La nostra MISSIONE, Le nostre AZIONI. - Avis

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S C O P O 3
Informazione ed educazione sanitaria
In particolare, il gruppo di ricerca sta lavorando alla messa a punto di un vettore
virale più efficiente e sicuro rispetto a quelli attualmente disponibili, da utilizzare
nelle prime sperimentazioni cliniche sull’uomo. se questa ricerca porterà ai
risultati attesi, costituirà un passo avanti nell’applicazione di protocolli di terapia
genica per la cura non solo della talassemia, ma anche di altre malattie genetiche.
Parallelamente, Maggio e la sua equipe hanno sviluppato anche un metodo di
diagnosi precoce della talassemia (prima della decima settimana di gravidanza),
attraverso l’isolamento dei precursori dei globuli rossi dal liquido celomatico.
La nostra missione, Le nostre azioni.
roBerto GaMBarI,
professore ordinario di Biochimica all’Università di ferrara.
roberto Gambari è professore ordinario di Biochimica all’Università di ferrara.
Il suo gruppo di ricerca lavora da tempo sulle talassemie, per cercare di identificare
delle molecole in grado di stimolare nei pazienti talassemici la produzione di emoglobina
fetale. Questa variante dell’emoglobina, che viene prodotta soltanto durante
la vita fetale dell’individuo, è leggermente diversa da quella presente nell’adulto,
ma può in parte farne le veci: in questo modo si potrebbero rendere i pazienti meno
dipendenti dalle trasfusioni di sangue.
Il suo gruppo ha sviluppato nuove metodologie non invasive di diagnosi prenatale
e identificato nuove molecole capaci di indurre la produzione di emoglobina fetale.
Ha inoltre eseguito esperimenti di terapia genica su cellule di pazienti talassemici,
dimostrando di poter correggere gli effetti della mutazione ß° 39, molto frequente
nel nostro territorio. Infine ha sviluppato nuovi sistemi cellulari per l’identificazione
di nuove molecole di interesse terapeutico e prodotto topi transgenici contenenti le
più frequenti mutazioni causative di ß-talassemia in Italia.