IV Sessione Tav. Rotonda (Puglia, Sardegna, Sicilia) - Istituto ...

IV CONVEGNO “IL TRATTAMENTO CON L’ORMONE
SOMATOTROPO IN ITALIA”
Roma 27 novembre 2012
REGIONE PUGLIA
“ORMONE SOMATOTROPO”
Dott. N. Tota

DGR Puglia n.2625 del 28/12/2009:
“ISTITUZIONE COMMISSIONE REGIONALE PER
LA SORVEGLIANZA EPIDEMIOLOGICA ED IL
MINITORAGGIO DELL’APPROPRIATEZZA DEL
TRATTAMENTO CON ORMONE DELLA
CRESCITA E REALIZZAZIONE REGISTRO
REGIONALE DELL’ORMONE SOMATOTROPO.

COMMISSIONE REGISTRO ORMONE SOMATOTROPO
REGIONE PUGLIA
•Dr. Pietro Leoci - Responsabile A.P. ufficio 3 Politiche del Farmaco R.P.;
•D.ssa MC. Carbonara – Funzionario Istruttore Regione Puglia
•Dr.ssa Beatrice Lapolla – Farmacista Dirigente – A.Re.S :collabora
con l’ufficio 3 Politiche del Farmaco
•Prof. Luciano Cavallo – Specialista Endocrinologo dell’età evolutiva - Policlinico;
•Prof. Francesco Giorgino – Prof. Ord. di endocrinologia e malattie metaboliche
dell’Univerità di Bari – specialista endocrinologo dell’adulto;
•Dr. Nicola Tota – specialista endocrinologo Osp. Miulli Acquaviva delle Fonti (BA);
•Dr.ssa Caterina Montinari – farmacista dirigente – Serv. Farm. Territ. ASL LE;

Determina Dirigenziale Puglia n.165 del
24/05/2010:
“ Criteri di individuazione dei Centri
di prescrizione dell’ormone
Somatotropo ( GH ) ”

Criteri per individuare i Centri prescrittori
• Tutti i centri devono essere inseriti in una Unità Operativa Complessa
di Presidio Ospedaliero che deve essere dotato di specifico laboratorio per
analisi ormonali relative alla patologia del deficit GH;
• I centri per adulti:devono essere inseriti in una Unità Operativa Complessa di
Endocrinologia e/o Medicina Interna, in presenza di uno specialista .
Il Centro deve avere documentata attività clinica nell’ultimo quinquennio di almeno
10 pazienti in trattamento;
• I centri per bambini: devono essere inseriti in una Unità Operativa Complessa di
Endocrinologia e/o Pediatria con la presenza di uno specialista .
Il Centro deve avere documentata attività clinica nell’ultimo quinquennio con
almeno 15 pazienti in età pediatrico - adolescenziale in trattamento.

ANNO 2010
N. CENTRI
autorizzati 10
u.o.c. di pediatria n.9
u.o.c. di endocrinologia.n 4
ANNO 2011
N. CENTRI
autorizzati 16
u.o.c. di pediatria n.13
u.o.c. di endocrinologia n.7

PAZIENTI SGA TRATTATI CON ORMONE
SOMATOTROPO
(Anni 2010-2011-2012)
Pazienti trattati Anno 2010: n.5
Pazienti con parere negativo al trattamento: n.1
Pazienti con parere favorevole al trattamento: n.4
Pazienti trattati Anno 2011: n.15
Pazienti con parere negativo al trattamento: n.4
Pazienti con parere favorevole al trattamento: n.11
Pazienti trattati Anno 2012: n.13
Pazienti con parere negativo al trattamento: n.1
Pazienti con parere favorevole al trattamento: n.12

Consumo Regione PUGLIA ATC H01AC
Anno 2009 - 2012
2009 2010 2011 2012*
ASL
Mese
Elaborazion
e
Nr.pezzi
Importo
Lordo
Nr.pezzi
Importo
Lordo
Nr.pezzi
Importo
Lordo
Nr.pez
zi
Importo
Lordo
BARI Anno 10.440 2.360.721,27 9.314 2.246.736,03 8.718 2.226.427,74 782 207.943,95
BAT Anno 4.041 924.861,11 3.598 870.190,39 3.382 874.632,59 289 75.822,18
BRINDISI Anno 6.077 1.464.602,76 5.649 1.452.403,92 5.260 1.432.395,99 547 160.607,57
FOGGIA Anno 16.555 4.477.256,72 15.520 4.764.775,94 13.917 4.252.753,74 1.127 350.347,06
LECCE Anno 14.550 3.743.267,27 14.510 4.040.074,40 14.539 4.210.137,94 1.335 400.662,86
TARANTO Anno 3.790 932.453,16 3.479 908.685,53 3.719 941.957,88 418 111.351,08
REGIONE
Anno 55.453 13.903.162,29 52.070 14.282.866,21 49.535
13.938.305,8
8 4.498
1.306.734,7
0
* DGR n° 839 del 02/05/2012 dispensazione in forma Diretta dell’ormone della crescita

