Knochen und Morbus Gaucher
Knochen und Morbus Gaucher
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Spezifische Therapieoptionen<br />
• Enzymersatztherapie<br />
bei Mb. <strong>Gaucher</strong><br />
– Medikamentöser Ersatz des fehlenden Enzyms ß-<br />
Glukozeribrosidase<br />
• Substratreduktionstherapie<br />
– Inhibition der Synthese von Speichersubstanz<br />
– seit 2002 Miglustat zugelassen für leichte bis<br />
mittelschwere Formen von Mb. <strong>Gaucher</strong> Typ 1 bei<br />
Erwachsenen, bei denen eine Enzymersatztherapie<br />
nicht möglich ist<br />
• Gentherapie<br />
• (Splenektomie)
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