la gestione delle epilessie farmacoresistenti hta report - Lice

Rossignol et al.
(2009)(135)
Studio prospettico, non
controllato, di VNS nei
bambini molto piccoli.
F/u: 2 aa
Orizzonte temporale:
Gennaio 2000 -
Dicembre 2004
Finanziamento: NR
n=28 pz (età 2 mesi – 7 aa; 13
maschi, 15 femmine; numero medio di
farmaci per bambino, 9)
Criteri di inclusione: pz con varie
sindromi epilettiche farmacoresistentie
ai farmaci
Criteri di esclusione: NR
Storia clinica (n pz): epilessia
generalizzata idiopatica con assenza
di crisi (3); LGS (5); epilessia di
Dravet infantile mioclonica (2);
epilessia di Doose mioclonica (1);
epilessia generalizzata criptogenica
(5); epilessia parziale bilaterale
criptogenica (7); epilessia parziale
sintomatica (5); fallimento della dieta
chetogenica (18); fallimento di
precedenti interventi (3)
nei pz pediatrici: gravità delle crisi
ed eventi avversi (HASS; HASES);
QDV (CEQ-P III; QDVCE)
I pz hanno ricevuto il dispositivo
VNS. Il settaggio è stato aggiustato
settimanalmente durante le prime 6
sett. di stimolazione (da 0,25 mA a
1,5 mA), poi mensilmente fino a 6
mesi, ed al bisogno nei successivi
18 mesi. I farmaci erano mantenuti
per le prime 6 sett.
Misure di esito: frequenza delle
crisi; valutazione neuropsicologica
(funzionalità
cognitiva
comportamento, QDV); modifiche
dei trattamento farmacologico;
complicanze
100%) (P=0,052; NS)
epilessia generalizzata: 15,2% (–
175% – 85%) (NS).
Nessuna differenza statisticamente
significativa tra epilessia localizzata e
generalizzata per quanto riguarda la
riduzione delle crisi e la gravità, la
corrente di VNS, il f/u, il numero di
FAE, il sesso, il ritardo mentale, l’età.
Complicanze: NR
Dopo 2 aa, la riduzione media delle
crisi era del 53% per pz. Una
riduzione >50% delle crisi è stata
riportata nell’86% dei pz con crisi
atoniche, nel 100% dei pz con crisi
toniche, nel 75% dei pz con crisi
miocloniche. Nel LGS, 3/5 pz hanno
manifestato un miglioramento ≥50%
nella frequenza delle crisi. 1 pz con
sindrome di Doose era libero da crisi a
2 aa. 1 pz con sindrome di Dravet
aveva manifestato un miglioramento
del 90% nella frequenza delle crisi, 1
pz non aveva risposto. 8/12 pz con PS
hanno avuto un miglioramento del
≥50%, 1/12 era libero da crisi. La
necessità di farmaci era stabile in 8/28
pz (28%), i farmaci sono diminuiti in
4/28 pz (14%) pz, ed 1 pz era libero
da farmaci. La funzionalità cognitiva, il
comportamento e la QDV erano
misurate al baseline e a 6 mesi in 16
pz. Nessun cambiamento nel livello di
controllati.
NOTA: la possibilità di testare
un miglioramento del 50% nella
QDV di 0,8 richiedeva un
campione di 6 pz.
Limiti: campione limitato;
assenza del controllo; gruppo
eterogeneo di pz; studio con
numerosi confronti tra
sottogruppi, la cui validità
statistica non è chiara; studio
pilota; durata del f/u variabile.
Qualità: scarsa
VNS migliora la frequenza delle
crisi in alcuni pz
indipendentemente dalla
eziologia di base. Tuttavia,
potrebbe esistere una
differenza tra la percentuale di
pz responders per tipo di
eziologia. La grandezza del
campione era troppo limitata
per effettuare analisi di
sottogruppi.
Limiti: campione limitato;
assenza del controllo;
numerose eziologie; pz
selezionati in modo non
chiaramente definito; strumenti
di misurazione in alcuni casi
non riportati.
Qualità: scarsa