Jones.<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
iGM: solitamente associato alla macroglobulinemia di Waldestrom. In rari casi può risultare un<br />
tipo di <strong>mieloma</strong>.<br />
iMMUnofiSSAZionE: test immunologico del siero o delle urine eseguito per identificare le proteine<br />
nel sangue. Per i pazienti affetti da <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong>, <strong>il</strong> medico deve avere la capacità di identificare<br />
<strong>il</strong> tipo di proteina-M (Igg, Iga, kappa, o lambda). la tecnica di routine di immunostadiazione più<br />
sensib<strong>il</strong>e, identifica <strong>il</strong> peso e la leggerezza esatta del tipo di catene di proteina-M.<br />
iMMUnoGLoBULinA (iG): proteina prodotta dalle plasmacellule; parte essenziale del sistema<br />
immunitario dell’organismo. le immunoglobuline si legano alle sostanze esterne (antigeni) e<br />
coadiuvano alla loro distruzione. le classi di immunoglobuline sono Iga, Igg, IgM, IgD, e IgE.<br />
iniBitoRE DELL’AnGioGEnESi: composto che tenta di ridurre l’apporto di sangue ai tumori.<br />
ipERCALCEMiA: livello di calcio nel sangue più alto del normale. Questa condizione può causare<br />
diversi sintomi, inclusi perdita di appetito, nausea, secchezza delle fauci, stanchezza, affaticamento<br />
muscolare, agitazione e confusione. Comunemente nei pazienti affetti da <strong>mieloma</strong> i sintomi sono<br />
causati dalla distruzione ossea con r<strong>il</strong>ascio di calcio nel flusso sanguigno. Fenomeno spesso<br />
associato alla riduzione della funzionalità renale dal momento che <strong>il</strong> calcio può essere tossico per<br />
i reni. Per questa ragione, l’ipercalcemia è solitamente trattata in caso di emergenza con farmaci<br />
endovena per ridurre la distruzione ossea durante <strong>il</strong> trattamento diretto contro <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong>.<br />
LDh (LAttiCo DEiDRoGEnASi): enzima che può essere ut<strong>il</strong>izzato per <strong>il</strong> monitoraggio dell’attività<br />
del <strong>mieloma</strong>.<br />
LEnALiDoMiDE (REVLiMiD®): la lenalidomide è un farmaco derivato dalla Talidomide e progettato<br />
per essere, al contempo, più efficace e meno tossico. viene assunto sotto forma di compresse<br />
ed ha dimostrato di indurre una risposta in pazienti con malattia non più responsiva ai farmaci<br />
chemioterapici ed alla stessa Talidomide. Circa un 30% di pazienti con queste caratteristiche<br />
ottiene un beneficio clinico con l’impiego della sola lenalidomide. Questa percentuale sale<br />
al 45% se viene associato del Desametazone. lenalidomide è estremamente versat<strong>il</strong>e e può<br />
essere associata ad altre combinazioni di farmaci chemioterapici, potenziandone l’effetto senza,<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
al contempo, peggiorarne significativamente gli effetti tossici. Sono in corso studi che valutano<br />
l’ut<strong>il</strong>izzo di lenalidomide nel mantenimento dopo autotrapianto, vista l’elevata efficacia e la buona<br />
tolleranza del farmaco.<br />
gli effetti collaterali di lenalidomide sono differenti rispetto a Talidomide. Il disturbo principale<br />
del farmaco è costituito da una certa riduzione del valore dei globuli bianchi e delle piastrine, che<br />
si risolve con la sospensione temporanea del farmaco o con una riduzione del dosaggio. Un altro<br />
effetto collaterale di un certo r<strong>il</strong>ievo è costituito dalla comparsa di astenia, ossia di una forma di<br />
stanchezza che non è dipendente dall’attività svolta durante la giornata o dal fatto di avere riposato<br />
