Lees hier de brief aan minister Schippers - Amc

Aan de minister van VWS Afdeling inwendige geneeskundeEndocrinologie en metabolismeF5-161Tel: 020-566 6071Fax: 020-691 7682E: c.e.hollak@amc.uva.nlMevr. E. Schippers Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport Parnassusplein 5 2511 VX Den Haag Amsterdam, 4 augustus. Betreft: vergoeding weesgeneesmiddelen. Geachte mevr. Schippers, Hierbij willen wij namens het AMC onze zorg kenbaar maken over de vergoeding van weesgeneesmiddelen. Het AMC is projectleider van het onderzoek naar de ziekte van Fabry. Er is een storm aan reacties ontstaan na het uitlekken van de rapporten over de kosten-­effectiviteit van de weesgeneesmiddelen voor de behandeling van de ziekte van Fabry en Pompe. De discussie leidt ertoe dat er mogelijk onderhandeld gaat worden over de prijs van deze geneesmiddelen. Wij vinden dat een logische stap, maar willen graag met u delen dat naar onze mening de discussie over de vergoeding van weesgeneesmiddelen in het algemeen en de gebrekkige evaluatie van de effectiviteit juist ook nu gevoerd moet worden. De aandacht die er momenteel is voor dit onderwerp geeft de mogelijkheid hierover een gezamenlijk visie te ontwikkelen. Kort samengevat worden farmaceutische bedrijven binnen de EU via speciale wetgeving gestimuleerd om voor zeldzame ziekten geneesmiddelen te ontwikkelen. De korte termijn effectiviteit wordt op EU niveau beoordeeld, maar na toelating tot de markt gaan nationale overheden opnieuw studies verrichten in hun eigen populatie, nu om de lange termijn en kosteneffectiviteit te beoordelen. Op grond van dan (te) kleine datasets worden vervolgens verstrekkende beslissingen over vergoeding genomen. De evaluatie van de langere termijn door de EMA gebeurt tussen EMA en het farmaceutisch bedrijf op basis van geneesmiddelen-­‐

egisters, waarvan de farmaceutisch bedrijven zelf de data analyseren (zie artikel uit NRC van 3 augustus 2012; pdf bijgevoegd). Al met al duurt het op deze manier veel te lang voordat uiteindelijk duidelijk wordt hoe effectief deze middelen nu echt zijn. Vervolgens is er nauwelijks enige stimulans om betere middelen te maken als de effectiviteit tegenvalt. Of tenminste de prijs dan aan te passen. Inmiddels is er binnen de EU al veel discussie over deze wijze van evaluatie (zie http://ec.europa.eu/eahc/documents/news/CAVOD_Final%20Report_vf_corrected_281011.pdf ). Wij pleiten er voor om de huidige discussie rond Fabry en Pompe ook te gebruiken om een visie te ontwikkelen hoe deze evaluatie en prijsstelling kan verbeteren. Wij zijn van mening dat op EU niveau het instellen van ziekte-­‐registers, onder leiding van een onafhankelijk orgaan of commissie, direct na autorisatie van een weesgeneesmiddel verplicht zou moeten worden. Zo kan in korte tijd veel meer dan nu het geval is iets gezegd worden over effectiviteit, ook in subgroepen van patiënten. Dit leidt tot doelmatiger voorschrijfgedrag. Tegelijk zal de discussie gevoerd moeten worden wat zo’n middel dan mag kosten per QALY. Ook hiervoor geldt dat het loont om over de landsgrenzen te kijken: in de UK is deze discussie ook al volop gaande. De EMA of EU zou dan tot een consensus moeten komen wat een acceptabele prijs is, en onafhankelijke kosteneffectiviteitsanalyses in de EU leiden vervolgens tot gezamenlijk gedragen richtlijnen voor doelmatig gebruik. Een ongunstige kosteneffectiviteitsverhouding is dan een duidelijk signaal aan de farmaceutische industrie dat een middel verbeterd moet worden of in prijs moet dalen. Wij zijn uiteraard zeker bereid om hierover met u van gedachten te wisselen. Prof. dr. Carla Hollak, internist voor erfelijke stofwisselingsziekten Dr. Gabor Linthorst, internist-­‐endocrinoloog Afdeling Endocrinologie en Metabolisme, F5-­‐170 Academisch Medisch Centrum Postbus 22660 1100 DD Amsterdam tel. 020-­‐5666071 fax: 020-­‐6917682 e-­‐mail: c.e.hollak@amc.uva.nl / g.e.linthorst@amc.uva.nl