LE COMMISSIONI REGIONALI PER IL GH:
MODALITÀ DELLA REGIONE SARDEGNA PER IL
MONITORAGGIO DELL’ADERENZA ALLA NORMATIVA
E/O CONTROLLO DELLA SPESA
Dott.ssa Donatella Garau
Settore Assistenza Farmaceutica Area Farmacoclinica
Assessorato dell’Igiene Sanità e dell’Assistenza Sociale – Direzione Generale della Sanità - Servizio della
medicina generale, specialistica, materno infantile, residenziale, riabilitativa e dell’assistenza farmaceutica
Dott. Sandro Loche
Servizio di Endocrinologia Pediatrica
P.O. Microcitemico – ASL 8 Cagliari
IV CONVEGNO
Il trattamento con l’ormone somatotropo in Italia, Roma 27 novembre 2012
9

MODALITA’ OPERATIVE DELLA COMMISSIONE
La Commissione si riunisce ogni volta che arriva una richiesta di autorizzazione al trattamento
come richiesto dalla nota AIFA
Revisione nota AIFA
ANNO
NUMERO RIUNIONI
2008 3
2009 3
2010 11
2011 8
2012 8

LA RICHIESTA DEVE CONTENERE LE SEGUENTI
INFORMAZIONI
La relazione clinica o scheda deve contenere le seguenti informazioni:
• Nome e cognome
• Data e luogo di nascita
• Etnia (se non caucasica o in caso di adozione)
• Statura di entrambi i genitori
• Peso e lunghezza alla nascita
• Peso e statura al momento dell’ultima visita (in cm e in SDS)
• Velocità di crescita (se disponibile in cm e SDS)
• Età ossea
• Risposta del GH agli stimoli farmacologici (Picco)
• IGF-I
• IGFBP3 (se disponibile)
• TSH
• fT4
• Cariotipo (se femmina)
• Risultato dei test per la celiachia
• Eventuali altri esami eseguiti e utili per un inquadramento del caso.
11

AUTORIZZAZIONI AL TRATTAMENTO
Dal 2008 la Commissione ha esaminato:
• 35 richieste
• ha autorizzato il trattamento per 33 pazienti
• per 2 pazienti non ha autorizzato il trattamento in quanto i
pazienti non presentavano caratteristiche cliniche e biochimiche
tali da ritenere appropriato ed efficace il trattamento con ormone
della crescita secondo le evidenze scientifiche attualmente
disponibili.
12

RICHIESTE ESAMINATE PER TIPOLOGIA
• 8 bambini con grave ipoevolutismo con normale
secrezione di GH
• 26 bambini nati piccoli per età gestazionale (SGA)

SPESA PER IL TRATTAMENTO
NUMERO
UNITA'
1 SEMESTRE
2012
NUMERO
UNITA'
ANNO 2011
VALORE
1 SEM 2012
VALORE ANNO
2011
DDD MESE
1 SEM 2012
DDD MESE
ANNO 2011
SOMATROPINA 10.500 18.917 714.541,10 1.330.085,03 46.868 87.075
FONTE DATI: MCS@HOSPITAL
14

SPESA NUMERO PER IL TRATTAMENTO
UNITA' 1°
SEMESTRE 2012
NUMERO UNITA'
ANNO 2011
VALORE IMFO 1
SEM 2012
VALORE IMFO
ANNO 2011
DDD MESE 1
SEM 2012
DDD MESE
ANNO 2011
SOMATROPINA 10.500 18.917 714.541,10 1.330.085,03 46.868 87.075
SASSARI 4.751 9.289 368.873,41 720.438,29 24.172 47.207
CIVILE SASSARI-SASSARI 4.751 9.281 368.873,41 719.824,52 24.172 47.147
A. SEGNI OZIERI-OZIERI - 8 0,00 613,77 - 60
CAGLIARI 4.777 7.755 323.927,51 561.482,87 21.321 36.849
P.O. MICROCITEMICO-CAGLIARI 3.184 5.217 216.133,58 385.550,97 14.215 25.393
SAN GIOVANNI DI DIO-CAGLIARI 1.593 2.538 107.793,93 175.931,90 7.105 11.456
CARBONIA 972 1.873 21.740,18 48.163,88 1.376 3.019
P.O. SIRAI-CARBONIA 754 1.342 16.857,56 29.050,62 1.057 1.804
P.O. SANTA Fonte BARBARA-IGLESIAS dati IMS
218 531 4.882,62 19.113,26 319 1.215
FONTE DATI: MCS@HOSPITAL
15

