Beckwith-Wiedemann syndrome Hypoglossal nerve injury ... - MDC

Thrombopoetin oder auch Thrombopoietin (Gen-Name: THPO) ist ein Hormon, das die Bildung und
Differenzierung der Blutplättchen-bildenden Zellen, der Megakaryozyten, stimuliert. Es ist im
Rahmen der Thrombopoese notwendig für die Produktion von Blutplättchen (Thrombozyten).
Mutationen im THPO-Gen können zu (seltener) erblicher Thrombozythämie führen. Thrombopoetin
wird in der Leber, der Niere, sowie in den Stromazellen des Knochenmarks gebildet. Es nimmt an
verschiedenen Stellen Einfluss auf den Ablauf der Hämatopoese und wirkt dabei als Cytokin.
Neben dem Einfluss auf Megakaryozyten und der einhergehenden Bildung der Thrombozyten wirkt
Thrombopoetin auf hämatopoetische Stammzellen.
Bei Eltrombopag handelt es sich um einen nicht-peptidischen, oral aktiven Thrombopoetin-
Rezeptor-Agonisten. Dieser Wirkstoff stimuliert die Proliferation und Differenzierung von
Megakaryozyten – den Vorläuferzellen der Thrombozyten (Blutplättchen) – was zu einer Erhöhung
der Blutplättchenkonzentration führt.
Die Resultate einer klinischen Phase-III-Studie zeigten, dass bei den 114 Probanden mit
idiopathischer thrombozytopenischer Purpura die tägliche, orale Gabe von 50 mg Eltrombopag zu
einem deutlichen Anstieg der Anzahl Blutplättchen führte. Bei 80 % der Patienten, die Eltrombopag
erhalten, treten Nebenwirkungen auf.
Dies sind hauptsächlich Kopfschmerzen,
gastrointestinale Störungen (z.B. Übelkeit, Durchfall,
Erbrechen), Schlaflosigkeit, Augentrockenheit und
Hautausschlag. Schwerwiegende Nebenwirkungen
wurden keine beobachtet. Die positiven Resultate
der Phase-II-Studien wurden 2007 bereits publiziert.