RevistaAutismo009

ALYSSON MUOTRI
é neurocientista, professor da faculdade de medicina da Universidade da Califórnia em San
Diego (EUA), diretor do Programa de Células-Tronco da mesma universidade e cofundador
startup de biotecnologia Tismoo e da nova rede social Tismoo.me.
/muotri
muotri.ucsd.edu
AVANÇOS CIENTÍFICOS
PARA O TRATAMENTO
E POTENCIAL
REVERSÃO DO TEA
As 4 tecnologias
mais promissoras na
busca de soluções
para o autismo
N
as últimas décadas, tivemos
grandes avanços
científicos em relação às
causas do TEA. Descobrimos
que o fator genético é
predominante e, com o sequenciamento
do genoma,
continuamos a aumentar a
lista de mutações e variantes
genéticas relacionadas
ao TEA. A genética ajuda a
revelar os subtipos de autismo
e o porquê da variabilidade
do espectro. Cada
autista é único, fica claro do
ponto de vista genético.
Apesar dos avanços na
genética do TEA, esse conhecimento
ainda é pouco
utilizado clinicamente. Isso
porque ainda não sabemos, na
maioria dos casos, como alterações
genômicas causam alterações
comportamentais. Esse “gap”
entre a biologia molecular e o
comportamento humano é difícil
de fechar, principalmente pela
falta de modelos experimentais
humanos relevantes. Felizmente,
modelos gerados a partir de células-tronco
têm demonstrado cada
vez mais utilidades no teste de
abordagens terapêuticas. Organoides
cerebrais humanos, também
conhecidos como mini-cérebros,
são as novas ferramentas que os
pesquisadores possuem para fechar
o “gap” de conhecimento
e testar se determinada terapia
funcionaria ou não no cérebro humano.
São o que chamamos de
ensaios pré-clínicos, um passo
essencial para levar uma ideia
terapêutica até a clínica.
Mas quais são essas terapias
que estão sendo testadas? Procuro
resumir aqui as tecnologias mais
utilizadas atualmente na busca de
melhores tratamentos, ou mesmo
reversão dos sintomas do TEA.
Essa lista não é exaustiva, mas
reflete o porquê do entusiasmo
dos pesquisadores nessa área. Fiz
questão de deixar, propositadamente,
alguns termos na língua
inglesa, com o objetivo de armar
as famílias e profissionais de
saúde com os termos científicos
atuais.
Vamos lá:
Terapias
farmacológicas
Essas são as formas terapêuticas
mais convencionais, em que
se busca um remédio ou medicamento
(artificial ou natural)
que possa atuar no cérebro de
indivíduos com o TEA. Desafios
nessa área incluem a busca por
drogas que sejam específicas e
menos tóxicas. É desejável (mas
não restrito) que a droga seja ingerida
oralmente, que seja estável
no organismo e que tenha ótima
penetrabilidade no cérebro. Drogas
específicas são aquelas que
atuam de maneira seletiva no problema,
por exemplo, moléculas
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