bene o meno. Molto meno frequentemente rispetto alla Talidomide si segnala la comparsa di<br />
trombosi venosa profonda, stitichezza o neuropatia periferica.<br />
LESioni LitiChE: zona danneggiata di un osso mostrata alla radiografia come punto scuro. È<br />
come se parte dell’osso venga mangiato. le lesioni litiche assomigliano ai fori nell’osso e sono<br />
prova che l’osso si sta indebolendo.<br />
LEUCoCiti: vedi “globuli bianchi”<br />
LEUCopEniA: basso numero di globuli bianchi.<br />
LinfoCiti: globuli bianchi che combattono le infezioni e le malattie.<br />
MACRoGLoBULinEMiA Di WALDEnStRoM: raro tipo di linfoma indolente che colpisce le<br />
plasmacellule. viene prodotto un eccessivo livello di proteine IgM. non è un <strong>mieloma</strong>.<br />
MGUS (GAMMopAtiA MonoCLonALE Di inCERto SiGnifiCAto): condizione benigna in cui la<br />
proteina M è presente ma non è ancora sintomo di malattia.<br />
MiDoLLo oSSEo: tessuto soffice e spugnoso situato all’interno delle ossa che produce globuli<br />
bianchi, globuli rossi e piastrine.<br />
MiELoMA ASintoMAtiCo: <strong>mieloma</strong> che non presenta segnali o sintomi di malattia. anche<br />
chiamato indolente, smoldering o MgUS in fase iniziale.<br />
MiELoSoppRESSionE: diminuzione nella produzione di globuli rossi, piastrine, e alcuni globuli<br />
bianchi del midollo osseo.<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
MonoCLonALE: clone o duplicato di una singola cellula. Il <strong>mieloma</strong> deriva dallo sv<strong>il</strong>uppo di<br />
una singola plasmacellula maligna (monoclone). Il tipo di proteina prodotta dal <strong>mieloma</strong> è detta<br />
monoclonale; una forma singola piuttosto che diverse forme (policlonale). Importante aspetto<br />
pratico della proteina monoclonale è <strong>il</strong> tipico picco che mostra all’elettroforesi sierica.<br />
nEUtRofiLi: globuli bianchi necessari per combattere infezioni batteriche.<br />
nEUtRopEniA: livello ridotti di neutrof<strong>il</strong>i. la chemioterapia citotossica ha la tendenza ad indurre<br />
neutropenia. al contrario, i linfociti che svolgono un ruolo molto importante circa le infezioni,<br />
tendono a non essere influenzati dal trattamento citotossico. la neutropenia può essere prevenuta<br />
o ridotta ut<strong>il</strong>izzando un ormone sintetico chiamato g-CSF.<br />
oStEopoRoSi: riduzione della densità dell’osso associata tipicamente all’età avanzata. nel<br />
<strong>mieloma</strong>, <strong>il</strong> diffuso coinvolgimento delle ossa produce quello che viene definito osteoporosi ai<br />
raggi-X e alla densitometria.<br />
pEt/tAC (toMoGRAfiA AD EMiSSionE Di poSitRoni): test diagnostico che ut<strong>il</strong>izza una<br />
sofisticata telecamera e un computer per riprodurre immagini del corpo. l’esame della PET<br />
analizza la differenza tra tessuto sano e <strong>il</strong> malfunzionamento dei tessuti. Ut<strong>il</strong>e per <strong>il</strong> monitoraggio<br />
della malattia.<br />
piAStRinE: una delle tre maggiori cellule del sangue, essendo gli altri i globuli rossi e i globuli<br />
bianchi. le piastrine partecipano direttamente al processo di formazione del coagulo di sangue. le<br />
piastrine sono le maggiori difese contro i sanguinamenti. Sono anche chiamate trombociti.<br />
piAStRinopEniA: vedi “Trombocitopenia”<br />
pLASMACELLULE: particolari globuli bianchi che producono anticorpi. le plasmacellule sane<br />
producono anticorpi per combattere le infezioni. nel <strong>mieloma</strong>, le plasmacellule maligne producono<br />
un largo numero di anticorpi anomali che non sono in grado di combattere le infezioni. gli<br />
