Daumen drücken!

terer LSD sind derzeit am Laufen. Ein Nachteil
der ERT besteht allerdings darin, dass
angenommen wird, dass rekombinante lysosomale
Enzmye die Blut-Hirn-Schranke
nicht passieren können, was die Effizienz
einer Behandlung von LSD mit neuronaler
Beteiligung stark einschränkt.
Präklinische ERT an einem Mausmodell
für alpha-Mannosidose
Genetisch veränderte Mäuse werden weltweit
z.T. sehr erfolgreich als Krankheitsmodelle
zur Erforschung und Therapieentwicklung
genetischer Erkrankungen
eingesetzt wie z.B. Morbus Alzheimer, da
an ihnen – im Gegensatz zum Menschen –
gewebespezifische Untersuchungen zur
Effizienz einer präklinischen Therapie erfolgen
können – auch für die alpha-Mannosidose
existieren Mausmodelle, die die
humane Erkrankung in vielen Aspekten
widerspiegeln [7, 8]. Das Speichermaterial
lässt sich in Mausgeweben sowohl biochemisch
über chromatografische Methoden
als auch morphologisch nachweisen (siehe
Abb.1–2).
Mithilfe dieser Mausmodelle konnten
eine präklinische ERT mit rekombinant
hergestelltem humanen LAMAN (rhLA-
MAN) etabliert und die Wirkung dieser
Therapie auf den Krankheitsverlauf der
Mäuse untersucht werden [9, 10]. Diese
Studien haben gezeigt, dass bereits eine
kurzfristige Therapie (4 Injektionen innerhalb
von 2 Wochen) von rhLAMAN zu einer
massiven Reduktion von Speichermaterial
sowohl in viszeralen (siehe Abb. 2) als
auch überraschenderweise in nervösen
Strukturen des peripheren und zentralen
Nervensystems führt, was sogar mit einer
Verbesserung der in den Mäusen beobachteten
Ataxie einherging [8–10]. Fokus der
momentanen Forschung am Mausmodell
ist zum einen die Entwicklung einer effektiven
Langzeittherapie mit einer minimal im
zentralen Nervensystem wirkenden Dosierung
von rhLAMAN und zum anderen die
Aufklärung des Mechanismus des Transportes
von rhLAMAN über die Blut-Hirn-
Schranke. Letztere Studien sind nicht nur
für die Behandlung von alpha-Mannosidose,
sondern aller neurodegenerativen Erkrankungen
von großem Interesse.
Die Erforschung seltener
Erkrankung –
ein Schwerpunkt der EU
Die weltweite Verbreitung von LSD unter
Lebendgeborenen wird mit 11–15 Betroffenen
pro 100.000 angegeben. Nach der Verordnung
der EU wird eine Krankheit als
selten bezeichnet, wenn sie weniger als
5 Menschen auf 10.000 betrifft. Fasst man
alle seltenen Erkrankungen zusammen, so
kommt man auf eine Gruppe von etwa
20 – 30 Mio. Europäern, die von einer seltenen
Erkrankung betroffen sind. Da viele
der seltenen Erkrankungen lebensbedrohlich
bzw. in ihrem Verlauf chronisch
sind, haben sie einen dramatischen Einfluss
auf die Lebenserwartung und -qualität
sowohl der Betroffenen als auch ihrer
Familien. Darüber hinaus fallen durch die
langjährige intensive medizinische Betreuung
der Patienten hohe Kosten im Gesundheitswesen
an.
Ein großes Problem bei der Behandlung
seltener Erkrankungen ist das Fehlen effektiver
Therapien. Aufgrund ihrer Seltenheit
und des Fehlens lukrativer Absatzmöglichkeiten
ist das Interesse von Pharmafirmen
gering, Geld für die Entwicklung von
Medikamenten in die Behandlung seltener
Erkrankungen zu investieren. Deshalb hat
die Europäische Union in den letzten Jahren
hohe Fördermittel für wissenschaftliche
Projekte zur Erforschung und Behandlung
seltener Erkrankungen zur Verfügung
gestellt.
Das europäische
Netzwerk ALPHA-MAN
Diese von der EU bereitgestellten Fördermittel
wurden von einem europäischen
Netzwerk, bestehend aus Wissenschaftlern,
Ärzten und mittelständischen biotechnologischen
Unternehmen, verwandt, um eine
Enzymersatztherapie für die sehr seltene
alpha-Mannosidose zu entwickeln. Das
erste Netzwerk EURAMAN (2001– 2005),
das unter der Führung von Prof. Dr. Kurt
von Figura (Universität Göttingen) im Rahmenprogramm
5 der EU vor 10 Jahren ins
Leben gerufen wurde, bildete die Basis, auf
Daniela Kolenc-Conté, Gesundheitspionier
Sie ist dem
Krebs auf der Spur.
Therapie mit Antikörpern – nur eine von vielen guten Ideen, um Krebs
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