REPUBBLICA ITALIANA
Regione Siciliana
Assessorato della Salute
Dipartimento Pianificazione Strategica
Le Commissioni Regionali per il GH: Modalità
regionali per il monitoraggio dell’aderenza alla
normativa e/o controllo della spesa
L’esperienza della Regione Sicilia
Relatore Claudia La Cavera
Istituto Superiore di Sanità – 27 novembre 2012

Ormone somatotropo
Il percorso normativo in Sicilia
2008
Con Decreti del 25 marzo e del 19 aprile del
2008 la Regione individua 12 Centri per la
diagnosi e prescrizione di medicinali a base di
ormone somatotropo

Ormone somatotropo
Il percorso normativo in Sicilia
2009
Con Decreto Assessoriale del 29 luglio 2009 viene
istituita la “Commissione Regionale dell’Ormone della
Crescita”

Ormone somatotropo
Il percorso normativo in Sicilia
2011
• Con Decreto del 21 settembre la Regione ridefinisce la
Rete Regionale dei Centri prescrittori.
•I Centri per la diagnosi e prescrizione di medicinali a
base di ormone somatotropo passano da 12 a 10.
• Vengono individuati i singoli clinici autorizzati al
rilascio del piano terapeutico.

I CENTRI IN SICILIA
per la diagnosi e prescrizione di medicinali a base
di ormone somatotropo
3 Centri
3 Centri
1 Centro
3 Centri

Ormone somatotropo
La normativa in Sicilia
• DDG 0662/08 – Individuazione Centri per la
Diagnosi e prescrizione di medicinali a base di
ormone somatotropo
• DDG 0946/08 _ Decreto di integrazione dei Centri
per la Diagnosi e prescrizione di medicinali a base
di ormone somatotropo
• DA 01532/09 – istituzione della Commissione
Regionale dell’Ormone della crescita
•DA 01766/11 – Rete Regionale dei Centri
prescrittori

Il percorso per la prescrizione di ormone
somatotropo
Nel gennaio 2011 la Sicilia ha rinnovato gli strumenti
per la presentazione delle istanze alla Commissione
Regionale dell’Ormone della Crescita attraverso nuovi
modelli di Piano Terapeutico

Il percorso per la prescrizione di ormone
somatotropo
Nuovi Modelli di Piano Terapeutico
Finalità:
•Uniformare le richieste di autorizzazione al
trattamento che necessitano di preventiva
autorizzazione da parte della Commissione Regionale
dell’Ormone della Crescita.
•Prevedere l’inserimento di elementi essenziali quali
dati clinico-auxologici e/o esami radiologici e di
laboratorio.

Il percorso per la prescrizione di ormone
somatotropo
Nuovi Modelli di Piano Terapeutico
•Modello A: da utilizzare per la prima richiesta di
autorizzazione
•Modello B: da utilizzare per i soggetti già in
trattamento

Il percorso per la prescrizione di ormone somatotropo
Modello A per una NUOVA autorizzazione al trattamento
Centro prescrittore ……………………………………
Dati del Paziente:
Cognome ……………………………………… Nome ………………… Sesso ……
nato a …………… il ……./……./.……. Età ……… anni ……… mesi……..
Indicazione al trattamento con GH: ………………………………………………………………………………
Statura bersaglio familiare …………. cm (………… DS)
Parametri auxologici neonatali:
EG: ………… settimane PN: ………… Kg (……DS o centili) LN: ………… cm (……DS o centili)
Parametri clinico-auxologici del ……/……/……
Statura ………… cm (………… DS) Peso ………… kg VC ………… cm/anno (………… DS)
Età ossea ……… anni ……… mesi Sviluppo puberale: G/B ……. Ph ……..
Eventuali indagini laboratoristiche e/o strumentali eseguite: ……………………………………
Terapia prescritta…………………………………………………………………..
alla dose di ……… mg/die per ……… gg/settimana pari a ……mcg/kg/die
Durata prevista del trattamento ……………………………..
Data successivo controllo ………………………………………..
Luogo e data……………..
Firma leggibile e timbro del medico prescrittore