anticorpi anormali sono le proteine monoclonali o proteina M. le plasmacellule producono anche<br />
altri prodotti chimici che possono causare danno d’organo o di tessuto (anemia, danno renale, e<br />
danneggiamento del nervo).<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
pLASMAfERESi: processo di eliminazione di alcune proteine dal sangue. la plasmaferesi è<br />
ut<strong>il</strong>izzata per eliminare l’eccesso di anticorpi nel sangue dei pazienti con <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong><br />
pLASMoCitoMA: gruppo di plasmacellule localizzate in una singola area piuttosto che diffuse nel<br />
midollo osseo, nel tessuto molle e nell’osso.<br />
pRoGnoSi: risultato o corso di una malattia; probab<strong>il</strong>ità di recupero; speranza di vita.<br />
pRotEinA M (piCCo M): anticorpi o parte di anticorpi che si trovano in gran numero nel sangue o<br />
nelle urine in pazienti con <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong>. Il picco M si riferisce al tipico tracciato elettroforetico<br />
che si ottiene quando è presente una proteina monoclonale. Sinonimo di proteina monoclonale e<br />
di proteina del <strong>mieloma</strong>.<br />
pRotoCoLLo: dettagliato piano di trattamento che include la dose e la programmazione dei<br />
farmaci ut<strong>il</strong>izzati.<br />
RADiotERApiA: trattamento con raggi X, raggi gamma, o elettroni per danneggiare o uccidere le<br />
cellule maligne. le radiazioni possono giungere dall’esterno del corpo (radiazioni esterne) o da<br />
materiale radioattive posizionato direttamente nel tumore (radiazioni impiantate).<br />
RECiDiVA: ricomparsa di segni e sintomi della malattia dopo un periodo di miglioramento.<br />
REfRAttARiA: malattia che non risponde ai trattamenti standard.<br />
REMiSSionE o RiSpoStA: completa o parziale scomparsa dei segni o sintomi del cancro.<br />
remissione e risposta sono ut<strong>il</strong>izzate indistintamente.<br />
• REMiSSionE CoMpLEtA (CR) – assenza della proteina dal sangue e/o urine negli esami<br />
standard; l’assenza delle cellule del <strong>mieloma</strong> nel midollo osseo e/o in altre aree coinvolte dal<br />
<strong>mieloma</strong> ; la remissione clinica e normalizzazione di altri parametri di laboratorio al Cr non sono<br />
sinonimi di cura.<br />
• REMiSSionE pARZiALE (pR) – livello di risposta inferiore rispetto a quello della Cr. negli studi<br />
SWOg, Pr significa risposta >50% e 50% risposta.<br />
RESiStEnZA AL fARMACo: deriva dall’ab<strong>il</strong>ità cellulare nel resistere agli effetti di uno specifico<br />
farmaco.<br />
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REVLiMiD: vedi “lenalidomide”<br />
Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
RMn (RiSonAnZA MAGnEtiCA nUCLEARE): test diagnostico che ut<strong>il</strong>izza energia magnetica,<br />
piuttosto che l’energia dei raggi X per produrre immagini a due o tre dimensioni degli organi e della<br />
struttura interna del corpo. Questo esame da una buona risoluzione del tessuto molle, specialmente<br />
delle alterazioni nella colonna vertebrale, ma è meno accurata nelle lesioni dell’osso. Essa può<br />
r<strong>il</strong>evare la presenza e la distribuzione della malattia nel midollo osseo quando la radiografia non<br />
mostra danni all’osso. Può anche rivelare una localizzazione di malattia a partenza dall’osso, che<br />
può comprimere i nervi e/o <strong>il</strong> midollo spinale.<br />
StADiAZionE: esecuzione di esami e test per individuare l’estensione del tumore nel corpo.<br />
StERoiDi: particolare tipo di ormoni. gli steroidi sono speso somministrati a pazienti insieme a<br />
