Puls UM
Puls UM
Puls UM
Create successful ePaper yourself
Turn your PDF publications into a flip-book with our unique Google optimized e-Paper software.
<strong>Puls</strong> <strong>UM</strong><br />
ROZMAITOŚCI<br />
O jajku, które nie było pisanką...<br />
Jajko. I żadne tam malowane, wyklejane czy kraszone woskiem, jak sugerowałyby ostatnie świąteczne wydarzenia.<br />
Nawet nie sadzone! A jednak wyjątkowe – jajko na raka.<br />
Pierwsze skojarzenie na dźwięk słowa „GMO” związane jest najczęściej z tajemniczymi oznaczeniami na opakowaniach<br />
towarów na sklepowej półce. W ostateczności można pomyśleć o obsianym kukurydzą polu lub prosiaku z dwiema<br />
głowami. Rzadko kto wpada na pomysł, że inżynieria genetyczna może być z powodzeniem użyta w medycynie i farmacji.<br />
Na szczęście wpadli na to między innymi naukowcy z Roslin Institute w Edynburgu, powołując do życia wyjątkowe kury,<br />
mogące składać niezwykle cenne jajka.<br />
Symbol zdrowia i życia<br />
W obliczu dokonań tego zespołu tradycyjne znaczenie<br />
jajka jako symbolu zdrowia i życia nabiera zupełnie nowego<br />
wymiaru. Oprócz zwykłych białek w transgenicznym<br />
jajku zgromadzone są stosunkowo duże ilości przeciwciał<br />
monoklonalnych miR24, wykorzystywanych w terapii<br />
przeciw czerniakowi, oraz ludzki interferon – białko<br />
układu odpornościowego, walczące z guzami i wirusami<br />
atakującymi komórki. Do stworzenia transgenicznych kur<br />
wykorzystano, paradoksalnie, również wirusy. Odpowiednio<br />
zmodyfikowane, nie stanowiły czynnika chorobotwórczego,<br />
były za to idealnymi wektorami do przenoszenia<br />
genów warunkujących powstanie ludzkich białek do genomu<br />
kurzych zarodków. Sztuką jest, by wprowadzone<br />
geny wbudowały się w odpowiednim miejscu – w tym<br />
przypadku w okolicy innych genów kodujących białka<br />
jaja. Naukowcom z Roslin Institute ta sztuka się powiodła.<br />
Dzięki temu cenne ludzkie białka są wytwarzane jedynie<br />
w jajku, skąd łatwo je pozyskać. Do tej pory wyhodowano<br />
już dość pokaźne stadko kur z tą modyfikacją, liczące ok.<br />
500 sztuk.<br />
Zwierzę jako fabryka leku?<br />
Powyższy przykład nie jest odosobniony. Modyfikacje<br />
wprowadzane do genomów różnych organizmów<br />
mają na celu wykorzystanie ich szlaków metabolicznych<br />
jako „linii produkcyjnych” dla cennych farmakologicznie<br />
białek ludzkich. Pierwszymi organizmami wykorzystanymi<br />
w tym celu były, stosunkowo dobrze poznane i łatwe<br />
w transformacji, komórki Escherichia coli. To właśnie<br />
z ich udziałem powstał pierwszy w Polsce biofarmaceutyk<br />
– transgeniczna insulina o nazwie Gensulin, produkowana<br />
od 2001 roku przez firmę BIOTON. W podobny<br />
sposób można wyprodukować również inne leki, takie jak<br />
hormon wzrostu, erytropoetyna czy niektóre antybiotyki.<br />
Okazało się jednak, że nie wszystkie białka wyprodukowane<br />
przez Procaryota spełniają swoje funkcje. Winą za<br />
to należy obarczyć brak niektórych mechanizmów obróbki<br />
potranslacyjnej. W związku z tym zaczęto pracować z komórkami<br />
eukariotycznymi, np. drożdży, które w sposób<br />
naturalny zapewniały poprawną konformację przestrzenną<br />
ludzkich białek. Skoro więc w ten stosunkowo prosty<br />
sposób można produkować potrzebne białka, po co trudzić<br />
się modyfikacją zwierząt wyższych, takich jak kury<br />
lub zwierzęta mleczne? Odpowiadają na to pytanie Michał<br />
Cichocki i Wanda Baer-Dubowska w książce „Organizmy<br />
transgeniczne w farmacji i medycynie. Źródło środków<br />
terapeutycznych i model badawczy”. Słusznie sugerują,<br />
że transgeniczne zwierzę jest zdecydowanie bardziej samowystarczalne<br />
niż hodowla drobnoustrojów. Organizm<br />
wyższy sam dba o zachowanie homeostazy i tym samym<br />
zapewnia optymalne warunki do syntezy biofarmaceutyków.<br />
Innymi słowy – krowa sama zje tyle, ile potrzeba<br />
i zadba o wygodne miejsce na pastwisku, przeżuwając<br />
w słońcu lub w cieniu. W związku z tym zmniejszają się<br />
koszty i wysiłek wkładany w uzyskanie odpowiedniej ilości<br />
leku. Co więcej – zdecydowanie łatwiej jest go wyizolować.<br />
Modyfikacja wprowadzana jest w taki sposób,<br />
by zapewnić ekspresję wyłącznie w narządzie docelowym<br />
– gruczole mlecznym czy nerce, dzięki czemu lek może<br />
być wydalany wraz z mlekiem lub moczem i w ten sposób<br />
pozyskiwany – bez szkody dla zwierzęcia. Wydajność<br />
tego typu produkcji, choć wciąż dość niska, ulega ciągłemu<br />
wzrostowi. Szacuje się, że zaledwie 15 transgenicznych<br />
krów, produkujących ludzki hormon wzrostu, byłoby<br />
w stanie pokryć obecne światowe zapotrzebowanie na ten<br />
farmaceutyk! W przypadku czynnika VIII krzepnięcia krwi<br />
obliczenia są jeszcze bardziej zaskakujące. Odpowiednią<br />
ilość leku byłoby w stanie zapewnić 345 szczurów, 217<br />
królików lub…jedna owca! Problemem pozostaje jedynie<br />
odpowiednie jego oczyszczenie, tak, by wyeliminować<br />
ryzyko przeniesienia na człowieka choroby odzwierzęcej<br />
wywoływanej przez wirusy lub priony. W tym celu stosuje<br />
się kombinację kilku metod, takich jak filtracje, precypitacje,<br />
inaktywacje wirusów i chromatografie.<br />
21
Change language