Mars 2010 - CHU Marseille

34 I Valorisation> L’AP-HM adhèreau dispositif ValorpacaLe conseil d’administration deValorpaca a validé l’adhésion de l’AP-HMle 12 novembre 2009Valorpaca est le dispositif mutualiséde valorisation de la recherchepublique en région PACA mis enplace par les 6 universités de larégion. Objectif : développer la valorisationde la recherche publique et fédérer letransfert technologique entre la recherchepublique et les entreprises. L’IRD, l’INRIAet donc l’AP-HM ont rejoint l’associationen 2009.Les financements apportés par le ministèrede la Recherche,la DRRT,le conseil régionalPACA, l’Europe au travers du FEDER, lesdépartements de la Région,laVille de Marseille,OSEO et l’INPI ont permis de mettre enplace une équipe de professionnels dutransfert de technologies ainsi qu’un fondsde maturation.Les deux principales missions deValorpacasont :accompagner les projets de valorisationissus des laboratoires de recherche pendantleur phase de maturation juridique(recherche d’antériorité, liberté d’exploitation,dépôt de brevets), technologique(étude de faisabilité, prototype, preuve deconcept, étude préclinique) et économique(positionnement marché, recherche departenaires industriels).favoriser les transferts de technologiesafin de soutenir la création d’entreprisesinnovantes et répondre aux besoins en innovationdes industriels.> Valorisation et maladies raresBrevets, publications et créations de valeurs industriellesLes projets de recherche clinique menésdans le Département de GénétiqueMédicale en lien avec l’unité de recherchemixte Université de la Méditerranée/Inserm(UMR_S 910) entraînent unevalorisation à court,moyen et long terme.A court terme,ce sont des brevets déposésdont l'Assistance Publique est co-propriétaire.Depuis 2006, trois brevets ont été déposésconcernant des approches thérapeutiquesdans le cadre des travaux effectués sur lespathologies du vieillissement prématuré et deseffets secondaires des traitements antiVIH.Une demande de désignation médicamentorphelin est en cours pour la progeria.Plus récemment, le peignage moléculairecomme technique permettant le diagnostic etl’exploration physiopathologique de la dystrophiefacio-scapulo-humérale a égalementété breveté en partenariat avec la sociétéGenomicVision. Enfin, en 2009, nous avonsdéposé un brevet relatif à la thérapie géniquepar“saut d’exon” dans les dysferlinopathies.Par ailleurs, des brevets ou des accords delicence portent notamment sur l’identificationde molécules évaluées pré-cliniquementdans le cadre du traitement du syndromede Rett par l’équipe de Laurent Villard.L’évaluation de l’efficacité démontrée in vitroet in vivo,après avoir conduit au brevet,a permisde démarrer le premier essai thérapeutiquepour cette pathologie,essai coordonné depuisMarseille par le Professeur Josette Mancini.L'AP-HM est partenaire d'un accord de licencerelatif à l'utilisation de ce premier traitement,qui a obtenu en 2009 un avis positif en vue d'unedésignation comme médicament orphelin.A moyen terme, la parution d'articlesscientifiques permet la diffusion des travauxdans la communauté scientifique et la reconnaissancedes expertises dans le domaine derecherche concerné.Grâce aux publicationseffectuées ces dernières années, le départementde génétique médicale et l’unité derecherches UMR_S 910 sont reconnus parmiles leaders nationaux et internationauxdans le domaine de la recherche sur lesmaladies rares.A long terme, la création devaleur peut être obtenue par l'exploitationcommerciale des résultats issus de la recherche,mais surtout,dans le cadre spécifiquedes maladies rares, les implications desdécouvertes touchent des domaines bienplus larges. Un exemple en est l'utilisationdu "traitement" expérimental de la Progeriapour une toute autre application. Il a étémontré que les inhibiteurs des protéases(IP) utilisés dans la lutte contre HIV ontpour conséquence secondaire d'inhiber aussila protéase responsable de la maturationdes lamines, mécanisme impliqué dans laProgeria,à l’origine de désordres cellulairesobservés chez les patients séropositifs traitésà long terme.Depuis l'automne 2008,un essaipré-clinique a démarré sur des cellules depatients HIV+ traités ou non par IP, afind'étudier l'accumulation de prélamine Afarnésylée et la réponse aux différents IP.Ceci permet d'envisager l'utilisation denotre combinaison de médicaments commetraitement adjuvant destiné à réduire leseffets secondaires des tri ou multi-thérapies.La valorisation profite également aux malades,puisque le développement de nouvellestechnologies permet un transfert entre larecherche et le diagnostic. Ainsi, le projeteuropéen (NMD-Chip) basé sur les pucesà ADN, vise à accélérer et à améliorer lediagnostic des maladies neuromusculaires,ainsi qu'à ouvrir de nouvelles pistes thérapeutiquesdont les patients seront les bénéficiairesdirects.Le transfert technologiquede ces nouveaux outils diagnostiques misau point dans un cadre de recherche feral'objet d'un développement industriel etcommercial qui reste à définir avec tous lespartenaires impliqués.D’ores et déjà,basée sur les brevets déposésdans le cadre des travaux sur la progeriaet les maladies du vieillissement prématuré,la société PrenylBIO SAS a été créée.Pierre Cau, Patrice Bourgeois,Laurent Villard, Nicolas LévyL’écho de la recherche > Mars 2010