farmaci antitumorali e sembra che aiutino a controllare gli effetti della malattia nel corpo.<br />
StUDio CitoGEnEtiCo: Tale tipo di analisi può essere effettuata con uno studio in toto dei<br />
cromosomi delle cellule midollari (citogenetica), oppure con una valutazione mirata verso<br />
determinate alterazioni genetiche (FISH). la presenza di alterazioni genetiche con particolari<br />
caratteristiche negative (es. traslocazione tra <strong>il</strong> cromosoma 4 ed <strong>il</strong> cromosoma 14, perdita di parte<br />
del cromosoma 17, perdita del cromosoma 13) può guidare i curanti ad optare per un programma<br />
di trattamento più aggressivo.<br />
tAC (toMoGRAfiA ASSiALE CoMpUtERiZZAtA): test che ut<strong>il</strong>izza i raggi-X computerizzati per<br />
creare immagini tridimensionali di organi e strutture all’interno del corpo, usato per individuare<br />
piccole aree di ossa danneggiate o l’implicazione dei tessuti molli.<br />
tALiDoMiDE (tALiDoMiDE®): la Talidomide è un vecchio farmaco impiegato negli anni sessanta<br />
come ansiolitico ed anti-vomito in gravidanza. Come è noto, <strong>il</strong> farmaco ha mostrato una spiccata<br />
attività teratogena, ossia ha indotto la comparsa di malformazioni nel feto, ed è stato quindi<br />
ritirato dal commercio. alla fine degli anni novanta sono comparse le prime segnalazioni nella<br />
letteratura medica dell’efficacia della Talidomide nel trattamento del Mieloma Multiplo resistente a<br />
chemioterapia. a queste prime segnalazioni hanno fatto seguito studi rigorosi che hanno dimostrato<br />
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la capacità della Talidomide di curare <strong>il</strong> <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> con risultati significativamente migliori<br />
della chemioterapia tradizionale. la Talidomide viene assunta per bocca, ad un dosaggio variab<strong>il</strong>e<br />
dai 50 mg ai 200 mg al giorno.<br />
la Talidomide presenta degli effetti collaterali che ne possono limitare l’impiego. va segnalata in<br />
particolare la sonnolenza, motivo per cui <strong>il</strong> farmaco viene usualmente somministrato alla sera, al<br />
fine di minimizzare questo disturbo, la stitichezza, che spesso richiede l’impiego di un’associazione<br />
di più lassativi, la bradicardia, ossia la riduzione della frequenza di contrazione del cuore, la comparsa<br />
di disturbi ai nervi periferici, con alterazione della sensib<strong>il</strong>ità tatt<strong>il</strong>e, che usualmente compare<br />
dopo un periodo protratto di assunzione del farmaco, la presenza di manifestazioni cutanee come<br />
rossore e prurito. In generale questi disturbi sono reversib<strong>il</strong>i con la sospensione del farmaco, ad<br />
eccezione delle forme avanzate di neuropatia periferica. Un altro importante effetto collaterale<br />
della Talidomide è rappresentato dalla possib<strong>il</strong>e comparsa di trombosi venosa profonda per cui<br />
è consigliab<strong>il</strong>e eseguire una prevenzione delle trombosi con punture sottocutanee giornaliere di<br />
eparina a basso peso molecolare o con anticoagulanti orali. va ricordato come l’assunzione di<br />
Talidomide sia assolutamente controindicata in gravidanza.<br />
tRApiAnto: cellule staminali ut<strong>il</strong>izzate per <strong>il</strong> recupero dell’ematopoiesi dei pazienti in seguito<br />
alla chemioterapia ad alte dosi o radioterapia. Il trapianto non è un trattamento ma un metodo di<br />
supporto per poter somministrare la dose maggiore possib<strong>il</strong>e di chemioterapico.<br />