Il percorso per la prescrizione di ormone somatotropo
Modello B per la PROSECUZIONE del trattamento
Centro prescrittore …………………
Dati del Paziente:
Cognome …………………… Nome ……………… Sesso ……nato a …………. il …./…./.…. Età …… anni …… mesi
Durata della terapia con GH: ……… anni ……… mesi
Indicazione al trattamento con GH: …………………………………………………
Data di avvio della terapia: ……./……./.…….
Statura bersaglio familiare …………. cm (………… DS)
Parametri auxologici neonatali:
EG: ………… settimane
PN: ………… Kg (………… DS o centili) LN: ………… cm (………DS o centili)
Parametri auxologici all’avvio della terapia con GH:
Statura ………… cm (………… DS) Peso ………… kg
VC pre-terapia ………… cm/anno (………… DS) età ossea ……… anni …… mesi
Parametri auxologici ultima visita (……/……/……)
Statura … cm (………… DS) Peso … kg
VC … cm/anno (…… DS) Età ossea ……… anni ……… mesi Sviluppo
puberale: G/B ……. Ph ……..
Recupero staturale complessivo durante il periodo di trattamento: ………… DS
Eventuali indagini laboratoristiche e/o strumentali eseguite: ………………………………………………………….
Parametri auxologici visita di sei mesi prima (……/……/……)
Statura ………… cm (………… DS) Peso ………… kg VC ………… cm/anno (………… DS)
Età ossea ……… anni ……… mesi Sviluppo puberale: G/B ……. Ph ……..
Terapia prescritta
………………………………… alla dose di ……… mg/die per …… gg/settimana pari a ……… mcg/kg/die
Durata prevista del trattamento ……………………………..
Data successivo controllo ………………………………………..
Luogo e data
Firma leggibile e timbro del medico prescrittore

Il percorso per la prescrizione di ormone
somatotropo
I Moduli vengono inoltrati dai Centri prescrittori alla
segreteria tecnica della Commissione (per fax o per mail)
e una volta appurata la loro corretta e completa
compilazione sono inviati ai Componenti della
Commissione per mail.
Solitamente l’ iter per giungere ad un parere richiede
pochi giorni.

Il percorso per la prescrizione di ormone
somatotropo
La casistica in Sicilia
Nel corso del 2011 sono pervenute alla Commissione
63 istanze (nuovi trattamenti e prosecuzioni):
•26 relative a pazienti di sesso femminile
•37 relative a pazienti di sesso maschile
•6 sono stati i pareri non favorevoli
•richieste per 3 pazienti provenienti da centri
extraregionali (due di loro hanno avuto parere
“non favorevole”)

Il percorso per la prescrizione di ormone
somatotropo
La casistica in Sicilia
Nel corso del 2012, ad oggi, sono pervenute alla
Commissione 69 istanze (nuovi trattamenti e
prosecuzioni):
• 28 relative a pazienti di sesso femminile
• 41 relative a pazienti di sesso maschile
• 9 sono stati i pareri non favorevoli
• 1 solo paziente proveniente da centro extra
regionale

Il percorso per la prescrizione di ormone
somatotropo
La casistica in Sicilia
Anno 2011
Percentuale delle istanze approvate 90,4%
Anno 2012
Percentuale delle istanze approvate 86,8%

Il percorso per la prescrizione di ormone
somatotropo
La casistica in Sicilia
Strumenti per il monitoraggio e controllo della
spesa:
• Identificazione di qualificati Centri prescrittori
• Numero limitato di Centri e identificazione dei
clinici
• Distribuzione del farmaco in forma diretta

Monitoraggio della spesa
sostenuta
• Spesa sostenuta nell’anno 2011 (fonte dati NSIS –
DD): € 8.059.158,42
• Spesa sostenuta nei primi otto mesi dell’anno
2012 (fonte dati NSIS – DD): € 6.154.907,54
• Variaz. 12/11 +14,52 %

Conclusioni
L’istituzione della Commissione Regionale e l’adozione di una
modulistica predefinita ha permesso di garantire appropriatezza
prescrittiva senza creare alcun disagio ai pazienti che necessitano
di autorizzazione al trattamento per diagnosi fuori nota 39.
Il numero limitato di centri autorizzati, la distribuzione
esclusivamente in forma diretta nonché una casistica pressoché
costante negli anni, sono indici di un uso razionale e attento di
tale prodotto.

Grazie
per l’attenzione!