Is Neonatale Screening op Mucoviscidose aangewezen in België?

KCE reports 132A Neonatale screening op mucoviscidose vii
GEZONDHEIDSECONOMISCHE OVERWEGINGEN
CONCLUSIE
Er zijn te weinig betrouwbare gegevens die als input kunnen dienen van economische
modellen van CF NBS. Vooral het effect van screening los van de verbeterde
behandeling over de tijd is onduidelijk. Na een systematisch literatuuronderzoek
werden geen kosteneffectiviteitanalyses van CF NBS weerhouden die en robuust en ook
nog actueel waren. Sommige analyses veronderstellen een verbetering in kwaliteit van
leven bij kinderen gedetecteerd via screening, zonder dat daar echter betrouwbare
metingen rond bestaan. Een recente kosteneffectiviteitanalyse voor Nederland was
gebaseerd op de veronderstelling dat na CF NBS de 6% mortaliteit bij CF kinderen
onder de 10 jaar zou dalen met 1.5%. Deze aanname is gebaseerd op mortaliteitsdata uit
het verleden en is niet langer actueel. Momenteel is de mortaliteit bij CF kinderen
onder de leeftijd van 10 jaar 2% in België. Veronderstellen dat na CF NBS er nog een
daling komt met 1,5% in mortaliteit lijkt weinig realistisch.
De budget impact van NBS CF in België werd ingeschat op €340 000 – €635 000, enkel
gebaseerd op de kosten voor het uitvoeren van IRT, DNA, een mogelijke tweede IRT
en de zweettesten. Een groot aantal andere items (bvb kosten voor het behalen van ISO
15189 accreditatie, kosten voor coördinatie en supervisie, kosten voor genetische
counseling, prijsonderhandelingen, enz.) kunnen deze budget impact schatting verhogen
of verlagen. Gebaseerd op expert opinie kan het totale budget wellicht onder de €1
miljoen blijven.
Een belangrijke vaststelling is dat de reële kosten en de waarde van de RIZIV
terugbetaling voor die activiteit sterk kunnen verschillen, zoals voor CF DNA testen
(€150 kost t.o.v. €320 terugbetaling) en zweettesten (€126 kost t.o.v. €72 terugbetaling
voor test in duplo). Het aantal testen in de context van CF NBS vertegenwoordigen
voor CF DNA (n=600, plus mogelijks detective van dragers van het gen) en zweettesten
(n = 75 pasgeborenen x 2 testen per kind) slechts een kleine fractie van de in totaal
15000 CF DNA testen en 6400 aparte zweettesten die elk jaar terugbetaald worden,
zelfs rekening houdend met een klein aantal klinische CF diagnoses die gemist werden
door de screening en het testen van broers en zussen van geïdentificeerde CF kinderen.
De budget impact voor het implementeren van CF NBS is klein in vergelijking met het
budget dat elk jaar gespendeerd wordt voor het terugbetalen van de CF DNA testen,
grotendeels voor het detecteren van dragers van het gen op ingestuurde stalen. Alleen
al de terugbetaling van CF DNA testen aan de reële kost zou een jaarlijkse besparing
opleveren van meer dan €2 miljoen, of meer dan het dubbel van het budget dat nodig is
om CF NBS te financieren.
De invoering van een programma voor CF neonatale screening programma in België zal
een soms langdurige en dure diagnostische lijdensweg helpen vermijden en bij de CF
kinderen die zo vroeger gediagnosticeerd worden de groei in lengte en gewicht
bevorderen. Mogelijks is er ook een voordeel van CF NBS op longfunctie en wordt de
therapie last minder zwaar, maar dit is niet aangetoond in RCTs. De voordelen naar
overleving toe zijn waarschijnlijk niet langer aantoonbaar gezien de verbeterde zorg de
vroegtijdige sterfte al sterk verminderd heeft. De voordelen van CF NBS zijn enkel
groter dan de nadelige effecten, bvb door ‘equivocal’ CF diagnoses, indien een aantal
kwaliteitscriteria voor screening strikt gevolgd worden.