tRApiAnto DEL MiDoLLo oSSEo – Questo termine si riferisce al processo di raccolta delle cellule<br />
staminali dal midollo osseo e all’infusione delle stesse nei pazienti. Questo termine è ut<strong>il</strong>izzato oggi<br />
meno frequentemente nel <strong>mieloma</strong> poiché le cellule staminali vengono ora raccolte dal sangue<br />
periferico.<br />
tRApiAnto Di CELLULE StAMinALi DA SAnGUE pERifERiCo – I medici prelevano le cellule<br />
staminali sane dal sistema sanguigno del paziente (non dal midollo osseo) le conservano sino a<br />
quando i pazienti ricevono chemioterapia ad alte dosi al fine di distruggere le cellule tumorali.<br />
tRApiAnto DA DonAtoRE non ConSAnGUiGno (MUD) – Fa riferimento alle procedure<br />
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Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
di trapianto di cellule staminali in cui le cellule staminali del paziente e del donatore sono<br />
geneticamente identiche ma <strong>il</strong> donatore non è fam<strong>il</strong>iare del ricevente.<br />
tRApiAnto ALLoGEniCo – l’infusione di midollo osseo o di cellule staminali da un individuo<br />
(donatore) a un altro (ricevente). Un paziente può riceve midollo osseo o cellule staminali da un<br />
donatore compatib<strong>il</strong>e, sebbene non geneticamente identico. Il trapianto allogenico si articola in<br />
tre differenti fasi. Dopo avere posizionato un catetere venoso centrale ha inizio la prima fase, che<br />
consiste nella somministrazione di farmaci chemioterapici ed immunosoppressori (Ciclosporina),<br />
con lo scopo di preparare <strong>il</strong> paziente a ricevere le cellule staminali del donatore. a seconda dei<br />
farmaci ut<strong>il</strong>izzati questa fase dura dai 2 ai 6 giorni, è generalmente ben tollerata e una modesta<br />
nausea rappresenta <strong>il</strong> disturbo principale. Con l’infusione delle cellule staminali del donatore ha<br />
inizio la seconda fase, la cui durata è di 10-18 giorni. In questo periodo compaiono i disturbi legati<br />
al mancato funzionamento del midollo osseo: <strong>il</strong> midollo del ricevente è stato distrutto ed <strong>il</strong> midollo<br />
del donatore è ancora troppo giovane per produrre le cellule del sangue. In questo periodo si può<br />
avere l’insorgenza di febbre ed è necessario trasfondere globuli rossi e piastrine. Complessivamente<br />
questo è <strong>il</strong> periodo più delicato, che termina quando <strong>il</strong> nuovo midollo ricomincia a funzionare.<br />
Con la ripresa della funzione midollare ha inizio la terza fase, caratterizzata principalmente<br />
dall’adattamento del nuovo sistema immunitario nell’organismo del ricevente. In questo periodo<br />
<strong>il</strong> paziente vive a casa propria e si deve sottoporre a frequenti controlli ambulatoriali. Il rischio<br />
principale di questo periodo è la comparsa della malattia da trapianto contro l’ospite (gvHD è<br />
l’acronimo di uso comune in inglese). la malattia da trapianto contro l’ospite origina dall’attivazione<br />
del sistema immunitario del donatore nei confronti del ricevente ed è caratterizzata da alterazioni<br />
cutanee, intestinali e disturbi al fegato. Qualora compaia la malattia da trapianto contro l’ospite,<br />
evento che si verifica nel 40-50% dei casi, è necessario aumentare le terapie immunosoppressive.<br />
In questo modo la gran parte dei casi si risolve, anche se la malattia da trapianto contro l’ospite<br />
rappresenta una complicanza potenzialmente molto grave se non risponde alla terapia. la terza fase<br />
del trapianto è inoltre caratterizzata da un aumentato rischio infettivo, soprattutto nei confronti di<br />
