knw Journal: Die 6. Frühjahrsausgabe

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Aus Politik & Gesellschaft
und Anreize, um sicherzustellen, dass klinische
Arzneimittelstudien für diesen Personenkreis vermehrt
durchgeführt werden. Nur so können sich
die Versorgung und Behandlungsmöglichkeiten der
betroffenen Kinder und Jugendlichen verbessern.
Unter dem Titel „Passend für die jungen Patienten
und Patientinnen – Herausforderungen und
Lösungsansätze bei klinischen Arzneimittelstudien
mit Kindern“ organisierten das Kindernetzwerk und
der Verband forschender Pharmaunternehmen
(vfa) eine Online-veranstaltung am 22.11.2023.
Moderiert wurde das Format von Kathrin Jackel-
Neusser, einer der beiden Geschäftsführerinnen
des knw, und von Ulf Birke, zuständig beim vfa für
Gesundheitspolitik.
In einem informativen Austausch gewährten
Expert:innen aus Politik, Pharmaindustrie und Medizin
sowie Betroffene tiefe Einblicke in die Herausforderungen
und Besonderheiten klinischer
Arzneimittelstudien für Kinder und Jugendliche.
Referent:innen der Online-Veranstaltung waren:
Dr. Thorsten Ruppert, Senior Manager Grundsatzfragen
Forschung/Entwicklung/Innovation beim Verband
forschender Pharma-Unternehmen e.V., vfa
Nicolas Lorente, Vater mit betroffenem Kind und
Ansprechpartner des Vereins SCN2A Germany e.V.
Léon M. P. Rörig, Junge Selbsthilfe (knw) und Jugendbeauftragter
Landesverband Berlin der Deutschen
Gesellschaft für Muskelkranke e.V.
Paula Bach, Networking Epilepsie Empowerment
Deutschland e.V.
Anna Homann, Fachärztin für Neurologie, Krankenhaus
Ludmillenstift und Mutter mit betroffenem
Kind, Gründungsmitglied SCN2A Germany e.V.
Josefine Dobbertin-Welsch, Global Clinical Development
& Operations bei Boehringer Ingelheim
Pharma GmbH & Co. KG
Martina Stamm-Fibich, MdB SPD
Dr. Georg Kippels, MdB CDU
Während der Veranstaltung wurde das Thema Off-
Label-Use von Medikamenten intensiv behandelt.
Es wurde eindrücklich hervorgehoben, dass die
medizinische Versorgung von Kindern und Jugendlichen
mit seltenen und chronischen Erkrankungen
sowie Behinderungen trotz therapeutischer Fortschritte
nach wie vor eine erhebliche Herausforderung
darstellt. Als signifikantes Problem wurde von
den Referierenden der häufige Off-Label-Gebrauch
von Medikamenten identifiziert.
Die Teilnehmenden betonten die Bedeutung von
klinischen Arzneimittelstudien für diese Personengruppe,
um die Sicherheit und Wirksamkeit von
Medikamenten zu gewährleisten.
Besondere Beachtung fanden u.a. die politischen
Maßnahmen PIP (Pediatric Investigation Plan) und
PUMA (Paediatric Use Marketing Authorisation).
Die Vor- und Nachteile der aktuellen Regelungen zu
diesen Themen bildeten einen wichtigen Bestandteil
der Gespräche. Im Rahmen der Veranstaltung
wurde außerdem die siebte PUMA-Zulassung für
die Indikation Herzinsuffizienz bekanntgegeben.
Trotz des Fortschritts wurde die Notwendigkeit
weiterer Anstrengungen und eines ganzheitlichen
Ansatzes betont.
Seitens der betroffenen Familien zeigte sich die
Bereitschaft, an eben diesen klinischen Studien
teilzunehmen. Ein Problem stelle der Informationsfluss
bzgl. aktuell laufender Studien dar. Obwohl
Studien für seltene Erkrankungen sich ethisch als
komplex gestalten, da Placebokontrollgruppen notwendig
sind, besteht ein hohes Interesse bei den