I farmaci del servizio sanitario nazionale - Ministero della Salute

ABC DEGLI STUDI CLINICI
Alendronato e rimborsabilità
Trattando dell’alendronato e del Fracture Intervention
Trial nelle pagine precedenti, il titolo della
rubrica poteva essere, oltre a “PRESCRIVERE IN
BASE AI NUMERI”, anche “PRESCRIVERE NEL
RISPETTO DELLE EVIDENZE CLINICHE RAG-
GIUNTE”. Ne spieghiamo i motivi. Quando la CUF
collocò l’alendronato in classe A limitatamente a
“trattamento continuativo per almeno un anno per la
profilassi secondaria di fratture osteoporotiche in
donne con fratture di femore o di almeno un corpo
vertebrale non dovute a traumatismi efficienti, verificatesi
dopo la menopausa” (nota 79, in vigore fino al
23.02.01), prese tale decisione in considerazione del
fatto che solo in pazienti con queste caratteristiche
era stato documentato in maniera convincente un
beneficio terapeutico, pur se di moderata entità.
Contro tale decisione si sono susseguite nel tempo
istanze di medici, richieste da parte di rappresentanze
dei malati, lettere di difensori civici, interrogazioni
parlamentari, trasmissioni televisive: tutte accusavano
la CUF di discriminare i maschi colpiti da osteoporosi,
visto che aveva autorizzato l’alendronato e
concesso la sua rimborsabilità solo alle donne osteoporotiche
in post-menopausa.
Il “caso alendronato” è invece esemplare ed esemplificativo
nel dimostrare che la registrazione e la
cessione gratuita di un farmaco per determinate indicazioni
terapeutiche da parte della CUF avvengono
nel rispetto dei risultati conseguiti mediante indagini
opportunamente condotte, e mirano esclusivamente
alla tutela e al rispetto dei pazienti nella misura in cui
sono garantite le loro esigenze di cura sulla base delle
evidenze scientifiche raggiunte.
Il razionale della nota 79 si fondava, infatti, sui
risultati di indagini condotte esclusivamente su donne
in post-menopausa, con bassa densità di massa ossea
e una o più fratture vertebrali, tanto che le stesse
quattro aziende farmaceutiche titolari di specialità a
base di alendronato ne avevano richiesto la registrazione
(e non potevano fare diversamente) per la sola
indicazione “trattamento delle donne in età postmenopausale”.
D’altra parte, di norma, non vale in
medicina la proprietà transitiva: siccome il farmaco
X si è dimostrato efficace nei pazienti di sesso femminile
allora significa che funziona anche in quelli di
sesso maschile; occorre dimostrarlo (per esempio,
qualsiasi medico si guarderebbe bene dal somministrare
ai maschi il raloxifene in quanto efficace per
l’osteoporosi femminile).
In definitiva, poiché inizialmente l’alendronato non
era stato sperimentato nelle osteoporosi maschili e non
si conosceva la sua efficacia e tossicità nell’uomo, la
CUF fu obbligata ad escluderlo dalla rimborsabilità
per tale condizione. Se avesse concesso l’autorizzazione
per il trattamento delle osteoporosi maschili e il rimborso
a carico del SSN, avrebbe agito in modo scorretto
sul piano scientifico ed illegittimo su quello amministrativo.
Molto di recente, è stata dimostrata l’efficacia dell’alendronato
nella profilassi secondaria di fratture
osteoporotiche dell’uomo. In base a tali risultati, le
aziende farmaceutiche hanno richiesto di estendere
l’indicazione del farmaco; la CUF ha ritenuto probante
la documentazione presentata ed ha esteso l’indicazione
e la cessione gratuita delle specialità a base
di alendronato all’osteoporosi maschile.
Con l’occasione, si vuole ricordare che la norma
in vigore prevede che il medico, nel prescrivere un
medicinale, deve attenersi alle indicazioni terapeutiche,
alle vie e alle modalità di somministrazione
previste al momento della sua autorizzazione
all’immissione in commercio e che qualsiasi conseguenza
indesiderata derivasse al paziente dall’impiego
di un medicinale per un’indicazione o secondo
una modalità non autorizzate ricadrebbe esclusivamente
sotto la sua responsabilità, anche agli
effetti penali. Si sottolinea anche che l’utilizzo di
un farmaco per indicazioni non autorizzate, o
secondo modalità non previste, è possibile in singoli
casi, sotto la diretta responsabilità del medico
e previa informazione del paziente e acquisizione
del consenso dello stesso, qualora il prescrittore
ritenga, in base a dati documentabili, che il paziente
non possa essere utilmente trattato con medicinali
per i quali sia già approvata quella indicazione
terapeutica o quella via o modalità di somministrazione
e purché tale impiego sia noto e conforme
a lavori apparsi su pubblicazioni scientifiche
accreditate in campo internazionale (v. BIF
1999;1-2:35-9).
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