Lees hier de brief aan minister Schippers - Amc

egisters, waarvan de farmaceutisch bedrijven zelf de data analyseren (zie artikel uit NRC van 3 augustus 2012; pdf bijgevoegd). Al met al duurt het op deze manier veel te lang voordat uiteindelijk duidelijk wordt hoe effectief deze middelen nu echt zijn. Vervolgens is er nauwelijks enige stimulans om betere middelen te maken als de effectiviteit tegenvalt. Of tenminste de prijs dan aan te passen. Inmiddels is er binnen de EU al veel discussie over deze wijze van evaluatie (zie http://ec.europa.eu/eahc/documents/news/CAVOD_Final%20Report_vf_corrected_281011.pdf ). Wij pleiten er voor om de huidige discussie rond Fabry en Pompe ook te gebruiken om een visie te ontwikkelen hoe deze evaluatie en prijsstelling kan verbeteren. Wij zijn van mening dat op EU niveau het instellen van ziekte-­‐registers, onder leiding van een onafhankelijk orgaan of commissie, direct na autorisatie van een weesgeneesmiddel verplicht zou moeten worden. Zo kan in korte tijd veel meer dan nu het geval is iets gezegd worden over effectiviteit, ook in subgroepen van patiënten. Dit leidt tot doelmatiger voorschrijfgedrag. Tegelijk zal de discussie gevoerd moeten worden wat zo’n middel dan mag kosten per QALY. Ook hiervoor geldt dat het loont om over de landsgrenzen te kijken: in de UK is deze discussie ook al volop gaande. De EMA of EU zou dan tot een consensus moeten komen wat een acceptabele prijs is, en onafhankelijke kosteneffectiviteitsanalyses in de EU leiden vervolgens tot gezamenlijk gedragen richtlijnen voor doelmatig gebruik. Een ongunstige kosteneffectiviteitsverhouding is dan een duidelijk signaal aan de farmaceutische industrie dat een middel verbeterd moet worden of in prijs moet dalen. Wij zijn uiteraard zeker bereid om hierover met u van gedachten te wisselen. Prof. dr. Carla Hollak, internist voor erfelijke stofwisselingsziekten Dr. Gabor Linthorst, internist-­‐endocrinoloog Afdeling Endocrinologie en Metabolisme, F5-­‐170 Academisch Medisch Centrum Postbus 22660 1100 DD Amsterdam tel. 020-­‐5666071 fax: 020-­‐6917682 e-­‐mail: c.e.hollak@amc.uva.nl / g.e.linthorst@amc.uva.nl