Inovatif Kimya Dergisi Sayi 56

15
Modern biyoteknolojinin tedavi alanında
uygula¬nabilirliği 1980'lerde kesinlik kazanınca,
bundan 20 yıl kadar önce, başlangıcında çoğu ABD'de
olmak üzere, "start-up" biofarmasötik şirketleri
kurulma¬ya başladı. E.coli’de ilk gen nakli 1973
yılında Boyer ve Cohen tarafından gerçekleştirildi.
Böylece modern biyoteknoloji bu iki yönteme dayalı
olarak günümüzdeki gelişmiş düzeyine ulaşmıştır;
zira, DNA zincirinin parçalara ayrılabilmesi ve
çoğaltılarak mikroorganizmalara yerleştirilmesi
olanaklı hale gelmiştir(2).
Bugün sayıları bir kaç yüzle ifade edilen bu
şirketlerin çoğu girişimci moleküler biyologlar
tarafından kuruldu. Dolayısı ile, bu küçük firmalar,
biyoteknoloji arenasında kendilerine avantaj
sağlayacak akademik ve teknik deneyime sahip
olmalarına rağmen, ilaç üretim tecrübelerinin
olmaması gibi önemli bir handikap taşımaktaydılar.
Diğer taraftan, önde gelen farmasötik şirketleri ise,
bu hızla büyü¬yen çok önemli teknolojinin yüksek
potansiyelini önceleri fark edemeyerek modern
biyoteknoloji ala¬nına girmekte yavaş davrandılar.
Zamanla, bu ikili sorun, küçük biyoteknoloji
firmalarının büyük ilaç firmaları ile kurduğu ittifaklar
yoluyla aşıldı. Örneğin, Genentech biyoteknoloji
firması rekombinant insan insülinini geliştirdi. Eli
Lilly bu ilacı Humulin® marka adı ile piyasaya sürdü.
Son zamanlarda ise başarılı küçük biyoteknoloji
firmaları, büyük ilaç firmaları ta¬rafından, çok
yüksek fiyatlarla satın alınmaya başlandı(1).
Peki Biyolojik Ürünlerin Üstünlükleri
• Biyolojik olmaları (sentetik olmamaları)
• Çok düşük dozlarda büyük biyolojik aktiviteye sahip olmaları
• Yüksek selektivite hatta spesifisite göstermeleri
• Hedeflendirilebilmeleri
• Suda çözünür olmaları
Biyolojik Ürünlerin Problemleri
• Yapılarının büyük olması
• Yapılarının karmaşık olması
• Üretimlerinin son derece karmaşık olması
• Safsızlaştırma sorunları
• Stabilite sorunları (kolay bozulma)
• İmmünojenisite
• Formülasyon zorluğu
• Uygulama yollarının sınırlı olması (sadece parenteral)
Biyoteknolojik İlaçların Normal İlaçlardan Farkı Nedir?
Biyoteknolojik ilaçlar konvansiyonel ilaçlara kıyasla
daha büyük moleküllere sahiptir ve her birinin
doğasında belli düzeylerde değişkenlik gösteren bir
dizi özellik vardır. Bu değişkenlik, molekülün ‘şekli’
(katlanma) ile moleküle eklenmiş olabilen herhangi
bir şeker ya da karbonhidratın tür ve uzunluğunda
(glikolizasyon) olabilir. Biyoteknolojik ilaçlar
yaşayan organizmalar kullanılarak üretilirler. Son
ürün olan biyolojik etkin maddenin yaşayan hücre
ya da organizmanın içinde bulunan binlerce diğer
molekülden ayıklanarak saflaştırılması gerektiğinden
üretim süreci karmaşıktır ve ileri teknoloji
gerektirir(3).