Swissmedic Vigilance-News Edition 28 – Mai 2022

Advanced Therapy Medicinal Products
Dr. med. Julia Djonova
Abteilung Advanced Therapy Medicinal Products, Swissmedic
Arzneimittel für neuartige Therapien (Advanced
Therapy Medicinal Products, ATMP) sind
eine neue Klasse von Biopharmazeutika, mit
denen Patienten spezifisch behandelt werden
können. ATMP werden hauptsächlich aus Genen,
Gewebe oder Zellen hergestellt und bieten
neue Möglichkeiten zur Behandlung von
Krebs und von seltenen genetischen und neurodegenerativen
Erkrankungen sowie von Infektionskrankheiten.
Die Entwicklung in diesem Produktbereich
verläuft derzeit rasant, da die pathogenetischen
und molekularen Mechanismen von
Krankheiten immer besser verstanden werden
und Werkzeuge entwickelt wurden, welche
die Transduktion von Genen, den Einsatz
spezifischer Transporter und ein präzises Targeting
ermöglichen. Weltweit befindet sich
eine beträchtliche Zahl von ATMP in Entwicklung
– mit vielfältigen Indikationen, Wirkstoffen
und Verabreichungsformen. Besonders
aktiv sind in diesem Bereich Nordamerika und
Europa, und auch die Schweiz ist an vorderster
Front positioniert.
Rechtlich gesehen werden ATMP gleich behandelt
wie Arzneimittel, womit sie unter das
Heilmittelgesetz fallen. Spezifisch sind hingegen
die Kriterien für die Begutachtung sowie
die Art und der Umfang der analytischen,
präklinischen und klinischen Daten, die zum
Nachweis von Qualität, Sicherheit und Wirksamkeit
erforderlich sind: Aufgrund der biologischen
und funktionellen Eigenschaften
von ATMP sowie ihrer besonderen Risiken unterscheiden
sich diese Kriterien bis zu einem
gewissen Grad von denjenigen für traditionelle
Arzneimittel. Auf Seiten der Patienten
besteht die Forderung nach einem schnellen
Zugang zu Arzneimitteln, mit denen bisher
unheilbare Krankheiten behandelt werden
können, was eine schnelle, aber adäquate Beurteilung
des Nutzen-Risiko-Verhältnisses dieser
Produkte erforderlich macht.
Im Januar 2022 wurde bei Swissmedic zur Bewältigung
dieser Herausforderungen die
neue Abteilung Advanced Therapy Medicinal
Products geschaffen (die aus der früheren
Einheit Transplantate hervorging). Die Abteilung
ATMP ist für die regulatorische und wissenschaftliche
Überwachung aller ATMP im
engeren Sinne (Gentherapeutika, somatische
Zelltherapeutika und Tissue Engineering) zuständig,
aber auch für andere Produkte, von
denen genetische Informationen in die somatischen
Zellen eingebracht werden, wie Oligonukleotide,
mRNA oder Antisense-RNA
(aRNA). Der Aufgabenbereich der Abteilung
ATMP erstreckt sich zusätzlich auch auf Interventionen
im Zusammenhang mit autologen
Transplantaten und anderen Produkten wie
Bakteriophagen, Mikrobiota-Transfers, Verfahren
zur Inaktivierung von Blutpathogenen
sowie Verfahren für nicht-standardisierbare
Arzneimittel.
Die neue Abteilung ATMP ist für alle Tätigkeiten
im Zusammenhang mit dieser Art von Arzneimitteln
oder Verfahren zuständig, insbesondere
für Inspektionen, Zulassungen, Bewilligungen
von klinischen Versuchen und die
Biovigilance.
Dass derzeit noch relativ wenige ATMP auf
dem Markt sind, ist auf die Komplexität dieser
Technologien und der Herstellungs- und Forschungsprozesse
zurückzuführen. Bisher haben
21 Produkte für neuartige Therapien in
der Schweiz eine Marktzulassung erhalten
(einschliesslich drei von vier zugelassenen
Impfstoffen gegen COVID-19), was mit den im
Ausland erteilten Zulassungen vergleichbar
ist. Pro Jahr werden überdies 15 bis 20 Gesuche
für klinische Versuche eingereicht.
Swissmedic Vigilance-News | Edition 28 – Mai 2022 37 | 45