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Az.Osp. San Cam<strong>il</strong>lo-<strong>Forlanini</strong> | Roma<br />
infezioni virali. Frequentemente si ha la riattivazione di un virus latente nell’organismo di ciascuno<br />
di noi: <strong>il</strong> Citomegalovirus. la riattivazione del Citomegalovirus viene controllata con successo<br />
grazie a specifici farmaci antivirali. a distanza di 4-9 mesi dal trapianto <strong>il</strong> sistema immunitario del<br />
donatore si adatta all’organismo del ricevente ed è allora possib<strong>il</strong>e sospendere completamente tutti<br />
i farmaci. Si raggiunge così l’obiettivo dell’allotrapianto che è quello di eliminare completamente<br />
la malattia, permettendo al paziente di tornare ad una vita normale senza dover più assumere<br />
farmaci. In alcuni casi, tuttavia, si può avere una cronicizzazione della malattia da trapianto contro<br />
l’ospite. la mortalità legata al trapianto allogenico varia dal 5 al 20% a seconda di numerosi fattori:<br />
fonte delle cellule staminali, età del paziente, stato della malattia, tipo di condizionemanto, ecc.<br />
tRApiAnto AUtoLoGo – Una procedura con cui le cellule staminali vengono prelevate dal sangue<br />
del paziente e reinfuse nel paziente in seguito a trattamento intensivo. nel <strong>mieloma</strong> l’autotrapianto<br />
consiste nella somministrazione endovenosa di un alto dosaggio di un farmaco chemioterapico,<br />
estremamente attivo nei confronti delle cellule di Mieloma Multiplo, chiamato Melfalan. a distanza<br />
di 24 ore si infondono dal catetere le cellule staminali precedentemente raccolte e criopreservate.<br />
Dopo 5 giorni si verifica la discesa dei valori dei globuli bianchi, dei globuli rossi e delle piastrine,<br />
con conseguente rischio di comparsa di febbre ed eventuale necessità di eseguire delle trasfusioni<br />
di emoderivati. a distanza di 10-12 giorni dalla reinfusione delle cellule staminali si ha la ripresa<br />
delle normale funzione midollare, con recupero dei valori di globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.<br />
a questo fa seguito la dimissione del paziente. la degenza media del ricovero per autotrapianto è<br />
di circa 13-14 giorni. va segnalato come gli eventuali problemi che insorgono durante <strong>il</strong> ricovero<br />
(es. febbre, che richiede l’impiego endovenoso di antibiotici), si risolvano in genere con la ricrescita<br />
del nuovo midollo. In base al numero di cellule staminali raccolte, ad un primo autotrapianto ne<br />
può fare seguito un secondo, che di solito migliora ulteriormente l’efficacia del trattamento. la<br />
mortalità legata al trapianto autologo è dell’1-2%.<br />
tRApiAnto SinGEniCo – l’infusione di midollo osseo o cellule staminali da fratello gemello.<br />
tRAttAMEnto pALLiAtiVo: trattamento mirato a migliorare la qualità della vita alleviando <strong>il</strong><br />
dolore ed i sintomi della malattia ma senza alterare <strong>il</strong> corso di quest’ultima.<br />
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tRoMBoCiti: vedi “Piastrine.”<br />
Il <strong>mieloma</strong> <strong>multiplo</strong> - Guida per <strong>il</strong> paziente<br />
tRoMBoCitopEniA: basso numero di piastrine nel sangue. Il livello normale è di 150.000-250.000.<br />
Se le piastrine sono meno di 50.000, potrebbero verificarsi problemi emorragici. la maggior parte<br />
delle emorragie sono solitamente associate ad un livello di piastrine inferiore a 10.000.<br />
VELCADE: vedi “bortezomib”<br />
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