Laboratoires Pierre - JB-IIM

ORFA GEN
Lutter contre
les maladies orphelines
Généralement, les laboratoires pharmaceutiques s’intéressent aux
affections les plus courantes, celles qui touchent un grand nombre
de patients et qui leur permettent de rentabiliser leur recherche.
Les phénomènes de fusion et de concentration enregistrés depuis
quelques années dans la pharmacie ont accentué la tendance des
sociétés à se spécialiser dans de grands domaines thérapeutiques.
Aussi un certain nombre de pathologies graves, invalidantes, mais
peu répandues ont été laissées de côté et manquent cruellement
de solutions thérapeutiques. Créé en 2002, Orfagen répond à ce
besoin et développe des médicaments pour les patients atteints
de maladies orphelines dans le domaine de la dermatologie. Avec
Orfagen, les Laboratoires Pierre Fabre s'investissent ainsi dans la
lutte contre les maladies rares qui n'ont à ce jour pas de traitement
thérapeutique adapté.
Le portefeuille d’Orfagen comprend 7 projets, dont :
• 1 projet finalisé ; l’indication xérose urémique, affection développée
par les insuffisants rénaux sous dialyse, pathologie se manifestant
par une sécheresse cutanée sévère avec signes de
pseudo-ichtyose. Le dossier de dépôt pour ce projet est en cours
de préparation (dépôt effectif prévu fin 2005)
• 4 projets en phase de recherche clinique (phases II et III). Un de
ces projets concerne l’indication « tumeurs vasculaires congénitales
». Ces tumeurs apparaissant sur les artères, les veines ou les
vaisseaux lymphatiques peu après la naissance ou dans la petite
enfance sont source de complications graves (douleurs, compression
des organes…) qui peuvent mettre en jeu le pronostic vital. Les
essais cliniques sont en cours en Europe et aux USA.
• 1 projet en phase pré-clinique
• 1 projet en fin de phase de formulation.
Par ailleurs, Orfagen est propriétaire de 5 désignations de médicaments
orphelins en Europe. La société a initié le développement
de deux de ces projets aux Etats-Unis, cette année.
En 2004, les coûts de R&D se sont élevés à près de 1 M€.
LABORAT OIRES PIERRE FABRE • RAPPORT ANNUEL 2004
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Qu’est-ce qu’une maladie rare ?
La Communauté européenne qualifie de « rares »
les maladies touchant moins d’une personne sur
2000 habitants (1/2 000). On parle de « maladies
orphelines » lorsque la maladie rare est grave et
qu’il y a un déficit d’intérêt ou de prise en
compte qui entoure ces pathologies.