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PTC Therapeutics entwickelt Medikamente für die reibungslose Produktion lebenswichtiger Proteine. Diese wird durch gewisse genetische Störungen verhindert. Der Wirkstoff von PTC kann diese körpereigenen Signale übersteuern und die Weichen wieder korrekt auf Proteinproduktion stellen. Geschäftsbericht 2009/2010
Weichen stellen Das private Portfoliounternehmen PTC Therapeutics entwickelt Medikamente gegen seltene Krankheiten mit Fokus auf genetischen Störungen. Als seltene Krankheiten (Orphan diseases) werden Erkrankungen bezeichnet, die – zum Beispiel in Europa – weniger als 250000 Patienten betreffen. Beispiele für solche Leiden, die in vielen Fällen eine genetische Grundlage haben, sind die Bluterkrankheit (Hämophilie), der erbliche Muskelschwund bei Kindern (Muskeldystrophie) oder die zystische Fibrose (Mukoviszidose). Die Entwicklung neuer Behandlungen für diese oft sehr schwerwiegenden oder gar lebensbedrohlichen Erkrankungen wird durch verschiedene Anreize unterstützt: In Europa und den USA gelten unter anderem erleichterte Zulassungsbedingungen. Der hohe medizinische und gesellschaftliche Wert von Behandlungsmöglichkeiten in diesem Sektor spiegelt sich auch in vergleichsweise hohen Medikamentenpreisen. Damit wird es Biotechnologieunternehmen ermöglicht, für diese relativ kleinen Patientengruppen profitabel Medikamente zu entwickeln. Auf Basis einer patentgeschützten Technologie-Plattform, welche selektiv die Ausbildung von Proteinen beeinflussen kann, verfügt PTC Therapeutics über eine breite und gut diversifizierte Pipeline von Produktkandidaten in klinischen und vorklinischen Studien. Die Technologie von PTC lässt vielfältige Anwendungsmöglichkeiten zu, von genetischen Störungen über Krebsleiden bis zu Infektionskrankheiten. Für verschiedene Entwicklungsprogramme konnten Forschungsund Lizenzvereinbarungen mit namhaften Partnern getroffen werden. Bestätigt sich die Wirksamkeit der Wirkstoffe von PTC in den laufenden Studien, ist das mögliche Umsatzpotenzial sehr gross. Für viele Indikationen im Bereich seltener Krankheiten bestehen noch keine befriedigenden Therapiemöglichkeiten und der Bedarf nach neuen Wirkstoffen sowie in der Folge die Preise für verkaufte Medikamente sind sehr hoch. Geschäftsbericht 2009/2010 35
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