Diapositiva 1 - Biotecnologie Mediche, Veterinarie e Farmaceutiche

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In vivo: Viene attuata in tutti quei casi in cui le cellule non possono essere messe in cultura o prelevate o reinfuse come quelle del cervello o del cuore e della maggior parte degli organi interni. In questo caso il gene d’interesse viene inserito, tramite un opportuno vettore, nell’organismo direttamente per via locale o sistemica. Ex vivo: In generale, il protocollo adottato nella terapia genica consiste nel prelevare le cellule di interesse dal paziente, a metterle in coltura e a transfettarle o infettarle con un virus ingegnerizzato con il costrutto contenente il gene normale; Tale procedura è sicuramente la più lunga e la più costosa delle due ma permette di selezionare ed amplificare le cellule d’interesse ed inoltre gode d’una maggior efficienza. E’ attualmente la modalità più utilizzata ma è riservata solamente a quei casi in cui sia possibile prelevare, mettere le cellule in cultura e reinserirle nell'organismo
Non virali: Metodologie del trasferimento del DNA • Microiniezione in singole cellule del DNA nudo • Liposomi, vescicole sferiche cationiche legano il DNA che a pH neutro è negativo. 0,1% del DNA introdotto è espresso • Polimeri cationici, azione simile a quella dei liposomi • Gene gun, inviano nella cellula particelle microscopiche d’oro o di tungsteno ricoperte da DNA (al momento non esistono studi sull’uomo, ma solo su animali) Virali: Retrovirus, lentivirus, Adenovirus, herpesvirus attenuati
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