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Revista Fedhemo Nº 31 - Hemofilia

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Ciencia<br />

La obtención de factores antihemofílicos transgénicos<br />

–cuando realmente se hayan establecido los métodos<br />

óptimos para ello– es una alternativa que ofrece<br />

principalmente dos ventajas frente a los actuales<br />

tratamientos: i) Ausencia total de contaminación viral<br />

o de ADN de células eucariotas transformadas, ya que<br />

se obtienen de forma natural por secreción en la leche<br />

a partir de un fragmento plasmídico bacteriano purificado<br />

e inyectado en un ovocito fecundado; ii) Bajo<br />

coste ya que se obtienen a una alta concentración.<br />

En este sentido, aquellos países en subdesarrollo o<br />

que no son capaces de soportar el gasto sanitario de<br />

concentrados plasmáticos o recombinantes, pueden<br />

ser los más beneficiados.<br />

Figura 3. Construcciones plasmídicas, con los genes de factor<br />

VIII o IX humanos, utilizadas para la obtención de ratones<br />

transgénicos. a) Chen y col., 2002; b) Huang y col.,<br />

2002; hcDNA-FVIII, gen que codifica factor VIII humano;<br />

Alfa-LA, gen promotor de la alfa lactoalbúmina; hcDNA-<br />

FIX, gen que codifica factor IX humano; Beta-CA, gen promotor<br />

de la beta caseina.<br />

ratones transgénicos que secretan factor IX en su leche.<br />

El plásmido (Figura 3b) contiene como promotor<br />

el gen de la beta caseína, también específico de<br />

tejido mamario, y el ADN completo codificante del<br />

factor IX humano. La concentración de esta proteína<br />

en la leche de los ratones transgénicos fue de 52,9<br />

miligramos por litro de leche y su actividad coagulante<br />

de un 279,2%.<br />

CONCLUSION<br />

REFERENCIAS<br />

Aggeler PM. Plasma thromboplastin component<br />

(PTC) deficiency: A new disease resembling hemophilia.<br />

Proc Soc Exp Biol 1952; 79: 692-4.<br />

Biggs R. Christmas disease: A condition previously<br />

mistake for haemophilia. Br Med J 1952; 2: 1378-82.<br />

Chen CM, Wang CH, Wu SC y col. Temporal and<br />

spatial expression of biologically active human factor<br />

VIII in the milk of transgenic mice driven by mammary-specific<br />

bovine alpha-lactalbumin regulation sequences.<br />

Transgenic Res 2002; 11: 257-68.<br />

Crystal RG. Transfer of genes to humans: Early lessons<br />

and obstacles to success. Science 1995; 270:<br />

404-10.<br />

Huang Z, Yan JB, Huang Y y col. High expression<br />

of human FIX (hFIX) in transgenic mice directed by<br />

goat beta-casein gene promoter. Yi Chuan Xue Bao<br />

2002; 29: 206-11.<br />

Web1. http://es.geocities.com/pirineosjuan/animalestransgenicos.html.<br />

Web2. http://www.healthig.com/veterinaria/veterinaria20.html.<br />

FEDHEMO Nº <strong>31</strong><br />

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