Revista Fedhemo Nº 56 - Hemofilia

CIENCIA I ACTUALIDAD CIENTÍFICA EN HEMOFILIA DR. ANTONIO LIRAS. Vicepresidente Comisión Científica. Real Fundación Victoria Eugenia46Factor VII pegilado de mayorvida mediaEl grupo de Johansen de la Unidad de InvestigaciónBiofarmacéutica y Hemostasia Farmacológicade Novo Nordisk, han evaluado en conejosla farmacocinética y farmacodinamia del factorVII recombinante activado y pegilado 40k-PEGrFVIIa,que es un derivado modificado del factorVIIa recombinante. Los resultados han sido quela vida media de este factor VII es de 25 horas loque significa que es entre 5 a 6 veces mayor quela vida media del producto actual que se utilizaen clínica. En función de los distintos parámetroscoagulométricos, el efecto de este factorpegilado es similar al recombinante convencional.Por otra parte, no se ha observado consumode plaquetas ni de fibrinógeno ni formación detrombos después del análisis histológico de variosórganos. La conclusión es que este factorpegilado tiene un efecto más prolongado lo quehace presagiar una buena perspectiva de su usoen el tratamiento profiláctico de episodios hemorrágicosen pacientes hemofílicos con inhibidorcon el correspondiente ahorro en el coste desu utilización.DISPONIBLE EN:http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20390231¿Cuántas portadoras hayde Hemofilia?Nuestra conocida Dra. Kasper se pregunta, en uno de susartículos publicados en la revista inglesa Haemophilia —como nos lo preguntamos también muchos— sobre el número,más o menos real, de portadoras de Hemofilia quehay en relación al número de pacientes que padecen estaenfermedad. Su estudio para resolver este, a veces difícil, interrogante,se basa en el análisis de 731 árboles genealógicosde familias que padecían Hemofilia A o B de grado severo,moderado o leve, entre 1967 y 2009 en el Centro de Hemofiliadel Hospital Ortopédico de Los Ángeles. En el 54% deestas familias se había descrito la Hemofilia en generacionesanteriores y en el 46% habían sido casos de apariciónesporádica. Los resultados numéricos fueron 1858 varonescon Hemofilia de los cuales el 27% pertenecían a familiascon casos esporádicos, y por cada 100 varones nacidos conHemofilia en estas familias, había 277 mujeres relacionadasde las cuales, aproximadamente, 156 eran portadoras ciertas.No se observaron diferencias en la relación entre el númerode varones afectados y el número de portadoras en lasdistintas décadas estudiadas o dentro de los nacidos en unadécada en concreto. Por supuesto, hay casos de portadorasnuevas debidos a nuevas mutaciones y que no tienen una relacióngenética con familias con Hemofilia.DISPONIBLE EN:http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/20148976fedhemo nº56 diciembre 2010